Imunogenicita metreleptinu u pacientů s generalizovanou lipodystrofií
13. listopadu 2025 aktualizováno: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
36měsíční, multicentrická, otevřená studie fáze 4 k vyhodnocení imunogenicity denní léčby SC metreleptinem u pacientů s generalizovanou lipodystrofií
MYALEPT™ (metreleptin) byl schválen jako doplněk diety jako substituční terapie k léčbě komplikací nedostatku leptinu u pacientů s vrozenou nebo získanou generalizovanou lipodystrofií (informace o předepisování MYALEPT).
Tato studie je multicentrická, otevřená studie fáze 4, která poskytuje hodnocení imunogenicity spojené s metroleptinem a jakýchkoli hlavních potenciálních rizik způsobených vývojem protilátek proti metroleptinu.
Studie se provádí tak, aby vyhověla požadavkům po uvedení na trh.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
11
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- Univ. Alabama-Birmingham
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
- Ochsner Clinic
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43203
- Ohio State University
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43201
- Endocrinology Research Associates
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Childrens Hospital Of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University Texas Southwestern INT
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Poskytnutí informovaného souhlasu před jakýmikoli postupy specifickými pro studii. Li
- Pacientky a/nebo muži ve věku ≥1 rok.
- Lékařem potvrzená diagnóza vrozené nebo získané generalizované lipodystrofie a poprvé zahájí léčbu přípravkem MYALEPT.
- Negativní těhotenský test (moč nebo sérum) u pacientek ve fertilním věku.
- Pacientky ve fertilním věku musí být 1 rok po menopauze, chirurgicky sterilní nebo musí být ochotny používat přijatelnou metodu antikoncepce (přijatelná metoda antikoncepce je definována jako bariérová metoda ve spojení se spermicidem) po dobu trvání studie (od čas, kdy podepíší souhlas). Kromě toho jsou povoleny perorální antikoncepce, schválený antikoncepční implantát, dlouhodobá injekční antikoncepce, nitroděložní tělísko nebo podvázání vejcovodů. Samotná perorální antikoncepce není přijatelná; musí být použity další bariérové metody ve spojení se spermicidem.
- Pacienti mužského pohlaví musí být chirurgicky sterilní nebo musí být ochotni používat přijatelnou metodu antikoncepce (definovanou jako bariérové metody ve spojení se spermicidy) po dobu trvání studie (od okamžiku, kdy podepíší souhlas).
- Pacienti, kteří jsou dárci krve, by neměli darovat krev během studie a 3 měsíce po poslední dávce metleptinu.
Kritéria vyloučení:
- Zapojení do plánování a/nebo provádění studie (platí pro zaměstnance Aegerion a/nebo zaměstnance v místě studie.)
- Předchozí léčba metreleptinem.
- Účast v jiné klinické studii s hodnoceným přípravkem během posledních 6 měsíců.
- Pacienti s předchozími závažnými reakcemi přecitlivělosti na metleptin nebo na kteroukoli složku přípravku.
- Je známo, že byli pozitivně testováni na virus lidské imunodeficience, jsou imunokompromitovaní nebo dostávají imunomodulační léky.
- Známá anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu do 1 roku od screeningu.
Clearance kreatininu
např. vypočteno pomocí Cockcroft-Gaultova vzorce pro pacienty ve věku ≥18 let; vypočítané pomocí Schwartzovy rovnice pro pacienty
- Pouze pro ženy - aktuálně těhotné (potvrzeno pozitivním těhotenským testem) nebo kojící.
- Jakýkoli stav, kdy podle názoru zkoušejícího může účast v této studii představovat významné riziko pro pacienta nebo by mohla způsobit, že pacient nebude schopen studii úspěšně dokončit.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Metroleptin
Subjekty dostanou předepsanou dávku metleptinu, jak je uvedeno v USPI Pacienti (muži a ženy) ≤ 40 kg: 0,06 mg/kg Pacienti muži > 40 kg: 2,5 mg Pacientky > 40 kg: 5 mg
|
Subjekty dostanou předepsanou dávku metroleptinu, jak je uvedeno v USPI
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnotit imunogenicitu spojenou s každodenní subkutánní (SC) léčbou metreleptinem u pacientů s vrozenou generalizovanou lipodystrofií (CGL) nebo získanou generalizovanou lipodystrofií (AGL).
Časové okno: 36 měsíců
|
Titry antidrogových protilátek (ADA) proti metreleptinu a proti lidskému leptinu (HuL) v čase.
Kategorie in vitro buněčné neutralizační protilátkové (NAb) aktivity vůči metreleptinu a titr v testu blokování receptoru (RB) NAb u ADA pozitivních vzorků v čase.
|
36 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnotit 2 metody měření in vitro NAb aktivity vůči metreleptinu.
Časové okno: 36 měsíců
|
Procento (standardní chyba) pacientů s pozitivním výsledkem bylo porovnáno pro test RB NAb a buněčný test NAb v průběhu času.
|
36 měsíců
|
|
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost ve vztahu k rozvoji nebo absenci anti-metreleptinových a anti-HuL vazebných ADA a/nebo in vitro NAb aktivity vůči metreleptinu u pacientů s CGL nebo AGL
Časové okno: 36 měsíců
|
Závažné nežádoucí příhody (SAE), nežádoucí příhody vedoucí k ukončení léčby, ztráta odpovědi (hodnoceno pomocí glykovaného hemoglobinu (HbA1c) a sérových triglyceridů), závažné infekce a/nebo sepse, standardní laboratorní testy a vitální funkce v průběhu času.
|
36 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnotit účinnost denního podávání metreleptinu u pacientů s GL
Časové okno: 36 měsíců
|
Změna od výchozí hodnoty HbA1c v průběhu času.
|
36 měsíců
|
|
Vyhodnotit účinnost s denním metreleptinem u pacientů s GL
Časové okno: 36 měsíců
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v hladině triglyceridů nalačno v průběhu času.
|
36 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
14. listopadu 2018
Primární dokončení (Aktuální)
31. října 2024
Dokončení studie (Aktuální)
31. října 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. října 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. července 2019
První zveřejněno (Aktuální)
19. července 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. listopadu 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. listopadu 2025
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Kožní choroby
- Poruchy metabolismu lipidů
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Kožní onemocnění, Metabolické
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Onemocnění kůže a pojivové tkáně
- Lipodystrofie
- Lipodystrofie, vrozená generalizovaná
- metreleptin
Další identifikační čísla studie
- AEGR-734-401
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
pouze IPD, která je základem publikace
Časový rámec sdílení IPD
Kopie dat vygenerovaných na místě studie bude poskytnuta jednotlivým místům po dokončení a předložení celkové publikace zadavatelem
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- ICF
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .