Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Spinraza aikuisten spinaalisessa lihasatrofiassa (SAS)

perjantai 15. marraskuuta 2024 päivittänyt: Washington University School of Medicine

Tulevaisuuden monikeskustutkimus SPINRAZA®:n (Nusinersen) turvallisuudesta, siedettävyydestä ja tehokkuudesta aikuispotilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia

Tämä on pitkittäinen, havainnointitutkimus aikuispotilailla, joilla on geneettisesti vahvistettu kromosomi 5q SMA, SPINRAZA®:n (nusinersen) turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden tutkimiseksi jopa 30 kuukauden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on prospektiivinen, pitkittäinen, monikeskus, havainnollinen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida SPINRAZA®:n (nusinersen) turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta ambulatorisilla ja ei-ambulatorisilla aikuispotilailla, joilla on SMA. Tähän tutkimukseen otetaan mukaan 18–70-vuotiaat SMA II/III -potilaat, jotka suunnittelevat aloittavansa SPINRAZA®-hoidon (nusinersen) osana kliinistä hoitosuunnitelmaansa. Tämä tutkimus ei tarjoa SPINRAZA®-hoitoa (nusinersen) eikä kata tavanomaiseen kliiniseen hoitoon liittyviä kustannuksia. Lääkäri hoitaa näitä potilaita normaalin kliinisen käytännön mukaisesti. Tutkimuskäynnit, joista osa sisältää standardoituja vahvuuden ja toiminnan arviointeja, tehdään lähtötilanteessa, päivänä 15 hoidon aloittamisen jälkeen, päivänä 30, päivänä 60 ja sitten 4 kuukauden välein kuukauteen 30 saakka.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

148

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Georgetown University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital-Harvard University
    • Michigan
      • Owosso, Michigan, Yhdysvallat, 48867
        • Memorial Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10003
        • New York University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughthers
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

18–70-vuotiaat SMA-potilaat, jotka suunnittelevat SPINRAZA®-hoidon (nusinersen) aloittamista osana kliinistä hoitosuunnitelmaansa.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kyky ymmärtää tutkimuksen tarkoitus ja riskit ja antaa allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus ja lupa käyttää suojattuja terveystietoja (PHI) kansallisten ja paikallisten tutkimushenkilöiden tietosuojamääräysten mukaisesti.
  2. Miehet ja naiset, joilla on SMA tyyppi II tai tyyppi III, iältään 18–70 vuotta ilmoittautumishetkellä.
  3. 5Q SMA:n homotsygoottisen geenin deleetion, mutaation tai yhdisteen heterotsygootin geneettinen dokumentaatio.
  4. eivät ole saaneet hoitoa SPINRAZA®:n (nusinersen) suhteen.
  5. Hoitava lääkäri on määrännyt heille SPINRAZA® (nusinersen) osana SMA:n kliinistä hoitoa FDA:n hyväksymien lääkemääräysohjeiden mukaisesti seuraavasti: annostaso (12 mg), annosteluohjelma (3 kyllästysannosta annettuna 14 päivän välein, ja neljäs kyllästysannos, joka annettiin 30 päivää kolmannen annoksen jälkeen ja seuraavat ylläpitoannokset, jotka annettiin 4 kuukauden välein) ja turvallisuuslaboratoriotarkkailu (CBC, PT, INR, PTT, UA) ennen jokaista annoksen antamista.
  6. Uskottiin pystyvän suorittamaan kaikki tutkimustoimenpiteet, mittaukset ja vierailut.
  7. Arvioitu elinajanodote vähintään 30 kuukautta ensimmäisestä annoksesta tutkijan näkemyksen mukaan.
  8. Tarkistettu yläraajamoduulin (RULM) pistemäärä ≥ 4 (enemmän kuin marginaalinen yläraajan toiminta/voima).
  9. On täytettävä joko ryhmän 1 tai ryhmän 2 kriteerit.

Ryhmän 1 aiheille:

  1. Voi olla liikkuva tai ei-abulatorinen (määritelty siten, että se on riippuvainen pyörätuolista vähintään 75 % ajasta eikä pysty kävelemään vähintään 10 metriä ilman apua).
  2. RULM-pisteet 4-34, mukaan lukien.

Ryhmän 2 aiheille:

  1. Kyky kävellä vähintään 10 metriä ilman apua (eli neljän pisteen kävelyapua).
  2. Vältä suuria ortopedisia epämuodostumia, jotka rajoittavat liikkumista.
  3. Avohoitoaine voi päästä sekä ryhmään 1 että ryhmään 2, jos RULM-pistemäärä on ≤ 34.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tarkistettu yläraajan pistemäärä ≤ 3.
  2. Hengitysvajaus, joka määritellään lääketieteellisen tarpeen invasiiviseen tai noninvasiiviseen ventilaatioon yli 16 tunnin ajan 24 tunnin aikana, seulonnassa.
  3. Sairaalahoito suuren lääketieteellisen tapahtuman vuoksi, mukaan lukien: leikkaus (eli skolioosileikkaus, muu leikkaus), sydäntapahtuma, keuhkotapahtuma tai muu merkittävä lääketieteellinen ongelma 2 kuukauden sisällä seulonnasta tai suunnitellusta suuresta kirurgisesta toimenpiteestä, joka todennäköisesti vaikuttaa kliinisiin arviointeihin hoidon keston aikana. opiskella. Avohoitokirurgista toimenpidettä (eli syöttöletkun sijoittamista) ei pidetä poissulkevana suurena lääketieteellisenä tapahtumana.
  4. Oireisen vakavan aktiivisen infektion tai sairauden esiintyminen seulontajakson aikana, joka todennäköisesti vaikuttaa suorituskykyyn kliinisissä arvioinneissa.
  5. Aiempi altistuminen SPINRAZA®:lle (nusinersen).
  6. Aiempi häiriö, vamma (esim. ylä- tai alaraajan murtuma) tai kirurginen toimenpide, joka vaikuttaa potilaan kykyyn suorittaa jokin protokollassa vaadittu tulosmittaus ja josta tutkittava ei ole täysin toipunut tai saavuttanut vakaata lähtötasoa.
  7. Hoito tutkimuslääkkeellä (esim. oraalinen albuteroli/salbutamoli, rilutsoli, karnitiini, kreatiini, natriumfenyylibutyraatti jne.), biologisella aineella tai laitteella 1 kuukauden sisällä seulonnasta tai tutkimusaineen 5 puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi. Potilaat, jotka käyttävät intratekaalisia lääkkeiden annostelulaitteita, mukaan lukien tutkimuslaitteet, joilla on aktiivinen IDE-merkintä Yhdysvalloissa, voivat olla kelvollisia, mutta he tarvitsevat Study PI -hyväksynnän ennen ilmoittautumista.
  8. Mikä tahansa historiallinen altistuminen geeniterapialle, antisense-oligonukleotidihoidolle tai solunsiirrolle, joka oli tarkoitettu SMA:n hoitoon.
  9. Jatkuva sairaus, joka Kliinisen keskuksen tutkijan mukaan häiritsisi tutkimuksen suorittamista ja arviointeja. Esimerkkejä ovat lääketieteellinen vamma (esim. uupumus tai kakeksia, vaikea anemia jne.), joka häiritsisi turvallisuuden arviointia tai vaarantaisi potilaan kyvyn käydä läpi tutkimustoimenpiteitä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Kohortti 1
Tämä on prospektiivinen, pitkittäinen, monikeskus, havainnollinen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida SPINRAZA®:n (nusinersen) turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta ambulatorisilla ja ei-ambulatorisilla aikuispotilailla, joilla on SMA. Tähän tutkimukseen otetaan mukaan 18–70-vuotiaat SMA II/III -potilaat, jotka suunnittelevat aloittavansa SPINRAZA®-hoidon (nusinersen) osana kliinistä hoitosuunnitelmaansa. Tämä tutkimus ei tarjoa SPINRAZA®-hoitoa (nusinersen) eikä kata tavanomaiseen kliiniseen hoitoon liittyviä kustannuksia. Lääkäri hoitaa näitä potilaita normaalin kliinisen käytännön mukaisesti. Tutkimuskäynnit, joista osa sisältää standardoituja vahvuuden ja toiminnan arviointeja, tehdään lähtötilanteessa, päivänä 15 hoidon aloittamisen jälkeen, päivänä 30, päivänä 60 ja sitten 4 kuukauden välein kuukauteen 30 saakka.
Lääke: Havaintotutkimus, jossa tutkitaan osana normaalia hoitoa määrätyn SPINRAZA®:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta
Tämä on SMA-potilaiden havainnointitutkimus, jossa tutkitaan SPINRAZA®:n (nusinersen) turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta jopa 30 kuukauden ajan.
Kohortti 2
Kohortti 2 on kertaluonteinen tutkimus, jonka tarkoituksena on saada parempi käsitys tästä aikuisväestöstä ja heidän hoitotottumustaan.
Muut: Kerran kysely
Kerran kysely

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelytestissä (6MWT) ambulatorisilla SMA-potilailla
Aikaikkuna: 30 kuukautta
Arvioi SPINRAZA® (nusinersen) -hoidon tehokkuutta liikkumiseen ja kävelyyn ambulatorisilla aikuisilla SMA-potilailla vertaamalla muutoksia kuudessa minuutissa kävellessäsi kokonaismatkassa lähtötasosta hoidon loppuun 30 kuukauden kohdalla.
30 kuukautta
Muutos lähtötasosta tarkistetussa yläraajamoduulissa (RULM) heikoilla ambulatorisilla ja ei-ambulatorisilla SMA-potilailla
Aikaikkuna: 30 kuukautta
Arvioi SPINRAZA® (nusinersen) -hoidon tehokkuus yläraajojen toimintaan ambulatorisilla ja ei-ambulatorisilla aikuisilla SMA-potilailla vertaamalla RULM-pistemäärän muutosta lähtötasosta hoidon loppuun 30 kuukauden kohdalla.
30 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuvailla demografisia ja kliinisiä ominaisuuksia, sairauden taakkaa, hoitomieltymyksiä ja subjektiivisia arvioita taudin etenemisestä
Aikaikkuna: 6 kuukaudesta 1 vuoteen
Kerran kysely
6 kuukaudesta 1 vuoteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Washington University School of Medicine

Tutkijat

  • Päätutkija: Craig Zaidman, MD, Washington University School of Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 16. elokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 15. lokakuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. lokakuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 17. lokakuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 20. marraskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. marraskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. marraskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 201805187

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malawi

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa