Een studie om de farmacokinetiek van recombinant humaan stollingsfactor VIII-Fc fusie-eiwit voor injectie te evalueren

Inclusiecriteria:

• 12 jaar tot 60 jaar, man.
• De activiteit van stollingsfactor VIII (FVIII:C) < 2%, en eerder behandeld met FVIII-concentraat(s) gedurende minimaal 150 blootstellingsdagen (ED's) voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.
• Niet-immune deficiëntie (CD4 > 200/μL).
• Niet-acute hemorragische toestand.
• Geen voorgeschiedenis van een positieve remmertest (< 0,6 BU) of klinische tekenen van verminderde respons op FVIII-toedieningen. Geen familiegeschiedenis van remmers.
• Aantal bloedplaatjes > 100.000 bloedplaatjes/μL.
• Normale protrombinetijd of INR < 1,3.
• Normale trombinetijd (TT).
• Normale eerdere resultaten van vWF-antigeenonderzoek.
• Negatieve lupus-antistollingsmiddel.
• Begrijpend en bereid om de voorwaarden van het protocol te hebben gelezen (patiënt en/of voogd).

Uitsluitingscriteria:

• Overgevoelig voor een van de hulpstoffen van de testmaterialen (bijv. allergisch voor heterologe eiwitten van muizen of hamsters).
• Geschiedenis van overgevoeligheid of anafylaxie geassocieerd met toediening van FVIII of IgG2.
• Huidige FVIII-remmer-positief of voorgeschiedenis van FVIII-remmer-positief.
• Andere stollingsstoornis(nen) naast hemofilie A.
• Infusie van alle producten die FVIII bevatten binnen 4 dagen voorafgaand aan de screening of binnen 72 uur voorafgaand aan toediening.
• Patiënten met een ernstige hartaandoening, waaronder een hartinfarct, hartfalen (niveau III of hoger).
• Klinisch significant van andere systematische ziekten: alcoholisme, drugsmisbruik, psychische stoornissen en mentale retardatie.
• Significante lever- of nierfunctiestoornis (ALAT en ASAT > 2×ULN; serumbilirubinespiegel > 3 × bovengrens van normaal (ULN), BUN > 2×ULN, Cr > 2,0 mg/dL).
• Een of meer klinisch significante tests voor het humaan immunodeficiëntievirus (hiv), antisyfilitische spirulina (TPHA) en het hepatitis C-virus (HCV)-antilichaam.
• Patiënten die binnen een week voorafgaand aan de screening een antistollingsmiddel of plaatjesaggregatieremmer hebben gekregen of die een antistollingsmiddel of plaatjesaggregatieremmende therapie nodig hebben tijdens de periode van klinische onderzoeken.
• Patiënten die een grote operatie hebben ondergaan of een transfusie van bloed of bloedbestanddelen hebben gekregen binnen 4 weken voorafgaand aan de screening of die tijdens het onderzoek een schema voor een grote operatie hebben gepland.
• Patiënten die eerder deelnamen aan de andere klinische onderzoeken binnen 1 maand voorafgaand aan de screening.
• Elke levensbedreigende ziekte of aandoening die, volgens het oordeel van de onderzoeker, niet zou kunnen profiteren van deelname aan het onderzoek.
• Patiënt die door de andere onderzoekers niet geschikt wordt geacht voor klinisch onderzoek.