Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Spinraza i vuxen spinal muskelatrofi (SAS)

15 november 2024 uppdaterad av: Washington University School of Medicine

En prospektiv, multicenter, observationsstudie av säkerhet, tolerabilitet och effektivitet hos SPINRAZA® (Nusinersen) hos vuxna patienter med spinal muskelatrofi

Detta är en longitudinell observationsstudie av vuxna patienter med genetiskt bekräftad kromosom 5q SMA för att undersöka säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av SPINRAZA® (nusinersen) i upp till 30 månader.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en prospektiv, longitudinell, multicenter, observationsstudie utformad för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av SPINRAZA® (nusinersen) hos ambulerande och icke-ambulerande vuxna patienter med SMA. Patienter med SMA II/III som är 18 år till 70 år gamla som planerar att påbörja behandling med SPINRAZA® (nusinersen) som en del av sin kliniska vårdplan kommer att inkluderas i denna studie. Denna studie tillhandahåller inte SPINRAZA® (nusinersen) eller täcker inte kostnader förknippade med vanlig klinisk vård. Dessa patienter kommer att behandlas av sina respektive läkare i enlighet med standard klinisk praxis. Studiebesök, av vilka några inkluderar standardiserade bedömningar av styrka och funktion, kommer att ske vid baslinjen, dag 15 efter behandlingsstart, dag 30, dag 60 och sedan 4-månadersintervall till och med månad 30.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

148

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • Georgetown University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital-Harvard University
    • Michigan
      • Owosso, Michigan, Förenta staterna, 48867
        • Memorial Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10003
        • New York University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughthers
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med SMA som är 18 år till 70 år gamla som planerar att påbörja behandling med SPINRAZA® (nusinersen) som en del av sin kliniska vårdplan.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Förmåga att förstå syftet och riskerna med studien och ge undertecknat och daterat informerat samtycke och tillstånd att använda skyddad hälsoinformation (PHI) i enlighet med nationella och lokala bestämmelser om integritetsskydd.
  2. Hanar och kvinnor med SMA typ II eller typ III, i åldern 18 till 70 år vid tidpunkten för inskrivningen.
  3. Genetisk dokumentation av 5Q SMA homozygot gendeletion, mutation eller sammansatt heterozygot.
  4. Är behandlingsnaiva för SPINRAZA® (nusinersen).
  5. Har ordinerats SPINRAZA® (nusinersen) av den behandlande läkaren som en del av sin kliniska vård för SMA enligt FDA godkända riktlinjer för förskrivningsinformation enligt följande: dosnivå (12 mg), doseringsschema (3 laddningsdoser administrerade med 14 dagars intervall, och den fjärde laddningsdosen administrerad 30 dagar efter den tredje dosen och efterföljande underhållsdoser administrerade var fjärde månad) och säkerhetslaboratorieövervakning (CBC, PT, INR, PTT, UA) utförd före varje dosadministrering.
  6. Tros kunna genomföra alla studieprocedurer, mätningar och besök.
  7. Beräknad förväntad livslängd minst 30 månader från första doseringen, enligt utredarens uppfattning.
  8. Reviderad övre extremitetsmodul (RULM) poäng ≥ 4 (mer än marginell övre extremitetsfunktion/styrka.
  9. Måste uppfylla antingen Grupp 1 eller Grupp 2 kriterier.

För ämnen i grupp 1:

  1. Kan vara ambulerande eller icke-ambulerande (definieras som att vara rullstolsanpassad minst 75 % av tiden och oförmögen att gå minst 10 meter utan hjälp).
  2. RULM poäng på 4-34, inklusive.

För ämnen i grupp 2:

  1. Förmåga att gå minst 10 meter utan hjälp (d.v.s. fyrapunkts gånghjälpmedel).
  2. Var fri från större ortopediska missbildningar som begränsar ambulationen.
  3. Ett ambulerande ämne kan kvalificera sig för både grupp 1 och grupp 2 om RULM-poängen är ≤ 34.

Exklusions kriterier:

  1. Reviderad poäng för övre extremiteter ≤ 3.
  2. Andningsinsufficiens, definierad av den medicinska nödvändigheten av invasiv eller icke-invasiv ventilation i >16 timmar under en 24-timmarsperiod, vid screening.
  3. Sjukhusinläggning för större medicinsk händelse inklusive: kirurgi (d.v.s. skolioskirurgi, annan operation), hjärthändelse, lunghändelse eller annat större medicinskt problem inom 2 månader efter screening eller planerat större kirurgiskt ingrepp som sannolikt kommer att påverka de kliniska bedömningarna under varaktigheten av studie. Kirurgisk poliklinisk ingrepp (d.v.s. placering av sond) anses inte vara en uteslutande allvarlig medicinsk händelse.
  4. Närvaro av en symtomatisk allvarlig aktiv infektion eller sjukdom under screeningsperioden som sannolikt kommer att påverka prestandan på de kliniska bedömningarna.
  5. Tidigare exponering för SPINRAZA® (nusinersen).
  6. Tidigare störning, skada (t.ex. fraktur i övre eller nedre extremiteterna) eller kirurgiskt ingrepp som påverkar patientens förmåga att utföra någon av de resultatmåttstest som krävs i protokollet och från vilka patienten inte har återhämtat sig helt eller uppnått en stabil baslinje.
  7. Behandling med ett prövningsläkemedel (t.ex. oral albuterol/salbutamol, riluzol, karnitin, kreatin, natriumfenylbutyrat, etc.), biologiskt medel eller enhet inom 1 månad efter screening eller 5 halveringstider av studiemedlet, beroende på vilket som är längre. Patienter som använder intratekala läkemedelstillförselanordningar, inklusive undersökningsanordningar med en aktiv IDE-beteckning i USA, kan vara berättigade men kräver godkännande av studie PI innan registrering.
  8. Någon historia av exponering för genterapi, antisense-oligonukleotidterapi eller celltransplantation som var avsedd för behandling av SMA.
  9. Pågående medicinskt tillstånd som enligt Clinical Center Investigator skulle störa genomförandet och bedömningarna av studien. Exempel är medicinsk funktionsnedsättning (t.ex. slöseri eller kakexi, svår anemi, etc.) som skulle störa bedömningen av säkerhet eller skulle äventyra försökspersonens förmåga att genomgå studieprocedurer.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Kohort 1
Detta är en prospektiv, longitudinell, multicenter, observationsstudie utformad för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av SPINRAZA® (nusinersen) hos ambulerande och icke-ambulerande vuxna patienter med SMA. Patienter med SMA II/III som är 18 år till 70 år gamla som planerar att påbörja behandling med SPINRAZA® (nusinersen) som en del av sin kliniska vårdplan kommer att inkluderas i denna studie. Denna studie tillhandahåller inte SPINRAZA® (nusinersen) eller täcker inte kostnader förknippade med vanlig klinisk vård. Dessa patienter kommer att behandlas av sina respektive läkare i enlighet med standard klinisk praxis. Studiebesök, av vilka några inkluderar standardiserade bedömningar av styrka och funktion, kommer att ske vid baslinjen, dag 15 efter behandlingsstart, dag 30, dag 60 och sedan 4-månadersintervall till och med månad 30.
Läkemedel: Observationsstudie för att undersöka säkerhet, tolerabilitet och effektivitet hos SPINRAZA® som ordinerats som en del av standardvården
Detta är en observationsstudie av vuxna patienter med SMA för att undersöka säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av SPINRAZA® (nusinersen) i upp till 30 månader.
Kohort 2
Kohorten 2 är en engångsundersökning för att få en bättre förståelse för denna vuxna befolkning och deras behandlingspreferenser.
Övrig: Engångsundersökning
Engångsundersökning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i 6-minuters gångtestet (6MWT) för ambulatoriska SMA-patienter
Tidsram: 30 månader
Bedöm effektiviteten av SPINRAZA® (nusinersen)-behandling på rörlighet och ambulation hos ambulerande vuxna SMA-patienter, jämför förändringar i den totala sträckan som gått in på sex minuter från baslinjen till slutet av behandlingen vid 30 månader.
30 månader
Ändring från baslinjen i Revised Upper Limb Module (RULM) för svaga ambulerande och icke-ambulerande SMA-patienter
Tidsram: 30 månader
Bedöm effektiviteten av SPINRAZA® (nusinersen) behandling på övre extremitetsfunktion hos ambulerande och icke-ambulerande vuxna SMA-patienter, jämför förändringen i RULM-poäng från baslinjen till slutet av behandlingen vid 30 månader.
30 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att beskriva demografiska och kliniska egenskaper, sjukdomsbörda, behandlingspreferenser och subjektiva bedömningar av sjukdomsprogression
Tidsram: 6 månader till 1 år
Engångsundersökning
6 månader till 1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Utredare

  • Huvudutredare: Craig Zaidman, MD, Washington University School of Medicine

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 augusti 2018

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 januari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 oktober 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 oktober 2018

Första postat (Faktisk)

17 oktober 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 november 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 november 2024

Senast verifierad

1 november 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 201805187

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Spinal muskelatrofi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera