Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de fase III de Edasalonexent en niños con distrofia muscular de Duchenne (PolarisDMD)

16 de junio de 2022 actualizado por: Catabasis Pharmaceuticals

Un estudio de fase 3 global, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de edasalonexent en pacientes pediátricos con distrofia muscular de Duchenne

El estudio PolarisDMD es un estudio global de fase 3 para evaluar la eficacia y la seguridad de edasalonexent en pacientes pediátricos con un diagnóstico de DMD genéticamente confirmado. Se inscribirán pacientes varones de 4 a 7 años de edad (hasta los 8 años).

Edasalonexent es una molécula pequeña administrada por vía oral que inhibe NF-kB, que es el vínculo clave entre la pérdida de distrofina y la patología de la enfermedad y desempeña un papel fundamental en el inicio y la progresión de la enfermedad del músculo esquelético y cardíaco en la DMD.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio incluye un período de 52 semanas, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, seguido de un seguimiento de 2 semanas. Aproximadamente 125 niños con DMD se inscribirán en este ensayo, con 2 niños que reciben edasalonexent por cada 1 niño que recibe placebo.

Después de completar el período de tratamiento, los pacientes pueden optar por continuar en un estudio de extensión abierto separado.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

131

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • University of Hamburg
      • Munich, Alemania, 80337
        • University of Munich
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland Children's Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 4G5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44109
        • MetroHealth Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, 1
        • Children's University Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9124001
        • Hadassah Medical Center
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido, BS2 8AE
        • Bristol Children's Hospital
      • London, Reino Unido, SE1 7EU
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Suecia
      • Gothenburg, Suecia, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 7 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento/asentimiento por escrito del paciente y/o tutor legal según los requisitos de la Junta de Revisión Institucional (IRB)/Comité de Ética Independiente (IEC) regional y/o
  • Diagnóstico de DMD basado en un fenotipo clínico con aumento de la creatina quinasa sérica (CK) y documentación de mutaciones en el gen de la distrofina que se sabe que está asociado con un fenotipo de DMD
  • Capaz de ponerse de pie desde posición supina sin ayuda en ≤ 10 segundos
  • Capaz de realizar el 10MWT y la subida de 4 escalones
  • Seguido por un médico o profesional médico que coordina la atención de Duchenne de forma regular y la voluntad de divulgar la participación del paciente en el estudio con profesionales médicos.

Criterio de exclusión:

  • Uso de corticosteroides dentro de las 24 semanas anteriores al Día 1; Se permite el uso de corticosteroides inhalados, intranasales y tópicos.
  • Uso de otro fármaco en investigación, idebenona o terapia centrada en distrofina dentro de las 4 semanas. Excepción: los pacientes que hayan recibido al menos 24 semanas de una dosis estable de eteplirsen antes del día 1 y se espera que continúen el tratamiento serán elegibles
  • Uso de lo siguiente dentro de las 4 semanas anteriores al Día 1: terapia inmunosupresora, warfarina, fenitoína, S mefenitoína, ciclosporina, dihidroergotamina, ergotamina, fentanilo, alfentanilo, pimozida, quinidina, sirolimus, tacrolimus o paclitaxel
  • Uso de hormona de crecimiento humana dentro de los 3 meses anteriores al Día 1
  • Otras condiciones médicas significativas previas o en curso

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Placebo a juego
Droga: Placebo
Placebo
Experimental: Dosis 1
Edasalonexent 100 mg/kg/día. Cápsulas tomadas por vía oral tres veces al día.
Droga: Edasalonexent
100 mg/kg/día
Otros nombres:
  • Edasa
  • CAT-1004

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la evaluación ambulatoria de North Star (NSAA)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta la semana 52
Para evaluar el cambio desde el inicio en la puntuación total de la evaluación ambulatoria de North Star (NSAA) en la semana 52. NSAA es un instrumento de resultados informado por médicos diseñado para medir la función ambulatoria en hombres con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Se pidió a los pacientes que realizaran 17 actividades funcionales diferentes, incluyendo 10MWT, levantarse de estar sentado a pararse, pararse sobre una pierna, subir y bajar un escalón, ponerse de pie desde la posición supina, levantar la cabeza, pararse sobre los talones y saltar. Cada actividad de función se calificará como 0 = (no se puede lograr de forma independiente), se calificará como 1 = (método modificado pero logra el objetivo independientemente de la ayuda física de otro), o se calificará como 2 = (sin modificación obvia de la actividad) o "No calificado". Si se realizó la prueba NSAA y cualquiera de los elementos individuales se puntúa como "no puntuado" (es decir, por razones no relacionadas con las capacidades físicas de los pacientes), la puntuación total correspondiente se establecerá como faltante. La suma de 17 puntajes se usará para formar un puntaje total ordinal (rango 0-34). Los puntajes más altos implican un mejor estado funcional
Línea de base (día 1) hasta la semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la prueba de caminata/carrera de 10 metros
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta la semana 52
Evaluar los cambios desde el inicio hasta la semana 52 en la prueba de caminata/carrera de 10 metros (10MWT). Para las pruebas de función cronometradas (TFT), el tiempo se establecerá en 12 segundos y la velocidad en 0 si la evaluación de TFT cumple con los siguientes criterios de calificación de TFT. Calificación de 1 o 2 (de una escala de 6 puntos). 1 = Incapaz de caminar de forma independiente 2 = Incapaz de caminar de forma independiente, pero puede caminar con ortesis de rodilla-tobillo-pie o con el apoyo de una persona 3 = Marcha lordótica de base ancha altamente adaptada. No puede aumentar la velocidad de la marcha 4 = Marcha moderadamente adaptada. Puede aumentar la velocidad pero no puede correr 5 = Puede aumentar la velocidad, pero corre con una fase de doble apoyo, es decir, no puede levantar ambos pies del suelo 6 = Corre y levanta ambos pies del suelo (sin fase de doble apoyo)
Línea de base (día 1) hasta la semana 52
Cambio desde la línea de base en el tiempo para ponerse de pie desde la posición supina
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta la semana 52
Evaluar el cambio desde la línea de base en la posición de pie desde la velocidad supina en la semana 52. Para las pruebas de función cronometradas (TFT), el tiempo se establecerá en 12 segundos y la velocidad en 0 si la evaluación de TFT cumple con los siguientes criterios de calificación de TFT. Calificación de 1 o 2 (de una escala de 6 puntos). 1 = Incapaz de ponerse de pie desde la posición supina, incluso con el uso de una silla, 2 = Gowers asistido: requiere muebles para ayudarlo a levantarse de la posición supina a una posición completamente erguida (no se debe registrar el tiempo) 3 = Se da la vuelta, se levanta con ambas manos " escalando" las piernas para lograr una postura totalmente erguida 4 = Se da la vuelta, se pone de pie apoyándose con una mano en la pierna 5 = Rueda hacia un lado y se pone de pie con una o ambas manos en el suelo para empezar a levantarse pero no toca las piernas 6 = Se pone de pie sin voltearse o usar las manos en las piernas o el piso
Línea de base (día 1) hasta la semana 52
Cambio desde la línea de base en subida de 4 escalones
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta la semana 52
Evaluar el cambio desde el inicio hasta la semana 52 en la subida de 4 escalones. Para las pruebas de función cronometradas (TFT), el tiempo se establecerá en 12 segundos y la velocidad en 0 si la evaluación de TFT cumple con los siguientes criterios de calificación de TFT. Calificación de 1 (de una escala de 6 puntos) 1 = Incapaz de subir 4 escalones estándar (no se registra el tiempo) 2 = Sube 4 escalones estándar "marcando el tiempo" (sube un pie a la vez, con ambos pies en un escalón antes de moverse al siguiente escalón), usa ambos brazos en uno o ambos pasamanos o usa 1 pasamanos y el otro brazo empuja la pierna 3=Sube 4 escaleras estándar "marcando el tiempo", usando un brazo en un pasamanos o una mano empujando la pierna o el cuerpo 4=Sube 4 escaleras estándar "marcando tiempo", sin necesidad de pasamanos y sin usar las manos para empujar la pierna 5=Sube 4 escaleras estándar alternando los pies, necesita pasamanos para apoyarse o usa los brazos para empujar la pierna o el cuerpo 6=Sube 4 escaleras estándar que alternan los pies, sin necesidad de apoyarse en el pasamanos ni usar el brazo para empujar la pierna
Línea de base (día 1) hasta la semana 52
Seguridad y tolerabilidad medidas por el número de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 52
Los eventos adversos que ocurrieron desde el momento de la administración de la primera dosis del producto en investigación (PI) hasta el final del seguimiento de seguridad se consideraron EA emergentes del tratamiento (TEAE). Evento adverso grave (SAE).
Hasta la Semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Catabasis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Silla de estudio: Joanne M Donovan, Chief Medical Officer, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de octubre de 2018

Finalización primaria (Actual)

22 de septiembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

22 de septiembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de octubre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de octubre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

12 de octubre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de junio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de junio de 2022

Última verificación

1 de junio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CAT-1004-301

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Distrofia Muscular, Duchenne

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Guinea

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir