Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Immunogenisitet av Metreleptin hos pasienter med generalisert lipodystrofi

13. november 2025 oppdatert av: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

En 36-måneders, multisenter, åpen fase 4-studie for å evaluere immunogenisiteten til daglig SC Metreleptin-behandling hos pasienter med generalisert lipodystrofi

MYALEPT™ (metreleptin) er godkjent som et tillegg til diett som erstatningsterapi for å behandle komplikasjoner av leptinmangel hos pasienter med medfødt eller ervervet generalisert lipodystrofi (MYALEPT-reseptinformasjon). Denne studien er en multisenter, åpen fase 4-studie for å gi en vurdering av immunogenisiteten assosiert med metreleptin og av eventuelle større potensielle risikoer på grunn av utvikling av antistoffer mot metreleptin. Studien gjennomføres for å overholde et krav etter markedsføring.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • Univ. Alabama-Birmingham
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Ochsner Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43203
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43201
        • Endocrinology Research Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • University Texas Southwestern INT
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Gi informert samtykke før eventuelle studiespesifikke prosedyrer. Hvis
  2. Kvinnelige og/eller mannlige pasienter ≥1 år.
  3. Lege bekreftet diagnosen medfødt eller ervervet generalisert lipodystrofi og vil begynne behandling med MYALEPT for første gang.
  4. Negativ graviditetstest (urin eller serum) for kvinnelige pasienter i fertil alder.
  5. Kvinnelige pasienter i fertil alder må være 1 år postmenopausale, kirurgisk sterile eller være villige til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode (en akseptabel prevensjonsmetode er definert som en barrieremetode i forbindelse med et sæddrepende middel) i løpet av studien (fra tidspunktet de signerer samtykke). I tillegg er orale prevensjonsmidler, godkjent prevensjonsimplantat, langtids injiserbar prevensjon, intrauterin enhet eller tubal ligering tillatt. Oral prevensjon alene er ikke akseptabelt; ytterligere barrieremetoder i forbindelse med sæddrepende middel må brukes.
  6. Mannlige pasienter må være kirurgisk sterile eller være villige til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode (definert som barrieremetoder i forbindelse med sæddrepende midler) i løpet av studien (fra det tidspunktet de signerer samtykke).
  7. Pasienter som er blodgivere bør ikke donere blod under studien og i 3 måneder etter siste dose metreleptin.

Ekskluderingskriterier:

  1. Involvering i planleggingen og/eller gjennomføringen av studien (gjelder både Aegerion-ansatte og/eller ansatte på studiestedet.)
  2. Tidligere behandling med metreleptin.
  3. Deltakelse i en annen klinisk studie med et undersøkelsesprodukt i løpet av de siste 6 månedene.
  4. Pasienter med tidligere alvorlige overfølsomhetsreaksjoner overfor metreleptin eller noen av produktkomponentene.
  5. Kjent for å ha testet positivt for humant immunsviktvirus, er immunkompromittert eller får immunmodulerende legemidler.
  6. Kjent historie med narkotika- eller alkoholmisbruk innen 1 år etter screening.

  7. Kreatinin clearance

    for eksempel beregnet ved hjelp av Cockcroft-Gault-formelen for pasienter ≥18 år; beregnet ved hjelp av Schwartz-ligningen for pasienter

  8. Kun for kvinner - for øyeblikket gravid (bekreftet med positiv graviditetstest) eller ammer.
  9. Enhver tilstand hvor deltakelse i denne studien, etter etterforskerens oppfatning, kan utgjøre en betydelig risiko for pasienten eller kan gjøre pasienten ute av stand til å fullføre studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Metreleptin
Pasienter vil få foreskrevet dose metreleptin som angitt i USPI-pasienter (menn og kvinner) ≤ 40 kg: 0,06 mg/kg Mannlige pasienter > 40 kg: 2,5 mg Kvinnelige pasienter > 40 kg: 5 mg
Legemiddel: Metreleptin
Pasienter vil få foreskrevet dose metreleptin som angitt i USPI

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder immunogenisiteten forbundet med daglig subkutan (SC) metreleptin-behandling hos pasienter med medfødt generalisert lipodystrofi (CGL) eller ervervet generalisert lipodystrofi (AGL).
Tidsramme: 36 måneder
Anti-metreleptin, anti-human leptin (HuL) bindende antidrog-antistoff (ADA) titrer over tid. Kategori av in vitro cellebasert nøytraliserende antistoff (NAb) aktivitet til metreleptin, og titer i reseptorblokkerende (RB) NAb-assay i ADA-positive prøver over tid.
36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder 2 metoder for måling av in vitro NAb-aktivitet til Metreleptin.
Tidsramme: 36 måneder
Prosentandelen (standardfeil) av pasienter med et positivt resultat ble sammenlignet for RB NAb-testen og cellebasert NAb-test over tid.
36 måneder
Vurder sikkerheten og tolerabiliteten i forhold til utviklingen av eller fravær av anti-metreleptin- og anti-HuL-bindende ADAs, og/eller in vitro NAb-aktivitet mot metreleptin hos pasienter med CGL eller AGL
Tidsramme: 36 måneder
Alvorlige bivirkninger (SAEs), bivirkninger som fører til avbrudd, tap av respons (vurdert ved glykosylert hemoglobin (HbA1c) og serumtriglyserider), alvorlige infeksjoner og/eller sepsis, standard laboratorietester og vitale tegn over tid.
36 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluér effekten av daglig metreleptin hos pasienter med GL
Tidsramme: 36 måneder
Endring fra baseline i HbA1c over tid.
36 måneder
Evaluere effekten av daglig metreleptin hos pasienter med GL
Tidsramme: 36 måneder
Prosentvis endring fra baseline i faste triglyserider over tid.
36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. november 2018

Primær fullføring (Faktiske)

31. oktober 2024

Studiet fullført (Faktiske)

31. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. oktober 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2019

Først lagt ut (Faktiske)

19. juli 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. november 2025

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AEGR-734-401

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

bare IPD som underliggende resulterer i en publikasjon

IPD-delingstidsramme

En kopi av data generert på studiestedet vil bli gitt til individuelle nettsteder etter at sponsorens samlede publikasjon er fullført og sendt inn

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Metreleptin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Brazil

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere