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Spinraza en la atrofia muscular espinal del adulto (SAS)

15 de noviembre de 2024 actualizado por: Washington University School of Medicine

Un estudio prospectivo, multicéntrico y observacional de la seguridad, tolerabilidad y eficacia de SPINRAZA® (Nusinersen) en pacientes adultos con atrofia muscular espinal

Este es un estudio observacional longitudinal de pacientes adultos con AME con cromosoma 5q genéticamente confirmado para examinar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de SPINRAZA® (nusinersen) hasta por 30 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio observacional prospectivo, longitudinal, multicéntrico, diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de SPINRAZA® (nusinersen) en pacientes adultos ambulatorios y no ambulatorios con AME. Los sujetos con AME II/III que tengan entre 18 y 70 años de edad que planeen iniciar un tratamiento con SPINRAZA® (nusinersen) como parte de su plan de atención clínica se inscribirán en este estudio. Este estudio no proporciona SPINRAZA® (nusinersen) ni cubre los costos asociados con la atención clínica estándar. Estos pacientes serán tratados por sus respectivos médicos de acuerdo con la práctica clínica estándar. Las visitas de estudio, algunas de las cuales incluyen evaluaciones estandarizadas de fuerza y ​​función, se realizarán al inicio, el día 15 después del inicio del tratamiento, el día 30, el día 60 y luego en intervalos de 4 meses hasta el mes 30.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

148

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital-Harvard University
    • Michigan
      • Owosso, Michigan, Estados Unidos, 48867
        • Memorial Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • New York University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughthers
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Sujetos con AME que tienen entre 18 y 70 años de edad que planean iniciar un tratamiento con SPINRAZA® (nusinersen) como parte de su plan de atención clínica.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Capacidad para comprender el propósito y los riesgos del estudio y proporcionar un consentimiento informado firmado y fechado y una autorización para usar información de salud protegida (PHI) de acuerdo con las regulaciones nacionales y locales de privacidad del sujeto.
  2. Hombres y mujeres con AME tipo II o tipo III, de 18 a 70 años en el momento de la inscripción.
  3. Documentación genética de la deleción, mutación o heterocigoto compuesto del gen homocigoto 5Q SMA.
  4. Son vírgenes al tratamiento con SPINRAZA® (nusinersen).
  5. El médico tratante les recetó SPINRAZA® (nusinersen) como parte de su atención clínica para la AME siguiendo las pautas de información de prescripción aprobadas por la FDA de la siguiente manera: nivel de dosis (12 mg), programa de dosificación (3 dosis de carga administradas a intervalos de 14 días, y la cuarta dosis de carga administrada 30 días después de la tercera dosis y las dosis de mantenimiento subsiguientes administradas cada 4 meses) y control de laboratorio de seguridad (CBC, PT, INR, PTT, UA) realizado antes de la administración de cada dosis.
  6. Se cree que puede completar todos los procedimientos de estudio, mediciones y visitas.
  7. Esperanza de vida estimada de al menos 30 meses desde la primera dosis, en opinión del investigador.
  8. Puntuación revisada del módulo de extremidades superiores (RULM) ≥ 4 (más que la función/fuerza marginal de las extremidades superiores.
  9. Debe cumplir con los criterios del Grupo 1 o del Grupo 2.

Para las asignaturas del Grupo 1:

  1. Puede ser ambulatorio o no ambulatorio (definido como dependiente de una silla de ruedas al menos el 75 % del tiempo e incapaz de caminar al menos 10 metros sin ayuda).
  2. Puntaje RULM de 4-34, inclusive.

Para las asignaturas del Grupo 2:

  1. Capacidad para caminar al menos 10 metros sin ayuda (es decir, ayuda para caminar de cuatro puntos).
  2. Estar libre de deformidades ortopédicas mayores que limiten la deambulación.
  3. Un sujeto ambulatorio puede calificar tanto para el Grupo 1 como para el Grupo 2 si el puntaje RULM es ≤ 34.

Criterio de exclusión:

  1. Puntuación revisada de miembros superiores ≤ 3.
  2. Insuficiencia respiratoria, definida por la necesidad médica de ventilación invasiva o no invasiva durante >16 horas durante un período de 24 horas, en la selección.
  3. Hospitalización por un evento médico importante que incluye: cirugía (es decir, cirugía de escoliosis, otra cirugía), evento cardíaco, evento pulmonar u otro problema médico importante dentro de los 2 meses posteriores a la selección o procedimiento quirúrgico importante planificado que probablemente afecte las evaluaciones clínicas durante la duración del estudiar. El procedimiento quirúrgico ambulatorio (es decir, la colocación de una sonda de alimentación) no se considera un evento médico mayor excluyente.
  4. Presencia de una infección o enfermedad activa grave sintomática durante el período de selección que probablemente afecte el desempeño en las evaluaciones clínicas.
  5. Exposición previa a SPINRAZA® (nusinersen).
  6. Trastorno previo, lesión (p. ej., fractura de miembro superior o inferior) o procedimiento quirúrgico que afecta la capacidad del sujeto para realizar cualquiera de las pruebas de medición de resultados requeridas en el protocolo y de las cuales el sujeto no se ha recuperado completamente o no ha logrado una línea de base estable.
  7. Tratamiento con un fármaco en investigación (p. ej., albuterol/salbutamol oral, riluzol, carnitina, creatina, fenilbutirato de sodio, etc.), agente biológico o dispositivo dentro de 1 mes de la selección o 5 semividas del agente del estudio, lo que sea más prolongado. Los pacientes que utilizan dispositivos de administración intratecal de fármacos, incluidos los dispositivos en investigación con una designación IDE activa en los Estados Unidos, pueden ser elegibles, pero requieren la aprobación del PI del estudio antes de la inscripción.
  8. Cualquier historial de exposición a terapia génica, terapia con oligonucleótidos antisentido o trasplante de células destinado al tratamiento de la AME.
  9. Condición médica en curso que, según el investigador del centro clínico, interferiría con la realización y las evaluaciones del estudio. Algunos ejemplos son la discapacidad médica (p. ej., emaciación o caquexia, anemia grave, etc.) que interferiría con la evaluación de la seguridad o comprometería la capacidad del sujeto para someterse a los procedimientos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Cohorte 1
Este es un estudio observacional prospectivo, longitudinal, multicéntrico diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de SPINRAZA® (nusinersen) en pacientes adultos ambulatorios y no ambulatorios con AME. En este estudio se inscribirán sujetos con AME II/III que tengan entre 18 y 70 años de edad que planeen iniciar el tratamiento con SPINRAZA® (nusinersen) como parte de su plan de atención clínica. Este estudio no proporciona SPINRAZA® (nusinersen) ni cubre los costos asociados con la atención clínica estándar. Estos pacientes serán tratados por sus respectivos médicos de acuerdo con la práctica clínica estándar. Las visitas de estudio, algunas de las cuales incluyen evaluaciones estandarizadas de fuerza y ​​función, se realizarán al inicio del estudio, el día 15 después del inicio del tratamiento, el día 30, el día 60 y luego en intervalos de 4 meses hasta el mes 30.
Droga: Estudio observacional para examinar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de SPINRAZA® recetado como parte del estándar de atención.
Este es un estudio observacional de pacientes adultos con AME para examinar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de SPINRAZA® (nusinersen) durante hasta 30 meses.
Cohorte 2
La cohorte 2 es una encuesta única para obtener una mejor comprensión de esta población adulta y sus preferencias de tratamiento.
Otro: Encuesta única
Encuesta única

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) para pacientes ambulatorios con AME
Periodo de tiempo: 30 meses
Evaluar la efectividad del tratamiento con SPINRAZA® (nusinersen) sobre la movilidad y la deambulación en pacientes adultos ambulatorios con AME, comparando los cambios en la distancia total recorrida en seis minutos desde el inicio hasta el final del tratamiento a los 30 meses.
30 meses
Cambio desde el inicio en el módulo revisado de extremidades superiores (RULM) para pacientes con AME débiles ambulatorios y no ambulatorios
Periodo de tiempo: 30 meses
Evaluar la eficacia del tratamiento con SPINRAZA® (nusinersen) en la función de las extremidades superiores en pacientes adultos con AME ambulatorios y no ambulatorios, comparando el cambio en la puntuación RULM desde el inicio hasta el final del tratamiento a los 30 meses.
30 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Describir las características demográficas y clínicas, la carga de morbilidad, las preferencias de tratamiento y las evaluaciones subjetivas de la progresión de la enfermedad.
Periodo de tiempo: 6 meses a 1 año
Encuesta única
6 meses a 1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Washington University School of Medicine

Investigadores

  • Investigador principal: Craig Zaidman, MD, Washington University School of Medicine

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de agosto de 2018

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de enero de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de octubre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de octubre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

17 de octubre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de noviembre de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de noviembre de 2024

Última verificación

1 de noviembre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 201805187

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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