Allenamento della forza muscolare espiratoria (EMST) nei disturbi neuromuscolari
19 aprile 2022 aggiornato da: University of Calgary
Studio interventistico dell'allenamento della forza muscolare espiratoria come trattamento nei disturbi neuromuscolari
Lo scopo di questo studio è quello di indagare l'impatto dell'allenamento della forza muscolare espiratoria (EMST) sulla deglutizione, respirazione, assunzione orale, qualità della vita e funzione della tosse delle persone con distrofia muscolare oculofaringea (OPMD).
Panoramica dello studio
Stato
Iscrizione su invito
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Schema:
Venti partecipanti con OPMD, con disfagia, saranno reclutati dalle cliniche neuromuscolari di Calgary. Gli investigatori arruoleranno i pazienti in un gruppo parallelo, studio clinico randomizzato controllato da sham, con 10 partecipanti in ciascun gruppo (EMST attivo e EMST sham).
I partecipanti avranno misurazioni di base di: (i) funzione di deglutizione globale tramite studio modificato della deglutizione del bario, (ii) pressione espiratoria massima, (iii) spirometria della tosse volontaria, (iv) capacità vitale forzata, (v) assunzione orale funzionale, (vi) rapporto del paziente di compromissione della deglutizione auto-percepita (questionario EAT-10) e (vii) analisi dei biomarcatori.
I partecipanti saranno sottoposti a 5 settimane di EMST (attivo o fittizio). Tutte le misurazioni al basale verranno ripetute dopo 5 settimane di EMST e 10 settimane post-EMST per misurare la durata dell'effetto.
Risultati:
L'obiettivo finale dell'attuale ricerca è ottenere dati preliminari a beneficio dell'EMST in una nuova popolazione di studio e dirigere studi futuri che possano fornire prove per un nuovo standard di cura nel trattamento delle diagnosi neuromuscolari.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
20
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T3M 1M4
- Neuromuscular Clinic, South Health Campus
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di distrofia muscolare oculofaringea (OPMD)
- 18 anni o più
- Deve essere in grado di fornire il consenso informato
- Deve essere in grado di sottoporsi a test di funzionalità respiratoria e studi di deglutizione
- Deve avere una capacità vitale forzata (FVC) superiore al 60%
- Un punteggio pari o superiore a 3 nell'Eating Assessment Tool-10 (EAT-10; auto-somministrato, strumento di esito specifico per i sintomi per la disfagia. Un punteggio di 3 o superiore indica un aumento dello stress quando si mangia)
- Un punteggio di 26 o superiore sul Montreal Cognitive Assessment (MoCA; valutazione di screening a 30 punti utilizzata per rilevare il deterioramento cognitivo. Un punteggio di 26 o superiore è considerato entro i limiti funzionali.)
Criteri di esclusione:
- Grave malattia coronarica
- Infarto miocardico acuto
- Ipovolemia da moderata a grave
- Eventi neurologici acuti
- Stato cardiaco instabile
- Ernia recente
- Broncopneumopatia cronica ostruttiva grave (BPCO)
- Problemi di reflusso incontrollato
- Donne in gravidanza o che sospettano di essere incinte
- Compromissione cognitiva che impedirebbe la comprensione delle istruzioni e l'aderenza alle linee guida di intervento (un punteggio inferiore a 26 punti sul MoCA)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Terapia EMST
I partecipanti utilizzano il dispositivo EMST come da protocollo di studio, impostato al 50% della pressione espiratoria massima del paziente, misurata dal manometro portatile.
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Terapia attiva calibrata sulla pressione espiratoria massima del partecipante
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Comparatore fittizio: Finta terapia EMST
I partecipanti utilizzano un finto dispositivo EMST a cui è stata rimossa la molla come da protocollo di studio, senza una significativa resistenza al flusso d'aria.
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Terapia attiva calibrata sulla pressione espiratoria massima del partecipante
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Funzione di deglutizione globale
Lasso di tempo: Modifica del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 5
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La funzione di deglutizione globale è valutata dagli studi di deglutizione tramite videofluoroscopia (VFSS), utilizzando il Dynamic Imaging Grade of Swallowing Toxicity (DIGEST), una scala convalidata a 5 punti.
La funzione di deglutizione globale è valutata da 0 a 4: 0 = nessuna disfagia faringea; 1 = lieve; 2 = moderato; 3 = grave; 4 = pericolo di vita.
Un punteggio inferiore è un risultato migliore.
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Modifica del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 5
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Funzione di deglutizione globale
Lasso di tempo: Variazione del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 15; variazione del punteggio dalla settimana 5 alla settimana 15.
