Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Cemdisiran bij volwassenen met immunoglobuline A-nefropathie (IgAN)

7 december 2023 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie van Cemdisiran bij volwassen patiënten met IgA-nefropathie

Het doel van deze studie is om het effect van cemdisiran op proteïnurie te evalueren bij volwassenen met immunoglobuline A-nefropathie (IgAN), die >1 gram (gm) eiwit per dag uitscheiden ondanks standaardzorg, waaronder behandeling met angiotensine-converterend enzym ( ACE)-remmers of angiotensine-receptorblokkers (ARB's). Deze patiënten lopen een hoog risico op progressie van nierziekte, wat kan leiden tot nierfalen in het eindstadium.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

31

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Clinical Trial Site
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Canada, L6T0G1
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
        • Clinical Trial Site
  • Filippijnen
      • Quezon City, Filippijnen
        • Clinical Trial Site
  • Frankrijk
      • Grenoble, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
      • La Tronche, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
      • Mulhouse, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
  • Maleisië
      • Kuala Lumpur, Maleisië
        • Clinical Trial Site
      • Kuantan, Maleisië
        • Clinical Trial Site
      • Serdang, Maleisië
        • Clinical Trial Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Clinical Trial Site
  • Spanje
      • Córdoba, Spanje
        • Clinical Trial Site
      • Girona, Spanje
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Clinical Trial Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leicester, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Trial Site
  • Zweden
      • Huddinge, Zweden
        • Clinical Trial Site
      • Uppsala, Zweden
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gediagnosticeerd met primaire IgAN
  • Wordt momenteel behandeld voor IgAN met stabiele, optimale therapie, waaronder een ACE-remmer of een ARB of een directe renineremmer
  • Heeft urine-eiwit groter dan of gelijk aan 1 gram/24 uur
  • Heeft hematurie (bloedcellen aanwezig in de urine)

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft een andere nierziekte dan IgAN
  • Heeft een diagnose van snel progressieve glomerulonefritis
  • Heeft een diagnose van Henoch-Schonlein Purpura (IgA-vasculitis)
  • Heeft een slechte nierfunctie met geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)
  • Heeft een bekende infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), infectie met hepatitis C-virus (HCV) of infectie met hepatitis B-virus (HBV)
  • Heeft aanhoudende hoge bloeddruk
  • Behandeld met systemische corticosteroïden gedurende meer dan 7 dagen, of andere immunosuppressiva in de afgelopen 6 maanden
  • Een orgaantransplantatie gekregen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dubbelblinde behandeling (DBT) Periode: Cemdisiran
Deelnemers kregen cemdisiran, 600 milligram (mg), subcutane (SC) injectie, eenmaal per 4 weken (Q4W) in combinatie met standaardzorgbehandeling tot maximaal 38 weken in de DGT-periode.
Geneesmiddel: Cemdisiran
Cemdisiran werd toegediend via SC-injectie.
Andere namen:
  • ALN-CC5
Placebo-vergelijker: DBT-periode: Placebo
Deelnemers kregen een cemdisiran-matching placebo, SC-injectie, Q4W in combinatie met standaardzorgbehandeling tot maximaal 38 weken in de DGT-periode.
Geneesmiddel: Placebo
Normale zoutoplossing (0,9% NaCl), passend bij het volume van de doses cemdisiran, werd SC toegediend.
Experimenteel: DBT-periode: Cemdisiran naar Open-Label Extension (OLE) Periode: Cemdisiran
Deelnemers die gerandomiseerd waren om cemdisiran te krijgen in de DGT-periode bleven cemdisiran, 600 mg, SC-injectie, Q4W ontvangen in combinatie met standaardzorgbehandeling tot maximaal 88 weken in de OLE-behandelingsperiode.
Geneesmiddel: Cemdisiran
Cemdisiran werd toegediend via SC-injectie.
Andere namen:
  • ALN-CC5
Placebo-vergelijker: DBT-periode: Placebo tot OLE-periode: Cemdisiran
Deelnemers die gerandomiseerd waren om in de DGT-periode een cemdisiran-matching-placebo te krijgen, begonnen met het ontvangen van cemdisiran, 600 mg, SC-injectie, Q4W in combinatie met standaardzorgbehandeling tot maximaal 88 weken in de OLE-behandelingsperiode.
Geneesmiddel: Cemdisiran
Cemdisiran werd toegediend via SC-injectie.
Andere namen:
  • ALN-CC5

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in UPCR zoals gemeten in 24-uurs urine in week 32
Tijdsspanne: Basislijn tot week 32
UPCR is een manier om de hoeveelheid eiwit in de urine te bepalen. De primaire analyse voor UPCR werd uitgevoerd met behulp van de Mixed-Effect Model Repeated Measures (MMRM)-benadering. Geometrische gemiddelde (GM) verhoudingen werden verkregen door het rekenkundig gemiddelde van de verandering in log-getransformeerde 24-uurs UPCR exponentieel terug te transformeren. Standaardfout van het gemiddelde (SEM) werd berekend als exponentieel (gemiddelde van verandering in log-getransformeerde gegevens) * (standaardfout van verandering in log-getransformeerde gegevens). De aangepaste GM-ratio ten opzichte van de uitgangswaarde en het 90%-betrouwbaarheidsinterval (CI's) werden berekend door het op modellen gebaseerde kleinste kwadratengemiddelde (LS) en het overeenkomstige 90%-BI exponentieel terug te transformeren.
Basislijn tot week 32

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in 24-uurs proteïnurie in week 32
Tijdsspanne: Basislijn tot week 32
Proteïnurie is een hoog eiwitgehalte in de urine. De 24-uurs proteïnuriebeoordeling omvatte 24-uurs urineverzamelingen om de totale eiwituitscheiding per 24 uur te beoordelen. De analyse werd uitgevoerd met behulp van het MMRM-model. GM-verhoudingen werden verkregen door het rekenkundig gemiddelde van de verandering in log-getransformeerd 24-uurs urine-eiwit (UP) exponentieel terug te transformeren. SEM werd berekend als exp (gemiddelde van verandering in log-getransformeerde gegevens) *(standaardfout van verandering in log-getransformeerde gegevens). De aangepaste GM-ratio ten opzichte van de uitgangswaarde en de 90%-BI's worden berekend door de op modellen gebaseerde LS Means en de overeenkomstige 90%-BI exponentieel terug te transformeren.
Basislijn tot week 32
Percentage deelnemers met gedeeltelijke klinische remissie in week 32
Tijdsspanne: Week 32
Gedeeltelijke klinische remissie werd gedefinieerd als UP <1,0 g/24 uur.
Week 32
Percentage deelnemers met >50% vermindering van 24-uurs proteïnurie in week 32
Tijdsspanne: Week 32
Week 32
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in UPCR zoals gemeten in een spot-urine in week 32
Tijdsspanne: Basislijn tot week 32
UPCR werd berekend door het eiwitgehalte in een spoturinetest te delen door het creatininegehalte. Analyse werd uitgevoerd met behulp van het MMRM-model. GM-verhoudingen werden verkregen door het rekenkundig gemiddelde van de verandering in log-getransformeerde spot-UPCR exponentieel terug te transformeren. SEM werd berekend als exp (gemiddelde van verandering in log-getransformeerde gegevens) *(standaardfout van verandering in log-getransformeerde gegevens). De aangepaste GM-ratio ten opzichte van de uitgangswaarde en de 90%-BI's worden berekend door de op modellen gebaseerde LS Means en de overeenkomstige 90%-BI exponentieel terug te transformeren.
Basislijn tot week 32
Aantal deelnemers met verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hematurie in week 32
Tijdsspanne: Basislijn tot week 32
Hematurie is de aanwezigheid van bloed in de urine. Hematurie uit urineverzamelingen werd geëvalueerd om het effect van cemdisiran op het ziekteverloop bij deelnemers te beoordelen. De mate van hematurie werd beoordeeld door microscopisch onderzoek van het gesponnen urinesediment (rode bloedcellen (RBC)/hoogvermogenveld [hpf]) en met een urinepeilstok.
Basislijn tot week 32
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot 240 weken
Bijwerking is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer of proefpersoon aan wie een geneesmiddel is toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling.
Basislijn tot 240 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 september 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 maart 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 juni 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 februari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 februari 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 februari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALN-CC5-005
  • 2018-002716-27 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op IgA Nefropathie (IgAN)

Klinische onderzoeken op Cemdisiran

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren