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Spinraza bei erwachsener spinaler Muskelatrophie (SAS)

15. November 2024 aktualisiert von: Washington University School of Medicine

Eine prospektive, multizentrische Beobachtungsstudie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SPINRAZA® (Nusinersen) bei erwachsenen Patienten mit spinaler Muskelatrophie

Dies ist eine longitudinale Beobachtungsstudie an erwachsenen Patienten mit genetisch bestätigter Chromosom-5q-SMA zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SPINRAZA® (Nusinersen) über einen Zeitraum von bis zu 30 Monaten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive, multizentrische Längsschnitt-Beobachtungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SPINRAZA® (Nusinersen) bei ambulanten und nicht-gehfähigen erwachsenen Patienten mit SMA. In diese Studie werden Probanden mit SMA II/III im Alter von 18 bis 70 Jahren aufgenommen, die planen, eine Behandlung mit SPINRAZA® (Nusinersen) als Teil ihres klinischen Behandlungsplans zu beginnen. Diese Studie stellt SPINRAZA® (Nusinersen) nicht zur Verfügung und übernimmt keine Kosten im Zusammenhang mit der klinischen Standardversorgung. Diese Patienten werden von ihren jeweiligen Ärzten gemäß der klinischen Standardpraxis behandelt. Studienbesuche, von denen einige standardisierte Beurteilungen von Kraft und Funktion umfassen, finden zu Studienbeginn, am 15. Tag nach Behandlungsbeginn, am 30. Tag, am 60. Tag und dann in 4-Monats-Intervallen bis zum 30. Monat statt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

148

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Georgetown University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital-Harvard University
    • Michigan
      • Owosso, Michigan, Vereinigte Staaten, 48867
        • Memorial Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • New York University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughthers
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit SMA im Alter von 18 bis 70 Jahren, die planen, eine Behandlung mit SPINRAZA® (Nusinersen) als Teil ihres klinischen Behandlungsplans zu beginnen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Fähigkeit, den Zweck und die Risiken der Studie zu verstehen und eine unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung und Genehmigung zur Verwendung geschützter Gesundheitsinformationen (PHI) in Übereinstimmung mit den nationalen und lokalen Datenschutzbestimmungen der Probanden bereitzustellen.
  2. Männer und Frauen mit SMA Typ II oder Typ III im Alter von 18 bis 70 Jahren zum Zeitpunkt der Registrierung.
  3. Genetische Dokumentation einer homozygoten 5Q-SMA-Gendeletion, -Mutation oder zusammengesetzten Heterozygotie.
  4. behandlungsnaiv für SPINRAZA® (Nusinersen) sind.
  5. Ihnen wurde SPINRAZA® (Nusinersen) vom behandelnden Arzt als Teil seiner klinischen Behandlung für SMA gemäß den von der FDA genehmigten Verschreibungsinformationsrichtlinien wie folgt verschrieben: Dosishöhe (12 mg), Dosierungsplan (3 Aufsättigungsdosen verabreicht in 14-tägigen Intervallen, und die vierte Aufsättigungsdosis, die 30 Tage nach der dritten Dosis verabreicht wird, und nachfolgende Erhaltungsdosen, die alle 4 Monate verabreicht werden) und Sicherheitslaborüberwachung (CBC, PT, INR, PTT, UA), die vor jeder Dosisverabreichung durchgeführt werden.
  6. Es wird angenommen, dass er in der Lage ist, alle Studienverfahren, Messungen und Besuche abzuschließen.
  7. Geschätzte Lebenserwartung nach Meinung des Prüfarztes mindestens 30 Monate ab Erstgabe.
  8. Revised Upper Extremity Module (RULM) Score ≥ 4 (mehr als marginale Funktion/Stärke der oberen Extremität.
  9. Muss entweder die Kriterien der Gruppe 1 oder der Gruppe 2 erfüllen.

Für Fächer der Gruppe 1:

  1. Kann gehfähig oder nicht gehfähig sein (definiert als mindestens 75 % der Zeit auf den Rollstuhl angewiesen und nicht in der Lage, mindestens 10 Meter ohne Hilfe zu gehen).
  2. RULM-Score von 4-34, einschließlich.

Für Fächer der Gruppe 2:

  1. Fähigkeit, mindestens 10 Meter ohne Hilfe zu gehen (d. h. Vier-Punkt-Gehhilfe).
  2. Frei von größeren orthopädischen Deformitäten sein, die die Gehfähigkeit einschränken.
  3. Ein ambulanter Proband kann sich sowohl für Gruppe 1 als auch für Gruppe 2 qualifizieren, wenn der RULM-Wert ≤ 34 ist.

Ausschlusskriterien:

  1. Revidierter Score der oberen Extremitäten ≤ 3.
  2. Ateminsuffizienz, definiert durch die medizinische Notwendigkeit einer invasiven oder nichtinvasiven Beatmung für >16 Stunden innerhalb von 24 Stunden beim Screening.
  3. Krankenhausaufenthalt wegen eines größeren medizinischen Ereignisses, einschließlich: Operation (d. h. Skolioseoperation, andere Operation), Herzereignis, Lungenereignis oder anderes schwerwiegendes medizinisches Problem innerhalb von 2 Monaten nach dem Screening oder geplanter größerer chirurgischer Eingriff, der sich wahrscheinlich auf die klinischen Bewertungen während der Dauer auswirkt lernen. Ein ambulanter chirurgischer Eingriff (d. h. die Platzierung einer Ernährungssonde) gilt nicht als ausschließendes schwerwiegendes medizinisches Ereignis.
  4. Vorhandensein einer symptomatischen schweren aktiven Infektion oder Krankheit während des Screeningzeitraums, die sich wahrscheinlich auf die Leistung bei den klinischen Bewertungen auswirkt.
  5. Vorheriger Kontakt mit SPINRAZA® (Nusinersen).
  6. Frühere Störung, Verletzung (z. B. Fraktur der oberen oder unteren Extremitäten) oder chirurgischer Eingriff, die die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen, einen der im Protokoll erforderlichen Ergebnismessungstests durchzuführen, und von denen sich der Proband nicht vollständig erholt oder einen stabilen Ausgangswert erreicht hat.
  7. Behandlung mit einem Prüfpräparat (z. B. orales Albuterol/Salbutamol, Riluzol, Carnitin, Kreatin, Natriumphenylbutyrat usw.), einem biologischen Wirkstoff oder einem Gerät innerhalb von 1 Monat nach dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des Studienwirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist. Patienten, die Geräte zur intrathekalen Verabreichung von Arzneimitteln verwenden, einschließlich Prüfgeräten mit einer aktiven IDE-Bezeichnung in den Vereinigten Staaten, können berechtigt sein, benötigen jedoch vor der Aufnahme die Genehmigung von Study PI.
  8. Jegliche Vorgeschichte von Gentherapie, Antisense-Oligonukleotidtherapie oder Zelltransplantation, die zur Behandlung von SMA vorgesehen war.
  9. Anhaltender medizinischer Zustand, der laut dem Prüfarzt des klinischen Zentrums die Durchführung und Bewertung der Studie beeinträchtigen würde. Beispiele sind medizinische Behinderungen (z. B. Auszehrung oder Kachexie, schwere Anämie usw.), die die Bewertung der Sicherheit beeinträchtigen oder die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen würden, sich Studienverfahren zu unterziehen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Kohorte 1
Hierbei handelt es sich um eine prospektive, longitudinale, multizentrische Beobachtungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SPINRAZA® (Nusinersen) bei gehfähigen und nicht gehfähigen erwachsenen Patienten mit SMA. In diese Studie werden Personen mit SMA II/III im Alter von 18 bis 70 Jahren aufgenommen, die im Rahmen ihres klinischen Versorgungsplans eine Behandlung mit SPINRAZA® (Nusinersen) beginnen möchten. Diese Studie bietet weder SPINRAZA® (Nusinersen) noch deckt sie die mit der klinischen Standardversorgung verbundenen Kosten. Diese Patienten werden von ihren jeweiligen Ärzten gemäß der klinischen Standardpraxis behandelt. Studienbesuche, von denen einige standardisierte Beurteilungen von Kraft und Funktion umfassen, finden zu Studienbeginn, am 15. Tag nach Behandlungsbeginn, am 30. Tag, am 60. Tag und dann in 4-Monats-Intervallen bis zum 30. Monat statt.
Arzneimittel: Beobachtungsstudie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SPINRAZA®, das im Rahmen der Standardbehandlung verschrieben wird
Hierbei handelt es sich um eine Beobachtungsstudie an erwachsenen Patienten mit SMA, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SPINRAZA® (Nusinersen) über einen Zeitraum von bis zu 30 Monaten zu untersuchen.
Kohorte 2
Bei der Kohorte 2 handelt es sich um eine einmalige Umfrage, um ein besseres Verständnis dieser erwachsenen Bevölkerungsgruppe und ihrer Behandlungspräferenzen zu erlangen.
Sonstiges: Einmalige Umfrage
Einmalige Umfrage

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 6-Minuten-Gehtest (6MWT) für ambulante SMA-Patienten
Zeitfenster: 30 Monate
Bewertung der Wirksamkeit der Behandlung mit SPINRAZA® (Nusinersen) auf die Mobilität und Gehfähigkeit bei ambulanten erwachsenen SMA-Patienten, Vergleich der Veränderungen der zurückgelegten Gesamtstrecke in sechs Minuten vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung nach 30 Monaten.
30 Monate
Änderung des Revised Upper Limb Module (RULM) gegenüber dem Ausgangswert für schwach gehfähige und nicht gehfähige SMA-Patienten
Zeitfenster: 30 Monate
Bewertung der Wirksamkeit der Behandlung mit SPINRAZA® (Nusinersen) auf die Funktion der oberen Extremitäten bei gehfähigen und nicht gehfähigen erwachsenen SMA-Patienten, Vergleich der Veränderung des RULM-Scores vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung nach 30 Monaten.
30 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beschreibung der demografischen und klinischen Merkmale, der Krankheitslast, der Behandlungspräferenzen und der subjektiven Einschätzung des Krankheitsverlaufs
Zeitfenster: 6 Monate bis 1 Jahr
Einmalige Umfrage
6 Monate bis 1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Ermittler

  • Hauptermittler: Craig Zaidman, MD, Washington University School of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. August 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Oktober 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Oktober 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Oktober 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. November 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. November 2024

Zuletzt verifiziert

1. November 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 201805187

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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