Eine Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik von rekombinantem menschlichem Blutgerinnungsfaktor VIII-Fc-Fusionsprotein zur Injektion

Einschlusskriterien:

• 12 Jahre bis 60 Jahre, männlich.
• Die Aktivität des Gerinnungsfaktors VIII (FVIII:C) < 2 % und zuvor mit FVIII-Konzentrat(en) für mindestens 150 Expositionstage (EDs) vor Studieneintritt behandelt wurden.
• Nicht-Immunmangel (CD4 > 200/μl).
• Nicht akuter hämorrhagischer Zustand.
• Kein positiver Inhibitortest (< 0,6 BU) in der Vorgeschichte oder klinische Anzeichen einer verminderten Reaktion auf FVIII-Verabreichungen. Nein Hemmstoffe in der Familienanamnese.
• Thrombozytenzahl > 100.000 Thrombozyten/μl.
• Normale Prothrombinzeit oder INR < 1,3.
• Normale Thrombinzeit (TT).
• Normale vorherige Ergebnisse der vWF-Antigenuntersuchung.
• Antikoagulans gegen negativen Lupus.
• Verständnisfähig und bereit, die Bedingungen des Protokolls einzuhalten (Patient und/oder Erziehungsberechtigter).

Ausschlusskriterien:

• Überempfindlichkeit gegen einen der sonstigen Bestandteile der Testmaterialien (z. allergisch gegen heterologe Proteine ​​aus Maus oder Hamster).
• Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder Anaphylaxie im Zusammenhang mit einer FVIII- oder IgG2-Verabreichung.
• Aktuell FVIII-Inhibitor-positiv oder Vorgeschichte von FVIII-Inhibitor-positiv.
• Andere Gerinnungsstörung(en) zusätzlich zu Hämophilie A.
• Infusion von Produkten, die FVIII enthalten, innerhalb von 4 Tagen vor dem Screening oder innerhalb von 72 Stunden vor der Verabreichung.
• Patienten mit schwerer Herzerkrankung, einschließlich Myokardinfarkt, Herzinsuffizienz (III oder höher).
• Klinisch signifikant von anderen systemischen Erkrankungen: Alkoholismus, Drogenmissbrauch, psychische Störungen und geistige Behinderung.
• Signifikante Leber- oder Nierenfunktionsstörung (ALT und AST > 2 × ULN; Serumbilirubinspiegel > 3 × Obergrenze des Normalwerts (ULN), BUN > 2 × ULN, Cr > 2,0 mg/dl).
• Ein oder mehrere klinisch signifikante Tests auf Human Immunodeficiency Virus (HIV), antisyphilitisches Spirulina (TPHA) und Hepatitis-C-Virus (HCV)-Antikörper.
• Patienten, die innerhalb einer Woche vor dem Screening eine Therapie mit Antikoagulanzien oder Thrombozytenaggregationshemmern erhalten haben oder während der Dauer der klinischen Studien eine Therapie mit Antikoagulanzien oder Thrombozytenaggregationshemmern benötigen.
• Patienten, die sich einer größeren Operation unterziehen oder innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening eine Blut- oder Blutkomponententransfusion erhalten oder während der Studie einen Plan für größere Operationen hatten.
• Patienten, die zuvor innerhalb von 1 Monat vor dem Screening an den anderen klinischen Studien teilgenommen haben.
• Alle lebensbedrohlichen Krankheiten oder Zustände, die nach Einschätzung des Prüfarztes nicht von der Teilnahme an der Studie profitieren könnten.
• Patient, der von den anderen Prüfärzten als nicht für eine klinische Studie geeignet erachtet wird.