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Immunogenicità della metreleptina nei pazienti con lipodistrofia generalizzata

13 novembre 2025 aggiornato da: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 4, multicentrico, in aperto, della durata di 36 mesi, per valutare l'immunogenicità del trattamento quotidiano sottocutaneo con metreleptina in pazienti con lipodistrofia generalizzata

MYALEPT™ (metreleptin) è stato approvato in aggiunta alla dieta come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze della carenza di leptina nei pazienti con lipodistrofia generalizzata congenita o acquisita (MYALEPT Prescribing Information). Questo studio è uno studio multicentrico, in aperto, di Fase 4 per fornire una valutazione dell'immunogenicità associata alla metreleptina e di qualsiasi rischio potenziale maggiore dovuto allo sviluppo di anticorpi contro la metreleptina. Lo studio è stato condotto per soddisfare un requisito post-marketing.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

11

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Univ. Alabama-Birmingham
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ochsner Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43203
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43201
        • Endocrinology Research Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Childrens Hospital Of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University Texas Southwestern INT
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Fornitura del consenso informato prima di qualsiasi procedura specifica dello studio. Se
  2. Pazienti di sesso femminile e/o maschile di età ≥ 1 anno.
  3. Diagnosi confermata dal medico di lipodistrofia generalizzata congenita o acquisita e inizierà il trattamento con MYALEPT per la prima volta.
  4. Test di gravidanza negativo (urina o siero) per le pazienti di sesso femminile in età fertile.
  5. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono essere in postmenopausa da 1 anno, chirurgicamente sterili o essere disposte a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile (un metodo contraccettivo accettabile è definito come un metodo di barriera in combinazione con uno spermicida) per la durata dello studio (da il momento in cui firmano il consenso). Inoltre, sono consentiti contraccettivi orali, impianto contraccettivo approvato, contraccezione iniettabile a lungo termine, dispositivo intrauterino o legatura delle tube. La sola contraccezione orale non è accettabile; devono essere utilizzati metodi di barriera aggiuntivi insieme allo spermicida.
  6. I pazienti di sesso maschile devono essere chirurgicamente sterili o essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile (definito come metodi di barriera in combinazione con spermicidi) per la durata dello studio (dal momento in cui firmano il consenso).
  7. I pazienti che sono donatori di sangue non devono donare sangue durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose di metreleptina.

Criteri di esclusione:

  1. Coinvolgimento nella pianificazione e/o conduzione dello studio (vale sia per il personale di Aegerion che per il personale del centro di studio).
  2. Precedente trattamento con metreleptin.
  3. Partecipazione a un altro studio clinico con un prodotto sperimentale negli ultimi 6 mesi.
  4. Pazienti con precedenti gravi reazioni di ipersensibilità alla metreleptina o ad uno qualsiasi dei componenti del prodotto.
  5. Noti per essere risultati positivi al virus dell'immunodeficienza umana, sono immunocompromessi o stanno ricevendo farmaci immunomodulatori.
  6. Storia nota di abuso di droghe o alcol entro 1 anno dallo screening.

  7. Clearance della creatinina

    ad esempio, calcolato utilizzando la formula di Cockcroft-Gault per pazienti di età ≥18 anni; calcolato utilizzando l'equazione di Schwartz per i pazienti

  8. Solo per le donne - attualmente in stato di gravidanza (confermato con test di gravidanza positivo) o che allattano.
  9. Qualsiasi condizione in cui, secondo l'opinione dello sperimentatore, la partecipazione a questo studio può rappresentare un rischio significativo per il paziente o potrebbe rendere il paziente incapace di completare con successo lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Metreleptina
I soggetti riceveranno il dosaggio prescritto di metreleptina come indicato nell'USPI Pazienti (maschi e femmine) ≤ 40 kg: 0,06 mg/kg Pazienti di sesso maschile > 40 kg: 2,5 mg Pazienti di sesso femminile > 40 kg: 5 mg
Droga: Metreleptina
I soggetti riceveranno il dosaggio prescritto di metreleptina come indicato nell'USPI

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'immunogenicità associata al trattamento giornaliero con Metreleptina sottocutanea (SC) in pazienti affetti da Lipodistrofia Generalizzata Congenita (CGL) o Lipodistrofia Generalizzata Acquisita (AGL).
Lasso di tempo: 36 mesi
Titoli anticorpali anti-metreleptina, anti-leptina umana (HuL) leganti antidroga (ADA) nel tempo. Categoria di attività anticorpale neutralizzante (NAb) in vitro basata su cellule verso metreleptina e titolo nel saggio NAb di blocco del recettore (RB) nei campioni ADA positivi nel tempo.
36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare 2 Metodi di Misurazione dell'Attività NAb in Vitro al Metreleptin.
Lasso di tempo: 36 mesi
La percentuale (errore standard) di pazienti con un risultato positivo è stata confrontata per il saggio RB NAb e il saggio NAb basato su cellule nel corso del tempo.
36 mesi
Valutare la Sicurezza e la Tollerabilità in Relazione allo Sviluppo o all'Assenza di ADA Anti-metreleptina e Anti-HuL Legante, e/o Attività NAb in Vitro verso la Metreleptina in Pazienti con CGL o AGL
Lasso di tempo: 36 mesi
Eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi che portano all'interruzione del trattamento, perdita di risposta (valutata tramite emoglobina glicata (HbA1c) e trigliceridi sierici), infezioni gravi e/o sepsi, esami di laboratorio standard e parametri vitali nel tempo.
36 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valuta l'efficacia con Metreleptina giornaliera in pazienti con GL
Lasso di tempo: 36 mesi
Cambiamento rispetto al basale dell'HbA1c nel tempo.
36 mesi
Valutare l'Efficacia Con Metreleptina Quotidiana in Pazienti Con GL
Lasso di tempo: 36 mesi
Variazione percentuale rispetto al basale dei trigliceridi a digiuno nel tempo.
36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 novembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

31 ottobre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

31 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 luglio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

19 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AEGR-734-401

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

solo IPD che alla base si traduce in una pubblicazione

Periodo di condivisione IPD

Una copia dei dati generati presso il sito dello studio verrà fornita ai singoli siti dopo che la pubblicazione complessiva da parte dello sponsor è stata completata e inviata

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Lipodistrofia generalizzata

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