En studie av Cemdisiran hos voksne med immunglobulin A nefropati (IgAN)
2. august 2024 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals
En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av Cemdisiran hos voksne pasienter med IgA nefropati
Hensikten med denne studien er å evaluere effekten av cemdisiran på proteinuri hos voksne med immunglobulin A nefropati (IgAN), som skiller ut >1 gram (gm) protein per dag til tross for standard behandling, som inkluderer behandling med angiotensin-konverterende enzym ( ACE)-hemmere eller angiotensinreseptorblokkere (ARB).
Disse pasientene har høy risiko for progresjon av nyresykdom, som kan resultere i nyresvikt i sluttstadiet.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
31
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada
- Clinical Trial Site
-
-
Ontario
-
Brampton, Ontario, Canada, L6T0G1
- Clinical Trial Site
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Quezon City, Filippinene
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Grenoble, Frankrike
- Clinical Trial Site
-
La Tronche, Frankrike
- Clinical Trial Site
-
Mulhouse, Frankrike
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia
- Clinical Trial Site
-
Kuantan, Malaysia
- Clinical Trial Site
-
Serdang, Malaysia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Córdoba, Spania
- Clinical Trial Site
-
Girona, Spania
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Leicester, Storbritannia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Huddinge, Sverige
- Clinical Trial Site
-
Uppsala, Sverige
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan
- Clinical Trial Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnostisert med primær IgAN
- Behandles for tiden for IgAN med stabil, optimal terapi, inkludert en ACE-hemmer eller en ARB eller en direkte renin-hemmer
- Har urinprotein større enn eller lik 1 gram/24-timer
- Har hematuri (blodceller i urinen)
Ekskluderingskriterier:
- Har annen nyresykdom enn IgAN
- Har en diagnose av raskt progressiv glomerulonefritt
- Har diagnosen Henoch-Schonlein Purpura (IgA Vasculitis)
- Har dårlig nyrefunksjon med estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR)
- Har kjent infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV), infeksjon med hepatitt C-virus (HCV) eller infeksjon med hepatitt B-virus (HBV)
- Har pågående høyt blodtrykk
- Behandlet med systemiske kortikosteroider i mer enn 7 dager, eller andre immunsuppressive midler de siste 6 månedene
- Fikk organtransplantasjon
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Dobbeltblind behandling (DBT) Periode: Cemdisiran
Deltakerne fikk cemdisiran, 600 milligram (mg), subkutan (SC) injeksjon, en gang hver 4. uke (Q4W) i kombinasjon med standardbehandling opp til maksimalt 38 uker i DBT-perioden.
|
Cemdisiran ble administrert ved SC-injeksjon.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: DBT-periode: Placebo
Deltakerne fikk cemdisiran-matchende placebo, SC-injeksjon, Q4W i kombinasjon med standardbehandling opp til maksimalt 38 uker i DBT-perioden.
|
Normalt saltvann (0,9 % NaCl) tilsvarende volum av cemdisiran-doser ble administrert SC.
|
|
Eksperimentell: DBT-periode: Cemdisiran til Open-Label Extension (OLE) Periode: Cemdisiran
Deltakere som ble randomisert til å motta cemdisiran i DBT-perioden fortsatte å få cemdisiran, 600 mg, SC-injeksjon, Q4W i kombinasjon med standardbehandling opp til maksimalt 88 uker i OLE-behandlingsperioden.
|
Cemdisiran ble administrert ved SC-injeksjon.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: DBT-periode: Placebo til OLE-periode: Cemdisiran
Deltakere som ble randomisert til å motta cemdisiran-matchende placebo i DBT-perioden begynte å få cemdisiran, 600 mg, SC-injeksjon, Q4W i kombinasjon med standardbehandling opp til maksimalt 88 uker i OLE-behandlingsperioden.
|
Cemdisiran ble administrert ved SC-injeksjon.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentvis endring fra baseline i UPCR målt i 24-timers urin ved uke 32
Tidsramme: Baseline til uke 32
|
UPCR er en måte å vurdere mengden protein i urinen på.
Den primære analysen for UPCR ble utført ved bruk av Mixed-Effect Model Repeated Measures (MMRM) tilnærming.
Geometriske gjennomsnittsforhold (GM) ble oppnådd ved eksponentiell tilbaketransformering av det aritmetiske gjennomsnittet av endring i log-transformert 24 timers UPCR.
Standard feil av gjennomsnittet (SEM) ble beregnet som eksponentiell (gjennomsnitt av endring i log-transformerte data) * (standard feil for endring i log-transformerte data).
Justert GM-forhold til baseline og 90 % konfidensintervall (CI) ble beregnet ved å eksponentielt tilbaketransformere det modellbaserte minste kvadratets (LS) gjennomsnitt og tilsvarende 90 % KI.
|
Baseline til uke 32
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentvis endring fra baseline i 24-timers proteinuri ved uke 32
Tidsramme: Baseline til uke 32
|
Proteinuri er høye nivåer av protein i urinen.
24-timers proteinurivurdering inkluderte 24-timers urinsamlinger for å vurdere total proteinutskillelse per 24 timer.
Analyse ble utført ved bruk av MMRM-modellen.
GM-forhold ble oppnådd ved å eksponentielt tilbaketransformere det aritmetiske gjennomsnittet av endring i log-transformert 24-timers urinprotein (UP).
SEM ble beregnet som exp (gjennomsnitt av endring i log-transformerte data) *(standardfeil for endring i log-transformerte data).
Justert GM-forhold til baseline og 90 % CI-er beregnes ved å eksponentielt tilbaketransformere de modellbaserte LS-midlene og de tilsvarende 90 % CI.
|
Baseline til uke 32
|
|
Prosentandel av deltakere med delvis klinisk remisjon ved uke 32
Tidsramme: Uke 32
|
Delvis klinisk remisjon ble definert som å ha UP <1,0 g/24 timer.
|
Uke 32
|
|
Prosentandel av deltakere med >50 % reduksjon i 24-timers proteinuri ved uke 32
Tidsramme: Uke 32
|
Uke 32
|
|
|
Endring fra baseline i UPCR målt i en punkturin ved uke 32
Tidsramme: Baseline til uke 32
|
UPCR ble beregnet ved å dele proteinnivået i en punkturintest med kreatininnivået.
Analyse ble utført ved bruk av MMRM-modell.
GM-forhold ble oppnådd ved å eksponentielt tilbaketransformere det aritmetiske gjennomsnittet av endring i log-transformert punkt UPCR.
SEM ble beregnet som exp (gjennomsnitt av endring i log-transformerte data) *(standardfeil for endring i log-transformerte data).
Justert GM-forhold til baseline og 90 % CI-er beregnes ved å eksponentielt tilbaketransformere de modellbaserte LS-midlene og de tilsvarende 90 % CI.
|
Baseline til uke 32
|
|
Antall deltakere med endring fra baseline i hematuri ved uke 32
Tidsramme: Baseline til uke 32
|
Hematuri er tilstedeværelsen av blod i urinen.
Hematuri fra punkturinsamlinger ble evaluert for å vurdere effekten av cemdisiran på sykdomsforløpet hos deltakerne.
Graden av hematuri ble vurdert ved mikroskopisk undersøkelse av spunnet urinsediment (røde blodlegemer (RBC)/høyeffektfelt [hpf]) og ved urinpeilepinne.
|
Baseline til uke 32
|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Opptil 126 uker
|
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker eller klinisk forsøksperson som har administrert et legemiddel og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen.
|
Opptil 126 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. september 2019
Primær fullføring (Faktiske)
17. mars 2022
Studiet fullført (Faktiske)
27. juni 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. februar 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. februar 2019
Først lagt ut (Faktiske)
15. februar 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. august 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. august 2024
Sist bekreftet
1. juni 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ALN-CC5-005
- 2018-002716-27 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .