Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза III исследования эдасалонексента у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (PolarisDMD)

16 июня 2022 г. обновлено: Catabasis Pharmaceuticals

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое глобальное исследование фазы 3 эдасалонексента у детей с мышечной дистрофией Дюшенна

Исследование PolarisDMD — это глобальное исследование фазы 3, целью которого является оценка эффективности и безопасности эдасалонексента у детей с генетически подтвержденным диагнозом МДД. В исследование будут включены пациенты мужского пола в возрасте от 4 до 7 лет (до 8 лет).

Эдасалонексент представляет собой малую молекулу, вводимую перорально, которая ингибирует NF-kB, который является ключевым связующим звеном между потерей дистрофина и патологией заболевания и играет фундаментальную роль в инициации и прогрессировании заболеваний скелетных и сердечных мышц при МДД.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование включает 52-недельный рандомизированный двойной слепой плацебо-контролируемый период с последующим 2-недельным последующим наблюдением. Приблизительно 125 мальчиков с МДД будут включены в это исследование, при этом 2 мальчика, получающие эдасалонексент, будут приходиться на 1 мальчика, получающего плацебо.

После завершения периода лечения пациенты могут продолжить участие в отдельном открытом расширенном исследовании.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

131

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Children's Health Queensland Children's Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Германия
      • Hamburg, Германия, 20246
        • University of Hamburg
      • Munich, Германия, 80337
        • University of Munich
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль, 9124001
        • Hadassah Medical Center
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, 1
        • Children's University Hospital
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 4G5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Соединенное Королевство
      • Bristol, Соединенное Королевство, BS2 8AE
        • Bristol Children's Hospital
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EU
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Соединенные Штаты, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44109
        • MetroHealth Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU
  • Швеция
      • Gothenburg, Швеция, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 7 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Письменное согласие/согласие пациента и/или законного опекуна в соответствии с требованиями регионального и/или институционального наблюдательного совета (IRB)/Независимого комитета по этике (IEC)
  • Диагноз МДД основан на клиническом фенотипе с повышенной сывороточной креатинкиназой (КК) и документации мутации (мутаций) в гене дистрофина, которая, как известно, связана с фенотипом МДД.
  • Способен встать из положения лежа на спине без посторонней помощи менее чем за 10 секунд.
  • Способен выполнить 10MWT и подъем на 4 ступеньки.
  • Сопровождается врачом или медицинским работником, который регулярно координирует лечение болезни Дюшенна и готов раскрыть информацию об участии пациента в исследовании с медицинскими работниками.

Критерий исключения:

  • Использование кортикостероидов в течение 24 недель до 1-го дня; разрешено использование ингаляционных, интраназальных и местных кортикостероидов
  • Использование другого исследуемого препарата, идебенона или терапии, направленной на дистрофин, в течение 4 недель. Исключение: пациенты, которые получали стабильную дозу этеплирсена в течение как минимум 24 недель до 1-го дня и, как ожидается, продолжат лечение, будут иметь право на участие.
  • Использование следующих препаратов в течение 4 недель до 1-го дня: иммуносупрессивная терапия, варфарин, фенитоин, S-мефенитоин, циклоспорин, дигидроэрготамин, эрготамин, фентанил, альфентанил, пимозид, хинидин, сиролимус, такролимус или паклитаксел.
  • Использование гормона роста человека в течение 3 месяцев до дня 1
  • Другие предшествующие или текущие серьезные медицинские условия

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Соответствующее плацебо
Лекарство: Плацебо
Плацебо
Экспериментальный: Доза 1
Эдасалонексент 100 мг/кг/сут. Капсулы принимают внутрь три раза в день.
Лекарство: Эдасалонексент
100 мг/кг/день
Другие имена:
  • Эдаса
  • КАТ-1004

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в амбулаторной оценке North Star (NSAA)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) до недели 52
Чтобы оценить изменение общего балла амбулаторной оценки North Star (NSAA) по сравнению с исходным уровнем на неделе 52. NSAA — это инструмент оценки исходов, сообщаемый клиницистами, предназначенный для измерения амбулаторной функции у мужчин с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Пациентов просили выполнить 17 различных функциональных упражнений, в том числе 10MWT, подъем из положения сидя в положение стоя, стояние на одной ноге, подъем и спуск по ступенькам, стояние на спине, подъем головы, стояние на пятках и прыжки. Каждое функциональное действие будет оцениваться как 0=(невозможность достижения самостоятельно), как 1=(модифицированный метод, но достижение цели независимо от физической помощи со стороны другого), или как 2=(без очевидной модификации действия) или "Не оценивается". Если был проведен тест NSAA и какой-либо из отдельных пунктов оценивается как «не засчитанный» (т. е. по причинам, не связанным с физическими возможностями пациентов), соответствующий общий балл будет установлен как отсутствующий. Сумма 17 баллов будет использоваться для формирования порядкового общего балла (диапазон 0-34). Более высокие баллы означают лучшее функциональное состояние.
Исходный уровень (день 1) до недели 52

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте ходьбы/бега на 10 метров
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) до недели 52
Оценить изменения по сравнению с исходным уровнем до 52-й недели в тесте ходьбы/бега на 10 метров (10MWT). Для временных функциональных тестов (TFT) время будет установлено на 12 секунд, а скорость на 0, если оценка TFT соответствует следующим критериям классификации TFT. Оценка 1 или 2 (по 6-бальной шкале). 1=Не может ходить самостоятельно 2=Не может ходить самостоятельно, но может ходить с ортезами на колено-голеностопный сустав или с поддержкой человека 3=Высоко адаптированная лордотическая походка с широкой опорой. Невозможно увеличить скорость ходьбы 4 = Умеренно адаптированная походка. Может набирать скорость, но не может бежать 5 = ​​Способен набирать скорость, но бежит с фазой двойной стойки, т. е. не может оторваться обеими ногами от земли 6 = Бегает и отрывает обе ступни от земли (без фазы двойной стойки)
Исходный уровень (день 1) до недели 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем во времени, чтобы встать из лежачего положения
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) до недели 52
Чтобы оценить изменение исходного уровня в стойке по сравнению со скоростью в положении лежа на 52-й неделе. Для временных функциональных тестов (TFT) время будет установлено на 12 секунд, а скорость на 0, если оценка TFT соответствует следующим критериям оценки TFT. Оценка 1 или 2 (по 6-бальной шкале). 1 = невозможно встать из положения лежа на спине, даже с использованием стула, 2 = помощь Гауэрса — требуется мебель для помощи в переходе из положения лежа в вертикальное положение (время не регистрируется) 3 = переворачивается, встает обеими руками » подъем на ноги для достижения полного вертикального положения 4=Переворачивается, встает, опираясь одной рукой на ногу 5=Перекатывается в сторону и встает, положив одну или обе руки на пол, чтобы начать подниматься, но не касаясь ног 6 = Встает, не переворачиваясь и не опираясь руками на ноги или пол.
Исходный уровень (день 1) до недели 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем в 4-х ступенчатом подъеме
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) до недели 52
Оценить изменение по сравнению с исходным уровнем до 52-й недели подъема по 4 ступеням. Для временных функциональных тестов (TFT) время будет установлено на 12 секунд, а скорость на 0, если оценка TFT соответствует следующим критериям оценки TFT. Оценка 1 (по 6-балльной шкале) 1 = Не может подняться по 4 стандартным лестницам (время не записано) 2 = Поднимается по 4 стандартным лестницам «топтаясь на месте» (поднимается по одной ноге за раз, обеими ногами на ступеньке перед движением к следующему шагу), использует обе руки на одном или обоих поручнях или использует 1 поручень, а другая рука отталкивается от ноги 4=поднимается по 4 стандартным лестницам "топтаясь на месте", не нуждаясь в перилах и не используя руки для отталкивания ноги 4 стандартные лестницы с чередующимися ногами, без опоры на поручни или использования руки для толкания ноги
Исходный уровень (день 1) до недели 52
Безопасность и переносимость, измеряемые по количеству нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE), и серьезных нежелательных явлений (SAE)
Временное ограничение: До 52 недели
Нежелательные явления, которые произошли с момента введения первой дозы исследуемого продукта (IP) до окончания последующего наблюдения за безопасностью, считались НЯ, возникшими при лечении (TEAE). Серьезное нежелательное явление (SAE).
До 52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Catabasis Pharmaceuticals

Следователи

  • Учебный стул: Joanne M Donovan, Chief Medical Officer, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 октября 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

22 сентября 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

22 сентября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 октября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 октября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 октября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 июня 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 июня 2022 г.

Последняя проверка

1 июня 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CAT-1004-301

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Liberia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться