Trénink exspirační svalové síly (EMST) u neuromuskulárních poruch
19. dubna 2022 aktualizováno: University of Calgary
Intervenční studie tréninku exspirační svalové síly jako léčba u neuromuskulárních poruch
Účelem této studie je prozkoumat dopad exspiračního svalového silového tréninku (EMST) na polykání, dýchání, perorální příjem, kvalitu života a funkci kašle u lidí s oculofaryngeální svalovou dystrofií (OPMD).
Přehled studie
Postavení
Zápis na pozvánku
Intervence / Léčba
Detailní popis
Obrys:
Dvacet účastníků s OPMD, s dysfagií, bude rekrutováno z neuromuskulárních klinik v Calgary. Vyšetřovatelé zařadí pacienty do paralelní skupiny, falešně kontrolované, randomizované klinické studie s 10 účastníky v každé skupině (aktivní EMST a falešná EMST).
Účastníci budou mít základní měření: (i) globální funkce polykání prostřednictvím modifikované studie polykání barya, (ii) maximálního výdechového tlaku, (iii) spirometrie dobrovolného kašle, (iv) nucené vitální kapacity, (v) funkčního perorálního příjmu, (vi) hlášení pacienta o poruchách polykání, které vnímá sám sebou (dotazník EAT-10), a (vii) analýzy biomarkerů.
Účastníci podstoupí 5týdenní EMST (aktivní nebo simulované). Všechna základní měření budou opakována po 5 týdnech EMST a 10 týdnech po EMST pro měření trvanlivosti účinku.
výsledky:
Konečným cílem současného výzkumu je získat předběžná data pro přínos EMST u nové studované populace a nasměrovat budoucí studie, které mohou poskytnout důkazy pro nový standard péče při léčbě neuromuskulárních diagnóz.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
20
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3M 1M4
- Neuromuscular Clinic, South Health Campus
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostika oculofaryngeální svalové dystrofie (OPMD)
- 18 let nebo starší
- Musí být schopen poskytnout informovaný souhlas
- Musí být schopen podstoupit testy respiračních funkcí a polykací studie
- Musí mít vynucenou vitální kapacitu (FVC) větší než 60 %
- Skóre 3 nebo vyšší v nástroji Eating Assessment Tool-10 (EAT-10; samoobslužný, symptom-specifický výsledný nástroj pro dysfagii). Skóre 3 nebo vyšší znamená zvýšený stres kolem jídla)
- Skóre 26 nebo vyšší v Montrealském kognitivním hodnocení (MoCA; 30bodové screeningové hodnocení používané k detekci kognitivní poruchy). Skóre 26 nebo vyšší se považuje za v rámci funkčních limitů.)
Kritéria vyloučení:
- Těžké onemocnění koronárních tepen
- Akutní infarkt myokardu
- Středně těžká až těžká hypovolémie
- Akutní neurologické příhody
- Nestabilní stav srdce
- Nedávná kýla
- Těžká chronická obstrukční plicní nemoc (CHOPN)
- Problémy s nekontrolovaným refluxem
- Ženy, které jsou těhotné nebo mají podezření, že mohou být těhotné
- Kognitivní porucha, která by bránila porozumění pokynům a dodržování pokynů pro intervenci (skóre méně než 26 bodů na MoCA)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: EMST terapie
Účastníci používají zařízení EMST podle protokolu studie, nastavené na 50 % maximálního výdechového tlaku pacienta, měřeno ručním manometrem.
|
Aktivní terapie kalibrovaná na maximální výdechový tlak účastníka
|
|
Falešný srovnávač: Falešná EMST terapie
Účastníci používají falešné zařízení EMST, které má pružinu odstraněnou podle protokolu studie, bez významného odporu proudění vzduchu.
|
Aktivní terapie kalibrovaná na maximální výdechový tlak účastníka
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Globální funkce polykání
Časové okno: Změna skóre z týdne 0 na týden 5
|
Globální funkce polykání je hodnocena na základě videofluoroskopických studií polykání (VFSS) pomocí dynamického zobrazovacího stupně toxicity polykání (DIGEST), validované 5bodové stupnice.
Globální polykací funkce je hodnocena od 0-4: 0 = žádná faryngeální dysfagie; 1 = mírné; 2 = střední; 3 = těžké; 4 = život ohrožující.
Nižší skóre znamená lepší výsledek.
|
Změna skóre z týdne 0 na týden 5
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Globální funkce polykání
Časové okno: Změna skóre z týdne 0 na týden 15; změna skóre z týdne 5 na týden 15.
|
Globální funkce polykání je hodnocena na základě videofluoroskopických studií polykání (VFSS) pomocí dynamického zobrazovacího stupně toxicity polykání (DIGEST), validované 5bodové stupnice.
Globální polykací funkce je hodnocena od 0-4: 0 = žádná faryngeální dysfagie; 1 = mírné; 2 = střední; 3 = těžké; 4 = život ohrožující.
|
Změna skóre z týdne 0 na týden 15; změna skóre z týdne 5 na týden 15.
|
|
Maximální výdechový tlak (MEP)
Časové okno: Změna skóre z týdne 0 na týden 5; změna skóre z týdne 0 na týden 15; změna skóre z týdne 5 na týden 15.
|
MEP je míra síly dýchacích svalů a je hodnocena ručním manometrem, měřeno v centimetrech vody (cmH2O).
Vyšší skóre znamená lepší výsledek.
|
Změna skóre z týdne 0 na týden 5; změna skóre z týdne 0 na týden 15; změna skóre z týdne 5 na týden 15.
|
|
Síla dobrovolného kašle (vrcholový průtok kašle)
Časové okno: Změna skóre z týdne 0 na týden 5; změna skóre z týdne 0 na týden 15; změna skóre z týdne 5 na týden 15.
|
Měření síly kašle, které se hodnotí pomocí spirometru, měřeno v litrech za minutu (l/min).
Vyšší skóre znamená lepší výsledek.
|
Změna skóre z týdne 0 na týden 5; změna skóre z týdne 0 na týden 15; změna skóre z týdne 5 na týden 15.
|
|
Vynucená vitální kapacita (FVC)
Časové okno: Změna skóre z týdne 0 na týden 5; změna skóre z týdne 0 na týden 15; změna skóre z týdne 5 na týden 15.
|
Měří se, kolik vzduchu je vydechováno při nuceném výdechu, a je hodnoceno spirometrem, měřeno v litrech.
Vyšší skóre znamená lepší výsledek.
|
Změna skóre z týdne 0 na týden 5; změna skóre z týdne 0 na týden 15; změna skóre z týdne 5 na týden 15.
|
|
Orální příjem
Časové okno: Změna skóre z týdne 0 na týden 5; změna skóre z týdne 0 na týden 15; změna skóre z týdne 5 na týden 15.
|
Měří denní spotřebu živin a hydratace.
Orální příjem se hodnotí pomocí funkční škály orálního příjmu (FOIS), validované 7bodové ordinální škály (1 = žádný perorální příjem; 2 = závislý na sondě s minimálním/nekonzistentním perorálním příjmem; 3 = suplementy sondou s konzistentním perorálním příjmem; 4 = celkový perorální příjem v jedné konzistenci; 5 = celkový perorální příjem více konzistencí vyžadujících speciální přípravu; 6 = celkový perorální příjem bez zvláštní přípravy, ale musí se vyhnout konkrétním potravinám nebo tekutinám; 7 = celkový perorální příjem bez omezení).
Vyšší skóre znamená lepší výsledek.
|
Změna skóre z týdne 0 na týden 5; změna skóre z týdne 0 na týden 15; změna skóre z týdne 5 na týden 15.
|
|
Sebepociťovaná porucha polykání
Časové okno: Změna skóre z týdne 0 na týden 5; změna skóre z týdne 0 na týden 15; změna skóre z týdne 5 na týden 15.
|
Bude měřeno pomocí nástroje Eating Assessment Tool-10 (EAT-10), což je samoobslužný nástroj pro sledování dysfagie specifických pro symptomy.
EAT-10 umožňuje pacientům hodnotit symptomy polykání na stupnici od 0 = žádný problém do 4 = vážný problém.
Nižší skóre znamená lepší výsledek.
|
Změna skóre z týdne 0 na týden 5; změna skóre z týdne 0 na týden 15; změna skóre z týdne 5 na týden 15.
|
|
Biomarkerové analýzy
Časové okno: Základní měření (týden 0)
|
Volitelný vzorek krve bude odebrán pro analýzu biomarkerů, aby se identifikovaly korelace s klinickou odpovědí.
Budeme měřit genetické biomarkery spojené s polykací funkcí včetně rs6265, rs165599, rs10835211, rs17601696 a status genotypu APOE4.
U těchto 5 genetických biomarkerů budou účastníci hodnoceni jako mající nulu, jednu nebo dvě alely.
Tyto informace budou použity v analýzách podskupin pro primární a sekundární výsledky.
|
Základní měření (týden 0)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Gerald Pfeffer, MD, PhD, University of Calgary
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Luchesi KF, Kitamua S, Mourao LF. Amyotrophic Lateral Sclerosis survival analysis: Swallowing and non-oral feeding. NeuroRehabilitation. 2014;35(3):535-42. doi: 10.3233/NRE-141149.
- Belafsky PC, Mouadeb DA, Rees CJ, Pryor JC, Postma GN, Allen J, Leonard RJ. Validity and reliability of the Eating Assessment Tool (EAT-10). Ann Otol Rhinol Laryngol. 2008 Dec;117(12):919-24. doi: 10.1177/000348940811701210.
- Paris G, Martinaud O, Petit A, Cuvelier A, Hannequin D, Roppeneck P, Verin E. Oropharyngeal dysphagia in amyotrophic lateral sclerosis alters quality of life. J Oral Rehabil. 2013 Mar;40(3):199-204. doi: 10.1111/joor.12019. Epub 2012 Dec 27.
- Plowman EK, Watts SA, Tabor L, Robison R, Gaziano J, Domer AS, Richter J, Vu T, Gooch C. Impact of expiratory strength training in amyotrophic lateral sclerosis. Muscle Nerve. 2016 Jun;54(1):48-53. doi: 10.1002/mus.24990. Epub 2016 Mar 3.
- Tabor LC, Rosado KM, Robison R, Hegland K, Humbert IA, Plowman EK. Respiratory training in an individual with amyotrophic lateral sclerosis. Ann Clin Transl Neurol. 2016 Sep 1;3(10):819-823. doi: 10.1002/acn3.342. eCollection 2016 Oct.
- Robison R, Tabor-Gray LC, Wymer JP, Plowman EK. Combined respiratory training in an individual with C9orf72 amyotrophic lateral sclerosis. Ann Clin Transl Neurol. 2018 Aug 21;5(9):1134-1138. doi: 10.1002/acn3.623. eCollection 2018 Sep.
- Plowman EK, Tabor-Gray L, Rosado KM, Vasilopoulos T, Robison R, Chapin JL, Gaziano J, Vu T, Gooch C. Impact of expiratory strength training in amyotrophic lateral sclerosis: Results of a randomized, sham-controlled trial. Muscle Nerve. 2019 Jan;59(1):40-46. doi: 10.1002/mus.26292. Epub 2018 Nov 29.
- Troche MS, Okun MS, Rosenbek JC, Musson N, Fernandez HH, Rodriguez R, Romrell J, Pitts T, Wheeler-Hegland KM, Sapienza CM. Aspiration and swallowing in Parkinson disease and rehabilitation with EMST: a randomized trial. Neurology. 2010 Nov 23;75(21):1912-9. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181fef115.
- Ertekin C, Yuceyar N, Aydogdu, Karasoy H. Electrophysiological evaluation of oropharyngeal swallowing in myotonic dystrophy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2001 Mar;70(3):363-71. doi: 10.1136/jnnp.70.3.363.
- Chio A, Logroscino G, Hardiman O, Swingler R, Mitchell D, Beghi E, Traynor BG; Eurals Consortium. Prognostic factors in ALS: A critical review. Amyotroph Lateral Scler. 2009 Oct-Dec;10(5-6):310-23. doi: 10.3109/17482960802566824.
- Yang R, Huang R, Chen D, Song W, Zeng Y, Zhao B, Zhou D, Shang HF. Causes and places of death of patients with amyotrophic lateral sclerosis in south-west China. Amyotroph Lateral Scler. 2011 May;12(3):206-9. doi: 10.3109/17482968.2011.572979. Epub 2011 Apr 21.
- Abu-Baker A, Rouleau GA. Oculopharyngeal muscular dystrophy: recent advances in the understanding of the molecular pathogenic mechanisms and treatment strategies. Biochim Biophys Acta. 2007 Feb;1772(2):173-85. doi: 10.1016/j.bbadis.2006.10.003. Epub 2006 Oct 11.
- Duranceau CA, Letendre J, Clermont RJ, Levesque HP, Barbeau A. Oropharyngeal dysphagia in patients with oculopharyngeal muscular dystrophy. Can J Surg. 1978 Jul;21(4):326-9.
- Pitts T, Bolser D, Rosenbek J, Troche M, Okun MS, Sapienza C. Impact of expiratory muscle strength training on voluntary cough and swallow function in Parkinson disease. Chest. 2009 May;135(5):1301-1308. doi: 10.1378/chest.08-1389. Epub 2008 Nov 24.
- Silverman EP, Miller S, Zhang Y, Hoffman-Ruddy B, Yeager J, Daly JJ. Effects of expiratory muscle strength training on maximal respiratory pressure and swallow-related quality of life in individuals with multiple sclerosis. Mult Scler J Exp Transl Clin. 2017 May 29;3(2):2055217317710829. doi: 10.1177/2055217317710829. eCollection 2017 Apr-Jun.
- Jones HN, Crisp KD, Robey RR, Case LE, Kravitz RM, Kishnani PS. Respiratory muscle training (RMT) in late-onset Pompe disease (LOPD): Effects of training and detraining. Mol Genet Metab. 2016 Feb;117(2):120-8. doi: 10.1016/j.ymgme.2015.09.003. Epub 2015 Sep 8.
- Rosenbek JC, Robbins JA, Roecker EB, Coyle JL, Wood JL. A penetration-aspiration scale. Dysphagia. 1996 Spring;11(2):93-8. doi: 10.1007/BF00417897.
- Nimmons D, Pendleton N, Payton A, Ollier W, Horan M, Wilkinson J, Hamdy S. A novel association between COMT and BDNF gene polymorphisms and likelihood of symptomatic dysphagia in older people. Neurogastroenterol Motil. 2015 Sep;27(9):1223-31. doi: 10.1111/nmo.12609. Epub 2015 Jun 14.
- Raginis-Zborowska A, Pendleton N, Hamdy S. Genetic determinants of swallowing impairment, recovery and responsiveness to treatment. Curr Phys Med Rehabil Rep. 2016;4(4):249-256. doi: 10.1007/s40141-016-0133-6. Epub 2016 Aug 8.
- Crary MA, Mann GD, Groher ME. Initial psychometric assessment of a functional oral intake scale for dysphagia in stroke patients. Arch Phys Med Rehabil. 2005 Aug;86(8):1516-20. doi: 10.1016/j.apmr.2004.11.049.
- Hutcheson KA, Barrow MP, Barringer DA, Knott JK, Lin HY, Weber RS, Fuller CD, Lai SY, Alvarez CP, Raut J, Lazarus CL, May A, Patterson J, Roe JW, Starmer HM, Lewin JS. Dynamic Imaging Grade of Swallowing Toxicity (DIGEST): Scale development and validation. Cancer. 2017 Jan 1;123(1):62-70. doi: 10.1002/cncr.30283. Epub 2016 Aug 26.
- Plowman EK, Tabor LC, Robison R, Gaziano J, Dion C, Watts SA, Vu T, Gooch C. Discriminant ability of the Eating Assessment Tool-10 to detect aspiration in individuals with amyotrophic lateral sclerosis. Neurogastroenterol Motil. 2016 Jan;28(1):85-90. doi: 10.1111/nmo.12700. Epub 2015 Oct 28.
- Chiara T, Martin AD, Davenport PW, Bolser DC. Expiratory muscle strength training in persons with multiple sclerosis having mild to moderate disability: effect on maximal expiratory pressure, pulmonary function, and maximal voluntary cough. Arch Phys Med Rehabil. 2006 Apr;87(4):468-73. doi: 10.1016/j.apmr.2005.12.035.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
1. května 2022
Primární dokončení (Očekávaný)
1. prosince 2022
Dokončení studie (Očekávaný)
1. prosince 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. června 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. července 2019
První zveřejněno (Aktuální)
5. července 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. dubna 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. dubna 2022
Naposledy ověřeno
1. dubna 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- REB18-1121
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ano
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .