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Phase-III-Studie mit Edasalonexent bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (PolarisDMD)

16. Juni 2022 aktualisiert von: Catabasis Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, globale Phase-3-Studie mit Edasalonexent bei pädiatrischen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Die PolarisDMD-Studie ist eine globale Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Edasalonexent bei pädiatrischen Patienten mit einer genetisch bestätigten DMD-Diagnose. Es werden männliche Patienten im Alter von 4-7 Jahren (bis zum 8. Geburtstag) aufgenommen.

Edasalonexent ist ein oral verabreichtes kleines Molekül, das NF-kB hemmt, das die Schlüsselverbindung zwischen Dystrophinverlust und Krankheitspathologie darstellt und eine grundlegende Rolle bei der Initiierung und Progression von Skelett- und Herzmuskelerkrankungen bei DMD spielt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie umfasst einen 52-wöchigen, randomisierten, doppelblinden, Placebo-kontrollierten Zeitraum, gefolgt von einer 2-wöchigen Nachbeobachtung. Ungefähr 125 Jungen mit DMD werden in diese Studie aufgenommen, wobei 2 Jungen Edasalonexent für jeden Jungen erhalten, der Placebo erhält.

Nach Abschluss des Behandlungszeitraums können sich die Patienten für die Fortsetzung in einer separaten offenen Verlängerungsstudie entscheiden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

131

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Children's Health Queensland Children's Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • University of Hamburg
      • Munich, Deutschland, 80337
        • University of Munich
  • Irland
      • Dublin, Irland, 1
        • Children's University Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9124001
        • Hadassah Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44109
        • MetroHealth Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS2 8AE
        • Bristol Children's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EU
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 7 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schriftliche Einwilligung/Zustimmung des Patienten und/oder Erziehungsberechtigten gemäß den Anforderungen des regionalen und/oder institutionellen Prüfungsausschusses (IRB)/unabhängigen Ethikausschusses (IEC).
  • Diagnose von DMD basierend auf einem klinischen Phänotyp mit erhöhter Serum-Kreatinkinase (CK) und Dokumentation von Mutation(en) im Dystrophin-Gen, von denen bekannt ist, dass sie mit einem DMD-Phänotyp assoziiert sind
  • Kann aus der Rückenlage ohne Hilfe in ≤ 10 Sekunden aufstehen
  • Kann den 10 MWT und den 4-Stufen-Aufstieg durchführen
  • Gefolgt von einem Arzt oder medizinischem Fachpersonal, das die Duchenne-Versorgung regelmäßig koordiniert und bereit ist, die Studienteilnahme des Patienten gegenüber medizinischem Fachpersonal offenzulegen

Ausschlusskriterien:

  • Anwendung von Kortikosteroiden innerhalb von 24 Wochen vor Tag 1; Die Verwendung von inhalativen, intranasalen und topischen Kortikosteroiden ist erlaubt
  • Verwendung eines anderen Prüfpräparats, Idebenon oder einer Dystrophin-fokussierten Therapie innerhalb von 4 Wochen. Ausnahme: Patienten, die mindestens 24 Wochen lang vor Tag 1 eine stabile Dosis Eteplirsen erhalten haben und voraussichtlich die Behandlung fortsetzen werden, kommen in Frage
  • Verwendung des Folgenden innerhalb von 4 Wochen vor Tag 1: immunsuppressive Therapie, Warfarin, Phenytoin, S. Mephenytoin, Cyclosporin, Dihydroergotamin, Ergotamin, Fentanyl, Alfentanil, Pimozid, Chinidin, Sirolimus, Tacrolimus oder Paclitaxel
  • Verwendung von menschlichem Wachstumshormon innerhalb von 3 Monaten vor Tag 1
  • Andere frühere oder anhaltende signifikante Erkrankungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Passendes Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo
Experimental: Dosis 1
Edasalonexent 100 mg/kg/Tag. Kapseln, die dreimal täglich oral eingenommen werden.
Arzneimittel: Edasalonexent
100 mg/kg/Tag
Andere Namen:
  • Edasa
  • CAT-1004

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) bis Woche 52
Um die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Gesamtpunktzahl des North Star Ambulatory Assessment (NSAA) in Woche 52 zu beurteilen. NSAA ist ein von Klinikern gemeldetes Ergebnisinstrument zur Messung der Gehfunktion bei Männern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Patienten wurden gebeten, 17 verschiedene funktionelle Aktivitäten durchzuführen, darunter 10 MWT, Aufstehen aus dem Sitzen in den Stand, Stehen auf einem Bein, Auf- und Absteigen einer Stufe, Stehen aus der Rückenlage, Heben des Kopfes, Stehen auf den Fersen und Springen. Jede Funktionsaktivität wird mit 0 = (unfähig selbstständig zu erreichen), mit 1 = (modifizierte Methode, aber erreicht das Ziel unabhängig von körperlicher Unterstützung durch andere) oder mit 2 = (keine offensichtliche Änderung der Aktivität) oder mit „Nicht bewertet“ bewertet. Wenn ein NSAA-Test durchgeführt wurde und eines der einzelnen Elemente als „nicht bewertet“ bewertet wird (d. h. aus Gründen, die nichts mit den körperlichen Fähigkeiten des Patienten zu tun haben), wird die entsprechende Gesamtpunktzahl auf „fehlend“ gesetzt. Die Summe von 17 Werten wird verwendet, um einen ordinalen Gesamtwert (Bereich 0-34) zu bilden. Höhere Werte implizieren einen besseren funktionellen Status
Baseline (Tag 1) bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber der Grundlinie im 10-Meter-Geh-/Lauftest
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) bis Woche 52
Bewertung der Veränderungen vom Ausgangswert bis Woche 52 beim 10-Meter-Geh-/Lauftest (10 MWT). Bei zeitgesteuerten Funktionstests (TFTs) wird die Zeit auf 12 Sekunden und die Geschwindigkeit auf 0 gesetzt, wenn die TFT-Bewertung die folgenden TFT-Bewertungskriterien erfüllt. Note 1 oder 2 (auf einer 6-Punkte-Skala). 1 = nicht in der Lage, selbstständig zu gehen 2 = nicht in der Lage, selbstständig zu gehen, kann aber mit Knie-Knöchel-Fußorthesen oder Unterstützung durch eine Person gehen 3 = hochgradig angepasster lordotischer Gang auf breiter Basis. Kann die Gehgeschwindigkeit nicht steigern 4 = Mäßig angepasster Gang. Kann beschleunigen, kann aber nicht laufen 5 = Kann beschleunigen, läuft aber mit doppelter Standphase, d. h. kann nicht beide Füße vom Boden abheben 6 = Läuft und hebt beide Füße vom Boden ab (ohne doppelte Standphase)
Baseline (Tag 1) bis Woche 52
Wechseln Sie rechtzeitig von der Grundlinie zum Stehen aus der Rückenlage
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) bis Woche 52
Um die Änderung von der Grundlinie im Stehen aus der Rückenlage in Woche 52 zu beurteilen. Für zeitgesteuerte Funktionstests (TFTs) wird die Zeit auf 12 Sekunden und die Geschwindigkeit auf 0 gesetzt, wenn die TFT-Bewertung die folgenden TFT-Bewertungskriterien erfüllt. Note 1 oder 2 (auf einer 6-Punkte-Skala). 1 = Unfähig, aus der Rückenlage aufzustehen, selbst bei Verwendung eines Stuhls, 2 = Assisted Gowers – erfordert Möbel, um aus der Rückenlage in eine vollständig aufrechte Haltung aufzustehen (keine Zeiterfassung) 3 = Dreht sich um, steht mit beiden Händen auf " Hochklettern" der Beine, um eine vollständig aufrechte Haltung zu erreichen 4 = Rollt sich um, steht mit einer Hand am Bein auf 5 = Rollt sich zur Seite und steht mit einer oder beiden Händen auf dem Boden auf, um mit dem Aufstehen zu beginnen, aber berührt die Beine nicht 6 = Steht auf, ohne sich umzudrehen oder die Hände auf die Beine oder den Boden zu legen
Baseline (Tag 1) bis Woche 52
Änderung von der Grundlinie beim 4-Stufen-Aufstieg
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) bis Woche 52
Bewertung der Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 52 beim 4-Stufen-Aufstieg. Für zeitgesteuerte Funktionstests (TFTs) wird die Zeit auf 12 Sekunden und die Geschwindigkeit auf 0 gesetzt, wenn die TFT-Bewertung die folgenden TFT-Bewertungskriterien erfüllt. Note 1 (auf einer 6-Punkte-Skala) 1 = Unfähig, 4 Standardtreppen zu steigen (keine Zeitaufzeichnung) 2 = Steigt 4 Standardtreppen "Markierungszeit" (steigt einen Fuß nach dem anderen, mit beiden Füßen auf einer Stufe, bevor er sich bewegt). zum nächsten Schritt), verwendet beide Arme an einem oder beiden Handläufen oder verwendet 1 Handlauf und der andere Arm drückt auf das Bein 3 = Steigt 4 Standardtreppen hinauf, "markiert die Zeit", wobei ein Arm auf einem Handlauf oder eine Hand auf Bein oder Körper drückt 4 = Steigt 4 Standardtreppen "markiert die Zeit", benötigt keinen Handlauf und benutzt keine Hände, um sich auf das Bein zu drücken 4 Standardtreppen mit abwechselnden Füßen, die keine Handlaufunterstützung benötigen oder den Arm verwenden, um auf das Bein zu drücken
Baseline (Tag 1) bis Woche 52
Sicherheit und Verträglichkeit gemessen an der Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: Bis Woche 52
Unerwünschte Ereignisse, die ab dem Zeitpunkt der Verabreichung der ersten Dosis des Prüfpräparats (IP) bis zum Ende der Sicherheitsnachbeobachtung auftraten, wurden als behandlungsbedingte UEs (TEAEs) betrachtet. Schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE).
Bis Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Catabasis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienstuhl: Joanne M Donovan, Chief Medical Officer, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Oktober 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. September 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. September 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Oktober 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Oktober 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Oktober 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Juni 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Juni 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAT-1004-301

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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