Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Metreleptiinin immunogeenisyys potilailla, joilla on yleistynyt lipodystrofia

maanantai 11. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

36 kuukauden, monikeskus, avoin vaihe 4 tutkimus päivittäisen SC-metreleptiinihoidon immunogeenisyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on yleistynyt lipodystrofia

MYALEPT™ (metreleptiini) on hyväksytty ruokavalion lisäaineeksi korvaushoitona leptiinin puutteen komplikaatioiden hoitoon potilailla, joilla on synnynnäinen tai hankittu yleistynyt lipodystrofia (MYALEPT-määräystiedot). Tämä tutkimus on monikeskus, avoin, vaiheen 4 tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida metreleptiiniin liittyvää immunogeenisuutta ja merkittäviä mahdollisia riskejä, jotka johtuvat metreleptiinin vasta-aineiden kehittymisestä. Tutkimus tehdään markkinoille saattamisen jälkeisen vaatimuksen noudattamiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • Univ. Alabama-Birmingham
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
        • Ochsner Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43203
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43201
        • Endocrinology Research Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University Texas Southwestern INT
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tietoisen suostumuksen antaminen ennen tutkimuskohtaisia ​​toimenpiteitä. Jos
  2. Nais- ja/tai miespotilaat ≥ 1 vuoden ikäiset.
  3. Lääkärin vahvistama synnynnäinen tai hankittu yleistynyt lipodystrofia ja aloittaa MYALEPT-hoidon ensimmäistä kertaa.
  4. Negatiivinen raskaustesti (virtsa tai seerumi) hedelmällisessä iässä oleville naispotilaille.
  5. Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden on oltava 1 vuoden postmenopausaalisia, kirurgisesti steriilejä tai halukkaita käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää (hyväksyttävä ehkäisymenetelmä määritellään estemenetelmäksi spermisidin yhteydessä) tutkimuksen ajan (alkaen). kun he allekirjoittavat suostumuksensa). Lisäksi sallitaan suun kautta otettavat ehkäisyvalmisteet, hyväksytty ehkäisyimplantti, pitkäkestoinen injektoitava ehkäisy, kohdunsisäinen laite tai munanjohtimien sidonta. Pelkkä suun kautta otettava ehkäisy ei ole hyväksyttävää; lisäsulkumenetelmiä on käytettävä spermisidin yhteydessä.
  6. Miespotilaiden on oltava kirurgisesti steriilejä tai halukkaita käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää (määritelty estemenetelmiksi spermisidien yhteydessä) tutkimuksen ajan (suostumuksen allekirjoittamisesta).
  7. Potilaat, jotka ovat verenluovuttajia, eivät saa luovuttaa verta tutkimuksen aikana ja 3 kuukauteen viimeisen metreleptiiniannoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistuminen tutkimuksen suunnitteluun ja/tai suorittamiseen (koskee sekä Aegerionin henkilökuntaa että/tai tutkimuspaikan henkilökuntaa.)
  2. Aikaisempi hoito metreleptiinillä.
  3. Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tutkimustuotteella viimeisen 6 kuukauden aikana.
  4. Potilaat, joilla on aiemmin ollut vakavia yliherkkyysreaktioita metreleptiinille tai jollekin valmisteen aineosalle.
  5. joiden tiedetään saaneen positiivisen ihmisen immuunikatoviruksen, heillä on immuunipuutos tai he saavat immunomoduloivia lääkkeitä.
  6. Tunnettu huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö 1 vuoden sisällä seulonnasta.

  7. Kreatiniinin puhdistuma

    esim. laskettu käyttäen Cockcroft-Gault-kaavaa potilaille, jotka ovat ≥18-vuotiaita; lasketaan Schwartzin yhtälöllä potilaille

  8. Vain naisille - tällä hetkellä raskaana (vahvistettu positiivisella raskaustestillä) tai imettäville.
  9. Mikä tahansa tila, jossa tähän tutkimukseen osallistuminen voi tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaa merkittävän riskin potilaalle tai estää potilaan suorittamasta tutkimusta onnistuneesti.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Metreleptiini
Koehenkilöt saavat määrätyn metreleptiiniannoksen USPI:n mukaisesti. Potilaat (miehet ja naiset) ≤ 40 kg: 0,06 mg/kg Miespotilaat > 40 kg: 2,5 mg Naispotilaat > 40 kg: 5 mg
Lääke: Metreleptiini
Koehenkilöt saavat määrätyn annoksen metreleptiiniä USPI:n mukaisesti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joille kehittyy metreleptiini/leptiini vasta-aineita milloin tahansa metreleptiinihoidon jälkeen
Aikaikkuna: Kuukausi 36
Vasta-ainetiitterit määritetään ADA Binding Assaylla
Kuukausi 36
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joille kehittyy anti-metreleptiini/leptiini vasta-aineita, joilla on neutraloivaa aktiivisuutta milloin tahansa metreleptiinihoidon jälkeen
Aikaikkuna: Kuukausi 36

In vitro neutraloiva aktiivisuus määritetään näytteistä, jotka ovat positiivisia metreleptiini/leptiini-vasta-aineelle ADA Binding Assaylla kahdella menetelmällä:

  • Menetelmä A: Solupohjainen määritys
  • Menetelmä B: Reseptorisitoutumismääritys
Kuukausi 36

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on SAE, AESI tai haittatapahtumat, jotka johtavat hoidon lopettamiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukaudet 1, 2, 4, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on SAE, AESI tai haittatapahtumat, jotka johtavat hoidon lopettamiseen
Lähtötilanne ja kuukaudet 1, 2, 4, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on neutraloivia tai neutraloimattomia vasta-aineita, joilla on myös yksi tai useampi seuraavista: a. Merkittävä HbA1c:n muutos b. Merkittävä triglyseridien muutos c. Samanaikainen SAE, AESI tai AE, jotka johtavat hoidon lopettamiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukaudet 1, 2, 4, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36

Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on neutraloivia tai ei-neutralisoivia anti-metroleptiini/leptiinivasta-aineita ja joilla on myös yksi tai useampi seuraavista:

  1. Merkittävä muutos hemoglobiinissa A1c
  2. Merkittävä triglyseridien muutos
  3. Samanaikainen SAE, AESI tai haittatapahtumat, jotka johtavat hoidon lopettamiseen
Lähtötilanne ja kuukaudet 1, 2, 4, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on merkittävä muutos hemoglobiini A1c:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukaudet 1, 2, 4, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36
Hemoglobiini A1c:n absoluuttinen muutos lähtötasosta
Lähtötilanne ja kuukaudet 1, 2, 4, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden triglyseridien paasto on muuttunut merkittävästi
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukaudet 1, 2, 4, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36
Triglyseridien prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Lähtötilanne ja kuukaudet 1, 2, 4, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 14. marraskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 30. lokakuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 19. heinäkuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AEGR-734-401

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

vain IPD, joka johtaa julkaisuun

IPD-jaon aikakehys

Kopio tutkimuspaikalla tuotetuista tiedoista toimitetaan yksittäisille sivustoille, kun sponsorin koko julkaisu on valmis ja lähetetty

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Yleistynyt lipodystrofia

  • Boston Children's Hospital
    Lymphatic Malformation Institute
    Rekrytointi
    Lymfaattisten poikkeamien rekisteri tulostietojen arviointia varten
    Lymfangiomatoosi | Kaposiforminen lymfangiomatoosi | Lymfaattinen epämuodostuma | Generalized Lymphatic Anomalia (GLA) | Keskijohtava lymfaattinen anomalia | NEILIKAN oireyhtymä | Gorham-Stoutin tauti ("Katoava luutauti") | Blue Rubber Bleb Nevus -syndrooma | Kaposiforminen hemangioendoteliooma / tufted angiooma ja muut ehdot
    Yhdysvallat

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uganda

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa