Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Spinraza felnőttkori spinális izomsorvadásban (SAS)

2024. november 15. frissítette: Washington University School of Medicine

Prospektív, többközpontú megfigyelési vizsgálat a SPINRAZA® (Nusinersen) biztonságosságáról, tolerálhatóságáról és hatékonyságáról spinális izomsorvadásban szenvedő felnőtt betegeknél

Ez egy longitudinális, megfigyeléses vizsgálat olyan felnőtt betegeken, akiknek genetikailag igazolt kromoszóma 5q SMA-ja van, hogy megvizsgálják a SPINRAZA® (nusinersen) biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát akár 30 hónapig.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy prospektív, longitudinális, többközpontú, megfigyeléses vizsgálat, amelynek célja a SPINRAZA® (nusinersen) biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése SMA-ban szenvedő ambuláns és nem ambuláns felnőtt betegeknél. A 18 és 70 év közötti SMA II/III-ban szenvedő alanyok, akik klinikai gondozási tervük részeként SPINRAZA® (nusinersen) kezelést terveznek, be lesznek vonva ebbe a vizsgálatba. Ez a vizsgálat nem nyújt SPINRAZA®-t (nusinersen), és nem fedezi a szokásos klinikai ellátás költségeit. Ezeket a betegeket a megfelelő orvosok kezelik a szokásos klinikai gyakorlatnak megfelelően. A vizsgálati látogatásokra, amelyek közül néhány az erő és a funkció standardizált értékelését is magában foglalja, a kiinduláskor, a kezelés megkezdése utáni 15. napon, a 30. napon, a 60. napon, majd a 30. hónapig 4 hónapos időközönként kerül sor.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

148

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • Georgetown University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital-Harvard University
    • Michigan
      • Owosso, Michigan, Egyesült Államok, 48867
        • Memorial Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10003
        • New York University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughthers
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
        • University of Washington
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

18 és 70 év közötti SMA-s betegek, akik a SPINRAZA® (nusinersen) kezelést tervezik klinikai gondozási tervük részeként.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Képes megérteni a vizsgálat célját és kockázatait, valamint aláírt és keltezett, tájékozott hozzájárulást és felhatalmazást adni a védett egészségügyi információk (PHI) felhasználására a nemzeti és helyi alanyok adatvédelmi szabályozásával összhangban.
  2. II-es vagy III-as típusú SMA-ban szenvedő férfiak és nők, a beiratkozás időpontjában 18 és 70 év közöttiek.
  3. 5Q SMA homozigóta géndeléció, mutáció vagy összetett heterozigóta genetikai dokumentációja.
  4. A SPINRAZA® (nusinersen) kezelésében nem részesültek.
  5. A kezelőorvos SPINRAZA®-t (nusinersen) írt fel az SMA klinikai ellátásának részeként, az FDA által jóváhagyott felírási információs irányelveket követve, a következők szerint: dózisszint (12 mg), adagolási rend (3 telítő adag 14 napos időközönként beadva, és a negyedik telítő dózist a harmadik adag után 30 nappal adják be, és az azt követő fenntartó dózisokat 4 havonta kell beadni) és a biztonsági laboratóriumi monitorozást (CBC, PT, INR, PTT, UA) minden adag beadása előtt.
  6. Úgy gondolják, hogy minden vizsgálati eljárást, mérést és látogatást el tud végezni.
  7. A becsült élettartam az első adagolástól számított legalább 30 hónap, a Vizsgáló véleménye szerint.
  8. A felülvizsgált felső végtag modul (RULM) pontszáma ≥ 4 (több, mint a felső végtag marginális funkciója/erőssége).
  9. Meg kell felelnie az 1. vagy a 2. csoport kritériumainak.

Az 1. csoport tantárgyaihoz:

  1. Lehet járó vagy nem járó (az idő legalább 75%-ában kerekesszékfüggő, és segítség nélkül nem tud legalább 10 métert gyalogolni).
  2. RULM pontszám 4-34, beleértve.

A 2. csoport tantárgyaihoz:

  1. Legalább 10 méteres gyaloglás képessége segítség nélkül (azaz négypontos járássegítő).
  2. Legyen mentes a nagyobb ortopédiai deformitásoktól, amelyek korlátozzák a mozgást.
  3. Az ambuláns alany az 1. és a 2. csoportba is megfelelhet, ha a RULM pontszám ≤ 34.

Kizárási kritériumok:

  1. A felülvizsgált felső végtag pontszám ≤ 3.
  2. Légzési elégtelenség, amelyet az invazív vagy non-invazív lélegeztetés orvosi szükségessége határoz meg 24 órás időszak alatt >16 órán keresztül, szűréskor.
  3. Kórházi kezelés jelentős egészségügyi esemény miatt, ideértve a műtétet (azaz gerincferdülés műtétet, egyéb műtétet), szíveseményt, tüdőeseményt vagy más súlyos egészségügyi problémát a szűrést követő 2 hónapon belül vagy a tervezett nagy műtéti beavatkozást, amely valószínűleg befolyásolja a klinikai értékelést a szűrés időtartama alatt tanulmány. Az ambuláns sebészeti beavatkozás (azaz etetőszonda elhelyezése) nem minősül kizáró jelentőségű orvosi eseménynek.
  4. Tünetekkel járó súlyos aktív fertőzés vagy betegség jelenléte a szűrési időszak alatt, amely valószínűleg befolyásolja a klinikai értékelés teljesítményét.
  5. A SPINRAZA® (nusinersen) korábbi expozíciója.
  6. Korábbi rendellenesség, sérülés (pl. felső vagy alsó végtag törés) vagy sebészeti beavatkozás, amely befolyásolja az alany azon képességét, hogy elvégezze a protokollban előírt bármely eredménymérési tesztet, és amelyből az alany nem gyógyult fel teljesen, vagy nem érte el a stabil kiindulási állapotot.
  7. Kezelés vizsgálati gyógyszerrel (pl. orális albuterol/szalbutamol, riluzol, karnitin, kreatin, nátrium-fenil-butirát stb.), biológiai szerrel vagy eszközzel a szűrést követő 1 hónapon belül vagy a vizsgált szer 5 felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb. Azok a betegek, akik intratekális gyógyszeradagoló eszközöket használnak, beleértve az Egyesült Államokban aktív IDE-jelölésű vizsgálati eszközöket is, jogosultak lehetnek, de a beiratkozás előtt a Study PI jóváhagyása szükséges.
  8. Bármilyen génterápia, antiszensz oligonukleotid terápia vagy sejttranszplantáció anamnézisében, amelyet SMA kezelésére szántak.
  9. Folyamatban lévő egészségügyi állapot, amely a Clinical Center Investigator szerint zavarná a vizsgálat lefolytatását és értékelését. Példa erre az orvosi fogyatékosság (pl. soványság vagy cachexia, súlyos vérszegénység stb.), amely megzavarná a biztonság értékelését, vagy veszélyeztetné az alany azon képességét, hogy vizsgálati eljárásokon részt vegyen.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
1. kohorsz
Ez egy prospektív, longitudinális, többközpontú, megfigyeléses vizsgálat, amelynek célja a SPINRAZA® (nusinersen) biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése SMA-ban szenvedő ambuláns és nem ambuláns felnőtt betegeknél. A 18 és 70 év közötti SMA II/III-ban szenvedő alanyok, akik klinikai gondozási tervük részeként SPINRAZA® (nusinersen) kezelést terveznek, be lesznek vonva ebbe a vizsgálatba. Ez a vizsgálat nem nyújt SPINRAZA®-t (nusinersen), és nem fedezi a szokásos klinikai ellátás költségeit. Ezeket a betegeket a megfelelő orvosok kezelik a szokásos klinikai gyakorlatnak megfelelően. A vizsgálati látogatásokra, amelyek közül néhány az erő és a funkció standardizált értékelését is magában foglalja, a kiinduláskor, a kezelés megkezdése utáni 15. napon, a 30. napon, a 60. napon, majd a 30. hónapig 4 hónapos időközönként kerül sor.
Drog: Megfigyelési vizsgálat a standard ellátás részeként felírt SPINRAZA® biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának vizsgálatára
Ez egy SMA-ban szenvedő felnőtt betegek megfigyeléses vizsgálata a SPINRAZA® (nusinersen) biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának vizsgálatára 30 hónapig.
2. kohorsz
A 2. kohorsz egy egyszeri felmérés, hogy jobban megértsük ezt a felnőtt populációt és kezelési preferenciáit.
Egyéb: Egyszeri felmérés
Egyszeri felmérés

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a 6 perces séta tesztben (6MWT) ambuláns SMA betegeknél
Időkeret: 30 hónap
Értékelje a SPINRAZA® (nusinersen) kezelés hatékonyságát a mobilitásra és ambulációra ambuláns felnőtt SMA-betegeknél, összehasonlítva a teljes besétált távolság változásait hat perc alatt a kiindulási értéktől a kezelés végéig 30 hónapig.
30 hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a felülvizsgált felső végtag modulban (RULM) gyenge ambuláns és nem ambuláns SMA betegeknél
Időkeret: 30 hónap
Értékelje a SPINRAZA® (nusinersen) kezelés hatékonyságát a felső végtagok működésére ambuláns és nem ambuláns felnőtt SMA betegeknél, összehasonlítva a RULM pontszám változását a kiindulási értéktől a kezelés végéig 30 hónap után.
30 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Leírja a demográfiai és klinikai jellemzőket, a betegségterhelést, a kezelési preferenciákat és a betegség progressziójának szubjektív értékelését
Időkeret: 6 hónaptól 1 évig
Egyszeri felmérés
6 hónaptól 1 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Washington University School of Medicine

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Craig Zaidman, MD, Washington University School of Medicine

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. augusztus 16.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. október 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 15.

Első közzététel (Tényleges)

2018. október 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. november 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. november 15.

Utolsó ellenőrzés

2024. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 201805187

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Spinális izomsorvadás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Iran

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel