Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Spinraza i voksen spinal muskelatrofi (SAS)

15. november 2024 oppdatert av: Washington University School of Medicine

En prospektiv, multisenter, observasjonsstudie av sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av SPINRAZA® (Nusinersen) hos voksne pasienter med spinal muskelatrofi

Dette er en longitudinell, observasjonsstudie av voksne pasienter med genetisk bekreftet kromosom 5q SMA for å undersøke sikkerheten, toleransen og effektiviteten til SPINRAZA® (nusinersen) i opptil 30 måneder.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en prospektiv, longitudinell, multisenter, observasjonsstudie designet for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effektiviteten til SPINRAZA® (nusinersen) hos ambulerende og ikke-ambulerende voksne pasienter med SMA. Pasienter med SMA II/III som er i alderen 18 år til 70 år som planlegger å starte behandling med SPINRAZA® (nusinersen) som en del av sin kliniske behandlingsplan vil bli registrert i denne studien. Denne studien gir ikke SPINRAZA® (nusinersen) eller dekker kostnader forbundet med standard klinisk behandling. Disse pasientene vil bli behandlet av sine respektive leger i henhold til standard klinisk praksis. Studiebesøk, hvorav noen inkluderer standardiserte vurderinger av styrke og funksjon, vil finne sted ved baseline, dag 15 etter behandlingsstart, dag 30, dag 60, og deretter 4-måneders intervaller til og med måned 30.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

148

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Georgetown University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital-Harvard University
    • Michigan
      • Owosso, Michigan, Forente stater, 48867
        • Memorial Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10003
        • New York University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughthers
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med SMA i alderen 18 år til 70 år som planlegger å starte behandling med SPINRAZA® (nusinersen) som en del av sin kliniske behandlingsplan.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Evne til å forstå formålet og risikoene ved studien og gi signert og datert informert samtykke og autorisasjon til å bruke beskyttet helseinformasjon (PHI) i samsvar med nasjonale og lokale personvernforskrifter.
  2. Menn og kvinner med SMA type II eller type III, i alderen 18 til 70 år på registreringstidspunktet.
  3. Genetisk dokumentasjon av 5Q SMA homozygot gendelesjon, mutasjon eller sammensatt heterozygot.
  4. Er behandlingsnaive for SPINRAZA® (nusinersen).
  5. Har blitt foreskrevet SPINRAZA® (nusinersen) av den behandlende legen som en del av deres kliniske behandling for SMA i henhold til FDA-godkjente retningslinjer for forskrivningsinformasjon som følger: dosenivå (12 mg), doseringsplan (3 ladedoser administrert med 14-dagers intervaller, og den fjerde ladningsdosen administrert 30 dager etter den tredje dosen og påfølgende vedlikeholdsdoser administrert hver 4. måned) og sikkerhetslaboratorieovervåking (CBC, PT, INR, PTT, UA) utført før hver doseadministrasjon.
  6. Antas å kunne gjennomføre alle studieprosedyrer, målinger og besøk.
  7. Estimert forventet levetid minst 30 måneder fra første dosering, etter etterforskerens oppfatning.
  8. Revidert skåre for øvre ekstremitetsmodul (RULM) ≥ 4 (mer enn marginal funksjon/styrke i øvre ekstremiteter.
  9. Må oppfylle enten gruppe 1 eller gruppe 2 kriterier.

For gruppe 1 fag:

  1. Kan være ambulerende eller ikke-ambulerende (definert som rullestolavhengig i minst 75 % av tiden og ute av stand til å gå minst 10 meter uten hjelp).
  2. RULM-score på 4-34, inklusive.

For gruppe 2 fag:

  1. Evne til å gå minst 10 meter uten hjelp (dvs. firepunkts ganghjelp).
  2. Vær fri for store ortopediske deformiteter som begrenser ambulasjon.
  3. Et ambulerende emne kan kvalifisere for både gruppe 1 og gruppe 2 hvis RULM-poengsummen er ≤ 34.

Ekskluderingskriterier:

  1. Revidert poengsum for øvre lemmer ≤ 3.
  2. Respiratorisk insuffisiens, definert av medisinsk nødvendighet for invasiv eller ikke-invasiv ventilasjon i >16 timer i løpet av en 24-timers periode, ved screening.
  3. Sykehusinnleggelse for større medisinsk hendelse inkludert: kirurgi (dvs. skoliosekirurgi, annen kirurgi), hjertehendelse, lungehendelse eller andre store medisinske problemer innen 2 måneder etter screening eller planlagt større kirurgisk prosedyre som sannsynligvis vil påvirke de kliniske vurderingene i løpet av varigheten av studere. Ambulant kirurgisk prosedyre (dvs. plassering av ernæringssonde) anses ikke som en ekskluderende alvorlig medisinsk hendelse.
  4. Tilstedeværelse av en symptomatisk alvorlig aktiv infeksjon eller sykdom i løpet av screeningsperioden som sannsynligvis vil påvirke ytelsen til de kliniske vurderingene.
  5. Tidligere eksponering for SPINRAZA® (nusinersen).
  6. Tidligere lidelse, skade (f.eks. fraktur av øvre eller nedre ekstremiteter) eller kirurgisk prosedyre som påvirker forsøkspersonens evne til å utføre en hvilken som helst utfallsmåltesting som kreves i protokollen, og som forsøkspersonen ikke har kommet seg helt fra eller oppnådd en stabil baseline.
  7. Behandling med et undersøkelsesmiddel (f.eks. oral albuterol/salbutamol, riluzol, karnitin, kreatin, natriumfenylbutyrat, etc.), biologisk middel eller enhet innen 1 måned etter screening eller 5 halveringstider av studiemiddel, avhengig av hva som er lengst. Pasienter som bruker intratekale legemiddelleveringsenheter, inkludert undersøkelsesenheter med aktiv IDE-betegnelse i USA, kan være kvalifisert, men krever godkjenning av studie PI før registrering.
  8. Enhver historie med eksponering for genterapi, antisense-oligonukleotidterapi eller celletransplantasjon som var ment for behandling av SMA.
  9. Pågående medisinsk tilstand som ifølge Clinical Center Investigator ville forstyrre gjennomføringen og vurderingene av studien. Eksempler er medisinsk funksjonshemming (f.eks. sløsing eller kakeksi, alvorlig anemi, etc.) som ville forstyrre vurderingen av sikkerhet eller ville kompromittere forsøkspersonens evne til å gjennomgå studieprosedyrer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Kohort 1
Dette er en prospektiv, longitudinell, multisenter, observasjonsstudie designet for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effektiviteten til SPINRAZA® (nusinersen) hos ambulerende og ikke-ambulerende voksne pasienter med SMA. Pasienter med SMA II/III som er i alderen 18 år til 70 år som planlegger å starte behandling med SPINRAZA® (nusinersen) som en del av sin kliniske behandlingsplan vil bli registrert i denne studien. Denne studien gir ikke SPINRAZA® (nusinersen) eller dekker kostnader forbundet med standard klinisk behandling. Disse pasientene vil bli behandlet av sine respektive leger i henhold til standard klinisk praksis. Studiebesøk, hvorav noen inkluderer standardiserte vurderinger av styrke og funksjon, vil finne sted ved baseline, dag 15 etter behandlingsstart, dag 30, dag 60, og deretter 4-måneders intervaller til og med måned 30.
Legemiddel: Observasjonsstudie for å undersøke sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av SPINRAZA® foreskrevet som en del av standardbehandling
Dette er en observasjonsstudie av voksne pasienter med SMA for å undersøke sikkerheten, toleransen og effektiviteten til SPINRAZA® (nusinersen) i opptil 30 måneder.
Kohort 2
Kohorten 2 er en engangsundersøkelse for å få en bedre forståelse av denne voksne befolkningen og deres behandlingspreferanser.
Annen: Engangsundersøkelse
Engangsundersøkelse

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT) for ambulante SMA-pasienter
Tidsramme: 30 måneder
Vurder effektiviteten av SPINRAZA® (nusinersen)-behandling på mobilitet og ambulasjon hos ambulerende voksne SMA-pasienter, sammenligne endringer i total avstand som er gått inn på seks minutter fra baseline til slutten av behandlingen ved 30 måneder.
30 måneder
Endring fra baseline i Revised Upper Limb Module (RULM) for svake ambulerende og ikke-ambulerende SMA-pasienter
Tidsramme: 30 måneder
Vurder effektiviteten av SPINRAZA® (nusinersen)-behandling på øvre ekstremitetsfunksjon hos ambulerende og ikke-ambulerende voksne SMA-pasienter, sammenlign endring i RULM-score fra baseline til behandlingsslutt ved 30 måneder.
30 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å beskrive demografiske og kliniske karakteristika, sykdomsbyrde, behandlingspreferanser og subjektive vurderinger av sykdomsprogresjon
Tidsramme: 6 måneder til 1 år
Engangsundersøkelse
6 måneder til 1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Craig Zaidman, MD, Washington University School of Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. august 2018

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. oktober 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. oktober 2018

Først lagt ut (Faktiske)

17. oktober 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. november 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. november 2024

Sist bekreftet

1. november 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 201805187

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Spinal muskelatrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Djibouti

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere