Иммуногенность метрелептина у пациентов с генерализованной липодистрофией
13 ноября 2025 г. обновлено: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
36-месячное многоцентровое открытое исследование фазы 4 по оценке иммуногенности ежедневного подкожного лечения метрелептином у пациентов с генерализованной липодистрофией
MYALEPT™ (метрелептин) был одобрен в качестве дополнения к диете в качестве заместительной терапии для лечения осложнений дефицита лептина у пациентов с врожденной или приобретенной генерализованной липодистрофией (Информация по применению MYALEPT).
Это исследование является многоцентровым открытым исследованием фазы 4 для оценки иммуногенности, связанной с метрелептином, и любых серьезных потенциальных рисков, связанных с выработкой антител к метрелептину.
Исследование проводится в соответствии с постмаркетинговым требованием.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
11
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
- Univ. Alabama-Birmingham
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
- Ochsner Clinic
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43203
- Ohio State University
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43201
- Endocrinology Research Associates
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Childrens Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- University Texas Southwestern INT
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Предоставление информированного согласия до проведения каких-либо конкретных процедур исследования. Если
- Пациенты женского и/или мужского пола в возрасте ≥1 года.
- Подтвержденный врачом диагноз врожденной или приобретенной генерализованной липодистрофии и начало лечения препаратом МИАЛЕПТ впервые.
- Отрицательный тест на беременность (моча или сыворотка) для пациенток детородного возраста.
- Женщины-пациенты детородного возраста должны быть в постменопаузе в течение 1 года, быть хирургически стерильными или быть готовыми использовать приемлемый метод контрацепции (приемлемый метод контрацепции определяется как барьерный метод в сочетании со спермицидом) на протяжении всего исследования (от момент подписания согласия). Кроме того, разрешены оральные контрацептивы, утвержденный контрацептивный имплантат, долгосрочная инъекционная контрацепция, внутриматочная спираль или перевязка маточных труб. Одни только оральные контрацептивы неприемлемы; необходимо использовать дополнительные барьерные методы в сочетании со спермицидом.
- Пациенты мужского пола должны быть хирургически стерильными или быть готовыми использовать приемлемый метод контрацепции (определяемый как барьерные методы в сочетании со спермицидами) на протяжении всего исследования (с момента подписания согласия).
- Пациенты, являющиеся донорами крови, не должны сдавать кровь во время исследования и в течение 3 месяцев после приема последней дозы метрелептина.
Критерий исключения:
- Участие в планировании и/или проведении исследования (относится как к персоналу Aegerion, так и к персоналу в исследовательском центре).
- Предшествующее лечение метрелептином.
- Участие в другом клиническом исследовании с исследуемым продуктом в течение последних 6 месяцев.
- Пациенты с предшествующими тяжелыми реакциями гиперчувствительности на метрелептин или любой из компонентов препарата.
- Известно, что они имеют положительный результат теста на вирус иммунодефицита человека, имеют ослабленный иммунитет или получают иммуномодулирующие препараты.
- Известная история злоупотребления наркотиками или алкоголем в течение 1 года после скрининга.
Клиренс креатинина
например, рассчитывается по формуле Кокрофта-Голта для пациентов в возрасте ≥18 лет; рассчитано по уравнению Шварца для пациентов
- Только для женщин - беременных в настоящее время (подтверждено положительным тестом на беременность) или кормящих грудью.
- Любое состояние, при котором, по мнению Исследователя, участие в этом исследовании может представлять значительный риск для пациента или может лишить пациента возможности успешно завершить исследование.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Метрелептин
Субъектам будет назначена дозировка метрелептина, указанная в USPI. Пациенты (мужчины и женщины) ≤ 40 кг: 0,06 мг/кг Пациенты мужского пола > 40 кг: 2,5 мг Пациенты женского пола > 40 кг: 5 мг
|
Субъекты получат предписанную дозу метрелептина, как указано в USPI.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить иммуногенность, связанную с ежедневным подкожным введением метрелептина пациентам с врожденной генерализованной липодистрофией (ВГЛ) или приобретенной генерализованной липодистрофией (ПГЛ).
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Титр антител к препарату (АДА) против метрлептина и антител против человеческого лептина (HuL) с течением времени.
Категория активности нейтрализующих антител (НАб) к метрлептину в условиях in vitro на основе клеток, и титр в анализе НАб с блокадой рецептора (БР) в АДА-положительных образцах с течением времени.
|
36 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить 2 метода измерения активности нейтрализующих антител in vitro к Метрелептину.
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Процент (стандартная ошибка) пациентов с положительным результатом сравнивался для анализа RB NAb и анализа NAb на основе клеток с течением времени.
|
36 месяцев
|
|
Оценить безопасность и переносимость в отношении развития или отсутствия анти-метрелептиновых и анти-HuL-связывающих АДА, и/или активности in vitro НАт к метрелептину у пациентов с CGL или AGL
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Серьезные нежелательные явления (СНЯ), НЯ, приведшие к прекращению лечения, потеря ответа (по оценке уровня гликированного гемоглобина (HbA1c) и сывороточных триглицеридов), тяжелые инфекции и/или сепсис, стандартные лабораторные тесты и показатели жизненно важных функций в динамике.
|
36 месяцев
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить эффективность ежедневного применения метрлептина у пациентов с GL
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Изменение уровня HbA1c от исходного уровня с течением времени.
|
36 месяцев
|
|
Оценить эффективность ежедневного применения метрелептина у пациентов с ГЛ
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Процентное изменение от исходного уровня триглицеридов натощак с течением времени.
|
36 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
14 ноября 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
31 октября 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 октября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 октября 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 июля 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 июля 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
26 ноября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 ноября 2025 г.
Последняя проверка
1 ноября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Кожные заболевания
- Нарушения липидного обмена
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Кожные заболевания, метаболические
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Пищевые и метаболические заболевания
- Заболевания кожи и соединительной ткани
- Липодистрофия
- Липодистрофия, врожденная генерализованная
- метрелептин
Другие идентификационные номера исследования
- AEGR-734-401
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
только IPD, результатом которого является публикация
Сроки обмена IPD
Копия данных, сгенерированных на исследовательском сайте, будет предоставлена на отдельные сайты после того, как общая публикация спонсора будет завершена и отправлена.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- МКФ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .