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Duchenne 근이영양증이 있는 남아에서 Edasalonenexent의 제3상 연구 (PolarisDMD)

2022년 6월 16일 업데이트: Catabasis Pharmaceuticals

Duchenne 근이영양증 소아 환자에서 Edasalonexent의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 글로벌 3상 연구

PolarisDMD 연구는 DMD 진단이 유전적으로 확인된 소아 환자를 대상으로 에다살로넥센트의 효능과 안전성을 평가하기 위한 글로벌 3상 연구다. 4-7세(최대 8세 생일)의 남성 환자가 등록됩니다.

에다살로넥센트는 디스트로핀 소실과 질병 병리 사이의 핵심 연결 고리인 NF-kB를 억제하고 DMD에서 골격 및 심근 질환의 시작과 진행에 근본적인 역할을 하는 경구용 소분자다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구에는 52주, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 기간이 포함되며 이후 2주간의 후속 조치가 포함됩니다. DMD가 있는 약 125명의 소년이 이 시험에 등록될 것이며, 위약을 받는 소년 1명당 edasalonexent를 받는 소년 2명이 있습니다.

치료 기간이 완료된 후 환자는 별도의 공개 확장 연구를 계속하기로 선택할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

131

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Hamburg, 독일, 20246
        • University of Hamburg
      • Munich, 독일, 80337
        • University of Munich
  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, 미국, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, 미국, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44109
        • MetroHealth Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU
  • 스웨덴
      • Gothenburg, 스웨덴, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • 아일랜드
      • Dublin, 아일랜드, 1
        • Children's University Hospital
  • 영국
      • Bristol, 영국, BS2 8AE
        • Bristol Children's Hospital
      • London, 영국, SE1 7EU
        • Evelina Children's Hospital
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • 이스라엘
      • Jerusalem, 이스라엘, 9124001
        • Hadassah Medical Center
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, 캐나다, N6A 4G5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • 호주
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
        • Children's Health Queensland Children's Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • Royal Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 지역 및/또는 IRB(Institutional Review Board)/IEC(Independent Ethics Committee) 요구 사항에 따라 환자 및/또는 법적 보호자의 서면 동의/동의
  • 혈청 크레아틴 키나아제(CK)가 증가한 임상적 표현형과 DMD 표현형과 관련이 있는 것으로 알려진 디스트로핀 유전자의 돌연변이 기록에 근거한 DMD 진단
  • ≤ 10초 내에 도움 없이 반듯이 누운 자세에서 일어서기 가능
  • 10MWT 및 4계단 오르기 가능
  • 정기적으로 Duchenne 케어를 조정하는 의사 또는 의료 전문가와 의료 전문가에게 환자의 연구 참여를 공개할 의사가 있음

제외 기준:

  • 1일 전 24주 이내에 코르티코스테로이드 사용; 흡입, 비강 및 국소 코르티코스테로이드의 사용이 허용됩니다.
  • 4주 이내에 다른 연구 약물, 이데베논 또는 디스트로핀 집중 요법의 사용. 예외: 1일 이전에 최소 24주 동안 안정적인 용량의 에테플러센을 투여받았고 치료를 계속할 것으로 예상되는 환자는 자격이 있습니다.
  • 1일 이전 4주 이내에 다음 사용: 면역억제 요법, 와파린, 페니토인, S 메페니토인, 사이클로스포린, 디하이드로에르고타민, 에르고타민, 펜타닐, 알펜타닐, 피모지드, 퀴니딘, 시롤리무스, 타크로리무스 또는 파클리탁셀
  • 1일 전 3개월 이내에 인간 성장 호르몬 사용
  • 기타 이전 또는 진행 중인 중요한 의학적 상태

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
일치하는 위약
의약품: 위약
위약
실험적: 복용량 1
에다살로넥센트 100mg/kg/일. 캡슐을 하루에 세 번 입으로 가져갑니다.
의약품: 에다살로넥센트
100mg/kg/일
다른 이름들:
  • 에다사
  • 고양이-1004

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
North Star 보행 평가(NSAA)의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1일차) ~ 52주차
52주차에 NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 총 점수의 기준선으로부터의 변화를 평가합니다. NSAA는 Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 남성의 보행 기능을 측정하도록 설계된 임상의가 보고한 결과 도구입니다. 환자들은 10MWT, 앉은 자세에서 일어서기, 한 발로 서기, 계단 오르내리기, 누운 자세에서 일어서기, 머리 들기, 발뒤꿈치로 서기, 점프하기 등 17가지 기능적 활동을 수행하도록 요청받았습니다. 각 기능 활동은 0=(독립적으로 달성할 수 없음), 1=(수정된 방법이지만 다른 사람의 물리적 도움 없이 목표 달성), 또는 2=(명백한 활동 수정 없음) 또는 "채점되지 않음"으로 채점됩니다. NSAA 테스트를 수행하고 개별 항목 중 하나라도 "채점되지 않음"으로 채점된 경우(즉, 환자의 신체 능력과 무관한 이유로), 해당 총점은 누락으로 설정됩니다. 총 17점을 사용하여 서수 총점(범위 0-34)을 형성합니다. 점수가 높을수록 기능적 상태가 양호함을 의미합니다.
기준선(1일차) ~ 52주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
10미터 걷기/달리기 테스트에서 기준선에서 변경
기간: 기준선(1일차) ~ 52주차
10미터 걷기/달리기 테스트(10MWT)에서 기준선에서 52주까지의 변화를 평가합니다. 시간 제한 기능 테스트(TFT)의 경우 TFT 평가가 다음 TFT 등급 기준을 충족하는 경우 시간은 12초로 설정되고 속도는 0으로 설정됩니다. 1등급 또는 2등급(6점 척도). 1 = 독립적으로 걸을 수 없음 2 = 독립적으로 걸을 수 없지만 무릎-발목 발 보조기 또는 사람의 지지로 걸을 수 있음 3= 고도로 적응된 넓은 기반의 전만 보행. 보행 속도를 증가시킬 수 없음 4=적절히 적응된 걸음걸이. 속도를 올릴 수 있지만 달릴 수 없음 5=속도를 올릴 수 있지만 이중 자세 단계로 달립니다. 즉, 두 발을 지면에서 떨어뜨릴 수 없습니다.
기준선(1일차) ~ 52주차
반듯이 누운 자세에서 일어서기까지 시간의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1일차) ~ 52주차
52주차에 바로 누운 속도에서 스탠드의 기준선으로부터의 변화를 평가합니다. 시간 제한 기능 테스트(TFT)의 경우 TFT 평가가 다음 TFT 등급 기준을 충족하는 경우 시간은 12초로 설정되고 속도는 0으로 설정됩니다. 1등급 또는 2등급(6점 척도). 1 = 의자를 사용하여도 반듯이 누운 자세에서 설 수 없음, 2 = 보조 가워 - 반듯이 누운 자세에서 완전한 직립 자세로 일어나는 데 도움이 되는 가구가 필요함(기록할 시간 없음) 3= 몸을 구르며 양손으로 일어서기 " 완전한 직립 자세를 달성하기 위해 다리를 "올라가기" 4 = 몸을 구르며 한 손으로 다리를 받치고 일어서기 5= 옆으로 구르고 한 손 또는 두 손으로 바닥을 짚고 일어서기 시작하지만 다리에 닿지는 않음 6 =몸을 구르거나 다리나 바닥에 손을 대지 않고 일어선다
기준선(1일차) ~ 52주차
4계단 오르기의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1일차) ~ 52주차
4계단 오르기에서 기준선에서 52주차까지의 변화를 평가합니다. 시간 제한 기능 테스트(TFT)의 경우 TFT 평가가 다음 TFT 등급 기준을 충족하는 경우 시간은 12초로 설정되고 속도는 0으로 설정됩니다. 1등급(6점 척도에서)1=표준계단 4개 오르지 못함(시간 기록 없음) 2=표준계단 4개 "마킹타임"(한 번에 한 발씩 오르고 두 발을 한 계단에 올려놓고 움직이기 전) 다음 단계로 이동), 한쪽 또는 양쪽 난간에서 양팔을 사용하거나 한쪽 난간을 사용하고 다른 쪽 팔로 다리를 밀기 3=한쪽 팔을 한쪽 난간에서 사용하거나 한 손으로 다리나 몸을 밀면서 4개의 표준 계단 "마킹 시간"을 올라갑니다. 4=4개의 표준 계단 "마킹 시간" 오르기, 난간이 필요하지 않고 다리를 밀기 위해 손을 사용하지 않음 5=다리를 밀기 위해 4개의 표준 계단 오르기, 지지를 위해 난간이 필요하거나 팔을 사용하여 다리나 몸을 밀기 6=오르기 발을 번갈아 사용하는 표준 계단 4개, 핸드레일 지지대가 필요하지 않거나 다리를 밀기 위해 팔을 사용하지 않음
기준선(1일차) ~ 52주차
치료-응급 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)의 수로 측정한 안전성 및 내약성
기간: 52주까지
임상시험용 제품(IP)의 첫 번째 투여 시점부터 안전성 추적 종료 시점까지 발생한 이상 반응은 치료 관련 AE(TEAE)로 간주되었습니다. 심각한 부작용(SAE).
52주까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Catabasis Pharmaceuticals

수사관

  • 연구 의자: Joanne M Donovan, Chief Medical Officer, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 10월 2일

기본 완료 (실제)

2020년 9월 22일

연구 완료 (실제)

2020년 9월 22일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 10월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 10월 9일

처음 게시됨 (실제)

2018년 10월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 6월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 6월 16일

마지막으로 확인됨

2022년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CAT-1004-301

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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