Uloshengityslihasvoimaharjoittelu (EMST) neuromuskulaarisissa häiriöissä
tiistai 19. huhtikuuta 2022 päivittänyt: University of Calgary
Interventiotutkimus uloshengityslihasten voimaharjoittelusta hermo-lihashäiriöiden hoitona
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia uloshengityslihasvoimaharjoittelun (EMST) vaikutusta silmän nielun lihasdystrofiaa (OPMD) sairastavien ihmisten nielemiseen, hengitykseen, suun kautta nauttimiseen, elämänlaatuun ja yskän toimintaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Pääpiirteet:
Kaksikymmentä OPMD-potilasta, joilla on dysfagia, rekrytoidaan Calgaryn neuromuskulaarisista klinikoista. Tutkijat rekisteröivät potilaat rinnakkaisryhmään, valekontrolloituun, satunnaistettuun kliiniseen tutkimukseen, jossa kussakin ryhmässä on 10 osallistujaa (aktiivinen EMST ja vale-EMST).
Osallistujilla on perusmittaukset seuraavista: (i) yleinen nielemistoiminto modifioidun bariumin nielemistutkimuksen avulla, (ii) suurin uloshengityspaine, (iii) vapaaehtoinen yskäspirometria, (iv) pakotettu vitaalikapasiteetti, (v) toiminnallinen oraalinen saanti, (vi) potilaan raportti itse kokemasta nielemishäiriöstä (EAT-10 Questionnaire) ja (vii) biomarkkerianalyysit.
Osallistujat käyvät läpi 5 viikon EMST (aktiivinen tai näennäinen). Kaikki perusmittaukset toistetaan 5 viikon EMST:n ja 10 viikon EMST:n jälkeen vaikutuksen kestävyyden mittaamiseksi.
Tulokset:
Nykyisen tutkimuksen päätavoitteena on saada alustavia tietoja EMST:n hyödyksi uudessa tutkimuspopulaatiossa ja ohjata tulevia tutkimuksia, jotka voivat tarjota todisteita uudesta hoitotasosta hermo-lihasdiagnoosien hoidossa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
20
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3M 1M4
- Neuromuscular Clinic, South Health Campus
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Oculofaryngeaalisen lihasdystrofian (OPMD) diagnoosi
- 18 vuotta täyttänyt tai vanhempi
- On kyettävä antamaan tietoinen suostumus
- On kyettävä suorittamaan hengitystoiminnan testaus ja nielemistutkimukset
- Pakotetun vitaalikapasiteetin (FVC) on oltava yli 60 %
- Pistemäärä 3 tai enemmän Eating Assessment Tool-10:ssä (EAT-10; itse annosteltu, oirekohtainen dysfagian tulosinstrumentti. Pistemäärä 3 tai enemmän tarkoittaa lisääntynyttä stressiä syömisen yhteydessä)
- Montreal Cognitive Assessment (MoCA; 30 pisteen seulontaarviointi, jota käytetään kognitiivisten heikkenemien havaitsemiseen) pistemäärä 26 tai enemmän. Pisteiden 26 tai sitä suurempi katsotaan olevan toiminnallisten rajojen sisällä.)
Poissulkemiskriteerit:
- Vaikea sepelvaltimotauti
- Akuutti sydäninfarkti
- Keskivaikea tai vaikea hypovolemia
- Akuutit neurologiset tapahtumat
- Epävakaa sydämen tila
- Viimeaikainen tyrä
- Vaikea krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus (COPD)
- Hallitsemattomat refluksiongelmat
- Naiset, jotka ovat raskaana tai epäilevät olevansa raskaana
- Kognitiivinen vajaatoiminta, joka estäisi ohjeiden ymmärtämisen ja interventio-ohjeiden noudattamisen (pistemäärä alle 26 pistettä MoCA:sta)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: EMST terapia
Osallistujat käyttävät tutkimusprotokollan mukaista EMST-laitetta, joka on asetettu 50 %:iin potilaan maksimaalisesta uloshengityspaineesta, mitattuna kädessä pidettävällä manometrillä.
|
Aktiivinen hoito kalibroituna osallistujan maksimaaliseen uloshengityspaineeseen
|
|
Huijausvertailija: Valheellinen EMST-terapia
Osallistujat käyttävät näennäistä EMST-laitetta, josta on poistettu jousi tutkimusprotokollan mukaisesti, ilman merkittävää ilmavirran vastusta.
|
Aktiivinen hoito kalibroituna osallistujan maksimaaliseen uloshengityspaineeseen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Globaali nielemistoiminto
Aikaikkuna: Pisteiden muutos viikosta 0 viikolle 5
|
Yleinen nielemistoiminto on arvioitu videofluoroskopian nielemistutkimuksista (VFSS) käyttäen dynaamisen kuvantamisen nielemismyrkyllisyyttä (DIGEST), validoitua 5 pisteen asteikkoa.
Yleinen nielemistoiminto on luokiteltu välillä 0-4: 0 = ei nielun dysfagiaa; 1 = lievä; 2 = kohtalainen; 3 = vakava; 4 = hengenvaarallinen.
Pienempi pistemäärä on parempi tulos.
|
Pisteiden muutos viikosta 0 viikolle 5
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Globaali nielemistoiminto
Aikaikkuna: Pisteiden muutos viikosta 0 viikkoon 15; pistemäärän muutos viikosta 5 viikkoon 15.
|
Yleinen nielemistoiminto on arvioitu videofluoroskopian nielemistutkimuksista (VFSS) käyttäen dynaamisen kuvantamisen nielemismyrkyllisyyttä (DIGEST), validoitua 5 pisteen asteikkoa.
Yleinen nielemistoiminto on luokiteltu välillä 0-4: 0 = ei nielun dysfagiaa; 1 = lievä; 2 = kohtalainen; 3 = vakava; 4 = hengenvaarallinen.
|
Pisteiden muutos viikosta 0 viikkoon 15; pistemäärän muutos viikosta 5 viikkoon 15.
|
|
Suurin uloshengityspaine (MEP)
Aikaikkuna: Pisteiden muutos viikosta 0 viikoksi 5; pistemäärän muutos viikosta 0 viikkoon 15; pistemäärän muutos viikosta 5 viikkoon 15.
|
MEP on hengityslihasten voiman mitta, ja se mitataan kädessä pidettävällä manometrillä, mitattuna senttimetreinä vettä (cmH2O).
Korkeampi pistemäärä on parempi tulos.
|
Pisteiden muutos viikosta 0 viikoksi 5; pistemäärän muutos viikosta 0 viikkoon 15; pistemäärän muutos viikosta 5 viikkoon 15.
|
|
Tahallinen yskän voimakkuus (yskän huippuvirtaus)
Aikaikkuna: Pisteiden muutos viikosta 0 viikoksi 5; pistemäärän muutos viikosta 0 viikkoon 15; pistemäärän muutos viikosta 5 viikkoon 15.
|
Yskän voimakkuuden mitta, joka mitataan spirometrillä, mitattuna litroina minuutissa (l/min).
Korkeampi pistemäärä on parempi tulos.
|
Pisteiden muutos viikosta 0 viikoksi 5; pistemäärän muutos viikosta 0 viikkoon 15; pistemäärän muutos viikosta 5 viikkoon 15.
|
|
Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC)
Aikaikkuna: Pisteiden muutos viikosta 0 viikoksi 5; pistemäärän muutos viikosta 0 viikkoon 15; pistemäärän muutos viikosta 5 viikkoon 15.
|
Mittaa, kuinka paljon ilmaa uloshengitetään pakotetun uloshengityksen aikana, ja se mitataan spirometrillä, mitattuna litroina.
Korkeampi pistemäärä on parempi tulos.
|
Pisteiden muutos viikosta 0 viikoksi 5; pistemäärän muutos viikosta 0 viikkoon 15; pistemäärän muutos viikosta 5 viikkoon 15.
|
|
Suun kautta ottaminen
Aikaikkuna: Pisteiden muutos viikosta 0 viikoksi 5; pistemäärän muutos viikosta 0 viikkoon 15; pistemäärän muutos viikosta 5 viikkoon 15.
|
Mittaa päivittäistä ravinto- ja nesteenkulutusta.
Suun kautta otettu annos arvioidaan käyttämällä FOIS (Funktional Oral Intake Scale) -asteikkoa, joka on validoitu 7-pisteinen järjestysasteikko (1 = ei suun kautta otettua ottoa; 2 = letkusta riippuvainen, vähäinen/epäjohdonmukainen otto suun kautta; 3 = putkilisät jatkuvalla oraalisen annoksen kanssa; 4 = suun kautta otettu kokonaissaanti yksittäisessä koostumuksessa; 5 = useiden eri koostumusten kokonaissaanti suun kautta, jotka vaativat erityistä valmistusta; 6 = suun kautta otettu kokonaissaanti ilman erityistä valmistusta, mutta tiettyjä ruokia tai nestemäisiä tuotteita on vältettävä; 7 = suun kautta otettu kokonaissaanti ilman rajoituksia.
Korkeampi pistemäärä on parempi tulos.
|
Pisteiden muutos viikosta 0 viikoksi 5; pistemäärän muutos viikosta 0 viikkoon 15; pistemäärän muutos viikosta 5 viikkoon 15.
|
|
Itsenäinen nielemishäiriö
Aikaikkuna: Pisteiden muutos viikosta 0 viikoksi 5; pistemäärän muutos viikosta 0 viikkoon 15; pistemäärän muutos viikosta 5 viikkoon 15.
|
Mitataan Eating Assessment Tool-10:llä (EAT-10), joka on itse annosteltava, oirekohtainen dysfagian tulosinstrumentti.
EAT-10 antaa potilaille mahdollisuuden arvioida nielemisoireensa asteikolla 0 = ei ongelmaa 4 = vakava ongelma.
Pienempi pistemäärä on parempi tulos.
|
Pisteiden muutos viikosta 0 viikoksi 5; pistemäärän muutos viikosta 0 viikkoon 15; pistemäärän muutos viikosta 5 viikkoon 15.
|
|
Biomarkkerianalyysit
Aikaikkuna: Perusmittaus (viikko 0)
|
Valinnainen verinäyte kerätään biomarkkerianalyysiä varten, jotta voidaan tunnistaa korrelaatiot kliinisen vasteen kanssa.
Mittaamme nielemistoimintoihin liittyviä geneettisiä biomarkkereita, mukaan lukien rs6265, rs165599, rs10835211, rs17601696 ja APOE4 genotyypin tila.
Näillä viidellä geneettisellä biomarkkerilla osallistujilla pisteytetään nolla, yksi tai kaksi alleelia.
Näitä tietoja käytetään alaryhmäanalyyseissä ensisijaisten ja toissijaisten tulosten osalta.
|
Perusmittaus (viikko 0)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Gerald Pfeffer, MD, PhD, University of Calgary
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Luchesi KF, Kitamua S, Mourao LF. Amyotrophic Lateral Sclerosis survival analysis: Swallowing and non-oral feeding. NeuroRehabilitation. 2014;35(3):535-42. doi: 10.3233/NRE-141149.
- Belafsky PC, Mouadeb DA, Rees CJ, Pryor JC, Postma GN, Allen J, Leonard RJ. Validity and reliability of the Eating Assessment Tool (EAT-10). Ann Otol Rhinol Laryngol. 2008 Dec;117(12):919-24. doi: 10.1177/000348940811701210.
- Paris G, Martinaud O, Petit A, Cuvelier A, Hannequin D, Roppeneck P, Verin E. Oropharyngeal dysphagia in amyotrophic lateral sclerosis alters quality of life. J Oral Rehabil. 2013 Mar;40(3):199-204. doi: 10.1111/joor.12019. Epub 2012 Dec 27.
- Plowman EK, Watts SA, Tabor L, Robison R, Gaziano J, Domer AS, Richter J, Vu T, Gooch C. Impact of expiratory strength training in amyotrophic lateral sclerosis. Muscle Nerve. 2016 Jun;54(1):48-53. doi: 10.1002/mus.24990. Epub 2016 Mar 3.
- Tabor LC, Rosado KM, Robison R, Hegland K, Humbert IA, Plowman EK. Respiratory training in an individual with amyotrophic lateral sclerosis. Ann Clin Transl Neurol. 2016 Sep 1;3(10):819-823. doi: 10.1002/acn3.342. eCollection 2016 Oct.
- Robison R, Tabor-Gray LC, Wymer JP, Plowman EK. Combined respiratory training in an individual with C9orf72 amyotrophic lateral sclerosis. Ann Clin Transl Neurol. 2018 Aug 21;5(9):1134-1138. doi: 10.1002/acn3.623. eCollection 2018 Sep.
- Plowman EK, Tabor-Gray L, Rosado KM, Vasilopoulos T, Robison R, Chapin JL, Gaziano J, Vu T, Gooch C. Impact of expiratory strength training in amyotrophic lateral sclerosis: Results of a randomized, sham-controlled trial. Muscle Nerve. 2019 Jan;59(1):40-46. doi: 10.1002/mus.26292. Epub 2018 Nov 29.
- Troche MS, Okun MS, Rosenbek JC, Musson N, Fernandez HH, Rodriguez R, Romrell J, Pitts T, Wheeler-Hegland KM, Sapienza CM. Aspiration and swallowing in Parkinson disease and rehabilitation with EMST: a randomized trial. Neurology. 2010 Nov 23;75(21):1912-9. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181fef115.
- Ertekin C, Yuceyar N, Aydogdu, Karasoy H. Electrophysiological evaluation of oropharyngeal swallowing in myotonic dystrophy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2001 Mar;70(3):363-71. doi: 10.1136/jnnp.70.3.363.
- Chio A, Logroscino G, Hardiman O, Swingler R, Mitchell D, Beghi E, Traynor BG; Eurals Consortium. Prognostic factors in ALS: A critical review. Amyotroph Lateral Scler. 2009 Oct-Dec;10(5-6):310-23. doi: 10.3109/17482960802566824.
- Yang R, Huang R, Chen D, Song W, Zeng Y, Zhao B, Zhou D, Shang HF. Causes and places of death of patients with amyotrophic lateral sclerosis in south-west China. Amyotroph Lateral Scler. 2011 May;12(3):206-9. doi: 10.3109/17482968.2011.572979. Epub 2011 Apr 21.
- Abu-Baker A, Rouleau GA. Oculopharyngeal muscular dystrophy: recent advances in the understanding of the molecular pathogenic mechanisms and treatment strategies. Biochim Biophys Acta. 2007 Feb;1772(2):173-85. doi: 10.1016/j.bbadis.2006.10.003. Epub 2006 Oct 11.
- Duranceau CA, Letendre J, Clermont RJ, Levesque HP, Barbeau A. Oropharyngeal dysphagia in patients with oculopharyngeal muscular dystrophy. Can J Surg. 1978 Jul;21(4):326-9.
- Pitts T, Bolser D, Rosenbek J, Troche M, Okun MS, Sapienza C. Impact of expiratory muscle strength training on voluntary cough and swallow function in Parkinson disease. Chest. 2009 May;135(5):1301-1308. doi: 10.1378/chest.08-1389. Epub 2008 Nov 24.
- Silverman EP, Miller S, Zhang Y, Hoffman-Ruddy B, Yeager J, Daly JJ. Effects of expiratory muscle strength training on maximal respiratory pressure and swallow-related quality of life in individuals with multiple sclerosis. Mult Scler J Exp Transl Clin. 2017 May 29;3(2):2055217317710829. doi: 10.1177/2055217317710829. eCollection 2017 Apr-Jun.
- Jones HN, Crisp KD, Robey RR, Case LE, Kravitz RM, Kishnani PS. Respiratory muscle training (RMT) in late-onset Pompe disease (LOPD): Effects of training and detraining. Mol Genet Metab. 2016 Feb;117(2):120-8. doi: 10.1016/j.ymgme.2015.09.003. Epub 2015 Sep 8.
- Rosenbek JC, Robbins JA, Roecker EB, Coyle JL, Wood JL. A penetration-aspiration scale. Dysphagia. 1996 Spring;11(2):93-8. doi: 10.1007/BF00417897.
- Nimmons D, Pendleton N, Payton A, Ollier W, Horan M, Wilkinson J, Hamdy S. A novel association between COMT and BDNF gene polymorphisms and likelihood of symptomatic dysphagia in older people. Neurogastroenterol Motil. 2015 Sep;27(9):1223-31. doi: 10.1111/nmo.12609. Epub 2015 Jun 14.
- Raginis-Zborowska A, Pendleton N, Hamdy S. Genetic determinants of swallowing impairment, recovery and responsiveness to treatment. Curr Phys Med Rehabil Rep. 2016;4(4):249-256. doi: 10.1007/s40141-016-0133-6. Epub 2016 Aug 8.
- Crary MA, Mann GD, Groher ME. Initial psychometric assessment of a functional oral intake scale for dysphagia in stroke patients. Arch Phys Med Rehabil. 2005 Aug;86(8):1516-20. doi: 10.1016/j.apmr.2004.11.049.
- Hutcheson KA, Barrow MP, Barringer DA, Knott JK, Lin HY, Weber RS, Fuller CD, Lai SY, Alvarez CP, Raut J, Lazarus CL, May A, Patterson J, Roe JW, Starmer HM, Lewin JS. Dynamic Imaging Grade of Swallowing Toxicity (DIGEST): Scale development and validation. Cancer. 2017 Jan 1;123(1):62-70. doi: 10.1002/cncr.30283. Epub 2016 Aug 26.
- Plowman EK, Tabor LC, Robison R, Gaziano J, Dion C, Watts SA, Vu T, Gooch C. Discriminant ability of the Eating Assessment Tool-10 to detect aspiration in individuals with amyotrophic lateral sclerosis. Neurogastroenterol Motil. 2016 Jan;28(1):85-90. doi: 10.1111/nmo.12700. Epub 2015 Oct 28.
- Chiara T, Martin AD, Davenport PW, Bolser DC. Expiratory muscle strength training in persons with multiple sclerosis having mild to moderate disability: effect on maximal expiratory pressure, pulmonary function, and maximal voluntary cough. Arch Phys Med Rehabil. 2006 Apr;87(4):468-73. doi: 10.1016/j.apmr.2005.12.035.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Sunnuntai 1. toukokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 1. joulukuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 1. joulukuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 6. kesäkuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. heinäkuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 5. heinäkuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 21. huhtikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 19. huhtikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- REB18-1121
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Joo
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Lihasdystrofiat
-
Novartis Gene TherapiesValmisGeeniterapia | SMA - Spinal Muscular AtrophyYhdysvallat