Vizsgálat a rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor-Fc injekciós fúziós fehérje farmakokinetikájának értékelésére
2020. május 7. frissítette: Kaifeng Pharmaceutical (Group) Co., Ltd.
I. fázisú, többközpontú, nyílt, önellenőrző vizsgálat a rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor-Fc fúziós fehérje farmakokinetikájának értékelésére injekciós célú hemofíliában szenvedő serdülő és felnőtt betegekben
Elsődleges cél: A rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor-Fc fúziós fehérje injekcióhoz való farmakokinetikájának értékelése két dózisszinten A-hemofíliában szenvedő betegeknél.
Másodlagos célok: A biztonságosság és tolerálhatóság felmérése a FVIII gyógyulás és a nemkívánatos események nyomon követésével hemofília A-ban szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Várható)
12
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Beijing, Kína, 100045
- Hematology Department, Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Kína, 350000
- Fujian Medical University Union Hospital
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou, Guangzhou, Kína, 510515
- Southern Medical University Nanfang Hospital
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Kína, 250013
- Jinan Central Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kína, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A hemofíliában szenvedő serdülők és felnőtt betegek a klinikai nyilvántartásból.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 12 évtől 60 évig, férfi.
- A VIII-as véralvadási faktor (FVIII:C) aktivitása < 2%, és előzőleg FVIII koncentrátummal (koncentrátumokkal) kezelték legalább 150 expozíciós napon (ED) a vizsgálatba lépés előtt.
- Nem immunhiány (CD4 > 200/μL).
- Nem akut vérzéses állapot.
- A kórelőzményben nem szerepelt pozitív inhibitorteszt (< 0,6 BU), vagy a FVIII beadására adott csökkent válaszreakció klinikai tünetei. Nincsenek inhibitorok a családban.
- Thrombocytaszám > 100 000 vérlemezke/μL.
- Normál protrombin idő vagy INR < 1,3.
- Normál trombin idő (TT).
- A vWF antigén vizsgálat normál korábbi eredményei.
- Negatív lupus antikoaguláns.
- Képes megérteni és betartani a protokoll feltételeit elolvasta (beteg és/vagy gondviselő).
Kizárási kritériumok:
- Túlérzékeny a vizsgálati anyagok bármely segédanyagára (pl. allergiás rágcsáló vagy hörcsög eredetű heterológ fehérjékre).
- Bármilyen FVIII vagy IgG2 beadásával összefüggő túlérzékenység vagy anafilaxia anamnézisében.
- Jelenlegi FVIII-inhibitor-pozitív vagy az anamnézisben FVIII-inhibitor-pozitív.
- Egyéb véralvadási rendellenesség(ek) a hemofília A mellett.
- FVIII-at tartalmazó készítmények infúziója a szűrést megelőző 4 napon belül vagy a beadást megelőző 72 órában.
- Súlyos szívbetegségben szenvedő betegek, beleértve a szívinfarktust, szívelégtelenséget (III vagy magasabb szint).
- Klinikailag jelentős egyéb szisztematikus betegségek: alkoholizmus, kábítószerrel való visszaélés, mentális zavarok és mentális retardáció.
- Jelentős máj- vagy vesekárosodás (ALT és AST > 2 × ULN; szérum bilirubinszint > 3 × normál felső határ (ULN), BUN > 2 × ULN, Cr > 2,0 mg/dl).
- Egy vagy több klinikailag jelentős teszt a humán immunhiány vírus (HIV), az antiszifilitikus spirulina (TPHA) és a hepatitis C vírus (HCV) ellenanyag kimutatására.
- Azok a betegek, akik a szűrést megelőző egy héten belül véralvadásgátló vagy thrombocyta-aggregáció gátló kezelésben részesültek, vagy a klinikai vizsgálatok ideje alatt antikoaguláns vagy thrombocyta-aggregáció gátló kezelésben kell részesülniük.
- Azok a betegek, akik nagy műtéten estek át, vagy akik a szűrést megelőző 4 héten belül vér- vagy véralkotórész-transzfúzióban részesülnek, vagy akiknél a vizsgálat során nagy műtéti ütemtervet terveztek.
- Olyan betegek, akik korábban a szűrést megelőző 1 hónapon belül részt vettek a többi klinikai vizsgálatban.
- Bármilyen életveszélyes betegség vagy állapot, amely a vizsgáló megítélése szerint nem részesülhetett a vizsgálatban.
- Beteg, akit a többi vizsgáló nem alkalmas klinikai vizsgálatra.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Keresztmetszeti
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
1. kar
A résztvevők egyetlen intravénás (i.v.) ADVATE injekciót, majd egyszeri intravénás (iv.) injekciót kapnak a Rekombináns Humán Coagulation Factor VIII-Fc fúziós fehérje injekcióhoz (FRSW107) alacsony dózisban.
|
A betegek egyetlen adag ADVATE-et kapnak.
A betegek egyetlen adag FRSW107 injekciót kapnak.
|
|
2. kar
A résztvevők egyetlen intravénás (i.v.) ADVATE injekciót, majd egyszeri intravénás (i.v.) injekciót kapnak a Rekombináns Humán Coagulation Factor VIII-Fc fúziós fehérje injekcióhoz (FRSW107) nagy dózisban.
|
A betegek egyetlen adag ADVATE-et kapnak.
A betegek egyetlen adag FRSW107 injekciót kapnak.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
FVIII:C maximális mért koncentrációja (Cmax).
Időkeret: Az FRSW107 adagolása előtti és utáni adagolása legfeljebb 10 napig.
|
Az egylépcsős aPTT véralvadási vizsgálattal mérve.
|
Az FRSW107 adagolása előtti és utáni adagolása legfeljebb 10 napig.
|
|
Idő szükséges ahhoz, hogy a gyógyszer koncentrációja elérje eredeti értékének felét (T1/2).
Időkeret: Az FRSW107 adagolása előtti és utáni adagolása legfeljebb 10 napig.
|
Az egylépcsős aPTT véralvadási vizsgálattal mérve.
|
Az FRSW107 adagolása előtti és utáni adagolása legfeljebb 10 napig.
|
|
A görbe alatti terület a végtelenig (AUC).
Időkeret: Az FRSW107 adagolása előtti és utáni adagolása legfeljebb 10 napig.
|
Az egylépcsős aPTT véralvadási vizsgálattal mérve.
|
Az FRSW107 adagolása előtti és utáni adagolása legfeljebb 10 napig.
|
|
A szervezet hatóanyag-eltávolítási hatékonyságának mértéke és az egység az egységnyi idő alatt megtisztított plazma vagy vér térfogata (CL).
Időkeret: Az FRSW107 adagolása előtti és utáni adagolása legfeljebb 10 napig.
|
Az egylépcsős aPTT véralvadási vizsgálattal mérve.
|
Az FRSW107 adagolása előtti és utáni adagolása legfeljebb 10 napig.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a CTCAE V5.0 szerint.
Időkeret: Az FRSW107 utólagos adagolása 28-ig.
|
A rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor-Fc fúziós fehérjével kapcsolatos nemkívánatos események a nemkívánatos események közös terminológiai kritériumai szerint (CTCAE) NCI.V5.0.
|
Az FRSW107 utólagos adagolása 28-ig.
|
|
Inhibitor fejlesztése.
Időkeret: Az FRSW107 adagolása előtti és utáni beadása 28 napig.
|
A Nijmegen-módosított Bethesda-vizsgálattal mérve.
|
Az FRSW107 adagolása előtti és utáni beadása 28 napig.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Renchi Yang, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. március 8.
Elsődleges befejezés (Várható)
2020. május 31.
A tanulmány befejezése (Várható)
2020. május 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. november 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. november 17.
Első közzététel (Tényleges)
2018. november 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. május 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. május 7.
Utolsó ellenőrzés
2020. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CTR20182090
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .