デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児におけるEdasalonexentの第III相試験 (PolarisDMD)
2022年6月16日 更新者：Catabasis Pharmaceuticals
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの小児患者における Edasalonexent の無作為化、二重盲検、プラセボ対照、グローバル第 3 相試験
PolarisDMD試験は、遺伝的にDMDと診断された小児患者におけるedasalonexentの有効性と安全性を評価する第3相国際試験です。 4歳から7歳まで（8歳の誕生日まで）の男性患者が登録されます。
エダサロネクセントは、ジストロフィンの喪失と疾患の病態との間の重要なリンクである NF-kB を阻害する経口投与の低分子であり、DMD における骨格筋および心筋疾患の開始と進行において基本的な役割を果たします。
調査の概要
詳細な説明
この研究には、52 週間の無作為化二重盲検プラセボ対照期間と、それに続く 2 週間のフォローアップが含まれます。 DMDの約125人の男児がこの試験に登録され、男児1人がプラセボを受けるごとに男児2人がedasalonexentを受けます。
治療期間の終了後、患者は別の非盲検延長試験を継続することを選択できます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
131
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Dublin、アイルランド、1
- Children's University Hospital
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis
-
-
Florida
-
Orlando、Florida、アメリカ、32827
- Nemours Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Children's Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Kansas
-
Fairway、Kansas、アメリカ、66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
-
-
Nevada
-
Las Vegas、Nevada、アメリカ、89145
- Las Vegas Clinic
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44109
- MetroHealth Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Shriners Hospitals for Children
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Medical Center
-
San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU
-
-
-
-
-
Bristol、イギリス、BS2 8AE
- Bristol Children's Hospital
-
London、イギリス、SE1 7EU
- Evelina Children's Hospital
-
London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
Manchester、イギリス、M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
-
Jerusalem、イスラエル、9124001
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
New South Wales
-
Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Queensland
-
South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- Children's Health Queensland Children's Hospital and Health Service
-
-
Victoria
-
Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London、Ontario、カナダ、N6A 4G5
- London Health Sciences Centre - Children's Hospital
-
Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Quebec
-
Montréal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Gothenburg、スウェーデン、41685
- Queen Silvia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg、ドイツ、20246
- University of Hamburg
-
Munich、ドイツ、80337
- University of Munich
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年～7年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 地域および/または治験審査委員会（IRB）/独立倫理委員会（IEC）の要件に従って、患者および/または法定後見人による書面による同意/同意
- 血清クレアチンキナーゼ（CK）の増加を伴う臨床表現型と、DMD表現型に関連することが知られているジストロフィン遺伝子の変異の記録に基づくDMDの診断
- 補助なしで 10 秒以内に仰臥位から立ち上がることができる
- 10MWTと4段登りができる
- 続いて、定期的にデュシェンヌ型ケアを調整する医師または医療専門家と、患者の研究参加を医療専門家に開示する意思があること
除外基準:
- -1日目の前24週間以内のコルチコステロイドの使用;吸入、鼻腔内、および局所コルチコステロイドの使用は許可されています
- -4週間以内の別の治験薬、イデベノン、またはジストロフィンに焦点を当てた治療の使用。 例外: 1日目の前に安定用量のエテプリルセンを少なくとも24週間受けており、治療を継続する予定の患者は対象となります
- -1日目の前4週間以内に次の使用：免疫抑制療法、ワルファリン、フェニトイン、Sメフェニトイン、シクロスポリン、ジヒドロエルゴタミン、エルゴタミン、フェンタニル、アルフェンタニル、ピモジド、キニジン、シロリムス、タクロリムス、またはパクリタキセル
- -1日目の前3か月以内のヒト成長ホルモンの使用
- その他の以前または進行中の重大な病状
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
一致するプラセボ
|
プラセボ
|
|
実験的：用量 1
エダサロネクセント 100 mg/kg/日。
カプセルを 1 日 3 回内服します。
|
100mg/kg/日
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目) から 52 週目
|
52週目のNorth Star Ambulatory Assessment(NSAA) Total Scoreのベースラインからの変化を評価する。
NSAA は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の男性の歩行機能を測定するために設計された、臨床医が報告するアウトカム インストゥルメントです。
患者は、10MWT を含む 17 の異なる機能的活動を実行するよう求められました。これには、座位から立位への立ち上がり、片足立ち、階段の上り下り、仰臥位からの立ち上げ、頭の持ち上げ、かかと立ち、ジャンプが含まれます。
各機能アクティビティは、0=(単独では達成できない)、1=(修正された方法であるが、別の身体的支援とは無関係に目標を達成する)、または2=(アクティビティの明らかな修正なし)または「採点なし」として採点されます。
NSAA テストが実行され、個々の項目のいずれかが「採点なし」として採点された場合 (つまり、
患者の身体能力に関係のない理由で)、対応する合計スコアは欠落に設定されます。
17 のスコアの合計を使用して、序数の合計スコア (範囲 0 ～ 34) を形成します。スコアが高いほど、機能状態が良好であることを意味します。
|
ベースライン (1 日目) から 52 週目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
10 メートル ウォーク/ラン テストでのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目) から 52 週目
|
10 メートル ウォーク/ラン テスト (10MWT) で、ベースラインから 52 週までの変化を評価します。
時限機能テスト (TFT) の場合、TFT 評価が次の TFT 評価基準を満たしている場合、時間は 12 秒に設定され、速度は 0 に設定されます。
グレード 1 または 2 (6 段階評価)。
1=自力で歩けない 2=自力で歩けないが、膝足首装具または人からのサポートで歩くことができる 3=高度に適応した幅広前弯歩行。
歩行速度を上げられない 4=適度に順応した歩行。
スピードを上げることはできるが、走れない 5=スピードを上げることはできるが、ダブルスタンスフェーズで走る、つまり両足を地面から離すことができない 6=走って両足を地面から離す (ダブルスタンスフェーズなし)
|
ベースライン (1 日目) から 52 週目
|
|
仰臥位から立ち上がるまでの時間のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目) から 52 週目
|
52 週目の仰臥位速度からスタンドでのベースラインからの変化を評価します。
時限機能テスト (TFT) の場合、TFT 評価が次の TFT 評価基準を満たしている場合、時間は 12 秒に設定され、速度は 0 に設定されます。
グレード 1 または 2 (6 段階評価)。 1 = 椅子を使用しても、仰臥位から立つことができない 2 = ガウアーの介助 - 仰臥位から完全な直立姿勢になるまでに補助具が必要 (記録する時間なし) 3= 寝返り、両手で立ち上がる」脚を登って完全な直立姿勢を達成する 4=寝返りを打って、片方の手で脚を支えて立ち上がる 5=横に転がり、片手または両手を床につけて立ち上がって立ち上がり始めるが、脚には触れない 6 = 寝返りを打ったり、脚や床に手を置いたりせずに立ち上がる
|
ベースライン (1 日目) から 52 週目
|
|
4 段登りでのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目) から 52 週目
|
4-Stair Climb のベースラインから 52 週までの変化を評価します。
時限機能テスト (TFT) の場合、TFT 評価が次の TFT 評価基準を満たしている場合、時間は 12 秒に設定され、速度は 0 に設定されます。
1 の等級 (6 段階評価による) 1 = 4 つの標準的な階段を登れない (時間は記録されていない) 2 = 4 つの標準的な階段を登る「記録時間」 (一度に片足ずつ、両足をステップに乗せてから登る)次のステップに進む)、片方または両方の手すりに両腕を使う、または片方の手すりを使い、もう一方の腕で脚を押す4 = 手すりを必要とせず、足を押すのに手を使わない 4 つの標準的な階段の「マーキング時間」を登る手すりのサポートや腕を使って脚を押す必要のない、足を交互に並べる 4 つの標準的な階段
|
ベースライン (1 日目) から 52 週目
|
|
治療の数によって測定される安全性と忍容性 - 緊急有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）
時間枠：52週目まで
|
治験薬 (IP) の初回投与時から安全性追跡調査の終了までに発生した有害事象は、治療に起因する AE (TEAE) と見なされました。
重篤な有害事象 (SAE)。
|
52週目まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Joanne M Donovan, Chief Medical Officer, MD, PhD、Catabasis Pharmaceuticals
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年10月2日
一次修了 (実際)
2020年9月22日
研究の完了 (実際)
2020年9月22日
試験登録日
最初に提出
2018年10月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年10月9日
最初の投稿 (実際)
2018年10月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年6月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年6月16日
最終確認日
2022年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
プラセボの臨床試験
-
Shanghai Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.完了
-
Consano Bio募集坐骨神経痛 | 坐骨神経根症 | 腰仙神経根症 | 腰仙神経根症候群 | 腰仙部神経根痛 | 坐骨神経痛オーストラリア
-
Palacky University完了