Спинраза при спинальной мышечной атрофии у взрослых (SAS)
15 ноября 2024 г. обновлено: Washington University School of Medicine
Проспективное многоцентровое обсервационное исследование безопасности, переносимости и эффективности СПИНРАЗЫ® (Нусинерсена) у взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией
Это продольное обсервационное исследование взрослых пациентов с генетически подтвержденной СМА хромосомы 5q для изучения безопасности, переносимости и эффективности СПИНРАЗЫ® (нусинерсена) на срок до 30 месяцев.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Подробное описание
Это проспективное продольное многоцентровое обсервационное исследование, предназначенное для оценки безопасности, переносимости и эффективности препарата СПИНРАЗА® (нусинерсен) у взрослых пациентов со СМА, находящихся на амбулаторном и неамбулаторном лечении.
В это исследование будут включены субъекты со СМА II/III в возрасте от 18 до 70 лет, которые планируют начать лечение препаратом СПИНРАЗА® (нусинерсен) в рамках своего плана клинического лечения.
Это исследование не предоставляет SPINRAZA® (nusinersen) и не покрывает расходы, связанные со стандартной клинической помощью. Эти пациенты будут получать лечение у соответствующих врачей в соответствии со стандартной клинической практикой.
Визиты для изучения, некоторые из которых включают стандартизированные оценки силы и функции, будут проводиться на исходном уровне, на 15-й день после начала лечения, на 30-й день, на 60-й день, а затем с 4-месячными интервалами в течение 30-го месяца.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
148
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Канада, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
- Georgetown University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Johns Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital-Harvard University
-
-
Michigan
-
Owosso, Michigan, Соединенные Штаты, 48867
- Memorial Healthcare
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10003
- New York University School of Medicine
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
- Children's Hospital of the King's Daughthers
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
- University of Washington
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Субъекты со СМА в возрасте от 18 до 70 лет, которые планируют начать лечение препаратом СПИНРАЗА® (нусинерсен) в рамках своего плана клинического лечения.
Описание
Критерии включения:
- Способность понять цель и риски исследования и предоставить подписанное и датированное информированное согласие и разрешение на использование защищенной медицинской информации (PHI) в соответствии с национальными и местными правилами конфиденциальности.
- Мужчины и женщины со СМА типа II или типа III в возрасте от 18 до 70 лет на момент регистрации.
- Генетическая документация делеции, мутации гомозиготного гена 5Q SMA или сложной гетерозиготы.
- Не лечились SPINRAZA® (nusinersen).
- Лечащий врач прописал SPINRAZA® (nusinersen) в рамках клинического лечения СМА в соответствии с утвержденными FDA информационными рекомендациями по назначению: уровень дозы (12 мг), режим дозирования (3 нагрузочные дозы вводятся с 14-дневными интервалами, и четвертую нагрузочную дозу вводят через 30 дней после третьей дозы, а последующие поддерживающие дозы вводят каждые 4 месяца) и проводят лабораторный мониторинг безопасности (CBC, PT, INR, PTT, UA) перед введением каждой дозы.
- Считается, что он может пройти все процедуры исследования, измерения и визиты.
- Расчетная продолжительность жизни не менее 30 месяцев с момента первого введения, по мнению исследователя.
- Оценка по пересмотренному модулю верхней конечности (RULM) ≥ 4 (больше, чем маргинальная функция/сила верхней конечности.
- Должен соответствовать критериям группы 1 или группы 2.
Для предметов 1 группы:
- Может быть амбулаторным или неамбулаторным (определяется как зависимость от инвалидной коляски не менее 75% времени и неспособность пройти не менее 10 метров без посторонней помощи).
- Оценка по шкале RULM от 4 до 34 включительно.
Для предметов 2 группы:
- Способность пройти не менее 10 метров без посторонней помощи (например, с помощью четырехточечной помощи при ходьбе).
- Отсутствие серьезных ортопедических деформаций, ограничивающих передвижение.
- Амбулаторный субъект может быть отнесен как к группе 1, так и к группе 2, если оценка RULM составляет ≤ 34.
Критерий исключения:
- Повторная оценка верхней конечности ≤ 3.
- Дыхательная недостаточность, определяемая медицинской необходимостью инвазивной или неинвазивной вентиляции в течение >16 часов в течение 24 часов, при скрининге.
- Госпитализация по поводу серьезного медицинского события, в том числе хирургического вмешательства (т. е. операции по поводу сколиоза, другого хирургического вмешательства), кардиального события, легочного события или другой серьезной медицинской проблемы в течение 2 месяцев после скрининга или запланированной обширной хирургической процедуры, которая может повлиять на клинические оценки в течение продолжительности лечения. учиться. Амбулаторная хирургическая процедура (т. е. установка зонда для кормления) не считается исключительным серьезным медицинским событием.
- Наличие симптоматической тяжелой активной инфекции или заболевания в период скрининга, которое может повлиять на результаты клинической оценки.
- Предшествующее воздействие SPINRAZA® (nusinersen).
- Предшествующее расстройство, травма (например, перелом верхней или нижней конечности) или хирургическая процедура, которые влияют на способность субъекта выполнять любое из тестов для измерения результатов, требуемых в протоколе, и после которых субъект не полностью восстановился или не достиг стабильного исходного уровня.
- Лечение исследуемым препаратом (например, пероральным альбутеролом/сальбутамолом, рилузолом, карнитином, креатином, фенилбутиратом натрия и т. д.), биологическим агентом или устройством в течение 1 месяца после скрининга или 5 периодов полувыведения исследуемого агента, в зависимости от того, что дольше. Пациенты, использующие устройства для интратекальной доставки лекарств, в том числе исследуемые устройства с активным обозначением IDE в США, могут иметь право на участие, но перед включением в исследование требуется одобрение ИП.
- Любая история воздействия генной терапии, терапии антисмысловыми олигонуклеотидами или трансплантации клеток, предназначенных для лечения СМА.
- Текущее заболевание, которое, по мнению исследователя клинического центра, может помешать проведению и оценке исследования. Примерами являются медицинские ограничения (например, истощение или кахексия, тяжелая анемия и т. д.), которые могут помешать оценке безопасности или поставить под угрозу способность субъекта проходить процедуры исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Когорта 1
Это проспективное, продольное, многоцентровое, обсервационное исследование, предназначенное для оценки безопасности, переносимости и эффективности препарата СПИНРАЗА® (нузинерсен) у амбулаторных и стационарных взрослых пациентов со СМА.
В это исследование будут включены субъекты со СМА II/III в возрасте от 18 до 70 лет, которые планируют начать лечение препаратом СПИНРАЗА® (нусинерсен) в рамках своего плана клинического лечения.
Это исследование не предоставляет СПИНРАЗА® (нусинерсен) и не покрывает расходы, связанные со стандартной клинической помощью. Этих пациентов будут лечить их соответствующие врачи в соответствии со стандартной клинической практикой.
Учебные визиты, некоторые из которых включают стандартизированную оценку силы и функций, будут проводиться исходно, на 15-й день после начала лечения, на 30-й день, на 60-й день, а затем с 4-месячными интервалами до 30-го месяца.
|
Это обсервационное исследование с участием взрослых пациентов со СМА с целью изучения безопасности, переносимости и эффективности СПИНРАЗА® (нузинерсен) на срок до 30 месяцев.
|
|
Когорта 2
Когорта 2 представляет собой разовое исследование, призванное лучше понять эту взрослую группу населения и ее предпочтения в отношении лечения.
|
Одноразовый опрос
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT) для амбулаторных пациентов со СМА
Временное ограничение: 30 месяцев
|
Оценить эффективность лечения SPINRAZA® (nusinersen) в отношении подвижности и передвижения у амбулаторных взрослых пациентов со СМА, сравнив изменения общего расстояния, пройденного за шесть минут, от исходного уровня до окончания лечения через 30 месяцев.
|
30 месяцев
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в пересмотренном модуле верхних конечностей (RULM) для пациентов со слабой амбулаторной и неамбулаторной СМА
Временное ограничение: 30 месяцев
|
Оценить эффективность лечения SPINRAZA® (nusinersen) в отношении функции верхних конечностей у амбулаторно и неамбулаторно взрослых пациентов со СМА, сравнив изменение показателя RULM от исходного уровня до окончания лечения через 30 месяцев.
|
30 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Описать демографические и клинические характеристики, бремя заболевания, предпочтения в лечении и субъективные оценки прогрессирования заболевания.
Временное ограничение: От 6 месяцев до 1 года
|
Одноразовый опрос
|
От 6 месяцев до 1 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Craig Zaidman, MD, Washington University School of Medicine
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Finkel RS, Mercuri E, Darras BT, Connolly AM, Kuntz NL, Kirschner J, Chiriboga CA, Saito K, Servais L, Tizzano E, Topaloglu H, Tulinius M, Montes J, Glanzman AM, Bishop K, Zhong ZJ, Gheuens S, Bennett CF, Schneider E, Farwell W, De Vivo DC; ENDEAR Study Group. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2017 Nov 2;377(18):1723-1732. doi: 10.1056/NEJMoa1702752.
- Mercuri E, Darras BT, Chiriboga CA, Day JW, Campbell C, Connolly AM, Iannaccone ST, Kirschner J, Kuntz NL, Saito K, Shieh PB, Tulinius M, Mazzone ES, Montes J, Bishop KM, Yang Q, Foster R, Gheuens S, Bennett CF, Farwell W, Schneider E, De Vivo DC, Finkel RS; CHERISH Study Group. Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2018 Feb 15;378(7):625-635. doi: 10.1056/NEJMoa1710504.
- De Vivo DC, Hwu W-L, Reyna SP, et al. Interim efficacy and safety results from the phase 2 NURTURE study evaluating nusinersen in presymptomatic infants with spinal muscular atrophy (S46.003). Neurology 88(16 Suppl.): S46.003
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
16 августа 2018 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 января 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 октября 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 октября 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 октября 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 ноября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 ноября 2024 г.
Последняя проверка
1 ноября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Неврологические проявления
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные проявления
- Патологические состояния, анатомические
- Нервно-мышечные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейродегенеративные заболевания
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Заболевания спинного мозга
- Болезнь двигательных нейронов
- Атрофия
- Мышечная атрофия
- Мышечная Атрофия, Спинальная
- Спинальные мышечные атрофии детского возраста
Другие идентификационные номера исследования
- 201805187
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .