En studie for å evaluere farmakokinetikken til rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII-Fc fusjonsprotein for injeksjon
7. mai 2020 oppdatert av: Kaifeng Pharmaceutical (Group) Co., Ltd.
En fase I, multisenter, åpen, selvkontrollstudie for å evaluere farmakokinetikken til rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII-Fc fusjonsprotein for injeksjon hos ungdom og voksne pasienter med hemofili A
Primært mål: Å vurdere farmakokinetikken til rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII-Fc fusjonsprotein for injeksjon ved to dosenivåer hos pasienter med hemofili A.
Sekundære mål: Å vurdere sikkerhet og tolerabilitet ved å overvåke FVIII-gjenoppretting og uønskede hendelser hos pasienter med hemofili A.
Studieoversikt
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Forventet)
12
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, 100045
- Hematology Department, Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Kina, 350000
- Fujian Medical University Union Hospital
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou, Guangzhou, Kina, 510515
- Southern Medical University Nanfang Hospital
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Kina, 250013
- Jinan Central Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år til 60 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Ungdoms- og voksne pasienter med hemofili A fra klinisk registrering.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- 12 år til 60 år, mann.
- Aktiviteten til koagulasjonsfaktor VIII (FVIII:C) < 2 %, og tidligere behandlet med FVIII-konsentrat(er) i minimum 150 eksponeringsdager (EDs) før studiestart.
- Ikke-immun mangel (CD4 > 200/μL).
- Ikke-akutt hemorragisk tilstand.
- Ingen historie med positiv inhibitortest (< 0,6 BU) eller kliniske tegn på redusert respons på FVIII-administrasjoner. Ingen familiehistorie med inhibitorer.
- Blodplateantall > 100 000 blodplater/μL.
- Normal protrombintid eller INR < 1,3.
- Normal trombintid (TT).
- Normale tidligere resultater av vWF-antigenundersøkelse.
- Negativ lupus antikoagulant.
- Er i stand til å forstå og villig til å overholde vilkårene i protokollen har lest (pasient og/eller verge).
Ekskluderingskriterier:
- Overfølsom overfor noen av hjelpestoffene i testmaterialene (f. allergisk mot heterologe proteiner med opprinnelse fra murine eller hamster).
- Anamnese med overfølsomhet eller anafylaksi assosiert med administrering av FVIII eller IgG2.
- Nåværende FVIII-hemmer-positiv eller historie med FVIII-hemmer-positiv.
- Andre koagulasjonsforstyrrelser i tillegg til hemofili A.
- Infusjon av produkter som inneholder FVIII innen 4 dager før screening eller innen 72 timer før administrering.
- Pasienter med alvorlig hjertesykdom, inkludert hjerteinfarkt, hjertesvikt (III eller høyere nivå).
- Klinisk signifikante av andre systematiske sykdommer: alkoholisme, narkotikamisbruk, psykiske lidelser og psykisk utviklingshemming.
- Betydelig nedsatt lever- eller nyrefunksjon (ALT og AST > 2×ULN; serumbilirubinnivå > 3 × øvre normalgrense (ULN), BUN > 2×ULN, Cr > 2,0 mg/dL).
- En eller flere klinisk signifikante tester for humant immunsviktvirus (HIV), antisyfilitisk spirulina (TPHA) og hepatitt C-virus (HCV) antistoff.
- Pasienter som mottok antikoagulasjons- eller blodplatehemmende behandling innen en uke før screening, eller som trenger å motta antikoagulasjons- eller blodplatehemmende behandling i løpet av kliniske studier.
- Pasienter som gjennomgår større operasjoner eller får blod- eller blodkomponenttransfusjon innen 4 uker før screening eller som har planlagt større operasjonsplan under studien.
- Pasienter som tidligere deltok i de andre kliniske studiene innen 1 måned før screening.
- Enhver livstruende sykdom eller tilstand som etter etterforskerens vurdering ikke kunne ha nytte av forsøksdeltakelsen.
- Pasient som av de andre etterforskerne anses som ikke egnet for kliniske studier.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Tverrsnitt
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Arm 1
Deltakerne vil motta en enkelt intravenøs (i.v.) injeksjon av ADVATE etterfulgt av en enkelt intravenøs (i.v.) injeksjon av rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII-Fc fusjonsprotein for injeksjon (FRSW107) i en lav dose.
|
Pasienter vil få en enkelt dose ADVATE.
Pasienter vil få en enkelt dose FRSW107 for injeksjon.
|
|
Arm 2
Deltakerne vil motta en enkelt intravenøs (i.v.) injeksjon av ADVATE etterfulgt av en enkelt intravenøs (i.v.) injeksjon av rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII-Fc fusjonsprotein for injeksjon (FRSW107) i en høy dose.
|
Pasienter vil få en enkelt dose ADVATE.
Pasienter vil få en enkelt dose FRSW107 for injeksjon.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimal målt konsentrasjon av FVIII:C (Cmax).
Tidsramme: Før- og etterdose av FRSW107 opptil 10 dager.
|
Målt ved ett-trinns aPTT koagulasjonsanalyse.
|
Før- og etterdose av FRSW107 opptil 10 dager.
|
|
Tid som kreves for at konsentrasjonen av legemidlet skal nå halvparten av den opprinnelige verdien (T1/2).
Tidsramme: Før- og etterdose av FRSW107 opptil 10 dager.
|
Målt ved ett-trinns aPTT koagulasjonsanalyse.
|
Før- og etterdose av FRSW107 opptil 10 dager.
|
|
Område under kurven til uendelig (AUC).
Tidsramme: Før- og etterdose av FRSW107 opptil 10 dager.
|
Målt ved ett-trinns aPTT koagulasjonsanalyse.
|
Før- og etterdose av FRSW107 opptil 10 dager.
|
|
Målingen av kroppens effektivitet til å fjerne stoffet og enheten er volumet av plasmaet eller blodet renset for stoffet per tidsenhet (CL).
Tidsramme: Før- og etterdose av FRSW107 opptil 10 dager.
|
Målt ved ett-trinns aPTT koagulasjonsanalyse.
|
Før- og etterdose av FRSW107 opptil 10 dager.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger vurdert av CTCAE V5.0.
Tidsramme: Postdose av FRSW107 opp til 28.
|
Bivirkninger relatert til rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII-Fc fusjonsprotein for injeksjon i henhold til vanlige terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) NCI.V5.0.
|
Postdose av FRSW107 opp til 28.
|
|
Utvikling av inhibitor.
Tidsramme: Før- og etterdose av FRSW107 opptil 28 dager.
|
Målt ved Nijmegen-modifisert Bethesda-analyse.
|
Før- og etterdose av FRSW107 opptil 28 dager.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Renchi Yang, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. mars 2019
Primær fullføring (Forventet)
31. mai 2020
Studiet fullført (Forventet)
31. mai 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. november 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. november 2018
Først lagt ut (Faktiske)
20. november 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. mai 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. mai 2020
Sist bekreftet
1. mai 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CTR20182090
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Hemofili A
-
Changi General HospitalPåmelding etter invitasjonLipoprotein(a) | Lipoprotein(a), Hyper-Lp(a)-EmiaSingapore, Australia, Malaysia
-
Polish Mother Memorial Hospital Research InstituteRekruttering
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...Tongji Hospital; The Affiliated Hospital of Qingdao University; The Affiliated... og andre samarbeidspartnereHar ikke rekruttert ennåStanford Type A Aortadisseksjon | Akutt type A aortadisseksjon | Postoperative Aortic Dissection Follow-up
-
Guangdong Raynovent Biotech Co., LtdAktiv, ikke rekrutterende
-
King Saud UniversityFullført
-
Merck Sharp & Dohme LLCHar ikke rekruttert ennå
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy AgencyHar ikke rekruttert ennå
-
National Institute of Environmental Health Sciences...TilbaketrukketBisfenol A
-
Guangdong Raynovent Biotech Co., LtdAktiv, ikke rekrutterende
-
Medical University of ViennaFullførtImmunoglobulin AØsterrike