Lidské mezenchymální kmenové buňky pro kojence s vysokým rizikem bronchopulmonální dysplazie
5. března 2019 aktualizováno: Xia Yunqiu, Children's Hospital of Chongqing Medical University
Intravenózní mezenchymální kmenové buňky získané z lidské pupeční šňůry pro předčasně narozené děti s vysokým rizikem pro bronchopulmonální onemocnění
Tato studie je otevřená, jednocentrová studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z lidské pupečníkové šňůry (hUC-MSC) u předčasně narozených dětí s vysokým rizikem bronchopulmonální dysplazie (BPD)
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
BPD je chronické onemocnění plic, které se vyskytuje u předčasně narozených dětí, které dostávají dlouhodobou kyslíkovou plicní a ventilační terapii. Zůstává hlavní komplikací extrémní nedonošenosti a v současnosti chybí účinná léčba. Úmrtnost jednoho roku po narození je stále vysoká a kvalita života není optimistická.
hUC-MSC jsou široce používány v klinice kvůli jejich nízké imunogenicitě a snadno dostupné. Mnoho studií na zvířatech prokázalo, že hUC-MSC mají terapeutické účinky na různé zvířecí modely plicních onemocnění. Kromě toho existuje velký počet klinických studií MSC aplikovaných na různá systémová onemocnění a bezpečnost byla ověřena. této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost hUC-MSC u účastníků s vysokým rizikem BPD
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
20
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Chongqing
-
Chongqing, Chongqing, Čína
- Nábor
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
Kontakt:
- Yunqiu Xia
- Telefonní číslo: 13637719980
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 dny až 2 týdny (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Kojenec, jehož postnatální věk je 3 až 14 dní včetně (pro léčbu mezi 5 a 14 dny po narození)
- Gestační věk je mezi 23 a 28 týdny (23 týdnů ≤ gestační věk (GA) < 28 týdnů)
- Porodní váha se pohybuje mezi 500 g a 1000 g včetně
- Být intubován a dostávat mechanickou ventilaci během 5-14 dnů po narození, s frakcí vdechovaného kyslíku (FiO2) 0,25 nebo více při screeningu
- Formulář písemného souhlasu podepsaný zákonným zástupcem nebo rodičem.
Kritéria vyloučení:
- Ačkoli je u účastníků vyžadována mechanická ventilace nebo kyslík, v zobrazení plic nejsou žádné známky dušnosti nebo změn souvisejících s BPD, jako je centrální apnoe nebo paralýza bránice.
- Účastníci, kteří mají komplexní vrozenou srdeční vadu.
- Účastníci, kteří mají v době hodnocení těžkou plicní hypertenzi (potvrzeno ultrazvukem srdce).
- Účastníci, kteří mají závažnou malformaci dýchacích cest: pierre-robinův syndrom, tracheobronchomalacie, syndrom vaskulárního prstence, vrozená tracheální stenóza, tracheoezofageální píštěl, plicní emfyzém, plicní sekvestrace, vrozená plicní dysplazie, vrozená plicní spasma, cysta vrozená atd.
- Účastníci, kteří mají závažné chromozomové anomálie: Edwardův syndrom, Patauův syndrom, Downův syndrom atd.) nebo závažnou vrozenou malformaci (Hydrocefalus, Encefalokéla atd.).
- Účastníci, kteří mají závažnou vrozenou infekci (herpes, toxoplazmóza, zarděnky, syfilis, AIDS atd.).
- Účastníci, kteří mají těžkou sepsi nebo šok.
- Účastníci, kteří se chystají na operaci 72 hodin před/po podání tohoto studijního léku.
- Účastníci, kterým byla podána povrchově aktivní látka během 24 hodin před podáním tohoto studijního léku.
- Účastníci, kteří mají těžké intrakraniální krvácení ≥ 3. nebo 4. stupně.
- Účastníci, kteří mají v době hodnocení aktivní plicní krvácení nebo syndrom aktivního úniku vzduchu.
- Účastníci, kteří mají historii jiných klinických studií jako účastník.
- Účastníci, kteří jsou vyšetřovateli považováni za nevhodné.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Transplantace hUC-MSC
Předčasně narozené děti s vysokým rizikem BPD dostanou transplantaci hUC-MSC.
|
Předčasně narozené děti s vysokým rizikem BPD dostanou transplantaci hUC-MSC prostřednictvím intravenózní infuze.
Dávka A - 1 milion buněk na kg; Dávka B - 5 milionů buněk na kg
Ostatní jména:
|
|
Jiný: Žádná transplantace hUC-MSC
Předčasně narozené děti s vysokým rizikem BPD nedostanou transplantaci hUC-MSC
|
Předčasně narozené děti s vysokým rizikem BPD nedostanou transplantaci hUC-MSC
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími reakcemi souvisejícími s infuzí po léčbě
Časové okno: 24 hodin po podání
|
Vyhodnotit bezpečnost hUC-MSC pro BPD.
|
24 hodin po podání
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny dechové frekvence u účastníků
Časové okno: 3 dny po podání
|
Vyhodnotit bezpečnost mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z lidské pupeční šňůry pro BPD.
|
3 dny po podání
|
|
Změny saturace kyslíkem u účastníků
Časové okno: 3 dny po podání
|
Vyhodnotit bezpečnost mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z lidské pupeční šňůry pro BPD.
|
3 dny po podání
|
|
Incidence a závažnost BPD definovaná workshopem Národního institutu pro zdraví dětí a lidský rozvoj (NICHD).
Časové okno: v korigovaném gestačním věku 36 týdnů
|
Vyhodnotit účinnost hUC-MSC k prevenci rozvoje BPD u předčasně narozených dětí s vysokým rizikem BPD
|
v korigovaném gestačním věku 36 týdnů
|
|
Změny CT hrudníku s vysokým rozlišením u účastníků
Časové okno: do 2 let po podání
|
Vyhodnotit bezpečnost a účinnost mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z lidské pupečníkové šňůry pro BPD. Mezenchymální kmenové buňky pro BPD.
|
do 2 let po podání
|
|
Změny teploty u účastníků
Časové okno: 3 dny po podání
|
Vyhodnotit bezpečnost mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z lidské pupeční šňůry pro BPD. mezenchymální kmenové buňky pro BPD.
|
3 dny po podání
|
|
Změny krevního tlaku u účastníků
Časové okno: 3 dny po podání
|
Vyhodnotit bezpečnost mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z lidské pupeční šňůry pro BPD.
Krevní tlak se měří elektronickým tlakoměrem.
|
3 dny po podání
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Zhou Fu, Children's Hospital of Chongqing Medical University
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Chang YS, Ahn SY, Yoo HS, Sung SI, Choi SJ, Oh WI, Park WS. Mesenchymal stem cells for bronchopulmonary dysplasia: phase 1 dose-escalation clinical trial. J Pediatr. 2014 May;164(5):966-972.e6. doi: 10.1016/j.jpeds.2013.12.011. Epub 2014 Feb 6.
- Ahn SY, Chang YS, Kim JH, Sung SI, Park WS. Two-Year Follow-Up Outcomes of Premature Infants Enrolled in the Phase I Trial of Mesenchymal Stem Cells Transplantation for Bronchopulmonary Dysplasia. J Pediatr. 2017 Jun;185:49-54.e2. doi: 10.1016/j.jpeds.2017.02.061. Epub 2017 Mar 21.
- Yeh TF, Chen CM, Wu SY, Husan Z, Li TC, Hsieh WS, Tsai CH, Lin HC. Intratracheal Administration of Budesonide/Surfactant to Prevent Bronchopulmonary Dysplasia. Am J Respir Crit Care Med. 2016 Jan 1;193(1):86-95. doi: 10.1164/rccm.201505-0861OC.
- Hayes D Jr, Meadows JT Jr, Murphy BS, Feola DJ, Shook LA, Ballard HO. Pulmonary function outcomes in bronchopulmonary dysplasia through childhood and into adulthood: implications for primary care. Prim Care Respir J. 2011 Jun;20(2):128-33. doi: 10.4104/pcrj.2011.00002.
- Wilson JG, Liu KD, Zhuo H, Caballero L, McMillan M, Fang X, Cosgrove K, Vojnik R, Calfee CS, Lee JW, Rogers AJ, Levitt J, Wiener-Kronish J, Bajwa EK, Leavitt A, McKenna D, Thompson BT, Matthay MA. Mesenchymal stem (stromal) cells for treatment of ARDS: a phase 1 clinical trial. Lancet Respir Med. 2015 Jan;3(1):24-32. doi: 10.1016/S2213-2600(14)70291-7. Epub 2014 Dec 17.
- Laube M, Stolzing A, Thome UH, Fabian C. Therapeutic potential of mesenchymal stem cells for pulmonary complications associated with preterm birth. Int J Biochem Cell Biol. 2016 May;74:18-32. doi: 10.1016/j.biocel.2016.02.023. Epub 2016 Feb 27.
- Pierro M, Ionescu L, Montemurro T, Vadivel A, Weissmann G, Oudit G, Emery D, Bodiga S, Eaton F, Peault B, Mosca F, Lazzari L, Thebaud B. Short-term, long-term and paracrine effect of human umbilical cord-derived stem cells in lung injury prevention and repair in experimental bronchopulmonary dysplasia. Thorax. 2013 May;68(5):475-84. doi: 10.1136/thoraxjnl-2012-202323. Epub 2012 Dec 4.
- Hansmann G, Fernandez-Gonzalez A, Aslam M, Vitali SH, Martin T, Mitsialis SA, Kourembanas S. Mesenchymal stem cell-mediated reversal of bronchopulmonary dysplasia and associated pulmonary hypertension. Pulm Circ. 2012 Apr-Jun;2(2):170-81. doi: 10.4103/2045-8932.97603.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. března 2019
Primární dokončení (Očekávaný)
1. prosince 2020
Dokončení studie (Očekávaný)
31. prosince 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. prosince 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. prosince 2018
První zveřejněno (Aktuální)
13. prosince 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. března 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. března 2019
Naposledy ověřeno
1. března 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- XiaYQ
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .