Imunogenicidade da Metreleptina em Pacientes com Lipodistrofia Generalizada
13 de novembro de 2025 atualizado por: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo aberto de fase 4 multicêntrico, de 36 meses, para avaliar a imunogenicidade do tratamento diário com metreleptina SC em pacientes com lipodistrofia generalizada
O MYALEPT™ (metreleptina) foi aprovado como adjuvante da dieta como terapia de reposição para tratar as complicações da deficiência de leptina em pacientes com lipodistrofia generalizada congênita ou adquirida (Informações de prescrição do MYALEPT).
Este estudo é um estudo multicêntrico, aberto, de Fase 4 para fornecer uma avaliação da imunogenicidade associada à metreleptina e de quaisquer riscos potenciais importantes devido ao desenvolvimento de anticorpos contra a metreleptina.
O estudo está sendo conduzido para cumprir um requisito pós-comercialização.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
11
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- Univ. Alabama-Birmingham
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Ochsner Clinic
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203
- Ohio State University
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43201
- Endocrinology Research Associates
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Childrens Hospital of Philadelphia
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University Texas Southwestern INT
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Fornecimento de consentimento informado antes de quaisquer procedimentos específicos do estudo. Se
- Pacientes do sexo feminino e/ou masculino ≥1 ano de idade.
- Diagnóstico confirmado pelo médico de lipodistrofia generalizada congênita ou adquirida e iniciará o tratamento com MYALEPT pela primeira vez.
- Teste de gravidez negativo (urina ou soro) para pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar.
- Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem estar 1 ano após a menopausa, cirurgicamente estéreis ou estar dispostas a usar um método aceitável de contracepção (um método aceitável de contracepção é definido como um método de barreira em conjunto com um espermicida) durante o estudo (de no momento em que assinam o consentimento). Além disso, são permitidos anticoncepcionais orais, implante anticoncepcional aprovado, contracepção injetável de longo prazo, dispositivo intrauterino ou laqueadura tubária. A contracepção oral sozinha não é aceitável; métodos de barreira adicionais em conjunto com espermicida devem ser usados.
- Os pacientes do sexo masculino devem ser cirurgicamente estéreis ou estar dispostos a usar um método aceitável de contracepção (definido como métodos de barreira em conjunto com espermicidas) durante o estudo (a partir do momento em que assinarem o consentimento).
- Os pacientes que são doadores de sangue não devem doar sangue durante o estudo e por 3 meses após a última dose de metreleptina.
Critério de exclusão:
- Envolvimento no planejamento e/ou condução do estudo (aplica-se tanto à equipe da Aegerion quanto à equipe do local do estudo).
- Tratamento prévio com metreleptina.
- Participação em outro estudo clínico com um produto experimental durante os últimos 6 meses.
- Pacientes com reações de hipersensibilidade graves prévias à metreleptina ou a qualquer um dos componentes do produto.
- Conhecido por ter testado positivo para o vírus da imunodeficiência humana, é imunocomprometido ou está recebendo medicamentos imunomoduladores.
- História conhecida de abuso de drogas ou álcool no período de 1 ano após a triagem.
Depuração de creatinina
por exemplo, calculado usando a fórmula de Cockcroft-Gault para pacientes ≥18 anos de idade; calculado usando a equação de Schwartz para pacientes
- Somente para mulheres - atualmente grávidas (confirmadas com teste de gravidez positivo) ou amamentando.
- Qualquer condição em que, na opinião do investigador, a participação neste estudo possa representar um risco significativo para o paciente ou tornar o paciente incapaz de concluir o estudo com sucesso.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Metreleptina
Os indivíduos receberão a dosagem prescrita de metreleptina conforme indicado na USPI. Pacientes (homens e mulheres) ≤ 40 kg: 0,06 mg/kg Pacientes do sexo masculino > 40 kg: 2,5 mg Pacientes do sexo feminino > 40 kg: 5 mg
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Os indivíduos receberão a dosagem prescrita de metreleptina, conforme indicado no USPI
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliar a Imunogenicidade Associada ao Tratamento Diário Subcutâneo (SC) com Metreleptina em Doentes com Lipodistrofia Generalizada Congénita (CGL) ou Lipodistrofia Generalizada Adquirida (AGL).
Prazo: 36 meses
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Títulos de anticorpos antidroga (ADA) anti-metreleptina, anti-leptina humana (HuL) ao longo do tempo.
Categoria de atividade de anticorpo neutralizante (NAb) in vitro baseada em células para metreleptina, e título no ensaio NAb de bloqueio de recetor (RB) em amostras ADA positivas ao longo do tempo.
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36 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliar 2 Métodos de Medição da Atividade de NAb in Vitro à Metreleptina.
Prazo: 36 meses
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A percentagem (erro padrão) de doentes com um resultado positivo foi comparada para o ensaio RB NAb e o ensaio celular NAb ao longo do tempo.
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36 meses
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Avaliar a Segurança e a Tolerabilidade em Relação ao Desenvolvimento ou Ausência de ADAs Anti-metreleptina e Anti-HuL, e/ou Atividade de NAb in vitro para Metreleptina em Doentes com CGL ou AGL
Prazo: 36 meses
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Eventos adversos graves (SAEs), AEs que levam à descontinuação, perda de resposta (conforme avaliado pela hemoglobina glicada (HbA1c) e triglicerídeos séricos), infeções graves e/ou sépsis, testes laboratoriais padrão e sinais vitais ao longo do tempo.
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36 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliar a Eficácia Com Metreleptina Diária em Doentes Com GL
Prazo: 36 meses
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Alteração em relação à Linha de Base na HbA1c ao longo do tempo.
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36 meses
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Avaliar a Eficácia Com Metreleptina Diária em Doentes Com GL
Prazo: 36 meses
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Percentagem de alteração em relação à linha de base nos triglicéridos em jejum ao longo do tempo.
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36 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de novembro de 2018
Conclusão Primária (Real)
31 de outubro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
31 de outubro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de outubro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de julho de 2019
Primeira postagem (Real)
19 de julho de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de novembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de novembro de 2025
Última verificação
1 de novembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças de pele
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doenças de Pele Metabólicas
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Lipodistrofia
- Lipodistrofia Congênita Generalizada
- Mereleptina
Outros números de identificação do estudo
- AEGR-734-401
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
apenas IPD que resulta subjacente em uma publicação
Prazo de Compartilhamento de IPD
Uma cópia dos dados gerados no local do estudo será fornecida aos locais individuais após a conclusão e envio da publicação geral pelo patrocinador
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- CIF
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .