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Un estudio de cemdisirán en adultos con nefropatía por inmunoglobulina A (IgAN)

2 de agosto de 2024 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de cemdisirán en pacientes adultos con nefropatía por IgA

El propósito de este estudio es evaluar el efecto de cemdisirán sobre la proteinuria en adultos con nefropatía por inmunoglobulina A (IgAN), que excretan > 1 gramo (g) de proteína por día a pesar del tratamiento estándar, que incluye tratamiento con enzima convertidora de angiotensina ( inhibidores de la ECA) o bloqueadores de los receptores de angiotensina (BRA). Estos pacientes tienen un alto riesgo de progresión de la enfermedad renal, lo que puede resultar en insuficiencia renal terminal.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

31

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Clinical Trial Site
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Canadá, L6T0G1
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G2C4
        • Clinical Trial Site
  • España
      • Córdoba, España
        • Clinical Trial Site
      • Girona, España
        • Clinical Trial Site
  • Filipinas
      • Quezon City, Filipinas
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Grenoble, Francia
        • Clinical Trial Site
      • La Tronche, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Mulhouse, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia
        • Clinical Trial Site
      • Kuantan, Malasia
        • Clinical Trial Site
      • Serdang, Malasia
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Leicester, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • Clinical Trial Site
  • Suecia
      • Huddinge, Suecia
        • Clinical Trial Site
      • Uppsala, Suecia
        • Clinical Trial Site
  • Taiwán
      • Taichung, Taiwán
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnosticado con IgAN primaria
  • Actualmente recibe tratamiento para IgAN con una terapia estable y óptima, que incluye un inhibidor de la ECA o un ARB o un inhibidor directo de la renina
  • Tiene proteína en orina mayor o igual a 1 gramo/24 horas
  • Tiene hematuria (células sanguíneas presentes en la orina)

Criterio de exclusión:

  • Tiene enfermedad renal distinta de IgAN
  • Tiene un diagnóstico de glomerulonefritis rápidamente progresiva
  • Tiene un diagnóstico de púrpura de Henoch-Schonlein (vasculitis IgA)
  • Tiene una función renal deficiente con tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
  • Tiene infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), infección por el virus de la hepatitis C (VHC) o infección por el virus de la hepatitis B (VHB)
  • Tiene presión arterial alta en curso
  • Tratado con corticosteroides sistémicos durante más de 7 días u otros agentes inmunosupresores en los últimos 6 meses
  • Recibió un trasplante de órgano

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Período de tratamiento doble ciego (DBT): Cemdisiran
Los participantes recibieron cemdisiran, 600 miligramos (mg), inyección subcutánea (SC), una vez cada 4 semanas (Q4W) en combinación con el tratamiento estándar hasta un máximo de 38 semanas en el período DBT.
Droga: Cemdisirán
Cemdisiran se administró mediante inyección subcutánea.
Otros nombres:
  • ALN-CC5
Comparador de placebos: Período DBT: Placebo
Los participantes recibieron cemdisiran con placebo equivalente, inyección subcutánea, cada 4 semanas en combinación con el tratamiento estándar hasta un máximo de 38 semanas en el período DBT.
Droga: Placebo
Se administró SC un volumen equivalente de solución salina normal (NaCl al 0,9%) de dosis de cemdisiran.
Experimental: Período DBT: Cemdisiran a extensión de etiqueta abierta (OLE) Período: Cemdisiran
Los participantes que fueron asignados al azar para recibir cemdisiran en el período DBT continuaron recibiendo cemdisiran, 600 mg, inyección subcutánea, cada 4 semanas en combinación con el tratamiento estándar hasta un máximo de 88 semanas en el período de tratamiento OLE.
Droga: Cemdisirán
Cemdisiran se administró mediante inyección subcutánea.
Otros nombres:
  • ALN-CC5
Comparador de placebos: Período DBT: Placebo a OLE Período: Cemdisiran
Los participantes que fueron asignados al azar para recibir cemdisiran equivalente al placebo en el período DBT comenzaron a recibir cemdisiran, 600 mg, inyección subcutánea, cada 4 semanas en combinación con el tratamiento estándar hasta un máximo de 88 semanas en el período de tratamiento OLE.
Droga: Cemdisirán
Cemdisiran se administró mediante inyección subcutánea.
Otros nombres:
  • ALN-CC5

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en UPCR medido en orina de 24 horas en la semana 32
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 32
UPCR es una forma de evaluar la cantidad de proteína en la orina. El análisis principal de UPCR se realizó mediante el enfoque de medidas repetidas del modelo de efectos mixtos (MMRM). Las proporciones de media geométrica (GM) se obtuvieron transformando exponencialmente la media aritmética de cambio en UPCR de 24 h transformado logarítmicamente. El error estándar de la media (SEM) se calculó como exponencial (media del cambio en datos transformados logarítmicamente) * (error estándar de cambio en datos transformados logarítmicamente). La relación de GM ajustada con respecto al valor inicial y el intervalo de confianza (IC) del 90 % se calcularon transformando exponencialmente la media de mínimos cuadrados (LS) basada en el modelo y el IC del 90 % correspondiente.
Línea de base hasta la semana 32

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en la proteinuria de 24 horas en la semana 32
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 32
La proteinuria son niveles altos de proteína en la orina. La evaluación de la proteinuria de 24 horas incluyó recolecciones de orina de 24 horas para evaluar la excreción total de proteínas por 24 horas. El análisis se realizó utilizando el modelo MMRM. Las proporciones de GM se obtuvieron transformando exponencialmente la media aritmética del cambio en la proteína en orina de 24 horas (UP) transformada logarítmicamente. SEM se calculó como exp (media del cambio en datos transformados logarítmicamente) *(error estándar de cambio en datos transformados logarítmicamente). La proporción de GM ajustada con respecto al valor inicial y los IC del 90 % se calculan transformando exponencialmente las medias LS basadas en el modelo y el IC del 90 % correspondiente.
Línea de base hasta la semana 32
Porcentaje de participantes con remisión clínica parcial en la semana 32
Periodo de tiempo: Semana 32
La remisión clínica parcial se definió como tener UP <1,0 g/24 horas.
Semana 32
Porcentaje de participantes con una reducción >50 % de la proteinuria de 24 horas en la semana 32
Periodo de tiempo: Semana 32
Semana 32
Cambio desde el valor inicial en UPCR medido en una muestra de orina en la semana 32
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 32
La UPCR se calculó dividiendo el nivel de proteína en una prueba de orina puntual por el nivel de creatinina. El análisis se realizó utilizando el modelo MMRM. Las proporciones de GM se obtuvieron transformando exponencialmente la media aritmética del cambio en el UPCR spot transformado logarítmicamente. SEM se calculó como exp (media del cambio en datos transformados logarítmicamente) *(error estándar de cambio en datos transformados logarítmicamente). La proporción de GM ajustada con respecto al valor inicial y los IC del 90 % se calculan transformando exponencialmente las medias LS basadas en el modelo y el IC del 90 % correspondiente.
Línea de base hasta la semana 32
Número de participantes con cambio desde el inicio en la hematuria en la semana 32
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 32
La hematuria es la presencia de sangre en la orina. Se evaluó la hematuria de muestras puntuales de orina para evaluar el efecto de cemdisiran en el curso de la enfermedad en los participantes. El grado de hematuria se evaluó mediante examen microscópico del sedimento de orina centrifugado (glóbulos rojos (RBC)/campo de alto poder [hpf]) y mediante tira reactiva de orina.
Línea de base hasta la semana 32
Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 126 semanas
Un EA es cualquier acontecimiento médico adverso en un participante o sujeto de investigación clínica al que se le administra un medicamento y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
Hasta 126 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de septiembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

17 de marzo de 2022

Finalización del estudio (Actual)

27 de junio de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de febrero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de febrero de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

15 de febrero de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de agosto de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de agosto de 2024

Última verificación

1 de junio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALN-CC5-005
  • 2018-002716-27 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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