Studie Cemdisiranu u dospělých s imunoglobulinovou nefropatií (IgAN)
2. srpna 2024 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 s Cemdisiranem u dospělých pacientů s IgA nefropatií
Účelem této studie je zhodnotit účinek cemdisiranu na proteinurii u dospělých s imunoglobulinovou nefropatií (IgAN), kteří vylučují > 1 gram (gm) bílkovin denně navzdory standardní péči, která zahrnuje léčbu angiotensin-konvertujícím enzymem ( ACE) inhibitory nebo blokátory receptorů pro angiotenzin (ARB).
Tito pacienti jsou vystaveni vysokému riziku progrese onemocnění ledvin, které může vyústit v konečné stadium selhání ledvin.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
31
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Quezon City, Filipíny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Grenoble, Francie
- Clinical Trial Site
-
La Tronche, Francie
- Clinical Trial Site
-
Mulhouse, Francie
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- Clinical Trial Site
-
-
Ontario
-
Brampton, Ontario, Kanada, L6T0G1
- Clinical Trial Site
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malajsie
- Clinical Trial Site
-
Kuantan, Malajsie
- Clinical Trial Site
-
Serdang, Malajsie
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Leicester, Spojené království
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taichung, Tchaj-wan
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Córdoba, Španělsko
- Clinical Trial Site
-
Girona, Španělsko
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Huddinge, Švédsko
- Clinical Trial Site
-
Uppsala, Švédsko
- Clinical Trial Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostikováno primárním IgAN
- V současné době se léčí na IgAN stabilní, optimální terapií, včetně inhibitoru ACE nebo ARB nebo přímého inhibitoru reninu
- Má bílkovinu v moči větší nebo rovnou 1 gramu/24 hodin
- Má hematurii (krvinky přítomné v moči)
Kritéria vyloučení:
- Má onemocnění ledvin jiné než IgAN
- Má diagnózu rychle progredující glomerulonefritidy
- Má diagnózu Henoch-Schonlein Purpura (IgA vaskulitida)
- Má špatnou funkci ledvin s odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR)
- Má známou infekci virem lidské imunodeficience (HIV), infekci virem hepatitidy C (HCV) nebo infekci virem hepatitidy B (HBV)
- Má trvalý vysoký krevní tlak
- Léčeno systémovými kortikosteroidy déle než 7 dní nebo jinými imunosupresivy v posledních 6 měsících
- Dostal transplantaci orgánu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Období dvojitě zaslepené léčby (DBT): Cemdisiran
Účastníci dostávali cemdisiran, 600 miligramů (mg), subkutánní (SC) injekci, jednou za 4 týdny (Q4W) v kombinaci s léčbou standardní péče až po dobu maximálně 38 týdnů v období DBT.
|
Cemdisiran byl podáván SC injekcí.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Období DBT: Placebo
Účastníci dostávali placebo odpovídající cemdisiranu, SC injekci, Q4W v kombinaci s léčbou standardní péče až po dobu maximálně 38 týdnů v období DBT.
|
SC byl podáván normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl) odpovídající objemu dávek cemdisiranu.
|
|
Experimentální: Období DBT: Cemdisiran to Open-Label Extension (OLE) Období: Cemdisiran
Účastníci, kteří byli randomizováni k léčbě cemdisiranem v období DBT, pokračovali v léčbě cemdisiranem, 600 mg, SC injekcí, Q4W v kombinaci s léčbou standardní péče až po dobu maximálně 88 týdnů v období léčby OLE.
|
Cemdisiran byl podáván SC injekcí.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Období DBT: Placebo až OLE Období: Cemdisiran
Účastníci, kteří byli randomizováni k tomu, aby dostávali cemdisiran odpovídající placebo v období DBT, začali dostávat cemdisiran, 600 mg, SC injekci, Q4W v kombinaci s léčbou standardní péče až po dobu maximálně 88 týdnů v období léčby OLE.
|
Cemdisiran byl podáván SC injekcí.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v UPCR měřená ve 24hodinové moči v týdnu 32
Časové okno: Výchozí stav do týdne 32
|
UPCR je způsob hodnocení množství bílkoviny v moči.
Primární analýza pro UPCR byla provedena pomocí přístupu Mixed-Effect Model Repeated Measures (MMRM).
Poměry geometrického průměru (GM) byly získány exponenciální zpětnou transformací aritmetického průměru změny v logaritmicky transformovaném 24h UPCR.
Standardní chyba průměru (SEM) byla vypočtena jako exponenciální (průměr změny v log-transformovaných datech) * (standardní chyba změny v log-transformovaných datech).
Upravený poměr GM k základní linii a 90% interval spolehlivosti (CI) byly vypočteny exponenciální zpětnou transformací průměru nejmenších čtverců (LS) založeného na modelu a odpovídajících 90% CI.
|
Výchozí stav do týdne 32
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty u 24hodinové proteinurie v týdnu 32
Časové okno: Výchozí stav do týdne 32
|
Proteinurie je vysoká hladina bílkovin v moči.
24hodinové hodnocení proteinurie zahrnovalo 24hodinový sběr moči k posouzení celkové exkrece bílkovin za 24 hodin.
Analýza byla provedena pomocí modelu MMRM.
GM poměry byly získány exponenciální zpětnou transformací aritmetického průměru změny v log-transformovaném 24h proteinu moči (UP).
SEM byl vypočten jako exp (průměr změny v log-transformovaných datech) * (standardní chyba změny v log-transformovaných datech).
Upravený poměr GM k výchozí hodnotě a 90% CI se vypočítá exponenciální zpětnou transformací průměrů LS založených na modelu a odpovídajících 90% CI.
|
Výchozí stav do týdne 32
|
|
Procento účastníků s částečnou klinickou remisí ve 32. týdnu
Časové okno: 32. týden
|
Částečná klinická remise byla definována jako UP <1,0 g/24 hodin.
|
32. týden
|
|
Procento účastníků s >50% snížením 24hodinové proteinurie ve 32. týdnu
Časové okno: 32. týden
|
32. týden
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty v UPCR měřená v bodové moči v týdnu 32
Časové okno: Výchozí stav do týdne 32
|
UPCR byla vypočtena vydělením hladiny proteinu ve spotovém testu moči hladinou kreatininu.
Analýza byla provedena pomocí modelu MMRM.
GM poměry byly získány exponenciální zpětnou transformací aritmetického průměru změny v logaritmicky transformovaném spotovém UPCR.
SEM byl vypočten jako exp (průměr změny v log-transformovaných datech) * (standardní chyba změny v log-transformovaných datech).
Upravený poměr GM k výchozí hodnotě a 90% CI se vypočítá exponenciální zpětnou transformací průměrů LS založených na modelu a odpovídajících 90% CI.
|
Výchozí stav do týdne 32
|
|
Počet účastníků se změnou oproti výchozímu stavu v hematurii v týdnu 32
Časové okno: Výchozí stav do týdne 32
|
Hematurie je přítomnost krve v moči.
Hematurie z bodového odběru moči byla hodnocena za účelem posouzení účinku cemdisiranu na průběh onemocnění u účastníků.
Stupeň hematurie byl hodnocen mikroskopickým vyšetřením odstředěného močového sedimentu (červené krvinky (RBC)/high power field [hpf]) a močovou tyčinkou.
|
Výchozí stav do týdne 32
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Až 126 týdnů
|
AE je jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka nebo subjektu klinického hodnocení, kterému byl podáván léčivý přípravek a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.
|
Až 126 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. září 2019
Primární dokončení (Aktuální)
17. března 2022
Dokončení studie (Aktuální)
27. června 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. února 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. února 2019
První zveřejněno (Aktuální)
15. února 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. srpna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. srpna 2024
Naposledy ověřeno
1. června 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALN-CC5-005
- 2018-002716-27 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .