Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Spinraza u dospělé spinální svalové atrofie (SAS)

15. listopadu 2024 aktualizováno: Washington University School of Medicine

Prospektivní, multicentrická, observační studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti přípravku SPINRAZA® (Nusinersen) u dospělých pacientů se spinální svalovou atrofií

Jedná se o longitudinální observační studii dospělých pacientů s geneticky potvrzeným chromozomem 5q SMA za účelem prozkoumání bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti přípravku SPINRAZA® (nusinersen) po dobu až 30 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je prospektivní, longitudinální, multicentrická, observační studie navržená k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti přípravku SPINRAZA® (nusinersen) u ambulantních i nechodících dospělých pacientů se SMA. Do této studie budou zařazeni jedinci se SMA II/III ve věku 18 až 70 let, kteří plánují zahájit léčbu přípravkem SPINRAZA® (nusinersen) jako součást svého plánu klinické péče. Tato studie neposkytuje SPINRAZA® (nusinersen) ani nepokrývá náklady spojené se standardní klinickou péčí. Tito pacienti budou léčeni jejich příslušnými lékaři podle standardní klinické praxe. Studijní návštěvy, z nichž některé zahrnují standardizované hodnocení síly a funkce, se uskuteční na začátku, 15. den po zahájení léčby, 30. den, 60. den a poté ve 4měsíčních intervalech do 30. měsíce.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

148

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital-Harvard University
    • Michigan
      • Owosso, Michigan, Spojené státy, 48867
        • Memorial Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10003
        • New York University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughthers
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty se SMA ve věku 18 až 70 let, které plánují zahájit léčbu přípravkem SPINRAZA® (nusinersen) jako součást svého plánu klinické péče.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Schopnost porozumět účelu a rizikům studie a poskytnout podepsaný a datovaný informovaný souhlas a oprávnění k použití chráněných zdravotních informací (PHI) v souladu s národními a místními předpisy na ochranu soukromí subjektů.
  2. Muži a ženy s SMA typu II nebo typu III, ve věku 18 až 70 let v době zápisu.
  3. Genetická dokumentace delece homozygotního genu 5Q SMA, mutace nebo složeného heterozygota.
  4. Jsou léčba naivní pro SPINRAZA® (nusinersen).
  5. Ošetřující lékař jim předepsal SPINRAZA® (nusinersen) jako součást jejich klinické péče o SMA podle pokynů pro informace o předepisování schválených FDA takto: úroveň dávky (12 mg), dávkovací schéma (3 nasycovací dávky podané ve 14denních intervalech, a čtvrtá nasycovací dávka podávaná 30 dní po třetí dávce a následných udržovacích dávkách podávaných každé 4 měsíce) a bezpečnostní laboratorní monitorování (CBC, PT, INR, PTT, UA) prováděné před každým podáním dávky.
  6. Věřím, že jsem schopen dokončit všechny studijní postupy, měření a návštěvy.
  7. Odhadovaná délka života nejméně 30 měsíců od prvního podání podle názoru zkoušejícího.
  8. Revidované skóre modulu horní končetiny (RULM) ≥ 4 (více než marginální funkce/síla horní končetiny.
  9. Musí splňovat kritéria skupiny 1 nebo skupiny 2.

Pro předměty skupiny 1:

  1. Může být ambulantní nebo nechodící (definováno jako osoba odkázaná na invalidní vozík alespoň 75 % času a neschopná ujít alespoň 10 metrů bez pomoci).
  2. RULM skóre 4-34 včetně.

Pro předměty skupiny 2:

  1. Schopnost ujít alespoň 10 metrů bez pomoci (tj. čtyřbodová pomůcka pro chůzi).
  2. Bez velkých ortopedických deformit, které omezují chůzi.
  3. Ambulantní subjekt se může kvalifikovat do skupiny 1 i skupiny 2, pokud je skóre RULM ≤ 34.

Kritéria vyloučení:

  1. Revidované skóre horní končetiny ≤ 3.
  2. Respirační insuficience definovaná lékařskou nutností invazivní nebo neinvazivní ventilace po dobu > 16 hodin během 24hodinového období při screeningu.
  3. Hospitalizace z důvodu závažné lékařské příhody včetně: chirurgického zákroku (tj. operace skoliózy, jiného chirurgického zákroku), srdeční příhody, plicní příhody nebo jiného závažného zdravotního problému do 2 měsíců od screeningu nebo plánovaného velkého chirurgického zákroku, který pravděpodobně ovlivní klinické hodnocení během trvání studie. Ambulantní chirurgický zákrok (tj. umístění vyživovací sondy) není považován za vylučující závažnou lékařskou událost.
  4. Přítomnost symptomatické závažné aktivní infekce nebo onemocnění během období screeningu, které pravděpodobně ovlivní výkon při klinických hodnoceních.
  5. Před expozicí SPINRAZA® (nusinersen).
  6. Předchozí porucha, zranění (např. zlomenina horní nebo dolní končetiny) nebo chirurgický zákrok, který má dopad na schopnost subjektu provádět jakékoli z testů měření výsledku požadovaných v protokolu a ze kterých se subjekt plně nezotavil nebo nedosáhl stabilní základní linie.
  7. Léčba zkoumaným léčivem (např. perorální albuterol/salbutamol, riluzol, karnitin, kreatin, fenylbutyrát sodný atd.), biologickým činidlem nebo zařízením do 1 měsíce od screeningu nebo 5 poločasů studovaného činidla, podle toho, co je delší. Pacienti používající intratekální zařízení pro podávání léků, včetně výzkumných zařízení s aktivním označením IDE ve Spojených státech, mohou být způsobilí, ale před zařazením vyžadují schválení studie PI.
  8. Jakákoli anamnéza expozice genové terapii, antisense oligonukleotidové terapii nebo buněčné transplantaci, která byla určena k léčbě SMA.
  9. Pokračující zdravotní stav, který by podle zkoušejícího klinického centra narušoval provádění a hodnocení studie. Příklady jsou zdravotní postižení (např. chřadnutí nebo kachexie, těžká anémie atd.), které by narušovalo hodnocení bezpečnosti nebo by ohrozilo schopnost subjektu podstoupit studijní postupy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Kohorta 1
Toto je prospektivní, longitudinální, multicentrická, observační studie navržená k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti přípravku SPINRAZA® (nusinersen) u ambulantních i nechodících dospělých pacientů se SMA. Do této studie budou zařazeni jedinci se SMA II/III ve věku 18 až 70 let, kteří plánují zahájit léčbu přípravkem SPINRAZA® (nusinersen) jako součást svého plánu klinické péče. Tato studie neposkytuje SPINRAZA® (nusinersen) ani nepokrývá náklady spojené se standardní klinickou péčí. Tito pacienti budou léčeni jejich příslušnými lékaři podle standardní klinické praxe. Studijní návštěvy, z nichž některé zahrnují standardizované hodnocení síly a funkce, se uskuteční na začátku, 15. den po zahájení léčby, 30. den, 60. den a poté ve 4měsíčních intervalech do 30. měsíce.
Lék: Observační studie zkoumající bezpečnost, snášenlivost a účinnost přípravku SPINRAZA® předepsaného jako součást standardní péče
Jedná se o observační studii dospělých pacientů s SMA, která zkoumá bezpečnost, snášenlivost a účinnost přípravku SPINRAZA® (nusinersen) po dobu až 30 měsíců.
Kohorta 2
Kohorta 2 je jednorázový průzkum pro lepší pochopení této dospělé populace a jejích preferencí v léčbě.
Jiný: Jednorázový průzkum
Jednorázový průzkum

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v 6minutovém testu chůze (6MWT) pro ambulantní pacienty se SMA
Časové okno: 30 měsíců
Posuďte účinnost léčby SPINRAZA® (nusinersen) na mobilitu a chůzi u ambulantních dospělých pacientů se SMA, porovnáním změn v celkové vzdálenosti ušlé za šest minut od výchozí hodnoty do konce léčby ve 30. měsíci.
30 měsíců
Změna oproti výchozímu stavu v revidovaném modulu horní končetiny (RULM) pro slabé ambulantní a nechodící pacienty se SMA
Časové okno: 30 měsíců
Posuďte účinnost léčby SPINRAZA® (nusinersen) na funkci horních končetin u ambulantních a nechodících dospělých pacientů se SMA, porovnáním změny skóre RULM od výchozí hodnoty do ukončení léčby po 30 měsících.
30 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Popsat demografické a klinické charakteristiky, zátěž nemocí, preference léčby a subjektivní hodnocení progrese nemoci
Časové okno: 6 měsíců až 1 rok
Jednorázový průzkum
6 měsíců až 1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Washington University School of Medicine

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Craig Zaidman, MD, Washington University School of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. srpna 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. října 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. října 2018

První zveřejněno (Aktuální)

17. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 201805187

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit