Metreleptin 在全身性脂肪代谢障碍患者中的免疫原性
2024年3月11日 更新者：Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
一项为期 36 个月、多中心、开放标签的 4 期研究，以评估每日 SC Metreleptin 治疗全身性脂肪代谢障碍患者的免疫原性
MYALEPT™（metreleptin）已被批准作为饮食的辅助疗法，作为治疗先天性或获得性全身性脂肪代谢障碍患者瘦素缺乏并发症的替代疗法（MYALEPT 处方信息）。
本研究是一项多中心、开放标签的 4 期试验，旨在评估与美曲普汀相关的免疫原性以及由于美曲普汀抗体的发展而产生的任何主要潜在风险。
正在进行该研究以符合上市后要求。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
10
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Janet Boylan
- 电话号码：+353 1 518 0200
- 邮箱：janet.boylan@amrytpharma.com
学习地点
-
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35294
- Univ. Alabama-Birmingham
-
-
Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、美国、70121
- Ochsner Clinic
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、美国、43203
- Ohio State University
-
Columbus、Ohio、美国、43201
- Endocrinology Research Associates
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Childrens Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75390
- University Texas Southwestern INT
-
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Washington
-
Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4个月 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在任何研究特定程序之前提供知情同意。 如果
- 年龄≥1 岁的女性和/或男性患者。
- 医生确认诊断为先天性或获得性全身性脂肪代谢障碍，并将首次开始使用 MYALEPT 进行治疗。
- 对有生育能力的女性患者进行阴性妊娠试验（尿液或血清）。
- 有生育能力的女性患者必须绝经 1 年，手术绝育，或愿意在研究期间（从他们签署同意书的时间）。 此外，允许使用口服避孕药、批准的避孕植入物、长效避孕针、宫内节育器或输卵管结扎术。 单独口服避孕药是不可接受的；必须结合杀精子剂使用额外的屏障方法。
- 男性患者必须通过手术绝育或愿意在研究期间（从他们签署同意书之时起）使用可接受的避孕方法（定义为与杀精子剂结合使用的屏障方法）。
- 献血者患者在研究期间和末次服用美曲普汀后 3 个月内不应献血。
排除标准：
- 参与研究的计划和/或实施（适用于 Aegerion 员工和/或研究地点的员工。）
- 以前用美曲普汀治疗。
- 在过去 6 个月内参与过另一项临床研究中的研究产品。
- 先前对美曲普汀或任何产品成分有严重超敏反应的患者。
- 已知已检测出人类免疫缺陷病毒阳性、免疫功能低下或正在接受免疫调节药物治疗。
- 筛查后 1 年内已知的药物或酒精滥用史。
肌酐清除率
例如，对≥18 岁的患者使用 Cockcroft-Gault 公式计算；使用 Schwartz 方程为患者计算
- 仅限女性 - 目前怀孕（确认妊娠试验呈阳性）或哺乳期。
- 研究者认为参与本研究可能对患者构成重大风险或可能导致患者无法成功完成研究的任何情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：美曲汀
受试者将按照 USPI 的指示接受规定剂量的美曲普汀 患者（男性和女性）≤ 40 公斤：0.06 毫克/公斤 男性患者 > 40 公斤：2.5 毫克 女性患者 > 40 公斤：5 毫克
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受试者将按照 USPI 的指示接受规定剂量的美曲普汀
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在美曲普汀治疗后的任何时间点出现抗美曲普汀/瘦素抗体的参与者百分比
大体时间：第 36 个月
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抗体滴度由 ADA 结合试验确定
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第 36 个月
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在美曲普汀治疗后的任何时间点产生具有中和活性的抗美曲普汀/瘦素抗体的参与者百分比
大体时间：第 36 个月
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体外中和活性是在通过 ADA 结合分析检测美曲普汀/瘦素抗体呈阳性的样品中通过两种方法测定的：
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第 36 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现 SAE、AESI 或不良事件导致停药的参与者百分比
大体时间：基线和第 1、2、4、6、9、12、18、24、30、36 个月
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出现 SAE、AESI 或不良事件导致停药的参与者百分比
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基线和第 1、2、4、6、9、12、18、24、30、36 个月
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具有中和或非中和抗体且同时表现出以下一项或多项的参与者的百分比： HbA1c 的显着变化 b.甘油三酯的显着变化 c．导致停药的伴随 SAE、AESI 或 AE
大体时间：基线和第 1、2、4、6、9、12、18、24、30、36 个月
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具有中和性或非中和性抗美瘦素/瘦素抗体且同时表现出以下一项或多项的参与者百分比：
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基线和第 1、2、4、6、9、12、18、24、30、36 个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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显示血红蛋白 A1c 显着变化的参与者百分比
大体时间：基线和第 1、2、4、6、9、12、18、24、30、36 个月
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血红蛋白 A1c 相对于基线水平的绝对变化
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基线和第 1、2、4、6、9、12、18、24、30、36 个月
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空腹甘油三酯显着变化的参与者百分比
大体时间：基线和第 1、2、4、6、9、12、18、24、30、36 个月
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甘油三酯相对于基线水平的百分比变化
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基线和第 1、2、4、6、9、12、18、24、30、36 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Janet Boylan、Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年11月14日
初级完成 (估计的)
2024年10月1日
研究完成 (估计的)
2025年4月1日
研究注册日期
首次提交
2018年10月30日
首先提交符合 QC 标准的
2019年7月17日
首次发布 (实际的)
2019年7月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月11日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AEGR-734-401
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
只有导致发表的 IPD
IPD 共享时间框架
在赞助商完成并提交整体发布后，将向各个站点提供研究站点生成的数据副本
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 国际碳纤维联合会
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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