Uno studio per valutare la farmacocinetica della proteina di fusione del fattore VIII-Fc della coagulazione umana ricombinante per l'iniezione
7 maggio 2020 aggiornato da: Kaifeng Pharmaceutical (Group) Co., Ltd.
Uno studio di fase I, multicentrico, in aperto, di autocontrollo per valutare la farmacocinetica della proteina di fusione ricombinante del fattore VIII-Fc della coagulazione umana per l'iniezione in pazienti adolescenti e adulti affetti da emofilia A
Obiettivo primario: valutare la farmacocinetica della proteina di fusione del fattore VIII-Fc della coagulazione umana ricombinante per iniezione a due livelli di dose in pazienti con emofilia A.
Obiettivi secondari: valutare la sicurezza e la tollerabilità monitorando il recupero di FVIII e gli eventi avversi nei pazienti con emofilia A.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Anticipato)
12
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Beijing, Cina, 100045
- Hematology Department, Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Cina, 350000
- Fujian Medical University Union Hospital
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou, Guangzhou, Cina, 510515
- Southern Medical University Nanfang Hospital
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Cina, 250013
- Jinan Central Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Cina, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 12 anni a 60 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti adolescenti e adulti con emofilia A dalla registrazione clinica.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Da 12 a 60 anni, maschio.
- L'attività del fattore VIII della coagulazione (FVIII:C) < 2% e precedentemente trattato con concentrato(i) di FVIII per un minimo di 150 giorni di esposizione (ED) prima dell'ingresso nello studio.
- Carenza non immunitaria (CD4 > 200/μL).
- Stato emorragico non acuto.
- Nessuna storia di positività al test dell'inibitore (< 0,6 BU) o segni clinici di diminuzione della risposta alle somministrazioni di FVIII. Nessuna storia familiare di inibitori.
- Conta piastrinica > 100.000 piastrine/μL.
- Tempo di protrombina normale o INR < 1,3.
- Tempo di trombina normale (TT).
- Normali risultati precedenti dell'esame dell'antigene vWF.
- Lupus anticoagulante negativo.
- Capace di comprendere e disposto a rispettare le condizioni del protocollo ha letto (paziente e/o tutore).
Criteri di esclusione:
- Ipersensibilità a uno qualsiasi degli eccipienti dei materiali di prova (ad es. allergico alle proteine eterologhe di origine murina o di criceto).
- Storia di ipersensibilità o anafilassi associata a qualsiasi somministrazione di FVIII o IgG2.
- Attuale inibitore del FVIII positivo o anamnesi positiva per l'inibitore del FVIII.
- Altri disturbi della coagulazione oltre all'emofilia A.
- Infusione di qualsiasi prodotto contenente FVIII entro 4 giorni prima dello screening o entro 72 ore prima della somministrazione.
- Pazienti con gravi malattie cardiache, inclusi infarto miocardico, insufficienza cardiaca (livello III o superiore).
- Clinicamente significativo di altre malattie sistematiche: alcolismo, abuso di droghe, disturbi mentali e ritardo mentale.
- Compromissione epatica o renale significativa (ALT e AST > 2 × ULN; livello di bilirubina sierica > 3 × limite superiore della norma (ULN), azotemia > 2 × ULN, Cr > 2,0 mg/dL).
- Uno o più test clinicamente significativi per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV), la spirulina antisifilitica (TPHA) e l'anticorpo del virus dell'epatite C (HCV).
- Pazienti che hanno ricevuto qualsiasi terapia anticoagulante o antipiastrinica entro una settimana prima dello screening o che necessitano di ricevere una terapia anticoagulante o antipiastrinica durante il periodo degli studi clinici.
- - Pazienti sottoposti a chirurgia maggiore o che ricevono trasfusioni di sangue o componenti del corpo entro 4 settimane prima dello screening o che hanno pianificato un programma di chirurgia maggiore durante lo studio.
- Pazienti che hanno precedentemente partecipato agli altri studi clinici entro 1 mese prima dello screening.
- Qualsiasi malattia o condizione pericolosa per la vita che, secondo il giudizio dello sperimentatore, non potrebbe beneficiare della partecipazione allo studio.
- Paziente considerato dagli altri ricercatori non idoneo allo studio clinico.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Trasversale
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Braccio 1
I partecipanti riceveranno una singola iniezione endovenosa (i.v.) di ADVATE seguita da una singola iniezione endovenosa (i.v.) di proteina di fusione iniettabile del Fattore VIII-Fc della coagulazione umana ricombinante (FRSW107) a basso dosaggio.
|
Ai pazienti verrà somministrata una singola dose di ADVATE.
Ai pazienti verrà somministrata una singola dose di FRSW107 per iniezione.
|
|
Braccio 2
I partecipanti riceveranno una singola iniezione endovenosa (i.v.) di ADVATE seguita da una singola iniezione endovenosa (i.v.) di proteina di fusione iniettabile del Fattore VIII-Fc della coagulazione umana ricombinante (FRSW107) ad una dose elevata.
|
Ai pazienti verrà somministrata una singola dose di ADVATE.
Ai pazienti verrà somministrata una singola dose di FRSW107 per iniezione.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Concentrazione massima misurata di FVIII:C (Cmax).
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose di FRSW107 fino a 10 giorni.
|
Misurato dal saggio di coagulazione aPTT a una fase.
|
Pre-dose e post-dose di FRSW107 fino a 10 giorni.
|
|
Tempo necessario affinché la concentrazione del farmaco raggiunga la metà del suo valore originario (T1/2).
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose di FRSW107 fino a 10 giorni.
|
Misurato dal saggio di coagulazione aPTT a una fase.
|
Pre-dose e post-dose di FRSW107 fino a 10 giorni.
|
|
Area sotto la curva all'infinito (AUC).
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose di FRSW107 fino a 10 giorni.
|
Misurato dal saggio di coagulazione aPTT a una fase.
|
Pre-dose e post-dose di FRSW107 fino a 10 giorni.
|
|
La misura dell'efficienza del corpo per rimuovere il farmaco e l'unità è il volume del plasma o del sangue eliminato dal farmaco per unità di tempo (CL).
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose di FRSW107 fino a 10 giorni.
|
Misurato dal saggio di coagulazione aPTT a una fase.
|
Pre-dose e post-dose di FRSW107 fino a 10 giorni.
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE V5.0.
Lasso di tempo: Dopo la dose di FRSW107 fino a 28.
|
Eventi avversi correlati alla proteina di fusione del fattore VIII-Fc della coagulazione umana ricombinante per preparazioni iniettabili secondo i criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi (CTCAE) NCI.V5.0.
|
Dopo la dose di FRSW107 fino a 28.
|
|
Sviluppo dell'inibitore.
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose di FRSW107 fino a 28 giorni.
|
Misurato dal dosaggio Bethesda modificato da Nijmegen.
|
Pre-dose e post-dose di FRSW107 fino a 28 giorni.
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Renchi Yang, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
8 marzo 2019
Completamento primario (Anticipato)
31 maggio 2020
Completamento dello studio (Anticipato)
31 maggio 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 novembre 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 novembre 2018
Primo Inserito (Effettivo)
20 novembre 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
8 maggio 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 maggio 2020
Ultimo verificato
1 maggio 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CTR20182090
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .