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Spinraza nell'atrofia muscolare spinale dell'adulto (SAS)

15 novembre 2024 aggiornato da: Washington University School of Medicine

Uno studio osservazionale prospettico, multicentrico sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di SPINRAZA® (Nusinersen) in pazienti adulti con atrofia muscolare spinale

Questo è uno studio osservazionale longitudinale su pazienti adulti con SMA del cromosoma 5q geneticamente confermata per esaminare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SPINRAZA® (nusinersen) per un massimo di 30 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio prospettico, longitudinale, multicentrico, osservazionale progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SPINRAZA® (nusinersen) in pazienti adulti deambulanti e non deambulanti con SMA. Saranno arruolati in questo studio soggetti con SMA II/III di età compresa tra 18 e 70 anni che stanno pianificando di iniziare il trattamento con SPINRAZA® (nusinersen) come parte del loro piano di assistenza clinica. Questo studio non fornisce SPINRAZA® (nusinersen) né copre i costi associati alle cure cliniche standard. Questi pazienti saranno trattati dai rispettivi medici secondo la pratica clinica standard. Le visite di studio, alcune delle quali includenti valutazioni standardizzate di forza e funzionalità, si svolgeranno al basale, giorno 15 dopo l'inizio del trattamento, giorno 30, giorno 60 e poi a intervalli di 4 mesi fino al mese 30.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

148

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital-Harvard University
    • Michigan
      • Owosso, Michigan, Stati Uniti, 48867
        • Memorial Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • New York University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughthers
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti con SMA di età compresa tra 18 e 70 anni che stanno pianificando di iniziare il trattamento con SPINRAZA® (nusinersen) come parte del loro piano di assistenza clinica.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Capacità di comprendere lo scopo e i rischi dello studio e fornire il consenso informato firmato e datato e l'autorizzazione all'uso di informazioni sanitarie protette (PHI) in conformità con le normative nazionali e locali sulla privacy in materia.
  2. Maschi e femmine con SMA di tipo II o di tipo III, di età compresa tra 18 e 70 anni al momento dell'iscrizione.
  3. Documentazione genetica della delezione, mutazione o mutazione del gene omozigote 5Q SMA o eterozigote composto.
  4. Sono naïve al trattamento per SPINRAZA® (nusinersen).
  5. Sono stati prescritti SPINRAZA® (nusinersen) dal medico curante come parte della loro assistenza clinica per la SMA seguendo le linee guida informative sulla prescrizione approvate dalla FDA come segue: livello di dose (12 mg), programma di dosaggio (3 dosi di carico somministrate a intervalli di 14 giorni, e la quarta dose di carico somministrata 30 giorni dopo la terza dose e le successive dosi di mantenimento somministrate ogni 4 mesi) e il monitoraggio di laboratorio di sicurezza (CBC, PT, INR, PTT, UA) effettuato prima di ciascuna somministrazione della dose.
  6. Ritenuto in grado di completare tutte le procedure, le misurazioni e le visite dello studio.
  7. Aspettativa di vita stimata di almeno 30 mesi dalla prima somministrazione, secondo l'opinione dello sperimentatore.
  8. Punteggio del modulo dell'arto superiore rivisto (RULM) ≥ 4 (più della funzione/forza dell'arto superiore marginale.
  9. Deve soddisfare i criteri del Gruppo 1 o del Gruppo 2.

Per i soggetti del gruppo 1:

  1. Può essere deambulante o non deambulante (definito come dipendente dalla sedia a rotelle per almeno il 75% del tempo e incapace di camminare per almeno 10 metri senza assistenza).
  2. Punteggio RULM di 4-34, inclusi.

Per i soggetti del gruppo 2:

  1. Capacità di camminare per almeno 10 metri senza assistenza (ad es. ausilio per la deambulazione a quattro punti).
  2. Essere liberi da deformità ortopediche importanti che limitano la deambulazione.
  3. Un soggetto deambulante può qualificarsi sia per il Gruppo 1 che per il Gruppo 2 se il punteggio RULM è ≤ 34.

Criteri di esclusione:

  1. Punteggio rivisto dell'arto superiore ≤ 3.
  2. Insufficienza respiratoria, definita dalla necessità medica di ventilazione invasiva o non invasiva per >16 ore durante un periodo di 24 ore, allo screening.
  3. Ricovero in ospedale per evento medico maggiore, tra cui: intervento chirurgico (ad es. chirurgia della scoliosi, altro intervento chirurgico), evento cardiaco, evento polmonare o altro problema medico importante entro 2 mesi dallo screening o intervento chirurgico importante pianificato che potrebbe influire sulle valutazioni cliniche durante la durata del studio. La procedura chirurgica ambulatoriale (ovvero il posizionamento di un tubo di alimentazione) non è considerata un evento medico maggiore di esclusione.
  4. Presenza di un'infezione o malattia attiva grave sintomatica durante il periodo di screening che potrebbe influire sulle prestazioni sulle valutazioni cliniche.
  5. Precedente esposizione a SPINRAZA® (nusinersen).
  6. Disturbo precedente, lesione (ad es. Frattura dell'arto superiore o inferiore) o procedura chirurgica che influisce sulla capacità del soggetto di eseguire uno qualsiasi dei test di misurazione dell'esito richiesti nel protocollo e da cui il soggetto non si è completamente ripreso o ha raggiunto una linea di base stabile.
  7. Trattamento con un farmaco sperimentale (ad esempio albuterolo/salbutamolo orale, riluzolo, carnitina, creatina, fenilbutirrato di sodio, ecc.), agente biologico o dispositivo entro 1 mese dallo screening o 5 emivite dell'agente in studio, a seconda di quale sia il più lungo. I pazienti che utilizzano dispositivi per la somministrazione intratecale di farmaci, compresi i dispositivi sperimentali con designazione IDE attiva negli Stati Uniti, possono essere idonei ma richiedono l'approvazione del PI dello studio prima dell'arruolamento.
  8. Qualsiasi storia di esposizione a terapia genica, terapia con oligonucleotidi antisenso o trapianto di cellule destinato al trattamento della SMA.
  9. Condizione medica in corso che secondo l'Investigatore del Centro Clinico interferirebbe con la conduzione e le valutazioni dello studio. Esempi sono disabilità mediche (ad es. deperimento o cachessia, anemia grave, ecc.) che interferirebbero con la valutazione della sicurezza o comprometterebbero la capacità del soggetto di sottoporsi alle procedure dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte 1
Si tratta di uno studio osservazionale prospettico, longitudinale, multicentrico, progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SPINRAZA® (nusinersen) in pazienti adulti ambulatoriali e non deambulanti con SMA. Saranno arruolati in questo studio soggetti affetti da SMA II/III di età compresa tra 18 e 70 anni che intendono iniziare il trattamento con SPINRAZA® (nusinersen) come parte del loro piano di assistenza clinica. Questo studio non fornisce SPINRAZA® (nusinersen) né copre i costi associati all'assistenza clinica standard. Questi pazienti saranno trattati dai rispettivi medici secondo la pratica clinica standard. Le visite di studio, alcune delle quali includono valutazioni standardizzate di forza e funzionalità, si svolgeranno al basale, il giorno 15 dopo l'inizio del trattamento, il giorno 30, il giorno 60 e poi a intervalli di 4 mesi fino al mese 30.
Droga: Studio osservazionale per esaminare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SPINRAZA® prescritto come parte dello standard di cura
Si tratta di uno studio osservazionale su pazienti adulti affetti da SMA per esaminare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SPINRAZA® (nusinersen) per un massimo di 30 mesi.
Coorte 2
La coorte 2 è un sondaggio una tantum per ottenere una migliore comprensione di questa popolazione adulta e delle sue preferenze terapeutiche.
Altro: Sondaggio una tantum
Sondaggio una tantum

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel 6-Minute Walk Test (6MWT) per i pazienti SMA ambulatoriali
Lasso di tempo: 30 mesi
Valutare l'efficacia del trattamento SPINRAZA® (nusinersen) sulla mobilità e la deambulazione in pazienti adulti ambulatoriali affetti da SMA, confrontando le variazioni della distanza totale percorsa in sei minuti dal basale fino alla fine del trattamento a 30 mesi.
30 mesi
Variazione rispetto al basale nel Revised Upper Limb Module (RULM) per i pazienti con SMA deboli deambulanti e non deambulanti
Lasso di tempo: 30 mesi
Valutare l'efficacia del trattamento con SPINRAZA® (nusinersen) sulla funzionalità degli arti superiori in pazienti adulti SMA deambulanti e non deambulanti, confrontando la variazione del punteggio RULM dal basale fino alla fine del trattamento a 30 mesi.
30 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Descrivere le caratteristiche demografiche e cliniche, il carico di malattia, le preferenze di trattamento e le valutazioni soggettive della progressione della malattia
Lasso di tempo: Da 6 mesi a 1 anno
Sondaggio una tantum
Da 6 mesi a 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Investigatori

  • Investigatore principale: Craig Zaidman, MD, Washington University School of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 agosto 2018

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

17 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 novembre 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 201805187

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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