Exspiratorisk muskelstyrketräning (EMST) vid neuromuskulära sjukdomar
19 april 2022 uppdaterad av: University of Calgary
Interventionsstudie av utandningsmuskelstyrketräning som en behandling vid neuromuskulära sjukdomar
Syftet med denna studie är att undersöka effekten av utandningsmuskelstyrketräning (EMST) på sväljning, andning, oralt intag, livskvalitet och hostfunktion hos personer med oculopharyngeal muskeldystrofi (OPMD).
Studieöversikt
Status
Anmälan via inbjudan
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Översikt:
Tjugo deltagare med OPMD, med dysfagi, kommer att rekryteras från neuromuskulära kliniker i Calgary. Utredarna kommer att registrera patienter i en parallellgrupp, skenkontrollerad, randomiserad klinisk prövning, med 10 deltagare i varje grupp (aktiv EMST och sken-EMST).
Deltagarna kommer att ha baslinjemätningar av: (i) global sväljfunktion via modifierad bariumsväljstudie, (ii) maximalt utandningstryck, (iii) frivillig hostspirometri, (iv) forcerad vitalkapacitet, (v) funktionellt oralt intag, (vi) patientrapport om självupplevd sväljningsförsämring (EAT-10 Questionnaire), och (vii) biomarköranalyser.
Deltagarna kommer att genomgå 5 veckors EMST (aktiv eller skenbar). Alla baslinjemätningar kommer att upprepas efter 5 veckors EMST och 10 veckor efter EMST för att mäta effektens varaktighet.
Resultat:
Slutmålet med den aktuella forskningen är att erhålla preliminära data till förmån för EMST i en ny studiepopulation, och rikta framtida studier som kan ge bevis för en ny standard för vård vid behandling av neuromuskulära diagnoser.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
20
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3M 1M4
- Neuromuscular Clinic, South Health Campus
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av oculopharyngeal muskeldystrofi (OPMD)
- 18 år eller äldre
- Måste kunna ge informerat samtycke
- Måste kunna genomgå testning av andningsfunktion och sväljningsstudier
- Måste ha en forcerad vitalkapacitet (FVC) större än 60 %
- En poäng på 3 eller högre på Eating Assessment Tool-10 (EAT-10; självadministrerat, symtomspecifikt resultatinstrument för dysfagi. Ett poäng på 3 eller högre indikerar ökad stress kring att äta)
- En poäng på 26 eller högre på Montreal Cognitive Assessment (MoCA; 30-punkts screeningbedömning som används för att upptäcka kognitiv funktionsnedsättning. En poäng på 26 eller högre anses vara inom funktionella gränser.)
Exklusions kriterier:
- Allvarlig kranskärlssjukdom
- Akut hjärtinfarkt
- Måttlig till svår hypovolemi
- Akuta neurologiska händelser
- Instabil hjärtstatus
- Nyligen bråck
- Allvarlig kronisk obstruktiv lungsjukdom (KOL)
- Okontrollerade refluxproblem
- Kvinnor som är gravida, eller som misstänker att de kan vara gravida
- Kognitiv funktionsnedsättning som skulle förhindra förståelse av instruktioner och efterlevnad av interventionsriktlinjer (en poäng på mindre än 26 poäng på MoCA)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: EMST-terapi
Deltagarna använder EMST-enheten enligt studieprotokoll, inställd på 50 % av patientens maximala utandningstryck, mätt med handhållen manometer.
|
Aktiv terapi kalibrerad till deltagarens maximala utandningstryck
|
|
Sham Comparator: Sham EMST terapi
Deltagarna använder en falsk EMST-enhet som har fjädern borttagen enligt studieprotokollet, utan något betydande luftflödesmotstånd.
|
Aktiv terapi kalibrerad till deltagarens maximala utandningstryck
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Global sväljfunktion
Tidsram: Förändring i poäng från vecka 0 till vecka 5
|
Global sväljningsfunktion är bedömd från sväljningsstudier med videofluoroskopi (VFSS), med hjälp av Dynamic Imaging Grade of Swallowing Toxicity (DIGEST), en validerad 5-gradig skala.
Global sväljfunktion bedöms från 0-4: 0 = ingen faryngeal dysfagi; 1 = mild; 2 = måttlig; 3 = allvarlig; 4 = livshotande.
En lägre poäng är ett bättre resultat.
|
Förändring i poäng från vecka 0 till vecka 5
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Global sväljfunktion
Tidsram: Förändring i poäng från vecka 0 till vecka 15; förändring i poäng från vecka 5 till vecka 15.
|
Global sväljningsfunktion är bedömd från sväljningsstudier med videofluoroskopi (VFSS), med hjälp av Dynamic Imaging Grade of Swallowing Toxicity (DIGEST), en validerad 5-gradig skala.
Global sväljfunktion bedöms från 0-4: 0 = ingen faryngeal dysfagi; 1 = mild; 2 = måttlig; 3 = allvarlig; 4 = livshotande.
|
Förändring i poäng från vecka 0 till vecka 15; förändring i poäng från vecka 5 till vecka 15.
|
|
Maximalt utandningstryck (MEP)
Tidsram: Förändring i poäng från vecka 0 till vecka 5; förändring i poäng från vecka 0 till vecka 15; förändring i poäng från vecka 5 till vecka 15.
|
MEP är ett mått på andningsmuskelstyrkan och bedöms med en handhållen manometer, mätt i centimeter vatten (cmH2O).
En högre poäng är ett bättre resultat.
|
Förändring i poäng från vecka 0 till vecka 5; förändring i poäng från vecka 0 till vecka 15; förändring i poäng från vecka 5 till vecka 15.
|
|
Frivillig hoststyrka (topphostaflöde)
Tidsram: Förändring i poäng från vecka 0 till vecka 5; förändring i poäng från vecka 0 till vecka 15; förändring i poäng från vecka 5 till vecka 15.
|
Mät på hoststyrka som bedöms med hjälp av en spirometer, mätt i liter per minut (L/min).
En högre poäng är ett bättre resultat.
|
Förändring i poäng från vecka 0 till vecka 5; förändring i poäng från vecka 0 till vecka 15; förändring i poäng från vecka 5 till vecka 15.
|
|
Forcerad vitalkapacitet (FVC)
Tidsram: Förändring i poäng från vecka 0 till vecka 5; förändring i poäng från vecka 0 till vecka 15; förändring i poäng från vecka 5 till vecka 15.
|
Mät på hur mycket luft som andas ut vid forcerad utandning och bedöms med en spirometer, mätt i liter.
En högre poäng är ett bättre resultat.
|
Förändring i poäng från vecka 0 till vecka 5; förändring i poäng från vecka 0 till vecka 15; förändring i poäng från vecka 5 till vecka 15.
|
|
Oralt intag
Tidsram: Förändring i poäng från vecka 0 till vecka 5; förändring i poäng från vecka 0 till vecka 15; förändring i poäng från vecka 5 till vecka 15.
|
Ett mått på daglig närings- och hydratiseringskonsumtion.
Oralt intag bedöms med hjälp av Functional Oral Intake Scale (FOIS), en validerad 7-gradig ordinalskala (1 = inget oralt intag; 2 = slangberoende med minimalt/inkonsekvent oralt intag; 3 = slangtillskott med konsekvent oralt intag; 4 = totalt oralt intag i enstaka konsistens; 5 = totalt oralt intag av flera konsistenser som kräver speciell förberedelse; 6 = totalt oralt intag utan någon speciell förberedelse, men måste undvika specifika livsmedel eller flytande föremål; 7 = totalt oralt intag utan begränsningar).
En högre poäng är ett bättre resultat.
|
Förändring i poäng från vecka 0 till vecka 5; förändring i poäng från vecka 0 till vecka 15; förändring i poäng från vecka 5 till vecka 15.
|
|
Självupplevd sväljningsförsämring
Tidsram: Förändring i poäng från vecka 0 till vecka 5; förändring i poäng från vecka 0 till vecka 15; förändring i poäng från vecka 5 till vecka 15.
|
Kommer att mätas med Eating Assessment Tool-10 (EAT-10), ett självadministrerat, symtomspecifikt utfallsinstrument för dysfagi.
EAT-10 låter patienter bedöma sina sväljsymtom på en skala från 0 = inga problem till 4 = allvarliga problem.
En lägre poäng är ett bättre resultat.
|
Förändring i poäng från vecka 0 till vecka 5; förändring i poäng från vecka 0 till vecka 15; förändring i poäng från vecka 5 till vecka 15.
|
|
Biomarköranalyser
Tidsram: Baslinjemätning (vecka 0)
|
Ett valfritt blodprov kommer att samlas in för biomarköranalys, för att identifiera korrelationer med klinisk respons.
