Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Spinraza bij volwassen spinale spieratrofie (SAS)

15 november 2024 bijgewerkt door: Washington University School of Medicine

Een prospectief, multicenter, observationeel onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit van SPINRAZA® (Nusinersen) bij volwassen patiënten met spinale musculaire atrofie

Dit is een longitudinale, observationele studie van volwassen patiënten met genetisch bevestigd chromosoom 5q SMA om de veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit van SPINRAZA® (nusinersen) gedurende maximaal 30 maanden te onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectieve, longitudinale, multicenter, observationele studie die is opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit van SPINRAZA® (nusinersen) bij ambulante en niet-ambulante volwassen patiënten met SMA te evalueren. Proefpersonen met SMA II/III in de leeftijd van 18 tot 70 jaar die van plan zijn een behandeling met SPINRAZA® (nusinersen) te starten als onderdeel van hun klinische zorgplan, zullen in dit onderzoek worden opgenomen. Deze studie biedt geen SPINRAZA® (nusinersen) of dekt de kosten die verband houden met standaard klinische zorg. Deze patiënten zullen worden behandeld door hun respectievelijke artsen volgens de standaard klinische praktijk. Studiebezoeken, waarvan sommige inclusief gestandaardiseerde beoordelingen van kracht en functie, vinden plaats bij aanvang, dag 15 na aanvang van de behandeling, dag 30, dag 60 en vervolgens met tussenpozen van 4 maanden tot en met maand 30.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

148

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Georgetown University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital-Harvard University
    • Michigan
      • Owosso, Michigan, Verenigde Staten, 48867
        • Memorial Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10003
        • New York University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughthers
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Proefpersonen met SMA in de leeftijd van 18 tot 70 jaar die van plan zijn een behandeling met SPINRAZA® (nusinersen) te starten als onderdeel van hun klinische zorgplan.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mogelijkheid om het doel en de risico's van het onderzoek te begrijpen en ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming en autorisatie te geven om beschermde gezondheidsinformatie (PHI) te gebruiken in overeenstemming met nationale en lokale privacyregelgeving.
  2. Mannen en vrouwen met SMA type II of type III, in de leeftijd van 18 tot 70 jaar op het moment van inschrijving.
  3. Genetische documentatie van 5Q SMA homozygote gendeletie, mutatie of samengestelde heterozygoot.
  4. Zijn behandelingsnaïef voor SPINRAZA® (nusinersen).
  5. SPINRAZA® (nusinersen) is voorgeschreven door de behandelend arts als onderdeel van hun klinische zorg voor SMA volgens de door de FDA goedgekeurde richtlijnen voor voorschrijfinformatie als volgt: dosisniveau (12 mg), doseringsschema (3 oplaaddoses toegediend met tussenpozen van 14 dagen, en de vierde oplaaddosis toegediend 30 dagen na de derde dosis en daaropvolgende onderhoudsdoses die elke 4 maanden worden toegediend) en veiligheidslaboratoriummonitoring (CBC, PT, INR, PTT, UA) voorafgaand aan elke dosistoediening.
  6. Wordt verondersteld alle studieprocedures, metingen en bezoeken te kunnen voltooien.
  7. Geschatte levensverwachting ten minste 30 maanden vanaf de eerste dosering, naar de mening van de onderzoeker.
  8. Revised upper limb module (RULM) score ≥ 4 (meer dan marginale functie/kracht bovenste extremiteit.
  9. Moet voldoen aan de criteria van Groep 1 of Groep 2.

Voor groep 1 vakken:

  1. Kan ambulant of niet-ambulant zijn (gedefinieerd als ten minste 75% van de tijd rolstoelafhankelijk en niet in staat om zonder hulp ten minste 10 meter te lopen).
  2. RULM-score van 4-34, inclusief.

Voor groep 2 vakken:

  1. Mogelijkheid om minimaal 10 meter te lopen zonder hulp (d.w.z. vierpunts loophulpmiddel).
  2. Wees vrij van grote orthopedische misvormingen die het lopen beperken.
  3. Een ambulante proefpersoon kan in aanmerking komen voor zowel groep 1 als groep 2 als de RULM-score ≤ 34 is.

Uitsluitingscriteria:

  1. Herziene score bovenste ledematen ≤ 3.
  2. Ademhalingsinsufficiëntie, gedefinieerd door de medische noodzaak van invasieve of niet-invasieve beademing gedurende >16 uur gedurende een periode van 24 uur, bij screening.
  3. Ziekenhuisopname voor een ingrijpende medische gebeurtenis, waaronder: chirurgie (d.w.z. scoliose-operatie, andere operatie), cardiale gebeurtenis, longgebeurtenis of ander groot medisch probleem binnen 2 maanden na screening of geplande grote chirurgische ingreep die waarschijnlijk van invloed zal zijn op de klinische beoordelingen tijdens de duur van de studie. Poliklinische chirurgische ingreep (d.w.z. plaatsing van voedingssonde) wordt niet beschouwd als een exclusieve grote medische gebeurtenis.
  4. Aanwezigheid van een symptomatische ernstige actieve infectie of ziekte tijdens de screeningperiode die waarschijnlijk van invloed is op de prestaties op de klinische beoordelingen.
  5. Eerdere blootstelling aan SPINRAZA® (nusinersen).
  6. Eerdere aandoening, verwonding (bijv. breuk van bovenste of onderste ledematen) of chirurgische ingreep die van invloed is op het vermogen van de proefpersoon om een ​​van de in het protocol vereiste resultaatmetingstests uit te voeren en waarvan de proefpersoon niet volledig is hersteld of een stabiele basislijn heeft bereikt.
  7. Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel (bijv. oraal albuterol/salbutamol, riluzol, carnitine, creatine, natriumfenylbutyraat, enz.), biologisch middel of apparaat binnen 1 maand na screening of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksmiddel, afhankelijk van wat langer is. Patiënten die intrathecale apparaten voor medicijnafgifte gebruiken, inclusief onderzoeksapparaten met een actieve IDE-aanduiding in de Verenigde Staten, komen mogelijk in aanmerking, maar hebben voorafgaand aan de inschrijving studie-PI-goedkeuring nodig.
  8. Elke geschiedenis van blootstelling aan gentherapie, antisense-oligonucleotidetherapie of celtransplantatie die bedoeld was voor de behandeling van SMA.
  9. Aanhoudende medische aandoening die volgens de onderzoeker van het klinisch centrum de uitvoering en beoordelingen van het onderzoek zou verstoren. Voorbeelden zijn medische handicaps (bijv. verspilling of cachexie, ernstige bloedarmoede, enz.) die de beoordeling van de veiligheid zouden verstoren of het vermogen van de proefpersoon om studieprocedures te ondergaan in gevaar zouden brengen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Cohort 1
Dit is een prospectief, longitudinaal, multicenter, observationeel onderzoek dat is ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit van SPINRAZA® (nusinersen) bij ambulante en niet-ambulante volwassen patiënten met SMA te evalueren. Proefpersonen met SMA II/III in de leeftijd van 18 tot 70 jaar die van plan zijn een behandeling met SPINRAZA® (nusinersen) te starten als onderdeel van hun klinische zorgplan, zullen aan dit onderzoek deelnemen. Deze studie biedt geen SPINRAZA® (nusinersen) en dekt ook geen kosten die verband houden met standaard klinische zorg. Deze patiënten zullen door hun respectievelijke artsen worden behandeld volgens de standaard klinische praktijk. Studiebezoeken, waarvan sommige inclusief gestandaardiseerde beoordelingen van kracht en functie, zullen plaatsvinden bij aanvang, dag 15 na aanvang van de behandeling, dag 30, dag 60 en vervolgens met tussenpozen van vier maanden tot en met maand 30.
Geneesmiddel: Observationeel onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit van SPINRAZA®, voorgeschreven als onderdeel van de zorgstandaard
Dit is een observationeel onderzoek bij volwassen patiënten met SMA om de veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit van SPINRAZA® (nusinersen) gedurende maximaal 30 maanden te onderzoeken.
Cohort 2
Cohort 2 is een eenmalige enquête om een ​​beter inzicht te krijgen in deze volwassen populatie en hun behandelingsvoorkeuren.
Ander: Eenmalig onderzoek
Eenmalig onderzoek

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in de 6-minuten looptest (6MWT) voor ambulante SMA-patiënten
Tijdsspanne: 30 maanden
Beoordeel de effectiviteit van de behandeling met SPINRAZA® (nusinersen) op de mobiliteit en het lopen bij ambulante volwassen SMA-patiënten, waarbij veranderingen in de totale afgelegde afstand in zes minuten vanaf de basislijn tot het einde van de behandeling na 30 maanden worden vergeleken.
30 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in Revised Upper Limb Module (RULM) voor zwakke ambulante en niet-ambulante SMA-patiënten
Tijdsspanne: 30 maanden
Beoordeel de effectiviteit van de behandeling met SPINRAZA® (nusinersen) op de functie van de bovenste ledematen bij ambulante en niet-ambulante volwassen SMA-patiënten, waarbij de verandering in de RULM-score vanaf de uitgangswaarde tot het einde van de behandeling na 30 maanden wordt vergeleken.
30 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de demografische en klinische kenmerken, ziektelast, behandelingsvoorkeuren en subjectieve beoordelingen van ziekteprogressie te beschrijven
Tijdsspanne: 6 maanden tot 1 jaar
Eenmalig onderzoek
6 maanden tot 1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Craig Zaidman, MD, Washington University School of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 augustus 2018

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 oktober 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 oktober 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 oktober 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 november 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 november 2024

Laatst geverifieerd

1 november 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 201805187

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Spinale spieratrofie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren