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Studio di fase III di Edasalonexent nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (PolarisDMD)

16 giugno 2022 aggiornato da: Catabasis Pharmaceuticals

Uno studio globale di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su Edasalonexent in pazienti pediatrici con distrofia muscolare di Duchenne

Lo studio PolarisDMD è uno studio globale di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di edasalonexent nei pazienti pediatrici con una diagnosi geneticamente confermata di DMD. Saranno arruolati pazienti di sesso maschile di età compresa tra 4 e 7 anni (fino all'ottavo compleanno).

Edasalonexent è una piccola molecola somministrata per via orale che inibisce NF-kB, che è l'anello di congiunzione chiave tra la perdita di distrofina e la patologia della malattia e svolge un ruolo fondamentale nell'inizio e nella progressione della malattia del muscolo scheletrico e cardiaco nella DMD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio comprende un periodo di 52 settimane, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, seguito da un follow-up di 2 settimane. In questo studio saranno arruolati circa 125 ragazzi con DMD, con 2 ragazzi che riceveranno edasalonexent per ogni ragazzo che riceve il placebo.

Dopo il completamento del periodo di trattamento, i pazienti possono scegliere di continuare in uno studio di estensione in aperto separato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

131

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland Children's Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 4G5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • University of Hamburg
      • Munich, Germania, 80337
        • University of Munich
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, 1
        • Children's University Hospital
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9124001
        • Hadassah Medical Center
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8AE
        • Bristol Children's Hospital
      • London, Regno Unito, SE1 7EU
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44109
        • MetroHealth Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 7 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso/assenso scritto del paziente e/o del tutore legale secondo i requisiti regionali e/o dell'Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)
  • Diagnosi di DMD basata su un fenotipo clinico con aumento della creatina chinasi sierica (CK) e documentazione di mutazioni nel gene della distrofina note per essere associate a un fenotipo DMD
  • In grado di stare in piedi da supini senza assistenza in ≤ 10 secondi
  • In grado di eseguire il 10MWT e la salita di 4 gradini
  • Seguito da un medico o da un professionista medico che coordina regolarmente l'assistenza alla Duchenne e disponibilità a rivelare la partecipazione del paziente allo studio con i professionisti medici

Criteri di esclusione:

  • Uso di corticosteroidi nelle 24 settimane precedenti il ​​Giorno 1; è consentito l'uso di corticosteroidi per via inalatoria, intranasale e topica
  • Uso di un altro farmaco sperimentale, idebenone o terapia focalizzata sulla distrofina entro 4 settimane. Eccezione: saranno idonei i pazienti che hanno ricevuto almeno 24 settimane di una dose stabile di eteplirsen prima del giorno 1 e che dovrebbero continuare il trattamento
  • Uso di quanto segue entro 4 settimane prima del giorno 1: terapia immunosoppressiva, warfarin, fenitoina, S-mefenitoina, ciclosporina, diidroergotamina, ergotamina, fentanil, alfentanil, pimozide, chinidina, sirolimus, tacrolimus o paclitaxel
  • Uso dell'ormone della crescita umano entro 3 mesi prima del giorno 1
  • Altre condizioni mediche significative precedenti o in corso

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Placebo corrispondente
Droga: Placebo
Placebo
Sperimentale: Dose 1
Edasalonexent 100 mg/kg/die. Capsule assunte per via orale tre volte al giorno.
Droga: Edasalonexent
100 mg/kg/giorno
Altri nomi:
  • Edas
  • CAT-1004

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella valutazione ambulatoriale North Star (NSAA)
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) alla settimana 52
Per valutare il cambiamento rispetto al basale nel punteggio totale North Star Ambulator Assessment (NSAA) a Wk52. NSAA è uno strumento di esito riferito dal medico progettato per misurare la funzione ambulatoriale nei maschi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Ai pazienti è stato chiesto di eseguire 17 diverse attività funzionali, tra cui 10 MWT, alzarsi da seduti a stare in piedi, stare su una gamba sola, salire e scendere un gradino, stare in piedi da supini, sollevare la testa, stare in piedi sui talloni e saltare. Ciascuna attività funzionale verrà valutata come 0=(impossibile da raggiungere in modo indipendente), valutata come 1=(metodo modificato ma raggiunge l'obiettivo indipendentemente dall'assistenza fisica di un altro), o valutata come 2=(nessuna modifica evidente dell'attività) o "Non valutata". Se è stato eseguito il test NSAA e uno qualsiasi dei singoli elementi viene valutato come "non valutato" (ovvero, per motivi estranei alle capacità fisiche del paziente), il punteggio totale corrispondente verrà impostato come mancante. Verrà utilizzata la somma di 17 punteggi per formare un punteggio totale ordinale (intervallo 0-34). Punteggi più alti implicano uno stato funzionale migliore
Dal basale (giorno 1) alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel test di camminata/corsa di 10 metri
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) alla settimana 52
Per valutare i cambiamenti dal basale alla settimana 52 sul test di camminata/corsa di 10 metri (10MWT). Per i test funzionali temporizzati (TFT), il tempo sarà impostato su 12 secondi e la velocità su 0 se la valutazione TFT soddisfa i seguenti criteri di classificazione TFT. Grado di 1 o 2 (da una scala a 6 punti). 1=Incapacità di camminare autonomamente 2=Incapace di camminare autonomamente ma può camminare con ortesi ginocchio-caviglia piede o con il supporto di una persona 3=Andatura lordotica a base larga altamente adattata. Impossibile aumentare la velocità di camminata 4=Andatura moderatamente adattata. Può prendere velocità ma non può correre 5=Capace di prendere velocità, ma corre con una doppia fase di appoggio, cioè non riesce a sollevare entrambi i piedi da terra 6=Corre e solleva entrambi i piedi da terra (senza doppia fase di appoggio)
Dal basale (giorno 1) alla settimana 52
Cambia dalla linea di base nel tempo per stare in posizione supina
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) alla settimana 52
Per valutare il cambiamento rispetto al basale in posizione eretta rispetto alla velocità supina alla settimana 52. Per i test funzionali temporizzati (TFT), il tempo sarà impostato su 12 secondi e la velocità su 0 se la valutazione TFT soddisfa i seguenti criteri di classificazione TFT. Grado di 1 o 2 (da una scala a 6 punti). 1 = Incapace di stare in piedi dalla posizione supina, anche con l'uso di una sedia, 2 = Gowers assistiti - richiede mobili per l'assistenza nell'alzarsi dalla posizione supina a quella completamente eretta (nessun tempo da registrare) 3 = Si gira, si alza con entrambe le mani " arrampicandosi" sulle gambe per raggiungere una postura completamente eretta 4=Si gira, si alza con 1 appoggio della mano sulla gamba 5=Si rotola di lato e si alza con una o entrambe le mani sul pavimento per iniziare ad alzarsi ma non tocca le gambe 6 =Sta in piedi senza rotolare o usare le mani sulle gambe o sul pavimento
Dal basale (giorno 1) alla settimana 52
Modifica dalla linea di base in Salita a 4 gradini
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) alla settimana 52
Per valutare il passaggio dal basale alla settimana 52 sulla scalata a 4 gradini. Per i test funzionali temporizzati (TFT), il tempo sarà impostato su 12 secondi e la velocità su 0 se la valutazione TFT soddisfa i seguenti criteri di classificazione TFT. Grado di 1 (da una scala a 6 punti) 1=Impossibile salire 4 scale standard (nessun tempo registrato) 2=Sale 4 scale standard "segnando il tempo" (sale un piede alla volta, con entrambi i piedi su un gradino prima di muoversi al gradino successivo), usa entrambe le braccia su uno o entrambi i corrimano o usa 1 corrimano e l'altro braccio spinge sulla gamba 3=Sali 4 scale standard "segnando il tempo", usando un braccio su un corrimano o una mano che spinge sulla gamba o sul corpo 4=Sali 4 scale standard "segnando il tempo", non necessita di corrimano e non usa le mani per spingere sulla gamba 5=Sali 4 scale standard alternando i piedi, necessita di corrimano/i per il supporto o usa le braccia per spingere sulla gamba o sul corpo 6=Sali 4 scale standard alternando i piedi, non necessitando di appoggio del corrimano o di utilizzo del braccio per spingere sulla gamba
Dal basale (giorno 1) alla settimana 52
Sicurezza e tollerabilità misurate in base al numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Gli eventi avversi che si sono verificati dal momento della somministrazione della prima dose di prodotto sperimentale (IP) fino alla fine del follow-up sulla sicurezza sono stati considerati eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE). Evento avverso grave (SAE).
Fino alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Catabasis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Cattedra di studio: Joanne M Donovan, Chief Medical Officer, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 ottobre 2018

Completamento primario (Effettivo)

22 settembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

22 settembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

12 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 giugno 2022

Ultimo verificato

1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAT-1004-301

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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