Vi kommer att mäta genetiska biomarkörer associerade med sväljfunktion inklusive rs6265, rs165599, rs10835211, rs17601696 och APOE4 genotypstatus.
För dessa 5 genetiska biomarkörer kommer deltagarna att bedömas som att de har noll, en eller två alleler.
Denna information kommer att användas i undergruppsanalyser för de primära och sekundära resultaten.
|
Baslinjemätning (vecka 0)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Gerald Pfeffer, MD, PhD, University Of Calgary
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Luchesi KF, Kitamua S, Mourao LF. Amyotrophic Lateral Sclerosis survival analysis: Swallowing and non-oral feeding. NeuroRehabilitation. 2014;35(3):535-42. doi: 10.3233/NRE-141149.
- Belafsky PC, Mouadeb DA, Rees CJ, Pryor JC, Postma GN, Allen J, Leonard RJ. Validity and reliability of the Eating Assessment Tool (EAT-10). Ann Otol Rhinol Laryngol. 2008 Dec;117(12):919-24. doi: 10.1177/000348940811701210.
- Paris G, Martinaud O, Petit A, Cuvelier A, Hannequin D, Roppeneck P, Verin E. Oropharyngeal dysphagia in amyotrophic lateral sclerosis alters quality of life. J Oral Rehabil. 2013 Mar;40(3):199-204. doi: 10.1111/joor.12019. Epub 2012 Dec 27.
- Plowman EK, Watts SA, Tabor L, Robison R, Gaziano J, Domer AS, Richter J, Vu T, Gooch C. Impact of expiratory strength training in amyotrophic lateral sclerosis. Muscle Nerve. 2016 Jun;54(1):48-53. doi: 10.1002/mus.24990. Epub 2016 Mar 3.
- Tabor LC, Rosado KM, Robison R, Hegland K, Humbert IA, Plowman EK. Respiratory training in an individual with amyotrophic lateral sclerosis. Ann Clin Transl Neurol. 2016 Sep 1;3(10):819-823. doi: 10.1002/acn3.342. eCollection 2016 Oct.
- Robison R, Tabor-Gray LC, Wymer JP, Plowman EK. Combined respiratory training in an individual with C9orf72 amyotrophic lateral sclerosis. Ann Clin Transl Neurol. 2018 Aug 21;5(9):1134-1138. doi: 10.1002/acn3.623. eCollection 2018 Sep.
- Plowman EK, Tabor-Gray L, Rosado KM, Vasilopoulos T, Robison R, Chapin JL, Gaziano J, Vu T, Gooch C. Impact of expiratory strength training in amyotrophic lateral sclerosis: Results of a randomized, sham-controlled trial. Muscle Nerve. 2019 Jan;59(1):40-46. doi: 10.1002/mus.26292. Epub 2018 Nov 29.
- Troche MS, Okun MS, Rosenbek JC, Musson N, Fernandez HH, Rodriguez R, Romrell J, Pitts T, Wheeler-Hegland KM, Sapienza CM. Aspiration and swallowing in Parkinson disease and rehabilitation with EMST: a randomized trial. Neurology. 2010 Nov 23;75(21):1912-9. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181fef115.
- Ertekin C, Yuceyar N, Aydogdu, Karasoy H. Electrophysiological evaluation of oropharyngeal swallowing in myotonic dystrophy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2001 Mar;70(3):363-71. doi: 10.1136/jnnp.70.3.363.
- Chio A, Logroscino G, Hardiman O, Swingler R, Mitchell D, Beghi E, Traynor BG; Eurals Consortium. Prognostic factors in ALS: A critical review. Amyotroph Lateral Scler. 2009 Oct-Dec;10(5-6):310-23. doi: 10.3109/17482960802566824.
- Yang R, Huang R, Chen D, Song W, Zeng Y, Zhao B, Zhou D, Shang HF. Causes and places of death of patients with amyotrophic lateral sclerosis in south-west China. Amyotroph Lateral Scler. 2011 May;12(3):206-9. doi: 10.3109/17482968.2011.572979. Epub 2011 Apr 21.
- Abu-Baker A, Rouleau GA. Oculopharyngeal muscular dystrophy: recent advances in the understanding of the molecular pathogenic mechanisms and treatment strategies. Biochim Biophys Acta. 2007 Feb;1772(2):173-85. doi: 10.1016/j.bbadis.2006.10.003. Epub 2006 Oct 11.
- Duranceau CA, Letendre J, Clermont RJ, Levesque HP, Barbeau A. Oropharyngeal dysphagia in patients with oculopharyngeal muscular dystrophy. Can J Surg. 1978 Jul;21(4):326-9.
- Pitts T, Bolser D, Rosenbek J, Troche M, Okun MS, Sapienza C. Impact of expiratory muscle strength training on voluntary cough and swallow function in Parkinson disease. Chest. 2009 May;135(5):1301-1308. doi: 10.1378/chest.08-1389. Epub 2008 Nov 24.
- Silverman EP, Miller S, Zhang Y, Hoffman-Ruddy B, Yeager J, Daly JJ. Effects of expiratory muscle strength training on maximal respiratory pressure and swallow-related quality of life in individuals with multiple sclerosis. Mult Scler J Exp Transl Clin. 2017 May 29;3(2):2055217317710829. doi: 10.1177/2055217317710829. eCollection 2017 Apr-Jun.
- Jones HN, Crisp KD, Robey RR, Case LE, Kravitz RM, Kishnani PS. Respiratory muscle training (RMT) in late-onset Pompe disease (LOPD): Effects of training and detraining. Mol Genet Metab. 2016 Feb;117(2):120-8. doi: 10.1016/j.ymgme.2015.09.003. Epub 2015 Sep 8.
- Rosenbek JC, Robbins JA, Roecker EB, Coyle JL, Wood JL. A penetration-aspiration scale. Dysphagia. 1996 Spring;11(2):93-8. doi: 10.1007/BF00417897.
- Nimmons D, Pendleton N, Payton A, Ollier W, Horan M, Wilkinson J, Hamdy S. A novel association between COMT and BDNF gene polymorphisms and likelihood of symptomatic dysphagia in older people. Neurogastroenterol Motil. 2015 Sep;27(9):1223-31. doi: 10.1111/nmo.12609. Epub 2015 Jun 14.
- Raginis-Zborowska A, Pendleton N, Hamdy S. Genetic determinants of swallowing impairment, recovery and responsiveness to treatment. Curr Phys Med Rehabil Rep. 2016;4(4):249-256. doi: 10.1007/s40141-016-0133-6. Epub 2016 Aug 8.
- Crary MA, Mann GD, Groher ME. Initial psychometric assessment of a functional oral intake scale for dysphagia in stroke patients. Arch Phys Med Rehabil. 2005 Aug;86(8):1516-20. doi: 10.1016/j.apmr.2004.11.049.
- Hutcheson KA, Barrow MP, Barringer DA, Knott JK, Lin HY, Weber RS, Fuller CD, Lai SY, Alvarez CP, Raut J, Lazarus CL, May A, Patterson J, Roe JW, Starmer HM, Lewin JS. Dynamic Imaging Grade of Swallowing Toxicity (DIGEST): Scale development and validation. Cancer. 2017 Jan 1;123(1):62-70. doi: 10.1002/cncr.30283. Epub 2016 Aug 26.
- Plowman EK, Tabor LC, Robison R, Gaziano J, Dion C, Watts SA, Vu T, Gooch C. Discriminant ability of the Eating Assessment Tool-10 to detect aspiration in individuals with amyotrophic lateral sclerosis. Neurogastroenterol Motil. 2016 Jan;28(1):85-90. doi: 10.1111/nmo.12700. Epub 2015 Oct 28.
- Chiara T, Martin AD, Davenport PW, Bolser DC. Expiratory muscle strength training in persons with multiple sclerosis having mild to moderate disability: effect on maximal expiratory pressure, pulmonary function, and maximal voluntary cough. Arch Phys Med Rehabil. 2006 Apr;87(4):468-73. doi: 10.1016/j.apmr.2005.12.035.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Förväntat)
1 maj 2022
Primärt slutförande (Förväntat)
1 december 2022
Avslutad studie (Förväntat)
1 december 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 juni 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 juli 2019
Första postat (Faktisk)
5 juli 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
21 april 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 april 2022
Senast verifierad
1 april 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- REB18-1121
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Ja
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .