En undersøgelse af Cemdisiran hos voksne med immunglobulin A nefropati (IgAN)
2. august 2024 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals
En fase 2, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af Cemdisiran hos voksne patienter med IgA nefropati
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effekten af cemdisiran på proteinuri hos voksne med immunglobulin A nefropati (IgAN), som udskiller >1 gram (gm) protein om dagen på trods af standardbehandling, som omfatter behandling med angiotensin-konverterende enzym ( ACE) hæmmere eller angiotensinreceptorblokkere (ARB'er).
Disse patienter har høj risiko for udvikling af nyresygdom, som kan resultere i nyresvigt i slutstadiet.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
31
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada
- Clinical Trial Site
-
-
Ontario
-
Brampton, Ontario, Canada, L6T0G1
- Clinical Trial Site
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Leicester, Det Forenede Kongerige
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Quezon City, Filippinerne
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Grenoble, Frankrig
- Clinical Trial Site
-
La Tronche, Frankrig
- Clinical Trial Site
-
Mulhouse, Frankrig
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia
- Clinical Trial Site
-
Kuantan, Malaysia
- Clinical Trial Site
-
Serdang, Malaysia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Córdoba, Spanien
- Clinical Trial Site
-
Girona, Spanien
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Huddinge, Sverige
- Clinical Trial Site
-
Uppsala, Sverige
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnosticeret med primær IgAN
- I øjeblikket behandles for IgAN med stabil, optimal terapi, herunder en ACE-hæmmer eller en ARB eller en direkte renin-hæmmer
- Har urinprotein større end eller lig med 1 gram/24-timer
- Har hæmaturi (blodceller i urinen)
Ekskluderingskriterier:
- Har anden nyresygdom end IgAN
- Har en diagnose af hurtigt fremadskridende glomerulonefritis
- Har diagnosen Henoch-Schonlein Purpura (IgA Vasculitis)
- Har dårlig nyrefunktion med estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
- Har kendt human immundefekt virus (HIV) infektion, hepatitis C virus (HCV) infektion eller hepatitis B virus (HBV) infektion
- Har et vedvarende højt blodtryk
- Behandlet med systemiske kortikosteroider i mere end 7 dage eller andre immunsuppressive midler inden for de seneste 6 måneder
- Modtog en organtransplantation
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Dobbeltblind behandling (DBT) Periode: Cemdisiran
Deltagerne modtog cemdisiran, 600 milligram (mg), subkutan (SC) injektion, én gang hver 4. uge (Q4W) i kombination med standardbehandling op til maksimalt 38 uger i DBT-perioden.
|
Cemdisiran blev administreret ved subkutan injektion.
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: DBT Periode: Placebo
Deltagerne modtog cemdisiran-matchende placebo, SC-injektion, Q4W i kombination med standardbehandling i op til maksimalt 38 uger i DBT-perioden.
|
Normalt saltvand (0,9% NaCl) matchende volumen af cemdisiran-doser blev administreret SC.
|
|
Eksperimentel: DBT-periode: Cemdisiran til Open-Label Extension (OLE) Periode: Cemdisiran
Deltagere, der blev randomiseret til at modtage cemdisiran i DBT-perioden, fortsatte med at modtage cemdisiran, 600 mg, SC-injektion, Q4W i kombination med standardbehandling op til maksimalt 88 uger i OLE-behandlingsperioden.
|
Cemdisiran blev administreret ved subkutan injektion.
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: DBT Periode: Placebo til OLE Periode: Cemdisiran
Deltagere, der blev randomiseret til at modtage cemdisiran-matchende placebo i DBT-perioden, begyndte at få cemdisiran, 600 mg, SC-injektion, Q4W i kombination med standardbehandling op til maksimalt 88 uger i OLE-behandlingsperioden.
|
Cemdisiran blev administreret ved subkutan injektion.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procent ændring fra baseline i UPCR målt i 24-timers urin i uge 32
Tidsramme: Baseline til uge 32
|
UPCR er en måde at vurdere mængden af protein i urinen.
Den primære analyse for UPCR blev udført ved hjælp af Mixed-Effect Model Repeated Measures (MMRM) tilgang.
Geometriske middelværdier (GM)-forhold blev opnået ved eksponentielt at tilbagetransformere det aritmetiske middelværdi af ændring i log-transformeret 24 timers UPCR.
Standardfejl for middelværdien (SEM) blev beregnet som eksponentiel (middelværdi af ændring i log-transformerede data) * (standardfejl for ændring i log-transformerede data).
Justeret GM-forhold til baseline og 90% konfidensinterval (CI'er) blev beregnet ved eksponentielt at tilbagetransformere det modelbaserede mindste kvadrat-middel (LS) og det tilsvarende 90% CI.
|
Baseline til uge 32
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procent ændring fra baseline i 24-timers proteinuri i uge 32
Tidsramme: Baseline til uge 32
|
Proteinuri er høje niveauer af protein i urinen.
24-timers proteinuri-vurdering inkluderede 24-timers urinopsamlinger for at vurdere den samlede proteinudskillelse pr. 24 timer.
Analyse blev udført ved hjælp af MMRM-modellen.
GM-forhold blev opnået ved eksponentielt at tilbagetransformere det aritmetiske middelværdi af ændring i log-transformeret 24-timers urinprotein (UP).
SEM blev beregnet som exp (gennemsnit af ændring i log-transformerede data) *(standardfejl for ændring i log-transformerede data).
Justeret GM-forhold til baseline og 90% CI'er beregnes ved eksponentielt at tilbagetransformere de modelbaserede LS Means og de tilsvarende 90% CI.
|
Baseline til uge 32
|
|
Procentdel af deltagere med delvis klinisk remission i uge 32
Tidsramme: Uge 32
|
Partiel klinisk remission blev defineret som havende UP <1,0 g/24 timer.
|
Uge 32
|
|
Procentdel af deltagere med >50 % reduktion i 24-timers proteinuri i uge 32
Tidsramme: Uge 32
|
Uge 32
|
|
|
Ændring fra baseline i UPCR som målt i en pleturin i uge 32
Tidsramme: Baseline til uge 32
|
UPCR blev beregnet ved at dividere niveauet af protein i en pleturintest med kreatininniveauet.
Analyse blev udført ved hjælp af MMRM-model.
GM-forhold blev opnået ved eksponentielt at tilbagetransformere det aritmetiske gennemsnit af ændringen i log-transformeret plet-UPCR.
SEM blev beregnet som exp (gennemsnit af ændring i log-transformerede data) *(standardfejl for ændring i log-transformerede data).
Justeret GM-forhold til baseline og 90% CI'er beregnes ved eksponentielt at tilbagetransformere de modelbaserede LS Means og de tilsvarende 90% CI.
|
Baseline til uge 32
|
|
Antal deltagere med ændring fra baseline i hæmaturi i uge 32
Tidsramme: Baseline til uge 32
|
Hæmaturi er tilstedeværelsen af blod i urinen.
Hæmaturi fra pleturinsamlinger blev evalueret for at vurdere effekten af cemdisiran på sygdomsforløbet hos deltagerne.
Graden af hæmaturi blev vurderet ved mikroskopisk undersøgelse af det spundne urinsediment (røde blodlegemer (RBC)/højeffektfelt [hpf]) og ved urinstik.
|
Baseline til uge 32
|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Op til 126 uger
|
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager eller klinisk forsøgsperson, der administrerer et lægemiddel, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling.
|
Op til 126 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. september 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
17. marts 2022
Studieafslutning (Faktiske)
27. juni 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. februar 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. februar 2019
Først opslået (Faktiske)
15. februar 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
9. august 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. august 2024
Sidst verificeret
1. juni 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ALN-CC5-005
- 2018-002716-27 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .