Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ekspiratorisk muskelstyrketræning (EMST) ved neuromuskulære lidelser

19. april 2022 opdateret af: University of Calgary

Interventionsstudie af ekspiratorisk muskelstyrketræning som behandling af neuromuskulære lidelser

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge virkningen af ​​ekspiratorisk muskelstyrketræning (EMST) på synke, vejrtrækning, oralt indtag, livskvalitet og hostefunktion hos personer med oculopharyngeal muskeldystrofi (OPMD).

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Omrids:

Tyve deltagere med OPMD, med dysfagi, vil blive rekrutteret fra neuromuskulære klinikker i Calgary. Efterforskerne vil indskrive patienter i en parallel gruppe, sham-kontrolleret, randomiseret klinisk forsøg med 10 deltagere i hver gruppe (aktiv EMST og sham EMST).

Deltagerne vil have baseline-målinger af: (i) global synkefunktion via modificeret barium-synkeundersøgelse, (ii) maksimalt ekspiratorisk tryk, (iii) frivillig hostespirometri, (iv) forceret vitalkapacitet, (v) funktionelt oralt indtag, (vi) patientrapport om selvopfattet synkebesvær (EAT-10 Questionnaire), og (vii) biomarkøranalyser.

Deltagerne vil gennemgå 5 ugers EMST (aktiv eller falsk). Alle baseline-målinger vil blive gentaget efter 5 ugers EMST og 10 uger efter EMST for at måle effektens holdbarhed.

Resultater:

Slutmålet med den nuværende forskning er at indhente foreløbige data til gavn for EMST i en ny undersøgelsespopulation og direkte fremtidige undersøgelser, der kan give bevis for en ny standard for pleje til behandling af neuromuskulære diagnoser.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

20

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3M 1M4
        • Neuromuscular Clinic, South Health Campus

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af oculopharyngeal muskeldystrofi (OPMD)
  • 18 år eller ældre
  • Skal være i stand til at give informeret samtykke
  • Skal kunne gennemgå respirationsfunktionstest og synkeundersøgelser
  • Skal have en forceret vitalkapacitet (FVC) større end 60 %
  • En score på 3 eller højere på Eating Assessment Tool-10 (EAT-10; selvadministreret, symptomspecifikt resultatinstrument for dysfagi. En score på 3 eller højere indikerer øget stress omkring spisning)
  • En score på 26 eller højere på Montreal Cognitive Assessment (MoCA; 30-punkts screeningsvurdering, der bruges til at påvise kognitiv svækkelse. En score på 26 eller derover anses for at være inden for funktionelle grænser.)

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig koronararteriesygdom
  • Akut myokardieinfarkt
  • Moderat til svær hypovolæmi
  • Akutte neurologiske hændelser
  • Ustabil hjertestatus
  • Nylig brok
  • Svær kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL)
  • Ukontrollerede refluksproblemer
  • Kvinder, der er gravide, eller som har mistanke om, at de kan være gravide
  • Kognitiv svækkelse, der ville forhindre forståelse af instruktioner og overholdelse af interventionsretningslinjer (en score på mindre end 26 point på MoCA)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: EMST terapi
Deltagerne bruger EMST-enheden i henhold til undersøgelsesprotokol, indstillet til 50 % af patientens maksimale ekspirationstryk, målt med håndholdt manometer.
Enhed: Ekspiratorisk muskelstyrketerapi (EMST150, Aspire LLC)
Aktiv terapi kalibreret til deltagerens maksimale ekspirationstryk
Sham-komparator: Sham EMST terapi
Deltagerne bruger en falsk EMST-enhed, hvor fjederen er fjernet i henhold til undersøgelsesprotokol, uden væsentlig luftstrømsmodstand.
Enhed: Ekspiratorisk muskelstyrketerapi (EMST150, Aspire LLC)
Aktiv terapi kalibreret til deltagerens maksimale ekspirationstryk

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Global synkefunktion
Tidsramme: Ændring i score fra uge 0 til uge 5
Global synkefunktion er vurderet ud fra videofluoroskopi-synkeundersøgelser (VFSS) ved hjælp af Dynamic Imaging Grade of Swallowing Toxicity (DIGEST), en valideret 5-punkts skala. Global synkefunktion er vurderet fra 0-4: 0 = ingen pharyngeal dysfagi; 1 = mild; 2 = moderat; 3 = alvorlig; 4 = livstruende. En lavere score er et bedre resultat.
Ændring i score fra uge 0 til uge 5

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Global synkefunktion
Tidsramme: Ændring i score fra uge 0 til uge 15; ændring i score fra uge 5 til uge 15.
Global synkefunktion er vurderet ud fra videofluoroskopi-synkeundersøgelser (VFSS) ved hjælp af Dynamic Imaging Grade of Swallowing Toxicity (DIGEST), en valideret 5-punkts skala. Global synkefunktion er vurderet fra 0-4: 0 = ingen pharyngeal dysfagi; 1 = mild; 2 = moderat; 3 = alvorlig; 4 = livstruende.
Ændring i score fra uge 0 til uge 15; ændring i score fra uge 5 til uge 15.
Maksimalt udåndingstryk (MEP)
Tidsramme: Ændring i score fra uge 0 til uge 5; ændring i score fra uge 0 til uge 15; ændring i score fra uge 5 til uge 15.
MEP er et mål for respiratorisk muskelstyrke og vurderes med et håndholdt manometer, målt i centimeter vand (cmH2O). En højere score er et bedre resultat.
Ændring i score fra uge 0 til uge 5; ændring i score fra uge 0 til uge 15; ændring i score fra uge 5 til uge 15.
Frivillig hostestyrke (peak hosteflow)
Tidsramme: Ændring i score fra uge 0 til uge 5; ændring i score fra uge 0 til uge 15; ændring i score fra uge 5 til uge 15.
Mål for hostestyrke, der vurderes ved hjælp af et spirometer, målt i liter pr. minut (L/min). En højere score er et bedre resultat.
Ændring i score fra uge 0 til uge 5; ændring i score fra uge 0 til uge 15; ændring i score fra uge 5 til uge 15.
Forceret vital kapacitet (FVC)
Tidsramme: Ændring i score fra uge 0 til uge 5; ændring i score fra uge 0 til uge 15; ændring i score fra uge 5 til uge 15.
Mål for hvor meget luft der udåndes ved forceret udånding og vurderes med et spirometer, målt i liter. En højere score er et bedre resultat.
Ændring i score fra uge 0 til uge 5; ændring i score fra uge 0 til uge 15; ændring i score fra uge 5 til uge 15.
Oralt indtag
Tidsramme: Ændring i score fra uge 0 til uge 5; ændring i score fra uge 0 til uge 15; ændring i score fra uge 5 til uge 15.
Et mål for dagligt ernærings- og hydreringsforbrug. Oralt indtag vurderes ved hjælp af Functional Oral Intake Scale (FOIS), en valideret 7-punkts ordinalskala (1 = ingen oral indtagelse; 2 = sondeafhængig med minimal/inkonsekvent oral indtagelse; 3 = sondetilskud med konsekvent oralt indtag; 4 = samlet oralt indtag i enkelt konsistens; 5 = samlet oralt indtag af flere konsistenser, der kræver speciel forberedelse; 6 = totalt oralt indtag uden særlige præparater, men skal undgå specifikke fødevarer eller flydende genstande; 7 = samlet oralt indtag uden begrænsninger). En højere score er et bedre resultat.
Ændring i score fra uge 0 til uge 5; ændring i score fra uge 0 til uge 15; ændring i score fra uge 5 til uge 15.
Selvopfattet synkebesvær
Tidsramme: Ændring i score fra uge 0 til uge 5; ændring i score fra uge 0 til uge 15; ændring i score fra uge 5 til uge 15.
Vil blive målt ved hjælp af Eating Assessment Tool-10 (EAT-10), et selvadministreret, symptomspecifikt resultatinstrument for dysfagi. EAT-10 giver patienter mulighed for at vurdere deres synkesymptomer på en skala fra 0 = intet problem til 4 = alvorligt problem. En lavere score er et bedre resultat.
Ændring i score fra uge 0 til uge 5; ændring i score fra uge 0 til uge 15; ændring i score fra uge 5 til uge 15.
Biomarkør analyser
Tidsramme: Basislinjemåling (uge 0)
En valgfri blodprøve vil blive indsamlet til biomarkøranalyse for at identificere korrelationer med klinisk respons. Vi vil måle genetiske biomarkører forbundet med synkefunktion, herunder rs6265, rs165599, rs10835211, rs17601696 og APOE4 genotypestatus. For disse 5 genetiske biomarkører vil deltagerne blive scoret som havende nul, én eller to alleler. Denne information vil blive brugt i undergruppeanalyser for de primære og sekundære resultater.
Basislinjemåling (uge 0)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Calgary

Samarbejdspartnere

Muscular Dystrophy Canada

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Gerald Pfeffer, MD, PhD, University of Calgary

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. maj 2022

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2022

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. juni 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. juli 2019

Først opslået (Faktiske)

5. juli 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. april 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. april 2022

Sidst verificeret

1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • REB18-1121

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskeldystrofier

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner