Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Immunogenność metreleptyny u pacjentów z lipodystrofią uogólnioną

13 listopada 2025 zaktualizowane przez: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

36-miesięczne, wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 4 oceniające immunogenność codziennego leczenia metreleptyną SC u pacjentów z uogólnioną lipodystrofią

MYALEPT™ (metreleptyna) został zatwierdzony jako dodatek do diety jako terapia zastępcza w leczeniu powikłań niedoboru leptyny u pacjentów z wrodzoną lub nabytą uogólnioną lipodystrofią (Informacje o produkcie MYALEPT). Niniejsze badanie jest wieloośrodkowym, otwartym badaniem fazy 4, mającym na celu ocenę immunogenności związanej z metreleptyną oraz wszelkich głównych potencjalnych zagrożeń związanych z rozwojem przeciwciał przeciwko metreleptynie. Badanie jest prowadzone w celu spełnienia wymagań po wprowadzeniu produktu do obrotu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • Univ. Alabama-Birmingham
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Ochsner Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43203
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43201
        • Endocrinology Research Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Childrens Hospital Of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University Texas Southwestern INT
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zapewnienie świadomej zgody przed jakimikolwiek procedurami związanymi z badaniem. Jeśli
  2. Pacjenci płci żeńskiej i (lub) płci męskiej w wieku ≥1 roku.
  3. Potwierdzona przez lekarza diagnoza wrodzonej lub nabytej uogólnionej lipodystrofii i rozpoczęcie leczenia produktem MYALEPT po raz pierwszy.
  4. Ujemny wynik testu ciążowego (z moczu lub surowicy) u pacjentek w wieku rozrodczym.
  5. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą być 1 rok po menopauzie, jałowe chirurgicznie lub być chętne do stosowania dopuszczalnej metody antykoncepcji (dopuszczalna metoda antykoncepcji to metoda barierowa w połączeniu ze środkiem plemnikobójczym) przez czas trwania badania (od w momencie podpisania zgody). Ponadto dozwolone są doustne środki antykoncepcyjne, zatwierdzony implant antykoncepcyjny, długotrwała antykoncepcja w formie iniekcji, wkładka wewnątrzmaciczna lub podwiązanie jajowodów. Sama doustna antykoncepcja jest niedopuszczalna; należy zastosować dodatkowe metody barierowe w połączeniu ze środkiem plemnikobójczym.
  6. Pacjenci płci męskiej muszą być chirurgicznie jałowi lub wyrażać wolę stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji (zdefiniowanej jako metody barierowe w połączeniu ze środkami plemnikobójczymi) przez cały czas trwania badania (od momentu podpisania zgody).
  7. Pacjenci będący dawcami krwi nie powinni oddawać krwi w trakcie badania i przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki metreleptyny.

Kryteria wyłączenia:

  1. Zaangażowanie w planowanie i/lub prowadzenie badania (dotyczy zarówno personelu Aegerion, jak i personelu ośrodka badawczego).
  2. Wcześniejsze leczenie metreleptyną.
  3. Udział w innym badaniu klinicznym badanego produktu w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  4. Pacjenci z wcześniejszymi ciężkimi reakcjami nadwrażliwości na metreleptynę lub którykolwiek ze składników produktu.
  5. Wiadomo, że mają pozytywny wynik testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności, mają obniżoną odporność lub otrzymują leki immunomodulujące.
  6. Znana historia nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu 1 roku od badania przesiewowego.

  7. Klirens kreatyniny

    np. obliczone za pomocą wzoru Cockcrofta-Gaulta dla pacjentów w wieku ≥18 lat; obliczono za pomocą równania Schwartza dla pacjentów

  8. Tylko dla kobiet - aktualnie w ciąży (potwierdzonej pozytywnym testem ciążowym) lub karmiących piersią.
  9. Każdy stan, w przypadku którego, w opinii Badacza, udział w tym badaniu może stanowić znaczne ryzyko dla pacjenta lub może uniemożliwić pacjentowi pomyślne ukończenie badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Metreleptyna
Pacjenci otrzymają przepisaną dawkę metreleptyny zgodnie z USPI Pacjenci (mężczyźni i kobiety) ≤ 40 kg: 0,06 mg/kg Mężczyźni > 40 kg: 2,5 mg Kobiety > 40 kg: 5 mg
Lek: Metreleptyna
Pacjenci otrzymają przepisaną dawkę metreleptyny, jak wskazano w USPI

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena immunogenności związanej z codziennym podskórnym (SC) leczeniem metreleptyną u pacjentów z wrodzoną uogólnioną lipodystrofią (CGL) lub nabytą uogólnioną lipodystrofią (AGL).
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Miana przeciwciał anty-lek (ADA) przeciwko metreleptinie i przeciwko ludzkiej leptynie (HuL) w czasie. Kategoria aktywności neutralizujących przeciwciał (NAb) in vitro w teście komórkowym wobec metreleptyny oraz miano w teście neutralizujących przeciwciał blokujących receptor (RB NAb) w próbkach ADA-dodatnich w czasie.
36 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena 2 metod pomiaru aktywności przeciwciał neutralizujących in vitro w stosunku do metreleptyny.
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Procent (błąd standardowy) pacjentów z wynikiem dodatnim porównano dla testu RB NAb i testu komórkowego NAb w czasie.
36 miesięcy
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji w odniesieniu do rozwoju lub braku przeciwciał anty-metreleptynowych i anty-HuL wiążących ADA, i/lub aktywności NAb in vitro w stosunku do metreleptyny u pacjentów z CGL lub AGL
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Poważne zdarzenia niepożądane (SAE), zdarzenia niepożądane prowadzące do przerwania leczenia, utrata odpowiedzi (oceniana na podstawie hemoglobiny glikowanej (HbA1c) i trójglicerydów w surowicy), ciężkie zakażenia i/lub posocznica, standardowe badania laboratoryjne oraz parametry życiowe w czasie.
36 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skuteczności codziennego stosowania metreleptyny u pacjentów z GL
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Zmiana względem wartości wyjściowej w HbA1c w czasie.
36 miesięcy
Ocena skuteczności codziennej metreleptyny u pacjentów z GL
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Procentowa zmiana od wartości początkowej w poziomie trójglicerydów na czczo w czasie.
36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 października 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 października 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lipca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 lipca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AEGR-734-401

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

tylko IChP, którego podstawą jest publikacja

Ramy czasowe udostępniania IPD

Kopia danych wygenerowanych w ośrodku badawczym zostanie dostarczona do poszczególnych ośrodków po zakończeniu i przesłaniu ogólnej publikacji przez sponsora

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United States

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj