Ekspiratorisk muskelstyrketrening (EMST) ved nevromuskulære lidelser
19. april 2022 oppdatert av: University of Calgary
Intervensjonsstudie av ekspiratorisk muskelstyrketrening som en behandling ved nevromuskulære lidelser
Hensikten med denne studien er å undersøke effekten av ekspiratorisk muskelstyrketrening (EMST) på svelging, pust, oralt inntak, livskvalitet og hostefunksjon hos personer med okulofaryngeal muskeldystrofi (OPMD).
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Disposisjon:
Tjue deltakere med OPMD, med dysfagi, vil bli rekruttert fra nevromuskulære klinikker i Calgary. Etterforskerne vil melde pasienter inn i en parallellgruppe, falsk-kontrollert, randomisert klinisk studie, med 10 deltakere i hver gruppe (aktiv EMST og falsk EMST).
Deltakerne vil ha baseline-målinger av: (i) global svelgefunksjon via modifisert barium-svelgestudie, (ii) maksimalt ekspirasjonstrykk, (iii) frivillig hostespirometri, (iv) tvungen vitalkapasitet, (v) funksjonelt oralt inntak, (vi) pasientrapport om selvopplevd svelgesvikt (EAT-10 Questionnaire), og (vii) biomarkøranalyser.
Deltakerne vil gjennomgå 5 ukers EMST (aktiv eller falsk). Alle baseline-målinger vil bli gjentatt etter 5 uker med EMST og 10 uker etter EMST for å måle effektens varighet.
Utfall:
Sluttmålet med den nåværende forskningen er å innhente foreløpige data til fordel for EMST i en ny studiepopulasjon, og direkte fremtidige studier som kan gi bevis for en ny standard for omsorg ved behandling av nevromuskulære diagnoser.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
20
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T3M 1M4
- Neuromuscular Clinic, South Health Campus
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av okulofaryngeal muskeldystrofi (OPMD)
- 18 år eller eldre
- Må være i stand til å gi informert samtykke
- Må kunne gjennomgå respirasjonsfunksjonstesting og svelgeundersøkelser
- Må ha en tvungen vitalkapasitet (FVC) større enn 60 %
- En poengsum på 3 eller høyere på Eating Assessment Tool-10 (EAT-10; selvadministrert, symptomspesifikt utfallsinstrument for dysfagi. En poengsum på 3 eller høyere indikerer økt stress rundt spising)
- En poengsum på 26 eller høyere på Montreal Cognitive Assessment (MoCA; 30-punkts screeningvurdering brukt for å oppdage kognitiv svikt. En poengsum på 26 eller høyere anses å være innenfor funksjonelle grenser.)
Ekskluderingskriterier:
- Alvorlig koronarsykdom
- Akutt hjerteinfarkt
- Moderat til alvorlig hypovolemi
- Akutte nevrologiske hendelser
- Ustabil hjertestatus
- Nylig brokk
- Alvorlig kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS)
- Ukontrollerte refluksproblemer
- Kvinner som er gravide, eller som mistenker at de kan være gravide
- Kognitiv svekkelse som ville forhindre forståelse av instruksjoner og overholdelse av intervensjonsretningslinjer (en score på mindre enn 26 poeng på MoCA)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: EMST terapi
Deltakerne bruker EMST-enheten i henhold til studieprotokollen, satt til 50 % av pasientens maksimale ekspirasjonstrykk, målt med håndholdt manometer.
|
Aktiv terapi kalibrert til deltakerens maksimale ekspirasjonstrykk
|
|
Sham-komparator: Sham EMST terapi
Deltakerne bruker en falsk EMST-enhet som har fjæren fjernet i henhold til studieprotokollen, uten betydelig luftstrømmotstand.
|
Aktiv terapi kalibrert til deltakerens maksimale ekspirasjonstrykk
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Global svelgefunksjon
Tidsramme: Endring i poengsum fra uke 0 til uke 5
|
Global svelgefunksjon er vurdert fra videofluoroskopi-svelgestudier (VFSS), ved bruk av Dynamic Imaging Grade of Swallowing Toxicity (DIGEST), en validert 5-punkts skala.
Global svelgefunksjon er vurdert fra 0-4: 0 = ingen faryngeal dysfagi; 1 = mild; 2 = moderat; 3 = alvorlig; 4 = livstruende.
En lavere poengsum er et bedre resultat.
|
Endring i poengsum fra uke 0 til uke 5
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Global svelgefunksjon
Tidsramme: Endring i poengsum fra uke 0 til uke 15; endring i poengsum fra uke 5 til uke 15.
|
Global svelgefunksjon er vurdert fra videofluoroskopi-svelgestudier (VFSS), ved bruk av Dynamic Imaging Grade of Swallowing Toxicity (DIGEST), en validert 5-punkts skala.
Global svelgefunksjon er vurdert fra 0-4: 0 = ingen faryngeal dysfagi; 1 = mild; 2 = moderat; 3 = alvorlig; 4 = livstruende.
|
Endring i poengsum fra uke 0 til uke 15; endring i poengsum fra uke 5 til uke 15.
|
|
Maksimalt ekspirasjonstrykk (MEP)
Tidsramme: Endring i poengsum fra uke 0 til uke 5; endring i poengsum fra uke 0 til uke 15; endring i poengsum fra uke 5 til uke 15.
|
MEP er et mål på respiratorisk muskelstyrke og vurderes med et håndholdt manometer, målt i centimeter vann (cmH2O).
En høyere poengsum er et bedre resultat.
|
Endring i poengsum fra uke 0 til uke 5; endring i poengsum fra uke 0 til uke 15; endring i poengsum fra uke 5 til uke 15.
|
|
Frivillig hostestyrke (topp hostestrøm)
Tidsramme: Endring i poengsum fra uke 0 til uke 5; endring i poengsum fra uke 0 til uke 15; endring i poengsum fra uke 5 til uke 15.
|
Mål for hostestyrke som vurderes ved hjelp av et spirometer, målt i liter per minutt (L/min).
En høyere poengsum er et bedre resultat.
|
Endring i poengsum fra uke 0 til uke 5; endring i poengsum fra uke 0 til uke 15; endring i poengsum fra uke 5 til uke 15.
|
|
Forsert vitalkapasitet (FVC)
Tidsramme: Endring i poengsum fra uke 0 til uke 5; endring i poengsum fra uke 0 til uke 15; endring i poengsum fra uke 5 til uke 15.
|
Mål på hvor mye luft som pustes ut ved tvungen utånding og vurderes med et spirometer, målt i liter.
En høyere poengsum er et bedre resultat.
|
Endring i poengsum fra uke 0 til uke 5; endring i poengsum fra uke 0 til uke 15; endring i poengsum fra uke 5 til uke 15.
|
|
Oralt inntak
Tidsramme: Endring i poengsum fra uke 0 til uke 5; endring i poengsum fra uke 0 til uke 15; endring i poengsum fra uke 5 til uke 15.
|
Et mål på daglig ernærings- og hydreringsforbruk.
Oralt inntak vurderes ved hjelp av Functional Oral Intake Scale (FOIS), en validert 7-punkts ordinær skala (1 = ingen oralt inntak; 2 = sondeavhengig med minimalt/inkonsekvent oralt inntak; 3 = sondetilskudd med konsistent oralt inntak; 4 = totalt oralt inntak i enkelt konsistens; 5 = totalt oralt inntak av flere konsistenser som krever spesiell tilberedning; 6 = totalt oralt inntak uten spesiell tilberedning, men må unngå spesifikke matvarer eller væsker; 7 = totalt oralt inntak uten begrensninger).
En høyere poengsum er et bedre resultat.
|
Endring i poengsum fra uke 0 til uke 5; endring i poengsum fra uke 0 til uke 15; endring i poengsum fra uke 5 til uke 15.
|
|
Selvopplevd svelgesvikt
Tidsramme: Endring i poengsum fra uke 0 til uke 5; endring i poengsum fra uke 0 til uke 15; endring i poengsum fra uke 5 til uke 15.
|
Vil bli målt ved hjelp av Eating Assessment Tool-10 (EAT-10), et selvadministrert, symptomspesifikt utfallsinstrument for dysfagi.
EAT-10 lar pasienter vurdere sine svelgesymptomer på en skala fra 0 = ikke noe problem til 4 = alvorlig problem.
En lavere poengsum er et bedre resultat.
|
Endring i poengsum fra uke 0 til uke 5; endring i poengsum fra uke 0 til uke 15; endring i poengsum fra uke 5 til uke 15.
|
|
Biomarkøranalyser
Tidsramme: Grunnlinjemåling (uke 0)
|
En valgfri blodprøve vil bli samlet inn for biomarkøranalyse, for å identifisere korrelasjoner med klinisk respons.
Vi vil måle genetiske biomarkører assosiert med svelgefunksjon inkludert rs6265, rs165599, rs10835211, rs17601696 og APOE4 genotypestatus.
For disse 5 genetiske biomarkørene vil deltakerne bli skåret til å ha null, én eller to alleler.
Denne informasjonen vil bli brukt i undergruppeanalyser for primær- og sekundærutfall.
|
Grunnlinjemåling (uke 0)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Gerald Pfeffer, MD, PhD, University Of Calgary
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Luchesi KF, Kitamua S, Mourao LF. Amyotrophic Lateral Sclerosis survival analysis: Swallowing and non-oral feeding. NeuroRehabilitation. 2014;35(3):535-42. doi: 10.3233/NRE-141149.
- Belafsky PC, Mouadeb DA, Rees CJ, Pryor JC, Postma GN, Allen J, Leonard RJ. Validity and reliability of the Eating Assessment Tool (EAT-10). Ann Otol Rhinol Laryngol. 2008 Dec;117(12):919-24. doi: 10.1177/000348940811701210.
- Paris G, Martinaud O, Petit A, Cuvelier A, Hannequin D, Roppeneck P, Verin E. Oropharyngeal dysphagia in amyotrophic lateral sclerosis alters quality of life. J Oral Rehabil. 2013 Mar;40(3):199-204. doi: 10.1111/joor.12019. Epub 2012 Dec 27.
- Plowman EK, Watts SA, Tabor L, Robison R, Gaziano J, Domer AS, Richter J, Vu T, Gooch C. Impact of expiratory strength training in amyotrophic lateral sclerosis. Muscle Nerve. 2016 Jun;54(1):48-53. doi: 10.1002/mus.24990. Epub 2016 Mar 3.
- Tabor LC, Rosado KM, Robison R, Hegland K, Humbert IA, Plowman EK. Respiratory training in an individual with amyotrophic lateral sclerosis. Ann Clin Transl Neurol. 2016 Sep 1;3(10):819-823. doi: 10.1002/acn3.342. eCollection 2016 Oct.
- Robison R, Tabor-Gray LC, Wymer JP, Plowman EK. Combined respiratory training in an individual with C9orf72 amyotrophic lateral sclerosis. Ann Clin Transl Neurol. 2018 Aug 21;5(9):1134-1138. doi: 10.1002/acn3.623. eCollection 2018 Sep.
- Plowman EK, Tabor-Gray L, Rosado KM, Vasilopoulos T, Robison R, Chapin JL, Gaziano J, Vu T, Gooch C. Impact of expiratory strength training in amyotrophic lateral sclerosis: Results of a randomized, sham-controlled trial. Muscle Nerve. 2019 Jan;59(1):40-46. doi: 10.1002/mus.26292. Epub 2018 Nov 29.
- Troche MS, Okun MS, Rosenbek JC, Musson N, Fernandez HH, Rodriguez R, Romrell J, Pitts T, Wheeler-Hegland KM, Sapienza CM. Aspiration and swallowing in Parkinson disease and rehabilitation with EMST: a randomized trial. Neurology. 2010 Nov 23;75(21):1912-9. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181fef115.
- Ertekin C, Yuceyar N, Aydogdu, Karasoy H. Electrophysiological evaluation of oropharyngeal swallowing in myotonic dystrophy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2001 Mar;70(3):363-71. doi: 10.1136/jnnp.70.3.363.
- Chio A, Logroscino G, Hardiman O, Swingler R, Mitchell D, Beghi E, Traynor BG; Eurals Consortium. Prognostic factors in ALS: A critical review. Amyotroph Lateral Scler. 2009 Oct-Dec;10(5-6):310-23. doi: 10.3109/17482960802566824.
- Yang R, Huang R, Chen D, Song W, Zeng Y, Zhao B, Zhou D, Shang HF. Causes and places of death of patients with amyotrophic lateral sclerosis in south-west China. Amyotroph Lateral Scler. 2011 May;12(3):206-9. doi: 10.3109/17482968.2011.572979. Epub 2011 Apr 21.
- Abu-Baker A, Rouleau GA. Oculopharyngeal muscular dystrophy: recent advances in the understanding of the molecular pathogenic mechanisms and treatment strategies. Biochim Biophys Acta. 2007 Feb;1772(2):173-85. doi: 10.1016/j.bbadis.2006.10.003. Epub 2006 Oct 11.
- Duranceau CA, Letendre J, Clermont RJ, Levesque HP, Barbeau A. Oropharyngeal dysphagia in patients with oculopharyngeal muscular dystrophy. Can J Surg. 1978 Jul;21(4):326-9.
- Pitts T, Bolser D, Rosenbek J, Troche M, Okun MS, Sapienza C. Impact of expiratory muscle strength training on voluntary cough and swallow function in Parkinson disease. Chest. 2009 May;135(5):1301-1308. doi: 10.1378/chest.08-1389. Epub 2008 Nov 24.
- Silverman EP, Miller S, Zhang Y, Hoffman-Ruddy B, Yeager J, Daly JJ. Effects of expiratory muscle strength training on maximal respiratory pressure and swallow-related quality of life in individuals with multiple sclerosis. Mult Scler J Exp Transl Clin. 2017 May 29;3(2):2055217317710829. doi: 10.1177/2055217317710829. eCollection 2017 Apr-Jun.
- Jones HN, Crisp KD, Robey RR, Case LE, Kravitz RM, Kishnani PS. Respiratory muscle training (RMT) in late-onset Pompe disease (LOPD): Effects of training and detraining. Mol Genet Metab. 2016 Feb;117(2):120-8. doi: 10.1016/j.ymgme.2015.09.003. Epub 2015 Sep 8.
- Rosenbek JC, Robbins JA, Roecker EB, Coyle JL, Wood JL. A penetration-aspiration scale. Dysphagia. 1996 Spring;11(2):93-8. doi: 10.1007/BF00417897.
- Nimmons D, Pendleton N, Payton A, Ollier W, Horan M, Wilkinson J, Hamdy S. A novel association between COMT and BDNF gene polymorphisms and likelihood of symptomatic dysphagia in older people. Neurogastroenterol Motil. 2015 Sep;27(9):1223-31. doi: 10.1111/nmo.12609. Epub 2015 Jun 14.
- Raginis-Zborowska A, Pendleton N, Hamdy S. Genetic determinants of swallowing impairment, recovery and responsiveness to treatment. Curr Phys Med Rehabil Rep. 2016;4(4):249-256. doi: 10.1007/s40141-016-0133-6. Epub 2016 Aug 8.
- Crary MA, Mann GD, Groher ME. Initial psychometric assessment of a functional oral intake scale for dysphagia in stroke patients. Arch Phys Med Rehabil. 2005 Aug;86(8):1516-20. doi: 10.1016/j.apmr.2004.11.049.
- Hutcheson KA, Barrow MP, Barringer DA, Knott JK, Lin HY, Weber RS, Fuller CD, Lai SY, Alvarez CP, Raut J, Lazarus CL, May A, Patterson J, Roe JW, Starmer HM, Lewin JS. Dynamic Imaging Grade of Swallowing Toxicity (DIGEST): Scale development and validation. Cancer. 2017 Jan 1;123(1):62-70. doi: 10.1002/cncr.30283. Epub 2016 Aug 26.
- Plowman EK, Tabor LC, Robison R, Gaziano J, Dion C, Watts SA, Vu T, Gooch C. Discriminant ability of the Eating Assessment Tool-10 to detect aspiration in individuals with amyotrophic lateral sclerosis. Neurogastroenterol Motil. 2016 Jan;28(1):85-90. doi: 10.1111/nmo.12700. Epub 2015 Oct 28.
- Chiara T, Martin AD, Davenport PW, Bolser DC. Expiratory muscle strength training in persons with multiple sclerosis having mild to moderate disability: effect on maximal expiratory pressure, pulmonary function, and maximal voluntary cough. Arch Phys Med Rehabil. 2006 Apr;87(4):468-73. doi: 10.1016/j.apmr.2005.12.035.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
1. mai 2022
Primær fullføring (Forventet)
1. desember 2022
Studiet fullført (Forventet)
1. desember 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. juni 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. juli 2019
Først lagt ut (Faktiske)
5. juli 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
21. april 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. april 2022
Sist bekreftet
1. april 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- REB18-1121
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Ja
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .