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Immunogénicité de la métréleptine chez les patients atteints de lipodystrophie généralisée

13 novembre 2025 mis à jour par: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Une étude ouverte de phase 4 multicentrique de 36 mois pour évaluer l'immunogénicité d'un traitement quotidien par SC à la métréleptine chez des patients atteints de lipodystrophie généralisée

MYALEPT™ (mètreleptine) a été approuvé en complément d'un régime alimentaire comme thérapie de remplacement pour traiter les complications de la carence en leptine chez les patients atteints de lipodystrophie généralisée congénitale ou acquise (informations de prescription de MYALEPT). Cette étude est un essai de phase 4 multicentrique, ouvert, visant à fournir une évaluation de l'immunogénicité associée à la métréleptine et de tout risque potentiel majeur dû au développement d'anticorps dirigés contre la métréleptine. L'étude est menée pour se conformer à une exigence post-commercialisation.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

11

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • Univ. Alabama-Birmingham
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Ochsner Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43203
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43201
        • Endocrinology Research Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Childrens Hospital Of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • University Texas Southwestern INT
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Fourniture d'un consentement éclairé avant toute procédure spécifique à l'étude. Si
  2. Patients féminins et/ou masculins âgés de ≥ 1 ans.
  3. Diagnostic confirmé par un médecin de lipodystrophie généralisée congénitale ou acquise et commencera un traitement par MYALEPT pour la première fois.
  4. Test de grossesse négatif (urine ou sérum) pour les patientes en âge de procréer.
  5. Les patientes en âge de procréer doivent être ménopausées depuis un an, chirurgicalement stériles ou être disposées à utiliser une méthode de contraception acceptable (une méthode de contraception acceptable est définie comme une méthode de barrière associée à un spermicide) pendant la durée de l'étude (à partir de moment où ils signent le consentement). De plus, les contraceptifs oraux, les implants contraceptifs approuvés, les contraceptifs injectables à long terme, les dispositifs intra-utérins ou la ligature des trompes sont autorisés. La contraception orale seule n'est pas acceptable ; des méthodes de barrière supplémentaires en conjonction avec un spermicide doivent être utilisées.
  6. Les patients de sexe masculin doivent être chirurgicalement stériles ou être disposés à utiliser une méthode de contraception acceptable (définie comme des méthodes de barrière en conjonction avec des spermicides) pendant la durée de l'étude (à partir du moment où ils signent le consentement).
  7. Les patients donneurs de sang ne doivent pas donner de sang pendant l'étude et pendant les 3 mois suivant leur dernière dose de métréleptine.

Critère d'exclusion:

  1. Implication dans la planification et/ou la conduite de l'étude (s'applique à la fois au personnel d'Aegerion et/ou au personnel sur le site de l'étude.)
  2. Traitement antérieur par métréleptine.
  3. Participation à une autre étude clinique avec un produit expérimental au cours des 6 derniers mois.
  4. Patients ayant déjà présenté des réactions d'hypersensibilité sévères à la métréleptine ou à l'un des composants du produit.
  5. Connus pour avoir été testés positifs pour le virus de l'immunodéficience humaine, sont immunodéprimés ou reçoivent des médicaments immunomodulateurs.
  6. Antécédents connus d'abus de drogues ou d'alcool dans l'année suivant le dépistage.

  7. Clairance de la créatinine

    par exemple, calculé à l'aide de la formule de Cockcroft-Gault pour les patients âgés de ≥ 18 ans ; calculé à l'aide de l'équation de Schwartz pour les patients

  8. Pour les femmes uniquement - actuellement enceintes (confirmées par un test de grossesse positif) ou allaitantes.
  9. Toute condition où, de l'avis de l'investigateur, la participation à cette étude peut présenter un risque important pour le patient ou pourrait rendre le patient incapable de mener à bien l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Métréleptine
Les sujets recevront la dose prescrite de métréleptine comme indiqué dans l'USPI Patients (hommes et femmes) ≤ 40 kg : 0,06 mg/kg Patients masculins > 40 kg : 2,5 mg Patients féminins > 40 kg : 5 mg
Médicament: Métréleptine
Les sujets recevront la dose prescrite de métréleptine comme indiqué dans l'USPI

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'immunogénicité associée au traitement quotidien par métreleptine sous-cutanée (SC) chez les patients atteints de lipodystrophie généralisée congénitale (LGC) ou de lipodystrophie généralisée acquise (LGA).
Délai: 36 mois
Titres d'anticorps anti-médicament (ADA) anti-métréleptine, anti-leptine humaine (HuL) au fil du temps. Catégorie d'activité des anticorps neutralisants (NAb) in vitro basée sur les cellules vis-à-vis du métréleptine, et titre dans le test NAb de blocage des récepteurs (RB) dans les échantillons ADA positifs au fil du temps.
36 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer 2 méthodes de mesure de l'activité NAb in vitro pour le métreléptine.
Délai: 36 mois
Le pourcentage (erreur standard) de patients avec un résultat positif a été comparé pour le test des anticorps neutralisants RB et le test des anticorps neutralisants basé sur les cellules au fil du temps.
36 mois
Évaluer la sécurité et la tolérabilité en relation avec le développement ou l'absence d'ADA anti-mètreleptine et anti-HuL, et/ou l'activité NAb in vitro vis-à-vis de la mètreleptine chez les patients atteints de CGL ou d'AGL
Délai: 36 mois
Événements indésirables graves (EIG), événements indésirables entraînant l'arrêt du traitement, perte de réponse (évaluée par l'hémoglobine glyquée (HbA1c) et les triglycérides sériques), infections graves et/ou septicémie, examens de laboratoire standard et signes vitaux au fil du temps.
36 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'efficacité avec du metreleptin quotidien chez les patients atteints de GL
Délai: 36 mois
Changement par rapport à la valeur de base de l'HbA1c au fil du temps.
36 mois
Évaluer l'efficacité du métreléptine quotidien chez les patients atteints de GL
Délai: 36 mois
Pourcentage de variation par rapport à la valeur de base des triglycérides à jeun au fil du temps.
36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 novembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

31 octobre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

31 octobre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 octobre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 juillet 2019

Première publication (Réel)

19 juillet 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 novembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 novembre 2025

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AEGR-734-401

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

seule IPD qui sous-tend une publication

Délai de partage IPD

Une copie des données générées sur le site de l'étude sera fournie aux sites individuels une fois la publication globale par le sponsor terminée et soumise.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • CIF

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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