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La funzione di deglutizione globale è valutata dagli studi di deglutizione tramite videofluoroscopia (VFSS), utilizzando il Dynamic Imaging Grade of Swallowing Toxicity (DIGEST), una scala convalidata a 5 punti.
La funzione di deglutizione globale è valutata da 0 a 4: 0 = nessuna disfagia faringea; 1 = lieve; 2 = moderato; 3 = grave; 4 = pericolo di vita.
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Variazione del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 15; variazione del punteggio dalla settimana 5 alla settimana 15.
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Pressione espiratoria massima (MEP)
Lasso di tempo: Variazione del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 5; variazione del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 15; variazione del punteggio dalla settimana 5 alla settimana 15.
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MEP è una misura della forza dei muscoli respiratori e viene valutata con un manometro portatile, misurato in centimetri di acqua (cmH2O).
Un punteggio più alto è un risultato migliore.
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Variazione del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 5; variazione del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 15; variazione del punteggio dalla settimana 5 alla settimana 15.
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Forza volitiva della tosse (flusso di picco della tosse)
Lasso di tempo: Variazione del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 5; variazione del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 15; variazione del punteggio dalla settimana 5 alla settimana 15.
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Misura della forza della tosse valutata utilizzando uno spirometro, misurata in litri al minuto (L/min).
Un punteggio più alto è un risultato migliore.
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Variazione del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 5; variazione del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 15; variazione del punteggio dalla settimana 5 alla settimana 15.
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Capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: Variazione del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 5; variazione del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 15; variazione del punteggio dalla settimana 5 alla settimana 15.
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Misura di quanta aria viene espirata durante l'espirazione forzata e viene valutata con uno spirometro, misurata in litri.
Un punteggio più alto è un risultato migliore.
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Variazione del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 5; variazione del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 15; variazione del punteggio dalla settimana 5 alla settimana 15.
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Assunzione orale
Lasso di tempo: Variazione del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 5; variazione del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 15; variazione del punteggio dalla settimana 5 alla settimana 15.
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Una misura del consumo giornaliero nutrizionale e di idratazione.
L'assunzione orale viene valutata utilizzando la Functional Oral Intake Scale (FOIS), una scala ordinale validata a 7 punti (1 = nessuna assunzione orale; 2 = dipendente dal tubo con assunzione orale minima/incoerente; 3 = supplementi con tubo con assunzione orale costante; 4 = assunzione orale totale in singola consistenza; 5 = assunzione orale totale di consistenze multiple che richiedono una preparazione speciale; 6 = assunzione orale totale senza preparazione speciale, ma devono evitare cibi o liquidi specifici; 7 = assunzione orale totale senza restrizioni).
Un punteggio più alto è un risultato migliore.
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Variazione del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 5; variazione del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 15; variazione del punteggio dalla settimana 5 alla settimana 15.
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Compromissione della deglutizione autopercepita
Lasso di tempo: Variazione del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 5; variazione del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 15; variazione del punteggio dalla settimana 5 alla settimana 15.
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Sarà misurato utilizzando l'Eating Assessment Tool-10 (EAT-10), uno strumento di esito autosomministrato e specifico per i sintomi per la disfagia.
L'EAT-10 consente ai pazienti di valutare i propri sintomi di deglutizione su una scala da 0 = nessun problema a 4 = grave problema.
Un punteggio inferiore è un risultato migliore.
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Variazione del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 5; variazione del punteggio dalla settimana 0 alla settimana 15; variazione del punteggio dalla settimana 5 alla settimana 15.
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Analisi dei biomarcatori
Lasso di tempo: Misurazione basale (settimana 0)
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Verrà raccolto un campione di sangue facoltativo per l'analisi dei biomarcatori, per identificare le correlazioni con la risposta clinica.
Misureremo i biomarcatori genetici associati alla funzione della deglutizione tra cui rs6265, rs165599, rs10835211, rs17601696 e lo stato del genotipo APOE4.
Per questi 5 biomarcatori genetici, i partecipanti verranno valutati come aventi zero, uno o due alleli.
Queste informazioni verranno utilizzate nelle analisi dei sottogruppi per gli esiti primari e secondari.
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Misurazione basale (settimana 0)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Gerald Pfeffer, MD, PhD, University of Calgary
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
1 maggio 2022
Completamento primario (Anticipato)
1 dicembre 2022
Completamento dello studio (Anticipato)
1 dicembre 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 giugno 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 luglio 2019
Primo Inserito (Effettivo)
5 luglio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
21 aprile 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 aprile 2022
Ultimo verificato
1 aprile 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- REB18-1121
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
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