Studie k vyhodnocení farmakokinetiky rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII-Fc fúzního proteinu pro injekci
7. května 2020 aktualizováno: Kaifeng Pharmaceutical (Group) Co., Ltd.
Fáze I, multicentrická, otevřená, sebekontrolní studie k vyhodnocení farmakokinetiky rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII-Fc fúzního proteinu pro injekci u dospívajících a dospělých pacientů s hemofilií A
Primární cíl: Zhodnotit farmakokinetiku fúzního proteinu rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII-Fc pro injekci ve dvou dávkových hladinách u pacientů s hemofilií A.
Sekundární cíle: Zhodnotit bezpečnost a snášenlivost sledováním obnovy FVIII a nežádoucích účinků u pacientů s hemofilií A.
Přehled studie
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Očekávaný)
12
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Beijing, Čína, 100045
- Hematology Department, Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Čína, 350000
- Fujian Medical University Union Hospital
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou, Guangzhou, Čína, 510515
- Southern Medical University Nanfang Hospital
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Čína, 250013
- Jinan Central Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Čína, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let až 60 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Dospívající a dospělí pacienti s hemofilií A z klinické registrace.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 12 let až 60 let, muž.
- Aktivita koagulačního faktoru VIII (FVIII:C) < 2 %, a předtím léčeni koncentrátem (koncentráty) FVIII po dobu minimálně 150 dnů expozice (ED) před vstupem do studie.
- Neimunitní deficit (CD4 > 200/μL).
- Neakutní hemoragický stav.
- Žádná anamnéza pozitivního inhibitorového testu (< 0,6 BU) nebo klinické známky snížené odpovědi na podávání FVIII. Žádná rodinná anamnéza inhibitorů.
- Počet krevních destiček > 100 000 krevních destiček/μL.
- Normální protrombinový čas nebo INR < 1,3.
- Normální trombinový čas (TT).
- Normální předchozí výsledky vyšetření antigenu vWF.
- Negativní lupus antikoagulans.
- Schopní porozumět a ochotni dodržovat podmínky protokolu, které si přečetli (pacient a/nebo opatrovník).
Kritéria vyloučení:
- Přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku testovaných materiálů (např. alergický na heterologní proteiny myšího nebo křeččího původu).
- Anamnéza přecitlivělosti nebo anafylaxe související s jakýmkoliv podáním FVIII nebo IgG2.
- Aktuální pozitivní inhibitor FVIII nebo historie pozitivního inhibitoru FVIII.
- Jiné poruchy koagulace kromě hemofilie A.
- Infuze jakýchkoli přípravků obsahujících FVIII během 4 dnů před screeningem nebo během 72 hodin před podáním.
- Pacienti se závažným srdečním onemocněním, včetně infarktu myokardu, srdečního selhání (III nebo vyšší úrovně).
- Klinicky významné z dalších systematických onemocnění: alkoholismus, zneužívání drog, duševní poruchy a mentální retardace.
- Významné poškození jater nebo ledvin (ALT a AST > 2×ULN; hladina bilirubinu v séru > 3× horní hranice normy (ULN), BUN > 2×ULN, Cr > 2,0 mg/dl).
- Jeden nebo více klinicky významných testů na virus lidské imunodeficience (HIV), antisyfilitickou spirulinu (TPHA) a protilátky proti viru hepatitidy C (HCV).
- Pacienti, kteří dostávali jakoukoli antikoagulační nebo protidestičkovou léčbu během jednoho týdne před screeningem nebo potřebují dostávat antikoagulační nebo protidestičkovou léčbu během období klinických studií.
- Pacienti podstupující velký chirurgický zákrok nebo dostávající transfuzi krve nebo krevních složek během 4 týdnů před screeningem nebo s plánovanou rozsáhlou operací během studie.
- Pacienti, kteří se dříve účastnili jiných klinických studií během 1 měsíce před screeningem.
- Jakákoli život ohrožující nemoc nebo stav, který by podle úsudku zkoušejícího nemohl mít prospěch z účasti ve studii.
- Pacient, který je ostatními zkoušejícími považován za nevhodného pro klinickou studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Průřezový
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Rameno 1
Účastníci dostanou jednu intravenózní (i.v.) injekci ADVATE následovanou jednou intravenózní (i.v.) injekci fúzního proteinu rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII-Fc pro injekci (FRSW107) v nízké dávce.
|
Pacientům bude podána jedna dávka ADVATE.
Pacientům bude podána jedna dávka FRSW107 pro injekci.
|
|
Rameno 2
Účastníci dostanou jednu intravenózní (i.v.) injekci ADVATE následovanou jednou intravenózní (i.v.) injekci fúzního proteinu rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII-Fc pro injekci (FRSW107) ve vysoké dávce.
|
Pacientům bude podána jedna dávka ADVATE.
Pacientům bude podána jedna dávka FRSW107 pro injekci.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Maximální naměřená koncentrace FVIII:C (Cmax).
Časové okno: Před a po dávce FRSW107 až 10 dnů.
|
Měřeno jednostupňovým aPTT koagulačním testem.
|
Před a po dávce FRSW107 až 10 dnů.
|
|
Doba potřebná k tomu, aby koncentrace léčiva dosáhla poloviny původní hodnoty (T1/2).
Časové okno: Před a po dávce FRSW107 až 10 dnů.
|
Měřeno jednostupňovým aPTT koagulačním testem.
|
Před a po dávce FRSW107 až 10 dnů.
|
|
Oblast pod křivkou do nekonečna (AUC).
Časové okno: Před a po dávce FRSW107 až 10 dnů.
|
Měřeno jednostupňovým aPTT koagulačním testem.
|
Před a po dávce FRSW107 až 10 dnů.
|
|
Měřítkem účinnosti těla odstranit lék a jednotku je objem plazmy nebo krve zbavené léku za jednotku času (CL).
Časové okno: Před a po dávce FRSW107 až 10 dnů.
|
Měřeno jednostupňovým aPTT koagulačním testem.
|
Před a po dávce FRSW107 až 10 dnů.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE V5.0.
Časové okno: Po dávce FRSW107 do 28.
|
Nežádoucí účinky související s fúzním proteinem rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII-Fc pro injekci podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) NCI.V5.0.
|
Po dávce FRSW107 do 28.
|
|
Vývoj inhibitoru.
Časové okno: Před a po dávce FRSW107 až 28 dní.
|
Měřeno testem Bethesda modifikovaným Nijmegenem.
|
Před a po dávce FRSW107 až 28 dní.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Renchi Yang, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. března 2019
Primární dokončení (Očekávaný)
31. května 2020
Dokončení studie (Očekávaný)
31. května 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. listopadu 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. listopadu 2018
První zveřejněno (Aktuální)
20. listopadu 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. května 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. května 2020
Naposledy ověřeno
1. května 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CTR20182090
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .