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西地西兰在成人免疫球蛋白 A 肾病 (IgAN) 中的研究

2023年12月7日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals

西地西兰在成人 IgA 肾病患者中的 2 期、随机、双盲、安慰剂对照研究

本研究的目的是评估西地西兰对患有免疫球蛋白 A 肾病 (IgAN) 的成人患者的蛋白尿的影响，这些患者尽管接受了标准护理（包括血管紧张素转换酶治疗），但每天排泄 >1 克 (gm) 的蛋白质 ( ACE) 抑制剂或血管紧张素受体阻滞剂 (ARB)。 这些患者处于肾脏疾病进展的高风险中，这可能导致终末期肾功能衰竭。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

31

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大
        • Clinical Trial Site
    • Ontario
      • Brampton、Ontario、加拿大、L6T0G1
        • Clinical Trial Site
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G2C4
        • Clinical Trial Site
  • 台湾
      • Taichung、台湾
        • Clinical Trial Site
  • 新加坡
      • Singapore、新加坡
        • Clinical Trial Site
  • 法国
      • Grenoble、法国
        • Clinical Trial Site
      • La Tronche、法国
        • Clinical Trial Site
      • Mulhouse、法国
        • Clinical Trial Site
  • 瑞典
      • Huddinge、瑞典
        • Clinical Trial Site
      • Uppsala、瑞典
        • Clinical Trial Site
  • 英国
      • Leicester、英国
        • Clinical Trial Site
  • 菲律宾
      • Quezon City、菲律宾
        • Clinical Trial Site
  • 西班牙
      • Córdoba、西班牙
        • Clinical Trial Site
      • Girona、西班牙
        • Clinical Trial Site
  • 马来西亚
      • Kuala Lumpur、马来西亚
        • Clinical Trial Site
      • Kuantan、马来西亚
        • Clinical Trial Site
      • Serdang、马来西亚
        • Clinical Trial Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 65年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 诊断为原发性 IgAN
  • 目前正在接受稳定、最佳的 IgAN 治疗，包括 ACE 抑制剂或 ARB 或直接肾素抑制剂
  • 尿蛋白大于或等于 1 克/24 小时
  • 有血尿（尿液中存在血细胞）

排除标准：

  • 患有 IgAN 以外的肾脏疾病
  • 诊断为急进性肾小球肾炎
  • 诊断为过敏性紫癜（IgA 血管炎）
  • 估计肾小球滤过率 (eGFR) 肾功能不佳
  • 已知有人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染、丙型肝炎病毒 (HCV) 感染或乙型肝炎病毒 (HBV) 感染
  • 有持续的高血压
  • 在过去 6 个月内使用全身性皮质类固醇治疗超过 7 天，或使用其他免疫抑制剂
  • 接受器官移植

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：双盲治疗 (DBT) 期：Cemdisiran
参与者接受西米地西兰 600 毫克 (mg) 皮下 (SC) 注射，每 4 周一次 (Q4W)，并结合标准护理治疗，在 DBT 期间最长持续 38 周。
药品：西姆地西兰
西米地西兰通过皮下注射施用。
其他名称：
  • ALN-CC5
安慰剂比较：DBT 期：安慰剂
参与者在 DBT 期间接受西米地西兰匹配安慰剂、皮下注射、Q4W 联合标准护理治疗，最长持续 38 周。
药品：安慰剂
皮下注射与西米地西兰剂量相当体积的生理盐水（0.9% NaCl）。
实验性的：DBT 期间：Cemdisiran 至开放标签延伸 (OLE) 期间：Cemdisiran
在 DBT 期间随机接受 cemdisiran 的参与者在 OLE 治疗期间继续接受 cemdisiran 600 mg SC 注射、Q4W 联合标准护理治疗，最长持续 88 周。
药品：西姆地西兰
西米地西兰通过皮下注射施用。
其他名称：
  • ALN-CC5
安慰剂比较：DBT 期间：安慰剂至 OLE 期间：Cemdisiran
在 DBT 期间随机接受 cemdisiran 匹配安慰剂的参与者开始接受 cemdisiran 600 mg SC 注射、Q4W 与标准护理治疗相结合，在 OLE 治疗期间最多持续 88 周。
药品：西姆地西兰
西米地西兰通过皮下注射施用。
其他名称：
  • ALN-CC5

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 32 周 24 小时尿液中 UPCR 相对于基线的变化百分比
大体时间：第 32 周的基线
UPCR 是一种评估尿液中蛋白质含量的方法。 UPCR 的主要分析是使用混合效应模型重复测量 (MMRM) 方法进行的。 通过对数转换的 24 小时 UPCR 变化的算术平均值进行指数反向转换获得几何平均 (GM) 比率。 平均值的标准误差 (SEM) 计算为指数（对数转换数据的变化平均值）*（对数转换数据的变化标准误差）。 通过对基于模型的最小二乘 (LS) 平均值和相应的 90% CI 进行指数反向转换，计算调整后的 GM 与基线的比率和 90% 置信区间 (CI)。
第 32 周的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 32 周 24 小时蛋白尿相对于基线的百分比变化
大体时间：第 32 周的基线
蛋白尿是尿液中蛋白质含量高。 24小时蛋白尿评估包括24小时尿液收集，以评估每24小时的总蛋白排泄量。 使用 MMRM 模型进行分析。 GM 比率是通过对数转换的 24 小时尿蛋白 (UP) 变化的算术平均值进行指数反向转换而获得的。 SEM 计算为 exp（对数转换数据变化的平均值）*（对数转换数据变化的标准误差）。 调整后的 GM 与基线的比率和 90% CI 通过对基于模型的 LS 均值和相应的 90% CI 进行指数反向转换来计算。
第 32 周的基线
第 32 周时临床部分缓解的参与者百分比
大体时间：第 32 周
部分临床缓解定义为 UP <1.0 g/24 小时。
第 32 周
第 32 周时 24 小时蛋白尿减少 > 50% 的参与者百分比
大体时间：第 32 周
第 32 周
第 32 周时现场尿液测量的 UPCR 相对于基线的变化
大体时间：第 32 周的基线
UPCR 的计算方法是将点尿测试中的蛋白质水平除以肌酐水平。 使用MMRM模型进行分析。 GM 比率是通过对数转换点 UPCR 变化的算术平均值进行指数反向转换获得的。 SEM 计算为 exp（对数转换数据变化的平均值）*（对数转换数据变化的标准误差）。 调整后的 GM 与基线的比率和 90% CI 通过对基于模型的 LS 均值和相应的 90% CI 进行指数反向转换来计算。
第 32 周的基线
第 32 周时血尿较基线发生变化的参与者人数
大体时间：第 32 周的基线
血尿是尿液中出现血液。 对现场尿液收集的血尿进行评估，以评估西米地西兰对参与者疾病进程的影响。 通过显微镜检查旋转的尿沉渣（红细胞（RBC）/高倍视野[hpf]）和尿液试纸来评估血尿程度。
第 32 周的基线
发生不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：基线长达 240 周
AE 是指在服用药品的参与者或临床研究受试者中发生的任何不良医疗事件，并且不一定与该治疗有因果关系。
基线长达 240 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Alnylam Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Alnylam Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年9月30日

初级完成 (实际的)

2022年3月17日

研究完成 (实际的)

2023年6月27日

研究注册日期

首次提交

2019年2月13日

首先提交符合 QC 标准的

2019年2月13日

首次发布 (实际的)

2019年2月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年12月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年12月7日

最后验证

2023年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ALN-CC5-005
  • 2018-002716-27 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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