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Étude de phase III sur l'edasalonexent chez des garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (PolarisDMD)

16 juin 2022 mis à jour par: Catabasis Pharmaceuticals

Une étude mondiale de phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo sur l'edasalonexent chez des patients pédiatriques atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

L'étude PolarisDMD est une étude mondiale de phase 3 visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'edasalonexent chez les patients pédiatriques présentant un diagnostic génétiquement confirmé de DMD. Des patients de sexe masculin âgés de 4 à 7 ans (jusqu'au 8e anniversaire) seront inscrits.

L'edasalonexent est une petite molécule administrée par voie orale qui inhibe le NF-kB, qui est le lien clé entre la perte de dystrophine et la pathologie de la maladie et joue un rôle fondamental dans l'initiation et la progression des maladies des muscles squelettiques et cardiaques dans la DMD.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude comprend une période de 52 semaines, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, suivie d'un suivi de 2 semaines. Environ 125 garçons atteints de DMD seront inscrits à cet essai, avec 2 garçons recevant de l'edasalonexent pour 1 garçon recevant un placebo.

Après la fin de la période de traitement, les patients peuvent choisir de continuer dans une étude d'extension en ouvert distincte.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

131

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Hamburg, Allemagne, 20246
        • University of Hamburg
      • Munich, Allemagne, 80337
        • University of Munich
  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Children's Health Queensland Children's Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 4G5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Irlande
      • Dublin, Irlande, 1
        • Children's University Hospital
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9124001
        • Hadassah Medical Center
  • Royaume-Uni
      • Bristol, Royaume-Uni, BS2 8AE
        • Bristol Children's Hospital
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EU
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Suède
      • Gothenburg, Suède, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, États-Unis, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44109
        • MetroHealth Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 7 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement/assentiment écrit du patient et/ou du tuteur légal conformément aux exigences du comité d'examen régional et/ou institutionnel (IRB)/du comité d'éthique indépendant (CEI)
  • Diagnostic de DMD basé sur un phénotype clinique avec augmentation de la créatine kinase sérique (CK) et documentation de mutation(s) dans le gène de la dystrophine connue pour être associée à un phénotype DMD
  • Capable de se tenir debout sans assistance en ≤ 10 secondes
  • Capable d'effectuer le 10MWT et la montée de 4 marches
  • Suivi par un médecin ou un professionnel de la santé qui coordonne régulièrement les soins de Duchenne et la volonté de divulguer la participation du patient à l'étude avec des professionnels de la santé

Critère d'exclusion:

  • Utilisation de corticostéroïdes dans les 24 semaines précédant le jour 1 ; l'utilisation de corticostéroïdes inhalés, intranasaux et topiques est autorisée
  • Utilisation d'un autre médicament expérimental, de l'idébénone ou d'un traitement axé sur la dystrophine dans les 4 semaines. Exception : les patients qui ont reçu au moins 24 semaines d'une dose stable d'eteplirsen avant le jour 1 et qui devraient continuer le traitement seront éligibles
  • Utilisation des éléments suivants dans les 4 semaines précédant le jour 1 : traitement immunosuppresseur, warfarine, phénytoïne, méphénytoïne S, cyclosporine, dihydroergotamine, ergotamine, fentanyl, alfentanil, pimozide, quinidine, sirolimus, tacrolimus ou paclitaxel
  • Utilisation de l'hormone de croissance humaine dans les 3 mois précédant le jour 1
  • Autres conditions médicales importantes antérieures ou en cours

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Placebo correspondant
Médicament: Placebo
Placebo
Expérimental: Dosage 1
Edasalonexent 100 mg/kg/jour. Capsules prises par voie orale trois fois par jour.
Médicament: Edasalonexent
100 mg/kg/jour
Autres noms:
  • Édasa
  • CAT-1004

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base dans l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA)
Délai: Ligne de base (jour 1) à la semaine 52
Évaluer le changement par rapport à la ligne de base du score total de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) à Wk52. Le NSAA est un instrument de résultats rapporté par les cliniciens conçu pour mesurer la fonction ambulatoire chez les hommes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les patients ont été invités à effectuer 17 activités fonctionnelles différentes, y compris 10MWT, passer de la position assise à la position debout, se tenir sur une jambe, monter et descendre une marche, se tenir debout, lever la tête, se tenir sur les talons et sauter. Chaque activité fonctionnelle sera notée 0=(incapable de réaliser indépendamment), notée 1=(méthode modifiée mais atteint l'objectif indépendamment de l'aide physique d'un autre), ou notée 2=(aucune modification évidente de l'activité) ou "Non notée". Si le test NSAA a été effectué et que l'un des éléments individuels est noté comme "non noté" (c'est-à-dire, pour des raisons non liées aux capacités physiques des patients), le score total correspondant sera défini comme manquant. La somme de 17 scores sera utilisée pour former un score total ordinal (gamme de 0 à 34). Des scores plus élevés impliquent un meilleur état fonctionnel
Ligne de base (jour 1) à la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base dans le test de marche/course de 10 mètres
Délai: Ligne de base (jour 1) à la semaine 52
Évaluer les changements entre le départ et la semaine 52 sur le test de marche/course de 10 mètres (10MWT). Pour les tests de fonctionnement temporisés (TFT), le temps sera réglé sur 12 secondes et la vitesse sur 0 si l'évaluation TFT répond aux critères de notation TFT suivants. Note de 1 ou 2 (sur une échelle de 6 points). 1=Incapable de marcher de façon autonome 2=Incapable de marcher de façon autonome mais peut marcher avec des orthèses genou-cheville-pied ou le soutien d'une personne 3=Démarche lordotique à base large très adaptée. Ne peut pas augmenter la vitesse de marche 4=Démarche modérément adaptée. Peut prendre de la vitesse mais ne peut pas courir 5=Capable de prendre de la vitesse, mais court avec une phase d'appui double, c'est-à-dire ne peut pas lever les deux pieds du sol 6=Court et décolle les deux pieds du sol (sans phase d'appui double)
Ligne de base (jour 1) à la semaine 52
Changement de la ligne de base dans le temps pour se tenir debout à partir de la position couchée
Délai: Ligne de base (jour 1) à la semaine 52
Évaluer le changement par rapport à la ligne de base en position debout à partir de la vitesse de décubitus dorsal à la semaine 52. Pour les tests de fonctionnement temporisés (TFT), le temps sera réglé sur 12 secondes et la vitesse sur 0 si l'évaluation TFT répond aux critères de notation TFT suivants. Note de 1 ou 2 (sur une échelle de 6 points). 1 = Incapable de se tenir debout en position couchée, même avec l'utilisation d'une chaise, 2 = Gowers assistés - nécessite des meubles pour aider à passer de la position couchée à la position verticale complète (pas de temps à enregistrer) 3 = Se retourne, se lève avec les deux mains " grimper" les jambes pour atteindre une position verticale complète 4 = se retourne, se lève avec 1 main d'appui sur la jambe 5 = roule sur le côté et se lève avec une ou les deux mains sur le sol pour commencer à se lever mais ne touche pas les jambes 6 =Se tenir debout sans se retourner ni utiliser les mains sur les jambes ou le sol
Ligne de base (jour 1) à la semaine 52
Changement de la ligne de base dans la montée de 4 marches
Délai: Ligne de base (jour 1) à la semaine 52
Évaluer le changement de la ligne de base à la semaine 52 sur la montée de 4 marches. Pour les tests de fonctionnement temporisés (TFT), le temps sera réglé sur 12 secondes et la vitesse sur 0 si l'évaluation TFT répond aux critères de notation TFT suivants. Note de 1 (sur une échelle de 6 points) 1 = Incapable de monter 4 escaliers standard (pas de temps enregistré) 2 = Monte 4 escaliers standard "marquant le temps" (monte un pied à la fois, les deux pieds sur une marche avant de se déplacer à l'étape suivante), utilise les deux bras sur une ou les deux mains courantes ou utilise 1 main courante et l'autre bras pousse sur la jambe 4=Monte 4 escaliers standard "marquant le temps", n'ayant pas besoin de rampe et n'utilisant pas les mains pour pousser sur la jambe 5=Monte 4 escaliers standard en alternant les pieds, a besoin de rampe(s) pour se soutenir ou utilise les bras pour pousser sur la jambe ou le corps 6=Monte 4 escaliers standard alternant les pieds, ne nécessitant pas de support de main courante ou utilisant le bras pour pousser sur la jambe
Ligne de base (jour 1) à la semaine 52
Innocuité et tolérabilité mesurées par le nombre d'événements indésirables liés au traitement (EIT) et d'événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Les événements indésirables survenus entre le moment de l'administration de la première dose du produit expérimental (IP) et la fin du suivi de l'innocuité ont été considérés comme des EI apparus sous traitement (TEAE). Événement indésirable grave (EIG).
Jusqu'à la semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Catabasis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Joanne M Donovan, Chief Medical Officer, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 octobre 2018

Achèvement primaire (Réel)

22 septembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

22 septembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 octobre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 octobre 2018

Première publication (Réel)

12 octobre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 juin 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 juin 2022

Dernière vérification

1 juin 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CAT-1004-301

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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