Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Cemdisiran hos vuxna med immunglobulin A nefropati (IgAN)

7 december 2023 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals

En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av Cemdisiran hos vuxna patienter med IgA nefropati

Syftet med denna studie är att utvärdera effekten av cemdisiran på proteinuri hos vuxna med immunglobulin A nefropati (IgAN), som utsöndrar >1 gram (gm) protein per dag trots standardvård, vilket inkluderar behandling med angiotensin-omvandlande enzym ( ACE)-hämmare eller angiotensinreceptorblockerare (ARB). Dessa patienter löper hög risk för progression av njursjukdom, vilket kan resultera i njursvikt i slutstadiet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

31

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Filippinerna
      • Quezon City, Filippinerna
        • Clinical Trial Site
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • La Tronche, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Mulhouse, Frankrike
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Clinical Trial Site
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Kanada, L6T0G1
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • Clinical Trial Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • Clinical Trial Site
      • Kuantan, Malaysia
        • Clinical Trial Site
      • Serdang, Malaysia
        • Clinical Trial Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Córdoba, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Girona, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannien
      • Leicester, Storbritannien
        • Clinical Trial Site
  • Sverige
      • Huddinge, Sverige
        • Clinical Trial Site
      • Uppsala, Sverige
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Clinical Trial Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnostiserad med primär IgAN
  • Behandlas för närvarande för IgAN med stabil, optimal terapi, inklusive en ACE-hämmare eller en ARB eller en direkt renin-hämmare
  • Har urinprotein större än eller lika med 1 gram/24-timmar
  • Har hematuri (blodkroppar i urinen)

Exklusions kriterier:

  • Har annan njursjukdom än IgAN
  • Har diagnosen snabbt progressiv glomerulonefrit
  • Har diagnosen Henoch-Schonlein Purpura (IgA Vasculitis)
  • Har dålig njurfunktion med uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR)
  • Har känd infektion med humant immunbristvirus (HIV), infektion med hepatit C-virus (HCV) eller infektion med hepatit B-virus (HBV)
  • Har pågående högt blodtryck
  • Behandlat med systemiska kortikosteroider i mer än 7 dagar, eller andra immunsuppressiva medel under de senaste 6 månaderna
  • Fick en organtransplantation

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Dubbelblindbehandling (DBT) Period: Cemdisiran
Deltagarna fick cemdisiran, 600 milligram (mg), subkutan (SC) injektion, en gång var 4:e vecka (Q4W) i kombination med standardbehandling upp till maximalt 38 veckor under DBT-perioden.
Läkemedel: Cemdisiran
Cemdisiran administrerades genom SC-injektion.
Andra namn:
  • ALN-CC5
Placebo-jämförare: DBT-period: Placebo
Deltagarna fick cemdisiran-matchande placebo, SC-injektion, Q4W i kombination med standardbehandling upp till maximalt 38 veckor under DBT-perioden.
Läkemedel: Placebo
Normal koksaltlösning (0,9% NaCl) motsvarande volym av cemdisirandoser administrerades SC.
Experimentell: DBT-period: Cemdisiran till Open-Label Extension (OLE) Period: Cemdisiran
Deltagare som randomiserades till att få cemdisiran under DBT-perioden fortsatte att få cemdisiran, 600 mg, SC-injektion, Q4W i kombination med standardbehandling upp till maximalt 88 veckor under OLE-behandlingsperioden.
Läkemedel: Cemdisiran
Cemdisiran administrerades genom SC-injektion.
Andra namn:
  • ALN-CC5
Placebo-jämförare: DBT-period: Placebo till OLE-period: Cemdisiran
Deltagare som randomiserades till att få cemdisiranmatchande placebo under DBT-perioden började få cemdisiran, 600 mg, SC-injektion, Q4W i kombination med standardbehandling upp till maximalt 88 veckor under OLE-behandlingsperioden.
Läkemedel: Cemdisiran
Cemdisiran administrerades genom SC-injektion.
Andra namn:
  • ALN-CC5

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i UPCR mätt i 24-timmarsurin vid vecka 32
Tidsram: Baslinje till vecka 32
UPCR är ett sätt att bedöma mängden protein i urinen. Den primära analysen för UPCR utfördes med hjälp av Mixed-Effect Model Repeated Measures (MMRM) tillvägagångssätt. Geometriska medelvärden (GM) förhållanden erhölls genom att exponentiellt backtransformera det aritmetiska medelvärdet av förändring i log-transformerad 24h UPCR. Standardfel för medelvärdet (SEM) beräknades som exponentiellt (medelvärde för förändring i log-transformerade data) * (standardfel för förändring i log-transformerade data). Justerat GM-förhållande till baslinjen och 90 % konfidensintervall (CI) beräknades genom att exponentiellt backtransformera det modellbaserade minsta kvadratiska (LS) medelvärdet och motsvarande 90 % CI.
Baslinje till vecka 32

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i 24-timmarsproteinuri vid vecka 32
Tidsram: Baslinje till vecka 32
Proteinuri är höga nivåer av protein i urinen. 24-timmarsutvärdering av proteinuri inkluderade 24-timmars urinsamlingar för att bedöma total proteinutsöndring per 24 timmar. Analys utfördes med användning av MMRM-modellen. GM-förhållanden erhölls genom att exponentiellt återtransformera det aritmetiska medelvärdet av förändring i log-transformerat 24-h urinprotein (UP). SEM beräknades som exp (medelvärde för förändring i log-transformerade data) *(standardfel för förändring i log-transformerade data). Justerat GM-förhållande till baslinje och 90 % CI beräknas genom att exponentiellt backtransformera de modellbaserade LS-medelvärdena och motsvarande 90 % CI.
Baslinje till vecka 32
Andel deltagare med partiell klinisk remission vid vecka 32
Tidsram: Vecka 32
Partiell klinisk remission definierades som att ha UP <1,0 g/24 timmar.
Vecka 32
Andel deltagare med >50 % minskning av 24-timmarsproteinuri vid vecka 32
Tidsram: Vecka 32
Vecka 32
Förändring från baslinjen i UPCR mätt i en punkturin vid vecka 32
Tidsram: Baslinje till vecka 32
UPCR beräknades genom att dividera nivån av protein i ett punkturintest med kreatininnivån. Analys utfördes med användning av MMRM-modell. GM-förhållanden erhölls genom att exponentiellt återtransformera det aritmetiska medelvärdet av förändring i log-transformerad punkt-UPCR. SEM beräknades som exp (medelvärde för förändring i log-transformerade data) *(standardfel för förändring i log-transformerade data). Justerat GM-förhållande till baslinje och 90 % CI beräknas genom att exponentiellt backtransformera de modellbaserade LS-medelvärdena och motsvarande 90 % CI.
Baslinje till vecka 32
Antal deltagare med förändring från baslinjen i hematuri vid vecka 32
Tidsram: Baslinje till vecka 32
Hematuri är förekomsten av blod i urinen. Hematuri från prickurinsamlingar utvärderades för att bedöma effekten av cemdisiran på sjukdomsförloppet hos deltagarna. Graden av hematuri bedömdes genom mikroskopisk undersökning av det spunna urinsedimentet (röda blodkroppar (RBC)/högeffektfält [hpf]) och med urinsticka.
Baslinje till vecka 32
Antal deltagare med biverkningar (AE)
Tidsram: Baslinje upp till 240 veckor
AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare eller klinisk försöksperson som administrerat ett läkemedel och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling.
Baslinje upp till 240 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 september 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

17 mars 2022

Avslutad studie (Faktisk)

27 juni 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 februari 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 februari 2019

Första postat (Faktisk)

15 februari 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 december 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 december 2023

Senast verifierad

1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALN-CC5-005
  • 2018-002716-27 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på IgA nefropati (IgAN)

Kliniska prövningar på Cemdisiran

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera