Expiratoire spierkrachttraining (EMST) bij neuromusculaire aandoeningen
19 april 2022 bijgewerkt door: University of Calgary
Interventionele studie van expiratoire spierkrachttraining als behandeling bij neuromusculaire aandoeningen
Het doel van deze studie is om de impact van expiratoire spierkrachttraining (EMST) op het slikken, ademen, orale inname, levenskwaliteit en hoestfunctie van mensen met oculofaryngeale spierdystrofie (OPMD) te onderzoeken.
Studie Overzicht
Toestand
Aanmelden op uitnodiging
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Overzicht:
Twintig deelnemers met OPMD, met dysfagie, zullen worden gerekruteerd uit neuromusculaire klinieken in Calgary. De onderzoekers zullen patiënten inschrijven in een parallelle groep, sham-gecontroleerde, gerandomiseerde klinische studie, met 10 deelnemers in elke groep (actieve EMST en sham EMST).
Deelnemers zullen basislijnmetingen hebben van: (i) globale slikfunctie via gemodificeerd bariumslikonderzoek, (ii) maximale expiratoire druk, (iii) vrijwillige hoestspirometrie, (iv) geforceerde vitale capaciteit, (v) functionele orale inname, (vi) patiëntrapport van zelf waargenomen slikstoornis (EAT-10-vragenlijst), en (vii) biomarkeranalyses.
Deelnemers ondergaan 5 weken EMST (actief of schijn). Alle basislijnmetingen worden herhaald na 5 weken EMST en 10 weken post-EMST om de duurzaamheid van het effect te meten.
Uitkomsten:
Het einddoel van het huidige onderzoek is om voorlopige gegevens te verkrijgen ten behoeve van EMST in een nieuwe studiepopulatie, en om toekomstige studies te sturen die bewijs kunnen leveren voor een nieuwe zorgstandaard bij de behandeling van neuromusculaire diagnoses.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
20
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T3M 1M4
- Neuromuscular Clinic, South Health Campus
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van oculofaryngeale spierdystrofie (OPMD)
- 18 jaar of ouder
- Moet in staat zijn om geïnformeerde toestemming te geven
- Moet ademhalingsfunctietesten en slikonderzoeken kunnen ondergaan
- Moet een geforceerde vitale capaciteit (FVC) van meer dan 60% hebben
- Een score van 3 of hoger op de Eating Assessment Tool-10 (EAT-10; zelf-toegediend, symptoomspecifiek uitkomstinstrument voor dysfagie. Een score van 3 of hoger duidt op verhoogde stress rond eten)
- Een score van 26 of hoger op de Montreal Cognitive Assessment (MoCA; 30-punts screeningsbeoordeling gebruikt voor het detecteren van cognitieve stoornissen. Een score van 26 of hoger wordt beschouwd als binnen de functionele grenzen.)
Uitsluitingscriteria:
- Ernstige coronaire hartziekte
- Acuut myocardinfarct
- Matige tot ernstige hypovolemie
- Acute neurologische gebeurtenissen
- Onstabiele hartstatus
- Recente hernia
- Ernstige chronische obstructieve longziekte (COPD)
- Ongecontroleerde refluxproblemen
- Vrouwen die zwanger zijn of vermoeden dat ze zwanger kunnen zijn
- Cognitieve stoornis die begrip van instructies en naleving van interventierichtlijnen zou verhinderen (een score van minder dan 26 punten op de MoCA)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: EMST-therapie
Deelnemers gebruiken het EMST-apparaat volgens het onderzoeksprotocol, ingesteld op 50% van de maximale expiratoire druk van de patiënt, zoals gemeten met een draagbare manometer.
|
Actieve therapie gekalibreerd op de maximale expiratoire druk van de deelnemer
|
|
Sham-vergelijker: Sham EMST-therapie
Deelnemers gebruiken een nep-EMST-apparaat waarvan de veer is verwijderd volgens het onderzoeksprotocol, zonder noemenswaardige luchtstroomweerstand.
|
Actieve therapie gekalibreerd op de maximale expiratoire druk van de deelnemer
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Wereldwijde slikfunctie
Tijdsspanne: Verandering in score van week 0 naar week 5
|
De globale slikfunctie wordt beoordeeld op basis van videofluoroscopie-slikstudies (VFSS), met behulp van de Dynamic Imaging Grade of Swallowing Toxicity (DIGEST), een gevalideerde 5-puntsschaal.
Globale slikfunctie wordt beoordeeld van 0-4: 0 = geen faryngeale dysfagie; 1 = mild; 2 = matig; 3 = ernstig; 4 = levensbedreigend.
Een lagere score is een beter resultaat.
|
Verandering in score van week 0 naar week 5
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Wereldwijde slikfunctie
Tijdsspanne: Verandering in score van week 0 naar week 15; verandering in score van week 5 naar week 15.
|
De globale slikfunctie wordt beoordeeld op basis van videofluoroscopie-slikstudies (VFSS), met behulp van de Dynamic Imaging Grade of Swallowing Toxicity (DIGEST), een gevalideerde 5-puntsschaal.
Globale slikfunctie wordt beoordeeld van 0-4: 0 = geen faryngeale dysfagie; 1 = mild; 2 = matig; 3 = ernstig; 4 = levensbedreigend.
|
Verandering in score van week 0 naar week 15; verandering in score van week 5 naar week 15.
|
|
Maximale uitademingsdruk (MEP)
Tijdsspanne: Verandering in score van week 0 naar week 5; verandering in score van week 0 naar week 15; verandering in score van week 5 naar week 15.
|
MEP is een maat voor de kracht van de ademhalingsspieren en wordt beoordeeld met een draagbare manometer, gemeten in centimeters water (cmH2O).
Een hogere score is een beter resultaat.
|
Verandering in score van week 0 naar week 5; verandering in score van week 0 naar week 15; verandering in score van week 5 naar week 15.
|
|
Vrijwillige hoestkracht (piek hoeststroom)
Tijdsspanne: Verandering in score van week 0 naar week 5; verandering in score van week 0 naar week 15; verandering in score van week 5 naar week 15.
|
Maat voor hoestkracht die wordt beoordeeld met behulp van een spirometer, gemeten in liters per minuut (L/min).
Een hogere score is een beter resultaat.
|
Verandering in score van week 0 naar week 5; verandering in score van week 0 naar week 15; verandering in score van week 5 naar week 15.
|
|
Geforceerde vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: Verandering in score van week 0 naar week 5; verandering in score van week 0 naar week 15; verandering in score van week 5 naar week 15.
|
Meet hoeveel lucht wordt uitgeademd tijdens geforceerde uitademing en wordt beoordeeld met een spirometer, gemeten in liters.
Een hogere score is een beter resultaat.
|
Verandering in score van week 0 naar week 5; verandering in score van week 0 naar week 15; verandering in score van week 5 naar week 15.
|
|
Orale inname
Tijdsspanne: Verandering in score van week 0 naar week 5; verandering in score van week 0 naar week 15; verandering in score van week 5 naar week 15.
|
Een maat voor de dagelijkse voedings- en hydratatieconsumptie.
Orale inname wordt beoordeeld aan de hand van de Functional Oral Intake Scale (FOIS), een gevalideerde 7-punts ordinale schaal (1 = geen orale inname; 2 = buisafhankelijk met minimale/inconsistente orale inname; 3 = buissupplementen met consistente orale inname; 4 = totale orale inname in enkele consistentie; 5 = totale orale inname van meerdere consistenties die een speciale voorbereiding vereisen; 6 = totale orale inname zonder speciale bereiding, maar moet specifieke voedingsmiddelen of vloeibare items vermijden; 7 = totale orale inname zonder beperkingen).
Een hogere score is een beter resultaat.
|
Verandering in score van week 0 naar week 5; verandering in score van week 0 naar week 15; verandering in score van week 5 naar week 15.
|
|
Zelf waargenomen slikstoornis
Tijdsspanne: Verandering in score van week 0 naar week 5; verandering in score van week 0 naar week 15; verandering in score van week 5 naar week 15.
|
Zal worden gemeten met behulp van de Eating Assessment Tool-10 (EAT-10), een zelf-toegediend, symptoomspecifiek uitkomstinstrument voor dysfagie.
Met de EAT-10 kunnen patiënten hun sliksymptomen beoordelen op een schaal van 0 = geen probleem tot 4 = ernstig probleem.
Een lagere score is een beter resultaat.
|
Verandering in score van week 0 naar week 5; verandering in score van week 0 naar week 15; verandering in score van week 5 naar week 15.
|
|
Biomarker-analyses
Tijdsspanne: Nulmeting (week 0)
|
Een optioneel bloedmonster zal worden verzameld voor biomarkeranalyse, om correlaties met klinische respons te identificeren.
We zullen genetische biomarkers meten die geassocieerd zijn met de slikfunctie, waaronder rs6265, rs165599, rs10835211, rs17601696 en APOE4 genotypestatus.
Voor deze 5 genetische biomarkers worden deelnemers gescoord als nul, één of twee allelen.
Deze informatie wordt gebruikt in subgroepanalyses voor de primaire en secundaire uitkomsten.
|
Nulmeting (week 0)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Gerald Pfeffer, MD, PhD, University Of Calgary
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Luchesi KF, Kitamua S, Mourao LF. Amyotrophic Lateral Sclerosis survival analysis: Swallowing and non-oral feeding. NeuroRehabilitation. 2014;35(3):535-42. doi: 10.3233/NRE-141149.
- Belafsky PC, Mouadeb DA, Rees CJ, Pryor JC, Postma GN, Allen J, Leonard RJ. Validity and reliability of the Eating Assessment Tool (EAT-10). Ann Otol Rhinol Laryngol. 2008 Dec;117(12):919-24. doi: 10.1177/000348940811701210.
- Paris G, Martinaud O, Petit A, Cuvelier A, Hannequin D, Roppeneck P, Verin E. Oropharyngeal dysphagia in amyotrophic lateral sclerosis alters quality of life. J Oral Rehabil. 2013 Mar;40(3):199-204. doi: 10.1111/joor.12019. Epub 2012 Dec 27.
- Plowman EK, Watts SA, Tabor L, Robison R, Gaziano J, Domer AS, Richter J, Vu T, Gooch C. Impact of expiratory strength training in amyotrophic lateral sclerosis. Muscle Nerve. 2016 Jun;54(1):48-53. doi: 10.1002/mus.24990. Epub 2016 Mar 3.
- Tabor LC, Rosado KM, Robison R, Hegland K, Humbert IA, Plowman EK. Respiratory training in an individual with amyotrophic lateral sclerosis. Ann Clin Transl Neurol. 2016 Sep 1;3(10):819-823. doi: 10.1002/acn3.342. eCollection 2016 Oct.
- Robison R, Tabor-Gray LC, Wymer JP, Plowman EK. Combined respiratory training in an individual with C9orf72 amyotrophic lateral sclerosis. Ann Clin Transl Neurol. 2018 Aug 21;5(9):1134-1138. doi: 10.1002/acn3.623. eCollection 2018 Sep.
- Plowman EK, Tabor-Gray L, Rosado KM, Vasilopoulos T, Robison R, Chapin JL, Gaziano J, Vu T, Gooch C. Impact of expiratory strength training in amyotrophic lateral sclerosis: Results of a randomized, sham-controlled trial. Muscle Nerve. 2019 Jan;59(1):40-46. doi: 10.1002/mus.26292. Epub 2018 Nov 29.
- Troche MS, Okun MS, Rosenbek JC, Musson N, Fernandez HH, Rodriguez R, Romrell J, Pitts T, Wheeler-Hegland KM, Sapienza CM. Aspiration and swallowing in Parkinson disease and rehabilitation with EMST: a randomized trial. Neurology. 2010 Nov 23;75(21):1912-9. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181fef115.
- Ertekin C, Yuceyar N, Aydogdu, Karasoy H. Electrophysiological evaluation of oropharyngeal swallowing in myotonic dystrophy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2001 Mar;70(3):363-71. doi: 10.1136/jnnp.70.3.363.
- Chio A, Logroscino G, Hardiman O, Swingler R, Mitchell D, Beghi E, Traynor BG; Eurals Consortium. Prognostic factors in ALS: A critical review. Amyotroph Lateral Scler. 2009 Oct-Dec;10(5-6):310-23. doi: 10.3109/17482960802566824.
- Yang R, Huang R, Chen D, Song W, Zeng Y, Zhao B, Zhou D, Shang HF. Causes and places of death of patients with amyotrophic lateral sclerosis in south-west China. Amyotroph Lateral Scler. 2011 May;12(3):206-9. doi: 10.3109/17482968.2011.572979. Epub 2011 Apr 21.
- Abu-Baker A, Rouleau GA. Oculopharyngeal muscular dystrophy: recent advances in the understanding of the molecular pathogenic mechanisms and treatment strategies. Biochim Biophys Acta. 2007 Feb;1772(2):173-85. doi: 10.1016/j.bbadis.2006.10.003. Epub 2006 Oct 11.
- Duranceau CA, Letendre J, Clermont RJ, Levesque HP, Barbeau A. Oropharyngeal dysphagia in patients with oculopharyngeal muscular dystrophy. Can J Surg. 1978 Jul;21(4):326-9.
- Pitts T, Bolser D, Rosenbek J, Troche M, Okun MS, Sapienza C. Impact of expiratory muscle strength training on voluntary cough and swallow function in Parkinson disease. Chest. 2009 May;135(5):1301-1308. doi: 10.1378/chest.08-1389. Epub 2008 Nov 24.
- Silverman EP, Miller S, Zhang Y, Hoffman-Ruddy B, Yeager J, Daly JJ. Effects of expiratory muscle strength training on maximal respiratory pressure and swallow-related quality of life in individuals with multiple sclerosis. Mult Scler J Exp Transl Clin. 2017 May 29;3(2):2055217317710829. doi: 10.1177/2055217317710829. eCollection 2017 Apr-Jun.
- Jones HN, Crisp KD, Robey RR, Case LE, Kravitz RM, Kishnani PS. Respiratory muscle training (RMT) in late-onset Pompe disease (LOPD): Effects of training and detraining. Mol Genet Metab. 2016 Feb;117(2):120-8. doi: 10.1016/j.ymgme.2015.09.003. Epub 2015 Sep 8.
- Rosenbek JC, Robbins JA, Roecker EB, Coyle JL, Wood JL. A penetration-aspiration scale. Dysphagia. 1996 Spring;11(2):93-8. doi: 10.1007/BF00417897.
- Nimmons D, Pendleton N, Payton A, Ollier W, Horan M, Wilkinson J, Hamdy S. A novel association between COMT and BDNF gene polymorphisms and likelihood of symptomatic dysphagia in older people. Neurogastroenterol Motil. 2015 Sep;27(9):1223-31. doi: 10.1111/nmo.12609. Epub 2015 Jun 14.
- Raginis-Zborowska A, Pendleton N, Hamdy S. Genetic determinants of swallowing impairment, recovery and responsiveness to treatment. Curr Phys Med Rehabil Rep. 2016;4(4):249-256. doi: 10.1007/s40141-016-0133-6. Epub 2016 Aug 8.
- Crary MA, Mann GD, Groher ME. Initial psychometric assessment of a functional oral intake scale for dysphagia in stroke patients. Arch Phys Med Rehabil. 2005 Aug;86(8):1516-20. doi: 10.1016/j.apmr.2004.11.049.
- Hutcheson KA, Barrow MP, Barringer DA, Knott JK, Lin HY, Weber RS, Fuller CD, Lai SY, Alvarez CP, Raut J, Lazarus CL, May A, Patterson J, Roe JW, Starmer HM, Lewin JS. Dynamic Imaging Grade of Swallowing Toxicity (DIGEST): Scale development and validation. Cancer. 2017 Jan 1;123(1):62-70. doi: 10.1002/cncr.30283. Epub 2016 Aug 26.
- Plowman EK, Tabor LC, Robison R, Gaziano J, Dion C, Watts SA, Vu T, Gooch C. Discriminant ability of the Eating Assessment Tool-10 to detect aspiration in individuals with amyotrophic lateral sclerosis. Neurogastroenterol Motil. 2016 Jan;28(1):85-90. doi: 10.1111/nmo.12700. Epub 2015 Oct 28.
- Chiara T, Martin AD, Davenport PW, Bolser DC. Expiratory muscle strength training in persons with multiple sclerosis having mild to moderate disability: effect on maximal expiratory pressure, pulmonary function, and maximal voluntary cough. Arch Phys Med Rehabil. 2006 Apr;87(4):468-73. doi: 10.1016/j.apmr.2005.12.035.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Verwacht)
1 mei 2022
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 december 2022
Studie voltooiing (Verwacht)
1 december 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 juni 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
2 juli 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
5 juli 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
21 april 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 april 2022
Laatst geverifieerd
1 april 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- REB18-1121
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Ja
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .