Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Spinraza w rdzeniowym zaniku mięśni dorosłych (SAS)

15 listopada 2024 zaktualizowane przez: Washington University School of Medicine

Prospektywne, wieloośrodkowe, obserwacyjne badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności produktu SPINRAZA® (Nusinersen) u dorosłych pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni

Jest to podłużne, obserwacyjne badanie dorosłych pacjentów z genetycznie potwierdzonym chromosomem 5q SMA w celu zbadania bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności SPINRAZA® (nusinersen) przez okres do 30 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne, podłużne, wieloośrodkowe badanie obserwacyjne zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności produktu SPINRAZA® (nusinersen) u chodzących i niechodzących dorosłych pacjentów z SMA. Pacjenci z SMA II/III w wieku od 18 do 70 lat, którzy planują rozpocząć leczenie produktem SPINRAZA® (nusinersen) w ramach swojego planu opieki klinicznej, zostaną włączeni do tego badania. To badanie nie zapewnia SPINRAZA® (nusinersen) ani kosztów związanych ze standardową opieką kliniczną. Pacjenci ci będą leczeni przez odpowiednich lekarzy zgodnie ze standardową praktyką kliniczną. Wizyty studyjne, z których niektóre obejmują standaryzowaną ocenę siły i funkcji, będą miały miejsce na początku badania, 15 dnia po rozpoczęciu leczenia, 30, 60 dniu, a następnie w odstępach 4-miesięcznych do 30 miesiąca.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

148

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital-Harvard University
    • Michigan
      • Owosso, Michigan, Stany Zjednoczone, 48867
        • Memorial Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • New York University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughthers
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z SMA w wieku od 18 do 70 lat, którzy planują rozpocząć leczenie produktem SPINRAZA® (nusinersen) w ramach swojego planu opieki klinicznej.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zdolność zrozumienia celu i ryzyka badania oraz dostarczenia podpisanej i opatrzonej datą świadomej zgody i upoważnienia do wykorzystania chronionych informacji zdrowotnych (PHI) zgodnie z krajowymi i lokalnymi przepisami dotyczącymi prywatności uczestników.
  2. Mężczyźni i kobiety z SMA typu II lub typu III, w wieku od 18 do 70 lat w momencie rejestracji.
  3. Dokumentacja genetyczna homozygotycznej delecji genu 5Q SMA, mutacji lub złożonej heterozygoty.
  4. Czy wcześniej nie stosowano SPINRAZA® (nusinersen).
  5. zostały przepisane przez lekarza prowadzącego SPINRAZA® (nusinersen) w ramach opieki klinicznej nad SMA zgodnie z wytycznymi dotyczącymi przepisywania zatwierdzonymi przez FDA: poziom dawki (12 mg), schemat dawkowania (3 dawki nasycające podawane w odstępach 14-dniowych, i czwarta dawka nasycająca podana 30 dni po trzeciej dawce i kolejne dawki podtrzymujące podawane co 4 miesiące) oraz monitorowanie bezpieczeństwa w laboratorium (CBC, PT, INR, PTT, UA) wykonywane przed podaniem każdej dawki.
  6. Uważa się, że jest w stanie ukończyć wszystkie procedury badawcze, pomiary i wizyty.
  7. Przewidywana długość życia co najmniej 30 miesięcy od pierwszego podania, w opinii Badacza.
  8. Wynik skorygowanego modułu kończyny górnej (RULM) ≥ 4 (więcej niż funkcja/siła kończyny górnej brzeżnej.
  9. Musi spełniać kryteria grupy 1 lub grupy 2.

Dla przedmiotów z grupy 1:

  1. Może być chodzący lub nie chodzący (zdefiniowany jako niepełnosprawny na wózku inwalidzkim przez co najmniej 75% czasu i niezdolny do przejścia co najmniej 10 metrów bez pomocy).
  2. Wynik RULM 4-34 włącznie.

Dla przedmiotów z grupy 2:

  1. Zdolność do przejścia co najmniej 10 metrów bez pomocy (tj. czteropunktowej pomocy w chodzeniu).
  2. Być wolnym od poważnych deformacji ortopedycznych, które ograniczają chodzenie.
  3. Pacjent ambulatoryjny może kwalifikować się zarówno do grupy 1, jak i grupy 2, jeśli wynik RULM wynosi ≤ 34.

Kryteria wyłączenia:

  1. Skorygowana ocena kończyny górnej ≤ 3.
  2. Niewydolność oddechowa, zdefiniowana jako konieczność medyczna wentylacji inwazyjnej lub nieinwazyjnej przez >16 godzin w ciągu 24 godzin, podczas badania przesiewowego.
  3. Hospitalizacja z powodu poważnego zdarzenia medycznego, w tym: zabiegu chirurgicznego (tj. operacji skoliozy, innego zabiegu chirurgicznego), zdarzenia sercowego, płucnego lub innego poważnego problemu medycznego w ciągu 2 miesięcy od badania przesiewowego lub planowanego poważnego zabiegu chirurgicznego, który może mieć wpływ na ocenę kliniczną w czasie trwania badanie. Ambulatoryjna procedura chirurgiczna (tj. umieszczenie zgłębnika) nie jest uważana za wykluczające poważne zdarzenie medyczne.
  4. Obecność objawowej, ciężkiej, czynnej infekcji lub choroby w okresie przesiewowym, która może mieć wpływ na wyniki oceny klinicznej.
  5. Wcześniejsza ekspozycja na SPINRAZA® (nusinersen).
  6. Wcześniejsze schorzenie, uraz (np. złamanie kończyny górnej lub dolnej) lub zabieg chirurgiczny, który wpływa na zdolność pacjenta do wykonania któregokolwiek z testów pomiaru wyników wymaganych w protokole i po których pacjent nie w pełni wyzdrowiał lub nie osiągnął stabilnej linii podstawowej.
  7. Leczenie badanym lekiem (np. doustnym albuterolem/salbutamolem, riluzolem, karnityną, kreatyną, fenylomaślanem sodu itp.), środkiem biologicznym lub urządzeniem w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy. Pacjenci używający urządzeń do podawania leków dooponowo, w tym urządzeń eksperymentalnych z aktywnym oznaczeniem IDE w Stanach Zjednoczonych, mogą się kwalifikować, ale przed włączeniem muszą uzyskać zgodę PI badania.
  8. Każda historia narażenia na terapię genową, terapię antysensownymi oligonukleotydami lub przeszczep komórek, który był przeznaczony do leczenia SMA.
  9. Trwający stan chorobowy, który zdaniem badacza Centrum Klinicznego mógłby zakłócić prowadzenie i ocenę badania. Przykładami są niepełnosprawność medyczna (np. wyniszczenie lub kacheksja, ciężka anemia itp.), która mogłaby zakłócić ocenę bezpieczeństwa lub zagrozić zdolności podmiotu do poddania się procedurom badawczym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kohorta 1
Jest to prospektywne, podłużne, wieloośrodkowe badanie obserwacyjne, którego celem jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności preparatu SPINRAZA® (nusinersen) u ambulatoryjnych i nieambulatoryjnych dorosłych pacjentów z SMA. Do badania zostaną włączeni pacjenci z SMA II/III w wieku od 18 do 70 lat, którzy planują rozpocząć leczenie lekiem SPINRAZA® (nusinersen) w ramach swojego planu opieki klinicznej. To badanie nie zapewnia leku SPINRAZA® (nusinersen) ani nie pokrywa kosztów związanych ze standardową opieką kliniczną. Pacjenci ci będą leczeni przez odpowiednich lekarzy zgodnie ze standardową praktyką kliniczną. Wizyty studyjne, z których część obejmuje standaryzowaną ocenę siły i funkcji, będą miały miejsce na początku leczenia, w 15. dniu po rozpoczęciu leczenia, w 30., 60. dniu, a następnie w odstępach 4-miesięcznych do 30. miesiąca.
Lek: Badanie obserwacyjne mające na celu sprawdzenie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności leku SPINRAZA® przepisanego w ramach standardowego leczenia
Jest to badanie obserwacyjne z udziałem dorosłych pacjentów z SMA, mające na celu sprawdzenie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności preparatu SPINRAZA® (nusinersen) przez okres do 30 miesięcy.
Kohorta 2
Kohorta 2 to jednorazowe badanie mające na celu lepsze zrozumienie tej dorosłej populacji i jej preferencji dotyczących leczenia.
Inny: Jednorazowa ankieta
Jednorazowa ankieta

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w teście 6-minutowego marszu (6MWT) u ambulatoryjnych pacjentów z SMA
Ramy czasowe: 30 miesięcy
Ocena skuteczności leczenia SPINRAZA® (nusinersen) w zakresie mobilności i poruszania się u dorosłych pacjentów z SMA ambulatoryjnych, porównując zmiany całkowitego pokonanego dystansu w ciągu sześciu minut od wartości wyjściowej do zakończenia leczenia po 30 miesiącach.
30 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w poprawionym module kończyny górnej (RULM) u słabo poruszających się i niechodzących pacjentów z SMA
Ramy czasowe: 30 miesięcy
Ocena skuteczności leczenia SPINRAZA® (nusinersen) w zakresie funkcji kończyny górnej u dorosłych pacjentów z SMA chodzących i niechodzących, porównując zmianę wyniku RULM od wartości wyjściowej do zakończenia leczenia po 30 miesiącach.
30 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Opisanie cech demograficznych i klinicznych, obciążenia chorobą, preferencji dotyczących leczenia i subiektywnej oceny postępu choroby
Ramy czasowe: 6 miesięcy do 1 roku
Jednorazowa ankieta
6 miesięcy do 1 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Śledczy

  • Główny śledczy: Craig Zaidman, MD, Washington University School of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2018

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 października 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 października 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 października 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 listopada 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 201805187

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rdzeniowy zanik mięśni

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sweden

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj