神经肌肉疾病中的呼气肌力量训练 (EMST)
2022年4月19日 更新者：University of Calgary
呼气肌力量训练治疗神经肌肉疾病的介入研究
本研究的目的是调查呼气肌力量训练 (EMST) 对眼咽型肌营养不良症 (OPMD) 患者吞咽、呼吸、口腔摄入、生活质量和咳嗽功能的影响。
研究概览
详细说明
大纲：
将从卡尔加里的神经肌肉诊所招募 20 名患有 OPMD 并伴有吞咽困难的参与者。 研究人员将患者纳入平行组、假对照、随机临床试验，每组 10 名参与者（主动 EMST 和假 EMST）。
参与者将进行以下方面的基线测量：(i) 通过改良钡餐研究进行的整体吞咽功能，(ii) 最大呼气压力，(iii) 自主咳嗽肺活量测定，(iv) 用力肺活量，(v) 功能性口腔摄入，(vi)自我感知吞咽障碍的患者报告（EAT-10 问卷），以及 (vii) 生物标志物分析。
参与者将接受 5 周的 EMST（主动或假）。 在 EMST 5 周和 EMST 后 10 周后将重复所有基线测量，以测量效果的持久性。
结果：
当前研究的最终目标是在新的研究人群中获得 EMST 益处的初步数据，并指导未来的研究，这些研究可能为治疗神经肌肉诊断的新护理标准提供证据。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
20
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Alberta
-
Calgary、Alberta、加拿大、T3M 1M4
- Neuromuscular Clinic, South Health Campus
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 眼咽型肌营养不良症 (OPMD) 的诊断
- 18岁或以上
- 必须能够提供知情同意
- 必须能够进行呼吸功能测试和吞咽研究
- 用力肺活量 (FVC) 必须大于 60%
- Eating Assessment Tool-10（EAT-10；针对吞咽困难的自我管理的特定症状结果工具）得分为 3 分或更高。 3 分或更高表示进食压力增加）
- 蒙特利尔认知评估（MoCA；用于检测认知障碍的 30 分筛选评估）得分为 26 分或更高。 26 分或更高的分数被认为在功能限制内。）
排除标准：
- 严重的冠状动脉疾病
- 急性心肌梗塞
- 中度至重度低血容量
- 急性神经系统事件
- 不稳定的心脏状态
- 最近的疝气
- 严重慢性阻塞性肺疾病 (COPD)
- 不受控制的反流问题
- 怀孕或怀疑自己可能怀孕的妇女
- 会妨碍理解说明和遵守干预指南的认知障碍（MoCA 得分低于 26 分）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：EMST疗法
参与者根据研究协议使用 EMST 设备，设置为患者最大呼气压力的 50%，由手持式压力计测量。
|
根据参与者的最大呼气压力校准的主动疗法
|
|
假比较器：假 EMST 疗法
参与者使用假的 EMST 设备，该设备根据研究协议移除了弹簧，没有明显的气流阻力。
|
根据参与者的最大呼气压力校准的主动疗法
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
整体吞咽功能
大体时间：从第 0 周到第 5 周的分数变化
|
整体吞咽功能根据视频透视吞咽研究 (VFSS) 进行评级，使用吞咽毒性的动态成像等级 (DIGEST)，这是一种经过验证的 5 分制量表。
总体吞咽功能评分为 0-4：0 = 无咽部吞咽困难； 1 = 温和； 2 = 中度； 3 = 严重； 4 = 危及生命。
较低的分数是更好的结果。
|
从第 0 周到第 5 周的分数变化
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
整体吞咽功能
大体时间：从第 0 周到第 15 周的分数变化；从第 5 周到第 15 周的分数变化。
|
整体吞咽功能根据视频透视吞咽研究 (VFSS) 进行评级，使用吞咽毒性的动态成像等级 (DIGEST)，这是一种经过验证的 5 分制量表。
总体吞咽功能评分为 0-4：0 = 无咽部吞咽困难； 1 = 温和； 2 = 中度； 3 = 严重； 4 = 危及生命。
|
从第 0 周到第 15 周的分数变化；从第 5 周到第 15 周的分数变化。
|
|
最大呼气压力 (MEP)
大体时间：从第 0 周到第 5 周的分数变化；从第 0 周到第 15 周的分数变化；从第 5 周到第 15 周的分数变化。
|
MEP 是衡量呼吸肌力量的指标，使用手持式压力计进行评估，以厘米水柱 (cmH2O) 为单位进行测量。
更高的分数是更好的结果。
|
从第 0 周到第 5 周的分数变化；从第 0 周到第 15 周的分数变化；从第 5 周到第 15 周的分数变化。
|
|
自主咳嗽强度（咳嗽峰值流量）
大体时间：从第 0 周到第 5 周的分数变化；从第 0 周到第 15 周的分数变化；从第 5 周到第 15 周的分数变化。
|
使用肺活量计评估的咳嗽强度测量值，以升/分钟 (L/min) 为单位测量。
更高的分数是更好的结果。
|
从第 0 周到第 5 周的分数变化；从第 0 周到第 15 周的分数变化；从第 5 周到第 15 周的分数变化。
|
|
用力肺活量 (FVC)
大体时间：从第 0 周到第 5 周的分数变化；从第 0 周到第 15 周的分数变化；从第 5 周到第 15 周的分数变化。
|
测量用力呼气期间呼出的空气量，并使用肺活量计进行评估，以升为单位测量。
更高的分数是更好的结果。
|
从第 0 周到第 5 周的分数变化；从第 0 周到第 15 周的分数变化；从第 5 周到第 15 周的分数变化。
|
|
口服摄入
大体时间：从第 0 周到第 5 周的分数变化；从第 0 周到第 15 周的分数变化；从第 5 周到第 15 周的分数变化。
|
测量每日营养和水分消耗。
口服摄入量使用功能性口服摄入量表 (FOIS) 进行评估，这是一种经过验证的 7 点顺序量表（1 = 无口服摄入量；2 = 依赖于最小/不一致的口服摄入量；3 = 具有一致口服摄入量的试管补充剂；4 =单一稠度的总口服摄入量；5 = 需要特殊准备的多种稠度的总口服摄入量；6 = 无需特殊准备但必须避免特定食物或液体物品的总口服摄入量；7 = 没有限制的总口服摄入量）。
更高的分数是更好的结果。
|
从第 0 周到第 5 周的分数变化；从第 0 周到第 15 周的分数变化；从第 5 周到第 15 周的分数变化。
|
|
自觉吞咽障碍
大体时间：从第 0 周到第 5 周的分数变化；从第 0 周到第 15 周的分数变化；从第 5 周到第 15 周的分数变化。
|
将使用 Eating Assessment Tool-10 (EAT-10) 进行测量，Eat-10 是一种自行管理的针对吞咽困难症状的特定结果工具。
EAT-10 允许患者按照 0 = 没有问题到 4 = 严重问题的等级对他们的吞咽症状进行评分。
较低的分数是更好的结果。
|
从第 0 周到第 5 周的分数变化；从第 0 周到第 15 周的分数变化；从第 5 周到第 15 周的分数变化。
|
|
生物标志物分析
大体时间：基线测量（第 0 周）
|
将收集可选的血液样本用于生物标志物分析，以确定与临床反应的相关性。
我们将测量与吞咽功能相关的遗传生物标志物，包括 rs6265、rs165599、rs10835211、rs17601696 和 APOE4 基因型状态。
对于这 5 种遗传生物标志物，参与者将被评分为具有零个、一个或两个等位基因。
此信息将用于主要和次要结果的亚组分析。
|
基线测量（第 0 周）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Gerald Pfeffer, MD, PhD、University of Calgary
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Luchesi KF, Kitamua S, Mourao LF. Amyotrophic Lateral Sclerosis survival analysis: Swallowing and non-oral feeding. NeuroRehabilitation. 2014;35(3):535-42. doi: 10.3233/NRE-141149.
- Belafsky PC, Mouadeb DA, Rees CJ, Pryor JC, Postma GN, Allen J, Leonard RJ. Validity and reliability of the Eating Assessment Tool (EAT-10). Ann Otol Rhinol Laryngol. 2008 Dec;117(12):919-24. doi: 10.1177/000348940811701210.
- Paris G, Martinaud O, Petit A, Cuvelier A, Hannequin D, Roppeneck P, Verin E. Oropharyngeal dysphagia in amyotrophic lateral sclerosis alters quality of life. J Oral Rehabil. 2013 Mar;40(3):199-204. doi: 10.1111/joor.12019. Epub 2012 Dec 27.
- Plowman EK, Watts SA, Tabor L, Robison R, Gaziano J, Domer AS, Richter J, Vu T, Gooch C. Impact of expiratory strength training in amyotrophic lateral sclerosis. Muscle Nerve. 2016 Jun;54(1):48-53. doi: 10.1002/mus.24990. Epub 2016 Mar 3.
- Tabor LC, Rosado KM, Robison R, Hegland K, Humbert IA, Plowman EK. Respiratory training in an individual with amyotrophic lateral sclerosis. Ann Clin Transl Neurol. 2016 Sep 1;3(10):819-823. doi: 10.1002/acn3.342. eCollection 2016 Oct.
- Robison R, Tabor-Gray LC, Wymer JP, Plowman EK. Combined respiratory training in an individual with C9orf72 amyotrophic lateral sclerosis. Ann Clin Transl Neurol. 2018 Aug 21;5(9):1134-1138. doi: 10.1002/acn3.623. eCollection 2018 Sep.
- Plowman EK, Tabor-Gray L, Rosado KM, Vasilopoulos T, Robison R, Chapin JL, Gaziano J, Vu T, Gooch C. Impact of expiratory strength training in amyotrophic lateral sclerosis: Results of a randomized, sham-controlled trial. Muscle Nerve. 2019 Jan;59(1):40-46. doi: 10.1002/mus.26292. Epub 2018 Nov 29.
- Troche MS, Okun MS, Rosenbek JC, Musson N, Fernandez HH, Rodriguez R, Romrell J, Pitts T, Wheeler-Hegland KM, Sapienza CM. Aspiration and swallowing in Parkinson disease and rehabilitation with EMST: a randomized trial. Neurology. 2010 Nov 23;75(21):1912-9. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181fef115.
- Ertekin C, Yuceyar N, Aydogdu, Karasoy H. Electrophysiological evaluation of oropharyngeal swallowing in myotonic dystrophy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2001 Mar;70(3):363-71. doi: 10.1136/jnnp.70.3.363.
- Chio A, Logroscino G, Hardiman O, Swingler R, Mitchell D, Beghi E, Traynor BG; Eurals Consortium. Prognostic factors in ALS: A critical review. Amyotroph Lateral Scler. 2009 Oct-Dec;10(5-6):310-23. doi: 10.3109/17482960802566824.
- Yang R, Huang R, Chen D, Song W, Zeng Y, Zhao B, Zhou D, Shang HF. Causes and places of death of patients with amyotrophic lateral sclerosis in south-west China. Amyotroph Lateral Scler. 2011 May;12(3):206-9. doi: 10.3109/17482968.2011.572979. Epub 2011 Apr 21.
- Abu-Baker A, Rouleau GA. Oculopharyngeal muscular dystrophy: recent advances in the understanding of the molecular pathogenic mechanisms and treatment strategies. Biochim Biophys Acta. 2007 Feb;1772(2):173-85. doi: 10.1016/j.bbadis.2006.10.003. Epub 2006 Oct 11.
- Duranceau CA, Letendre J, Clermont RJ, Levesque HP, Barbeau A. Oropharyngeal dysphagia in patients with oculopharyngeal muscular dystrophy. Can J Surg. 1978 Jul;21(4):326-9.
- Pitts T, Bolser D, Rosenbek J, Troche M, Okun MS, Sapienza C. Impact of expiratory muscle strength training on voluntary cough and swallow function in Parkinson disease. Chest. 2009 May;135(5):1301-1308. doi: 10.1378/chest.08-1389. Epub 2008 Nov 24.
- Silverman EP, Miller S, Zhang Y, Hoffman-Ruddy B, Yeager J, Daly JJ. Effects of expiratory muscle strength training on maximal respiratory pressure and swallow-related quality of life in individuals with multiple sclerosis. Mult Scler J Exp Transl Clin. 2017 May 29;3(2):2055217317710829. doi: 10.1177/2055217317710829. eCollection 2017 Apr-Jun.
- Jones HN, Crisp KD, Robey RR, Case LE, Kravitz RM, Kishnani PS. Respiratory muscle training (RMT) in late-onset Pompe disease (LOPD): Effects of training and detraining. Mol Genet Metab. 2016 Feb;117(2):120-8. doi: 10.1016/j.ymgme.2015.09.003. Epub 2015 Sep 8.
- Rosenbek JC, Robbins JA, Roecker EB, Coyle JL, Wood JL. A penetration-aspiration scale. Dysphagia. 1996 Spring;11(2):93-8. doi: 10.1007/BF00417897.
- Nimmons D, Pendleton N, Payton A, Ollier W, Horan M, Wilkinson J, Hamdy S. A novel association between COMT and BDNF gene polymorphisms and likelihood of symptomatic dysphagia in older people. Neurogastroenterol Motil. 2015 Sep;27(9):1223-31. doi: 10.1111/nmo.12609. Epub 2015 Jun 14.
- Raginis-Zborowska A, Pendleton N, Hamdy S. Genetic determinants of swallowing impairment, recovery and responsiveness to treatment. Curr Phys Med Rehabil Rep. 2016;4(4):249-256. doi: 10.1007/s40141-016-0133-6. Epub 2016 Aug 8.
- Crary MA, Mann GD, Groher ME. Initial psychometric assessment of a functional oral intake scale for dysphagia in stroke patients. Arch Phys Med Rehabil. 2005 Aug;86(8):1516-20. doi: 10.1016/j.apmr.2004.11.049.
- Hutcheson KA, Barrow MP, Barringer DA, Knott JK, Lin HY, Weber RS, Fuller CD, Lai SY, Alvarez CP, Raut J, Lazarus CL, May A, Patterson J, Roe JW, Starmer HM, Lewin JS. Dynamic Imaging Grade of Swallowing Toxicity (DIGEST): Scale development and validation. Cancer. 2017 Jan 1;123(1):62-70. doi: 10.1002/cncr.30283. Epub 2016 Aug 26.
- Plowman EK, Tabor LC, Robison R, Gaziano J, Dion C, Watts SA, Vu T, Gooch C. Discriminant ability of the Eating Assessment Tool-10 to detect aspiration in individuals with amyotrophic lateral sclerosis. Neurogastroenterol Motil. 2016 Jan;28(1):85-90. doi: 10.1111/nmo.12700. Epub 2015 Oct 28.
- Chiara T, Martin AD, Davenport PW, Bolser DC. Expiratory muscle strength training in persons with multiple sclerosis having mild to moderate disability: effect on maximal expiratory pressure, pulmonary function, and maximal voluntary cough. Arch Phys Med Rehabil. 2006 Apr;87(4):468-73. doi: 10.1016/j.apmr.2005.12.035.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2022年5月1日
初级完成 (预期的)
2022年12月1日
研究完成 (预期的)
2022年12月1日
研究注册日期
首次提交
2019年6月6日
首先提交符合 QC 标准的
2019年7月2日
首次发布 (实际的)
2019年7月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年4月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年4月19日
最后验证
2022年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.