Um estudo de Cemdisiran em adultos com nefropatia por imunoglobulina A (IgAN)
2 de agosto de 2024 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de Cemdisiran em pacientes adultos com nefropatia por IgA
O objetivo deste estudo é avaliar o efeito do cemdisiran na proteinúria em adultos com nefropatia por imunoglobulina A (IgAN), que excretam >1 grama (g) de proteína por dia, apesar do tratamento padrão, que inclui tratamento com enzima conversora de angiotensina ( inibidores da ECA) ou bloqueadores dos receptores da angiotensina (BRA).
Esses pacientes têm alto risco de progressão da doença renal, que pode resultar em insuficiência renal terminal.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
31
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá
- Clinical Trial Site
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Ontario
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Brampton, Ontario, Canadá, L6T0G1
- Clinical Trial Site
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G2C4
- Clinical Trial Site
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Singapore, Cingapura
- Clinical Trial Site
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Córdoba, Espanha
- Clinical Trial Site
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Girona, Espanha
- Clinical Trial Site
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Quezon City, Filipinas
- Clinical Trial Site
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Grenoble, França
- Clinical Trial Site
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La Tronche, França
- Clinical Trial Site
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Mulhouse, França
- Clinical Trial Site
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Kuala Lumpur, Malásia
- Clinical Trial Site
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Kuantan, Malásia
- Clinical Trial Site
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Serdang, Malásia
- Clinical Trial Site
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Leicester, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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Huddinge, Suécia
- Clinical Trial Site
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Uppsala, Suécia
- Clinical Trial Site
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Taichung, Taiwan
- Clinical Trial Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnosticado com IgAN primário
- Atualmente em tratamento para IgAN com terapia estável e otimizada, incluindo um inibidor da ECA ou um ARA ou um inibidor direto da renina
- Tem proteína na urina maior ou igual a 1 grama/24 horas
- Tem hematúria (células sanguíneas presentes na urina)
Critério de exclusão:
- Tem outra doença renal que não IgAN
- Tem um diagnóstico de glomerulonefrite rapidamente progressiva
- Tem diagnóstico de Púrpura de Henoch-Schonlein (Vasculite IgA)
- Tem função renal deficiente com taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
- Tem infecção conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), infecção pelo vírus da hepatite C (HCV) ou infecção pelo vírus da hepatite B (HBV)
- Tem pressão alta contínua
- Tratados com corticosteroides sistêmicos por mais de 7 dias ou outros agentes imunossupressores nos últimos 6 meses
- Recebeu um transplante de órgão
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Período de tratamento duplo-cego (DBT): Cemdisiran
Os participantes receberam cemdisiran, 600 miligramas (mg), injeção subcutânea (SC), uma vez a cada 4 semanas (Q4W) em combinação com o tratamento padrão até um máximo de 38 semanas no período de DBT.
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Cemdisiran foi administrado por injeção SC.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Período DBT: Placebo
Os participantes receberam placebo correspondente ao cemdisiran, injeção SC, Q4W em combinação com tratamento padrão até um máximo de 38 semanas no período de DBT.
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Solução salina normal (NaCl a 0,9%) correspondente ao volume das doses de cemdisiran foi administrada SC.
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Experimental: Período DBT: Cemdisiran para extensão de rótulo aberto (OLE) Período: Cemdisiran
Os participantes que foram randomizados para receber cemdisiran no período de DBT continuaram recebendo cemdisiran, 600 mg, injeção SC, Q4W em combinação com o tratamento padrão até um máximo de 88 semanas no período de tratamento OLE.
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Cemdisiran foi administrado por injeção SC.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Período DBT: Período Placebo para OLE: Cemdisiran
Os participantes que foram randomizados para receber cemdisiran correspondente ao placebo no período DBT começaram a receber cemdisiran, 600 mg, injeção SC, Q4W em combinação com o tratamento padrão até um máximo de 88 semanas no período de tratamento OLE.
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Cemdisiran foi administrado por injeção SC.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração percentual da linha de base no UPCR medida na urina de 24 horas na semana 32
Prazo: Linha de base até a semana 32
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UPCR é uma forma de avaliar a quantidade de proteína na urina.
A análise primária para UPCR foi realizada usando a abordagem de medidas repetidas de modelo de efeito misto (MMRM).
As razões da média geométrica (GM) foram obtidas através da transformação exponencial reversa da média aritmética da mudança no UPCR de 24h transformado em log.
O erro padrão da média (SEM) foi calculado como exponencial (média da mudança nos dados transformados em log) * (erro padrão da mudança nos dados transformados em log).
A razão GM ajustada para a linha de base e o intervalo de confiança (IC) de 90% foram calculados por meio da transformação exponencial da média dos mínimos quadrados (LS) baseada no modelo e do IC de 90% correspondente.
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Linha de base até a semana 32
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual da linha de base na proteinúria de 24 horas na semana 32
Prazo: Linha de base até a semana 32
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Proteinúria são níveis elevados de proteína na urina.
A avaliação da proteinúria de 24 horas incluiu coletas de urina de 24 horas para avaliar a excreção total de proteínas em 24 horas.
A análise foi realizada utilizando o modelo MMRM.
As proporções de GM foram obtidas por retrotransformação exponencial da média aritmética da mudança na proteína da urina de 24 horas transformada em log (UP).
SEM foi calculado como exp (média de mudança nos dados transformados em log) *(erro padrão de mudança nos dados transformados em log).
A razão GM ajustada para a linha de base e os ICs de 90% são calculados pela transformação reversa exponencial das médias LS baseadas no modelo e do IC de 90% correspondente.
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Linha de base até a semana 32
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Porcentagem de participantes com remissão clínica parcial na semana 32
Prazo: Semana 32
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A remissão clínica parcial foi definida como UP <1,0 g/24 horas.
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Semana 32
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Porcentagem de participantes com redução >50% na proteinúria de 24 horas na semana 32
Prazo: Semana 32
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Semana 32
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Alteração da linha de base no UPCR conforme medido em uma urina localizada na semana 32
Prazo: Linha de base até a semana 32
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O UPCR foi calculado dividindo o nível de proteína em um teste de urina pelo nível de creatinina.
A análise foi realizada utilizando o modelo MMRM.
As razões GM foram obtidas através da transformação exponencial da média aritmética da mudança no UPCR spot transformado em log.
SEM foi calculado como exp (média de mudança nos dados transformados em log) *(erro padrão de mudança nos dados transformados em log).
A razão GM ajustada para a linha de base e os ICs de 90% são calculados pela transformação reversa exponencial das médias LS baseadas no modelo e do IC de 90% correspondente.
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Linha de base até a semana 32
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Número de participantes com alteração da linha de base na hematúria na semana 32
Prazo: Linha de base até a semana 32
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Hematúria é a presença de sangue na urina.
A hematúria de coletas pontuais de urina foi avaliada para avaliar o efeito do cemdisiran no curso da doença nos participantes.
O grau de hematúria foi avaliado por exame microscópico do sedimento urinário centrifugado (glóbulos vermelhos (RBC)/campo de grande aumento [hpf]) e por tira reagente de urina.
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Linha de base até a semana 32
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Número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Até 126 semanas
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Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou sujeito de investigação clínica ao qual foi administrado um medicamento e que não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento.
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Até 126 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de setembro de 2019
Conclusão Primária (Real)
17 de março de 2022
Conclusão do estudo (Real)
27 de junho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de fevereiro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de fevereiro de 2019
Primeira postagem (Real)
15 de fevereiro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de agosto de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de agosto de 2024
Última verificação
1 de junho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALN-CC5-005
- 2018-002716-27 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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